鉄過剰症患者における鉄キレート剤の複数回投与量の増加に関する安全性および薬物動態研究
2012年2月8日 更新者：FerroKin BioSciences, Inc.
トランスフュージョン性鉄過剰症患者における FBS0701 の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価するための第 1b 相非盲検多施設段階的段階的複数用量研究
この調査研究の目的は、FBS0701の用量を増やした場合の安全性を研究し、研究薬がどれだけ早く吸収され、血流からどれだけ早く消えるかを確認することです.
FBS0701 は新しい経口鉄キレート剤で、体内の鉄の排泄を促進する経口薬です。
鉄キレート剤は、輸血によって鉄過剰症になった患者に使用されます。
この研究では、FBS0701 の用量を 4 回増やしてテストします。
研究は、4人の患者に与えられた最低用量（3 mg / kg /日.
4人の患者の次のグループは、最初の4人の患者の結果が検査され、継続しても安全であると判断された後にのみ、次の高用量（8mg / kg /日）を受け取ります.
参加患者は、治験薬を 7 日間服用し、最後の投薬から 28 日間追跡して、治験薬に対する反応があるかどうかを判断します。つまり、合計 35 日間の治験です。
患者は、スクリーニング期間と研究の最初の 15 日間で最大 17 の血液サンプルを提供する必要があります (合計約大さじ 9 杯)。
患者は診療所に一晩滞在する必要はありませんが、35 日間にわたってスクリーニングと研究のための訪問のために 10 回診療所を訪れる必要があります。
現在鉄キレート剤を服用している患者は、最大 22 日間（研究開始前に最大 5 日間、研究中は 15 日間）その治療を中止する必要があります。
この研究の結果は、この新しい鉄キレート剤の有効性を評価する次の研究で使用される薬の安全性とFBS0701の最適な用量を決定するのに役立ちます.
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital of Oakland
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Children's Hospital of Boston
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Adelaide、オーストラリア
- Royal Adelaide Hospital
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Bangkok、タイ、10700
- Siriraj Hospital, Mahidol University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上
- -輸血依存性（少なくとも年間8回の輸血） 輸血による鉄過剰症で、デペロキサミン、デフェラシロクス、またはデペリプロンによる治療が必要。
- -登録前の2〜5日間、合計で最大3週間、現在の鉄キレート療法を中止する意思がある
- -各投与前の真夜中以降に絶食する意思がある
- 400ng/ml以上の血清フェリチン
- -1.5mg鉄以上の肝鉄濃度。 (登録前12ヶ月以内にMRIまたはSQUIDにより判定)
- -12ミリ秒以上の心鉄（登録前の18か月以内にMRI t2 *で決定）
- 過去 3 回の輸血前ヘモグロビン値の平均値は 7.5 g/dl 以上でなければなりません
- -スクリーニングから、治験薬の最終投与から30日後まで、承認された避妊薬を使用することに同意します。 禁欲OK。
除外基準:
- 主治医は、医療レビュー、身体検査、その他のスクリーニング評価を実施した後、患者が研究に不適格であると判断します。
- 過去30日間の待機的でない入院
- -臨床的に関連する口腔、心血管、胃腸、肝臓、腎臓、内分泌、肺、神経、精神または皮膚障害の証拠。
- -重大な腎不全の証拠;血清クレアチンが正常値の上限を超えているか、タンパク尿が 1 日あたり 2 gm を超えているか、計算されたクレアチニンクリアランスが 60ml/分以下
- -血小板数が150,000,000 / ml未満および/または絶対好中球数が1500 / mm3未満
- -アルカリホスファターゼまたはASTが正常上限の5倍を超えるか、ALTが正常上限の4倍を超える
- 妊娠中または授乳中の女性患者
- -過去30日以内の治験薬の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：FBS0701 - 5 回の用量漸増
それぞれ4人の患者の5つのコホートにおけるFBS0701の5つの漸増用量。
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次の用量のいずれかで 7 日間の経口 FBS0701: 3 mg/kg/日または 8 mg/kg/日または 16 mg/kg/日または 32 mg/kg/日または 40 mg/kg/日
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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AE、身体検査、臨床検査評価による安全性と忍容性
時間枠：35 日間 (7 日間の治療と 28 日間のフォローアップ)
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35 日間 (7 日間の治療と 28 日間のフォローアップ)
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FBS0701の定常状態の血漿レベルと半減期
時間枠：7日間の投薬
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7日間の投薬
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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鉄の尿中排泄
時間枠：7日間の投薬
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7日間の投薬
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2009年11月1日
一次修了 (実際)
2010年12月1日
試験登録日
最初に提出
2009年12月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年12月23日
最初の投稿 (見積もり)
2009年12月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2012年2月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2012年2月8日
最終確認日
2011年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
FBS0701の臨床試験
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Shire完了