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Étude pilote sur l'aprémilast (CC-10004) dans le traitement du lichen plan modéré à sévère

31 décembre 2009 mis à jour par: Virginia Clinical Research, Inc.

Une étude pilote ouverte pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'apremilast (CC-10004) dans le traitement du lichen plan modéré à sévère

Cette étude est conçue pour démontrer l'efficacité et l'innocuité de l'administration orale d'Apremilast 20 mg deux fois par jour pendant 12 semaines chez des sujets atteints de lichen plan modéré à sévère. L'hypothèse est que les sujets obtiendront une amélioration clinique significative de leur maladie de peau selon une échelle de notation des médecins spécialisés.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude d'efficacité et de sécurité de phase 2, monocentrique, non randomisée, en ouvert, conçue pour caractériser la réponse de l'apremilast 20 mg par voie orale administré deux fois par jour pendant 12 semaines chez des sujets atteints de lichen plan modéré à sévère. L'hypothèse et le critère d'évaluation principal idéal seront que les sujets obtiennent une réponse clinique significative dans la maladie cutanée définie comme une amélioration de 2 grades ou plus de l'évaluation globale du médecin (PGA) après 12 semaines de traitement.

De nombreuses thérapies diverses ont été utilisées pour traiter la LP, notamment les corticostéroïdes topiques et oraux, les rétinoïdes, la cyclosporine, la griséofulvine, la dapsone et la photothérapie, mais souvent avec une réponse décevante.4 Il s'agit d'une affection inflammatoire dont la pathogenèse implique des dommages aux kératinocytes basaux par les lymphocytes T alloréactifs via la libération de cytokines pro-inflammatoires, telles que le TNF-α et l'IFN-γ.1 Des niveaux significativement élevés de ces médiateurs inflammatoires sont présents dans les tissus des lésions LP par rapport à la normale contrôles.5 Sur la base de ces observations, l'étude de l'Apremilast, en raison de sa capacité à inhiber plusieurs cytokines inflammatoires, pour le traitement de la LP modérée à sévère est justifiée.

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité clinique de l'Apremilast chez les sujets atteints de lichen plan modéré à sévère après 12 semaines de traitement. D'autres objectifs sont d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'Apremilast, ses effets sur la qualité de vie et son efficacité pour les maladies des muqueuses, le cas échéant.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Virginia Clinical Research Inc.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Doit comprendre et signer volontairement un formulaire de consentement éclairé
  • Doit être un homme ou une femme et être âgé de ≥ 18 ans au moment du consentement
  • Doit être en mesure de respecter le calendrier des visites d'étude et les autres exigences du protocole
  • Les sujets doivent avoir un lichen plan cutané stable approprié pour un traitement systémique sur la base des critères suivants :

    • PGA noté ≥ 3 (modéré ou sévère) ET
    • ≥ 20 lésions distinctes de lichen plan OU
    • Réfractaire à la corticothérapie topique (au moins 4 semaines de corticoïdes puissants sans amélioration significative) OU
    • Démangeaisons/douleurs sévères qui entravent considérablement les activités de la vie quotidienne (c.-à-d. travail, école, sommeil, etc.)
  • Les sujets utilisant des corticostéroïdes topiques doivent être réduits et doivent subir une période de sevrage avant le début de l'étude. La période de sevrage pour les corticostéroïdes topiques est de 2 semaines.
  • Doit répondre aux critères de laboratoire suivants :

    • Hémoglobine > 12 g/dL
    • Nombre de globules blancs (WBC) ≥ 3000/μL (≥ 3,0 X 109/L) et ≤ 14 000/μL (< 14 X 109/L)
    • Plaquettes ≥ 100 000 /μL (≥ 100 X 109/L)
    • Créatinine sérique ≤ 1,5 mg/dL (ou ≤ 133 μmol/L)
    • Bilirubine totale ≤ 2,0 mg/dL
    • Aspartate transaminase (AST [transaminase glutamique oxaloacétique sérique, SGOT]) et alanine transaminase (ALT [transaminase glutamate pyruvique sérique, SGPT]) ≤ 1,5 x la limite supérieure de la normale (LSN)
  • Les femmes en âge de procréer (FCBP) doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif lors du dépistage (Visite 1). De plus, les FCBP sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser DEUX des formes de contraception adéquates suivantes pendant le traitement à l'étude : contraceptifs hormonaux oraux, injectables ou implantables ; ligature des trompes; dispositif intra-utérin; contraceptif barrière avec spermicide; ou partenaire vasectomisé pendant l'étude. Un FCBP doit accepter de passer des tests de grossesse toutes les 4 semaines pendant ses études.
  • Les hommes (y compris ceux qui ont subi une vasectomie) doivent accepter d'utiliser une contraception barrière (préservatifs en latex) lorsqu'ils s'engagent dans une activité sexuelle avec FCBP pendant le traitement à l'étude et pendant 84 jours après la prise de la dernière dose du médicament à l'étude

Critère d'exclusion:

  • Impossibilité de fournir un consentement volontaire
  • Toute condition, y compris la présence d'anomalies de laboratoire, qui expose le sujet à un risque inacceptable s'il devait participer à l'étude ou perturbe sa capacité à interpréter les données de l'étude
  • Enceinte ou allaitante
  • Infection fongique systémique
  • Antécédents d'infection mycobactérienne active avec n'importe quelle espèce (y compris Mycobacterium tuberculosis) dans les 3 ans précédant la visite de dépistage. Les sujets infectés par Mycobacterium tuberculosis plus de 3 ans avant la visite de dépistage sont autorisés si le traitement réussi a été terminé au moins 3 ans avant la randomisation et est documenté et disponible pour vérification.
  • Infection latente à Mycobacterium tuberculosis indiquée par un test cutané positif au dérivé de protéine purifiée [PPD]. Les sujets avec un test cutané PPD positif et l'achèvement documenté du traitement de la tuberculose latente sont éligibles. Les sujets avec un test cutané PPD positif et non traités ou sans documentation de fin de traitement ne sont pas éligibles.
  • Si le test QuantiFERON® est effectué à la place du test PPD, seuls ceux dont le test QuantiFERON® est négatif sont autorisés à participer à l'étude.
  • Antécédents d'infection à Mycobacterium tuberculosis incomplètement traitée, comme indiqué par

    • Dossiers médicaux du sujet documentant un traitement incomplet pour Mycobacterium tuberculosis
    • Antécédents autodéclarés par le sujet d'un traitement incomplet pour Mycobacterium tuberculosis
  • Antécédents d'infection bactérienne récurrente (au moins 3 infections majeures ayant entraîné une hospitalisation et/ou nécessitant un traitement antibiotique intraveineux au cours des 2 dernières années)
  • Anomalie cliniquement significative sur la radiographie pulmonaire (CXR) lors du dépistage. Les radiographies pulmonaires effectuées dans les 3 mois précédant le début du médicament à l'étude sont acceptables.
  • Utilisation de cyclosporine topique, de tacrolimus ou de pimécrolimus dans les 2 semaines précédant le début du médicament à l'étude
  • Utilisation de corticostéroïdes systémiques ou intralésionnels, de rétinoïdes systémiques, d'antipaludéens, d'azathioprine, de méthotrexate, de mycophénolate mofétil, de dapsone, de thalidomide, de sulfasalazine, de cyclosporine, de métronidazole, de griséofulvine ou de photothérapie dans les 4 semaines précédant le début du médicament à l'étude
  • Utilisation de l'étanercept dans les 8 semaines précédant le début du médicament à l'étude.
  • Utilisation d'adalimumab ou d'infliximab dans les 12 semaines précédant le début du médicament à l'étude
  • Utilisation d'alefacept dans les 24 semaines précédant le début du médicament à l'étude.
  • Utilisation de tout médicament expérimental dans les 4 semaines précédant le début du médicament à l'étude ou 5 demi-vies pharmacocinétiques/pharmacodynamiques (selon la plus longue)
  • Toute anomalie cliniquement significative sur l'ECG à 12 dérivations lors du dépistage
  • Antécédents d'immunodéficience congénitale ou acquise (p. ex., immunodéficience commune variable [DICV])
  • Antigène de surface de l'hépatite B positif ou anticorps de base de l'hépatite B positif lors du dépistage
  • Antécédents d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Anticorps contre l'hépatite C lors du dépistage
  • ANA positif lors de la visite de dépistage
  • Malignité ou antécédent de malignité (sauf pour les carcinomes cutanés basocellulaires traités [c.-à-d. guéris] > 3 ans avant le dépistage)
  • Présence de toute autre affection cutanée pouvant affecter les évaluations de la maladie à l'étude.
  • Tableau clinique suspect d'éruption médicamenteuse lichénoïde.
  • Sujets dont le lichen plan est principalement une variante hypertrophique, folliculaire, atrophique ou bulleuse.
  • Lichen plan impliquant uniquement la muqueuse ou les ongles.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Aprémilast
Apremilast 20 mg PO administré BID pendant 12 semaines
Apremilast 20 mg comprimé PO administré BID sur 12 semaines
Autres noms:
  • N-{2-[1-(3-éthoxy-4-méthoxyphényl)-2-(méthylsulfonyl)éthyl]-1,3-dioxoisoindolin-4-yl}acétamide (énantiomère S)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Proportion de sujets obtenant une réponse clinique significative dans la maladie cutanée définie comme une amélioration de 2 grades ou plus de l'évaluation globale du médecin (PGA) après 12 semaines de traitement.
Délai: 12 semaines
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Proportion de sujets présentant une atteinte des muqueuses qui obtiennent une réponse clinique significative dans la maladie des muqueuses définie comme une évaluation globale par le médecin de la maladie des muqueuses (PGAMD) de « résolution complète » ou « d'amélioration marquée » après 12 semaines de traitement.
Délai: 12 semaines
12 semaines
Modification du nombre de lésions dans la zone cible des sujets après 12 semaines de traitement par rapport à la ligne de base.
Délai: 12 semaines
12 semaines
Modification du score de gravité des lésions de la zone cible (TALSS) des sujets après 12 semaines de traitement par rapport à la valeur initiale.
Délai: 12 semaines
12 semaines
Proportion de sujets qui obtiennent une évaluation globale du sujet de « résolution complète » ou « amélioration marquée » après 12 semaines de traitement.
Délai: 12 semaines
12 semaines
Modification du score de l'indice de qualité de vie dermatologique (DLQI) des sujets après 12 semaines de traitement par rapport à l'état initial.
Délai: 12 semaines
12 semaines
Modification de l'évaluation des démangeaisons par les sujets sur une échelle visuelle analogique (EVA) après 12 semaines de traitement par rapport à la valeur initiale.
Délai: 12 semaines
12 semaines
Innocuité et tolérabilité d'Apremilast (type, fréquence, gravité et relation entre les événements indésirables et le traitement à l'étude)
Délai: 16 semaines au total (12 semaines de traitement, 4 semaines d'observation)
16 semaines au total (12 semaines de traitement, 4 semaines d'observation)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Collaborateurs

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David M Pariser, MD, Virginia Clinical Research, Inc.
  • Chaise d'étude: Clare E Foss, MD, Eastern Virginia Medical School

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 février 2010

Achèvement primaire (Anticipé)

1 février 2012

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 février 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 décembre 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 décembre 2009

Première publication (Estimation)

1 janvier 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

1 janvier 2010

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 décembre 2009

Dernière vérification

1 décembre 2009

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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