Étude d'efficacité et d'innocuité de l'ACZ885 chez des patients atteints du syndrome périodique associé aux récepteurs du TNF (TRAPS) actif récurrent ou chronique.

Critère d'intégration:

1. Consentement éclairé écrit du patient pour > ou = 18 ans avant toute évaluation. Le consentement éclairé écrit du parent ou du tuteur légal et l'assentiment de l'enfant, le cas échéant, sont requis avant toute évaluation chez les patients de moins de 18 ans.
2. Patients masculins et féminins âgés d'au moins 4 ans au moment de la visite de dépistage.
3. Patients avec un diagnostic clinique de TRAPS et une mutation du gène TNFRSF1A. Les patients présentant des mutations à faible pénétrance, telles que R92Q ou P46L, peuvent être inclus avec un accord mutuel entre l'investigateur et Novartis.
4. Les patients avec un diagnostic de TRAPS récurrent doivent présenter plus de 6 épisodes/an avant de recevoir une thérapie biologique efficace et la durée de chaque épisode a duré au moins 8 jours. Pour les patients recevant un traitement biologique, ce critère s'applique avant de recevoir le traitement biologique.
5. Les patients qui ont été traités par l'anakinra doivent avoir démontré une réponse clinique partielle ou complète avec une diminution associée de leurs marqueurs de l'inflammation (CRP et SAA).
6. TRAPS actif comme en témoignent les signes cliniques et les symptômes de TRAPS actifs (évaluation globale du médecin > ou = 2) et une CRP élevée > 10 mg/L (plage de CRP normale < ou = 10 mg/L) et/ou SAA > 10 mg/L (Plage normale d'AAS <ou= 10 mg/L) au moment du premier traitement par le canakinumab.

Critère d'exclusion:

1. Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes), où la grossesse est définie comme l'état d'une femme après la conception et jusqu'à la fin de la gestation, confirmé par un test de laboratoire hCG positif (> 5 mUI/mL).

2. Les femmes en âge de procréer, définies comme les femmes pré-ménarchées âgées de 8 ans et plus ou toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, SAUF si elles sont

   • les femmes dont la carrière, le style de vie ou l'orientation sexuelle exclut les rapports sexuels avec un partenaire masculin
   • les femmes dont les partenaires ont été stérilisés par vasectomie ou par d'autres moyens
   • l'utilisation d'une méthode de contraception très efficace (c'est-à-dire une méthode qui entraîne un taux d'échec inférieur à 1 % par an lorsqu'elle est utilisée régulièrement et correctement, comme les implants, les injectables, les contraceptifs oraux combinés et certains dispositifs intra-utérins ; l'abstinence périodique [ par exemple. calendrier, ovulation, méthodes symptothermiques, post-ovulation] n'est pas acceptable) ou abstinence totale à la discrétion de l'investigateur dans les cas où l'âge, la carrière, le mode de vie ou l'orientation sexuelle de la patiente garantissent l'observance.
   • Les femmes en âge de procréer doivent être disposées à utiliser une contraception fiable tout au long de l'étude et pendant 3 mois après l'arrêt du médicament à l'étude.
   • Les femmes sont considérées comme post-ménopausées et non en âge de procréer si elles ont eu 12 mois d'aménorrhée naturelle (spontanée) avec un profil clinique approprié (par ex. âge approprié, antécédents de symptômes vasomoteurs) ou six mois d'aménorrhée spontanée avec des taux sériques de FSH > 40 mUI/mL ou avoir subi une ovariectomie bilatérale chirurgicale (avec ou sans hystérectomie) il y a au moins six semaines. Dans le cas d'une ovariectomie seule, ce n'est que lorsque l'état reproducteur de la femme a été confirmé par une évaluation de suivi du niveau hormonal qu'elle est considérée comme n'étant pas en âge de procréer.
3. Antécédents d'immunodépression, y compris un résultat positif au test de dépistage du VIH (ELISA et Western blot).
4. Test QuantiFERON positif (QFT-TB G In-Tube) ou test de dérivé de protéine purifiée (PPD) positif (> ou = 5 mm d'induration) lors du dépistage ou dans les 2 mois précédant la visite de dépistage, conformément aux directives nationales. Les patients avec un test PPD positif (> ou = 5 mm d'induration) lors de la sélection ne peuvent être inscrits que s'ils ont soit une radiographie pulmonaire négative, soit un test QuantiFERON négatif.
5. Vaccinations vivantes dans les 3 mois précédant le début de l'essai, pendant l'essai et jusqu'à 3 mois après la dernière dose.
6. Antécédents d'autres conditions médicales importantes qui, de l'avis de l'investigateur, excluraient le patient de participer à cet essai.
7. Antécédents d'infection(s) bactérienne(s), fongique(s) ou virale(s) active(s) récurrente(s) et/ou manifeste(s).
8. Utilisation de thérapies interdites, de tout autre produit biologique expérimental dans les 8 semaines précédant la visite de référence, de tout autre médicament expérimental, autre qu'un traitement biologique expérimental, dans les 30 jours (ou 3 mois pour les anticorps monoclonaux expérimentaux) ou 5 demi-vies avant la visite de référence visite, selon la durée la plus longue
9. Antécédents d'hypersensibilité connue au canakinumab.
10. Antécédents de malignité de tout système organique (autre que le carcinome basocellulaire localisé de la peau), traité ou non traité, au cours des 5 dernières années, qu'il existe ou non des signes de récidive locale ou de métastases

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.