Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe apremilastu (CC-10004) w leczeniu umiarkowanego do ciężkiego liszaja płaskiego

31 grudnia 2009 zaktualizowane przez: Virginia Clinical Research, Inc.

Otwarte badanie pilotażowe oceniające bezpieczeństwo i skuteczność stosowania apremilastu (CC-10004) w leczeniu liszaja płaskiego o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego

Badanie to ma na celu wykazanie skuteczności i bezpieczeństwa doustnego podawania apremilastu w dawce 20 mg dwa razy na dobę przez 12 tygodni pacjentom z liszajem płaskim o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego. Hipoteza jest taka, że ​​badani osiągną znaczącą poprawę kliniczną w swojej chorobie skóry, zgodnie ze skalą oceny specjalistycznego lekarza.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoośrodkowe, nierandomizowane, otwarte badanie fazy 2, mające na celu scharakteryzowanie odpowiedzi na doustne podanie apremilastu w dawce 20 mg dwa razy na dobę przez 12 tygodni u pacjentów z liszajem płaskim o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego. Hipotezą i idealnym pierwszorzędowym punktem końcowym będzie osiągnięcie przez pacjentów znaczącej odpowiedzi klinicznej w chorobie skórnej, zdefiniowanej jako poprawa o 2 lub więcej stopni w ogólnej ocenie lekarza (PGA) po 12 tygodniach leczenia.

W leczeniu LP stosowano wiele różnych terapii, w tym miejscowe i doustne kortykosteroidy, retinoidy, cyklosporynę, gryzeofulwinę, dapson i fototerapię, ale często z rozczarowującą odpowiedzią.4 Jest to stan zapalny, którego patogeneza obejmuje uszkodzenie podstawnych keratynocytów przez alloreaktywne limfocyty T poprzez uwalnianie cytokin prozapalnych, takich jak TNF-α i IFN-γ.1 Znacząco podwyższone poziomy takich mediatorów stanu zapalnego są obecne w tkankach ze zmian LP w porównaniu z prawidłowymi kontrole.5 W oparciu o te obserwacje uzasadnione jest badanie Apremilastu, ze względu na jego zdolność do hamowania wielu cytokin zapalnych, w leczeniu umiarkowanego do ciężkiego LP.

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności klinicznej Apremilastu u pacjentów z umiarkowanym do ciężkiego liszajem płaskim po 12 tygodniach leczenia. Inne cele to ocena bezpieczeństwa i tolerancji apremilastu, wpływu na jakość życia i skuteczności w przypadku choroby błony śluzowej, jeśli występuje.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Virginia Clinical Research Inc.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi zrozumieć i dobrowolnie podpisać formularz świadomej zgody
  • Musi być mężczyzną lub kobietą i mieć ukończone 18 lat w momencie wyrażenia zgody
  • Musi być w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu

  • Pacjenci muszą mieć stabilny liszaj płaski skóry odpowiedni do leczenia ogólnoustrojowego w oparciu o następujące kryteria:

    • Oceniona PGA ≥ 3 (umiarkowana lub ciężka) ORAZ
    • ≥ 20 wyraźnych zmian liszaja płaskiego LUB
    • Oporny na miejscową terapię kortykosteroidami (co najmniej 4 tygodnie kortykosteroidów o dużej mocy bez znaczącej poprawy) LUB
    • Silny świąd/ból, który znacznie utrudnia codzienne czynności (tj. praca, szkoła, sen itp.)
  • Pacjenci stosujący miejscowe kortykosteroidy muszą być zwężani i muszą przejść okres wypłukiwania przed rozpoczęciem badania. Okres wypłukiwania miejscowych kortykosteroidów wynosi 2 tygodnie.

  • Musi spełniać następujące kryteria laboratoryjne:

    • Hemoglobina > 12 g/dl
    • Liczba białych krwinek (WBC) ≥ 3000/μl (≥ 3,0 X 109/l) i ≤ 14 000/μl (< 14 X 109/l)
    • Płytki krwi ≥ 100 000 /μl (≥ 100 X 109/l)
    • Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5 mg/dl (lub ≤ 133 μmol/l)
    • Bilirubina całkowita ≤ 2,0 mg/dl
    • Transaminaza asparaginianowa (AST [transaminaza glutaminowo-szczawiooctowa w surowicy, SGOT]) i transaminaza alaninowa (ALT [transaminaza glutaminianowo-pirogronianowa w surowicy, SGPT]) ≤ 1,5x górna granica normy (GGN)
  • Kobiety w wieku rozrodczym (FCBP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego (wizyta 1). Ponadto aktywna seksualnie FCBP musi wyrazić zgodę na stosowanie DWÓCH z następujących odpowiednich form antykoncepcji podczas przyjmowania badanego leku: hormonalne środki antykoncepcyjne doustne, do wstrzykiwań lub do implantacji; podwiązanie jajowodów; urządzenie wewnątrzmaciczne; barierowy środek antykoncepcyjny ze środkiem plemnikobójczym; lub partnera po wazektomii podczas nauki. FCBP musi wyrazić zgodę na wykonywanie testów ciążowych co 4 tygodnie podczas studiów.
  • Mężczyźni (w tym ci, którzy przeszli wazektomię) muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji mechanicznej (prezerwatywy lateksowe) podczas aktywności seksualnej z FCBP podczas przyjmowania badanego leku i przez 84 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku

Kryteria wyłączenia:

  • Brak możliwości wyrażenia dobrowolnej zgody
  • Każdy stan, w tym obecność nieprawidłowości laboratoryjnych, który naraża uczestnika na niedopuszczalne ryzyko, jeśli miałby uczestniczyć w badaniu, lub utrudnia interpretację danych z badania
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Ogólnoustrojowa infekcja grzybicza
  • Historia aktywnego zakażenia mykobakteryjnego dowolnym gatunkiem (w tym Mycobacterium tuberculosis) w ciągu 3 lat przed wizytą przesiewową. Pacjenci z zakażeniem Mycobacterium tuberculosis ponad 3 lata przed wizytą przesiewową są dopuszczeni, jeśli pomyślne leczenie zostało zakończone co najmniej 3 lata przed randomizacją oraz jest udokumentowane i dostępne do weryfikacji.
  • Utajone zakażenie Mycobacterium tuberculosis, na co wskazuje dodatni wynik testu skórnego z oczyszczonymi pochodnymi białkowymi (PPD). Kwalifikują się osoby z dodatnim wynikiem testu skórnego PPD i udokumentowanym zakończeniem leczenia utajonej gruźlicy. Osoby z dodatnim wynikiem testu skórnego PPD i nieleczone lub nieposiadające dokumentacji ukończenia leczenia nie kwalifikują się.
  • Jeśli zamiast testu PPD zostanie wykonany test QuantiFERON®, do badania zostaną dopuszczone tylko osoby z ujemnym wynikiem testu QuantiFERON®.

  • Historia niecałkowicie leczonego zakażenia Mycobacterium tuberculosis wskazana przez

    • Dokumentacja medyczna podmiotu dokumentująca niepełne leczenie Mycobacterium tuberculosis
    • Zgłoszona przez pacjenta historia niepełnego leczenia Mycobacterium tuberculosis
  • Historia nawracających infekcji bakteryjnych (co najmniej 3 poważne infekcje powodujące hospitalizację i/lub wymagające antybiotykoterapii dożylnej w ciągu ostatnich 2 lat)
  • Klinicznie istotna nieprawidłowość na zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej (CXR) podczas badania przesiewowego. Dopuszczalne są zdjęcia rentgenowskie klatki piersiowej wykonane w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem podawania badanego leku.
  • Miejscowe stosowanie cyklosporyny, takrolimusu lub pimekrolimusu w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem stosowania badanego leku
  • Stosowanie ogólnoustrojowych lub miejscowych kortykosteroidów, ogólnoustrojowych retinoidów, leków przeciwmalarycznych, azatiopryny, metotreksatu, mykofenolanu mofetylu, dapsonu, talidomidu, sulfasalazyny, cyklosporyny, metronidazolu, gryzeofulwiny lub fototerapii w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem stosowania badanego leku
  • Stosowanie etanerceptu w ciągu 8 tygodni przed rozpoczęciem stosowania badanego leku.
  • Stosowanie adalimumabu lub infliksymabu w ciągu 12 tygodni przed rozpoczęciem stosowania badanego leku
  • Stosowanie alefaceptu w ciągu 24 tygodni przed rozpoczęciem stosowania badanego leku.
  • Stosowanie dowolnego badanego leku w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem stosowania badanego leku lub 5 okresów półtrwania farmakokinetycznego/farmakodynamicznego (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy)
  • Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości w 12-odprowadzeniowym EKG podczas badania przesiewowego
  • Historia wrodzonego lub nabytego niedoboru odporności (np. pospolity zmienny niedobór odporności [CVID])
  • Obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciał przeciwko rdzeniu wirusa zapalenia wątroby typu B podczas badania przesiewowego
  • Historia zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  • Przeciwciała przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C podczas badań przesiewowych
  • Pozytywna ANA podczas wizyty przesiewowej
  • Nowotwór złośliwy lub nowotwór złośliwy w wywiadzie (z wyjątkiem leczonych [tj. wyleczonych] podstawnokomórkowych raków skóry > 3 lata przed badaniem przesiewowym)
  • Obecność innych chorób skóry, które mogą mieć wpływ na ocenę badanej choroby.
  • Obraz kliniczny podejrzany o wykwity liszajowate.
  • Pacjenci, u których liszaj płaski jest głównie wariantem przerostowym, pęcherzykowym, zanikowym lub pęcherzowym.
  • Liszaj płaski obejmujący tylko błonę śluzową lub paznokcie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Apremilast
Apremilast 20 mg PO podawany BID przez 12 tygodni
Lek: Apremilast (CC-10004)
Apremilast 20 mg tabletka PO podawana BID przez 12 tygodni
Inne nazwy:
  • N-{2-[1-(3-etoksy-4-metoksyfenylo)-2-(metylosulfonylo)etylo]-1,3-dioksoizoindolin-4-ylo}acetamid (enancjomer S)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których wystąpiła istotna odpowiedź kliniczna w chorobie skórnej zdefiniowana jako poprawa o co najmniej 2 stopnie w ogólnej ocenie lekarza (PGA) po 12 tygodniach leczenia.
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z zajęciem błony śluzowej, u których uzyskano znaczącą odpowiedź kliniczną w chorobie błony śluzowej, zdefiniowaną jako ogólna ocena choroby błony śluzowej przez lekarza (PGAMD) „całkowitego ustąpienia” lub „wyraźnej poprawy” po 12 tygodniach leczenia.
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Zmiana liczby zmian chorobowych w obszarze docelowym pacjentów po 12 tygodniach leczenia w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Zmiana wskaźnika ciężkości zmian chorobowych w obszarze docelowym (TALSS) po 12 tygodniach leczenia w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Odsetek pacjentów, którzy uzyskali ogólną ocenę „całkowitego ustąpienia” lub „wyraźnej poprawy” po 12 tygodniach leczenia.
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Zmiana wyniku dermatologicznego wskaźnika jakości życia (DLQI) pacjentów po 12 tygodniach leczenia w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Zmiana oceny swędzenia przez pacjentów w wizualnej skali analogowej (VAS) po 12 tygodniach leczenia w stosunku do wartości wyjściowych.
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Bezpieczeństwo i tolerancja apremilastu (rodzaj, częstość, nasilenie i związek działań niepożądanych z badanym lekiem)
Ramy czasowe: Łącznie 16 tygodni (12 tygodni leczenia, 4 tygodnie obserwacji)
Łącznie 16 tygodni (12 tygodni leczenia, 4 tygodnie obserwacji)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Virginia Clinical Research, Inc.

Współpracownicy

Celgene Corporation

Śledczy

  • Główny śledczy: David M Pariser, MD, Virginia Clinical Research, Inc.
  • Krzesło do nauki: Clare E Foss, MD, Eastern Virginia Medical School

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2010

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lutego 2012

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lutego 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 grudnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 grudnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 stycznia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

1 stycznia 2010

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 grudnia 2009

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2009

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VCR 001
  • 107047 (Inny identyfikator: FDA IND Number)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj