Estudo de Eficácia e Segurança de ACZ885 em Pacientes com Síndrome Periódica Associada ao Receptor de TNF (TRAPS) Ativo Recorrente ou Crônico.

Critério de inclusão:

1. Consentimento informado por escrito do paciente para >ou= 18 anos de idade antes de qualquer avaliação ser realizada. O consentimento informado por escrito dos pais ou responsável legal e o consentimento da criança, se apropriado, são necessários antes de qualquer avaliação ser realizada para pacientes < 18 anos de idade.
2. Pacientes do sexo masculino e feminino com pelo menos 4 anos de idade no momento da consulta de triagem.
3. Pacientes com diagnóstico clínico de TRAPS e mutação do gene TNFRSF1A. Pacientes com mutações de baixa penetrância, como R92Q ou P46L, podem ser incluídos com acordo mútuo entre o investigador e a Novartis.
4. Pacientes com diagnóstico de TRAPS recorrente devem apresentar mais de 6 episódios/ano antes de receber uma terapia biológica eficaz e a duração de cada episódio foi de pelo menos 8 dias. Para pacientes recebendo terapia biológica, este critério se aplica antes de receber a terapia biológica.
5. Os pacientes que foram tratados com anakinra devem ter demonstrado uma resposta clínica parcial ou completa com uma diminuição associada em seus marcadores de inflamação (CRP e SAA).
6. TRAPS ativo, conforme evidenciado por sinais e sintomas clínicos de TRAPS ativo (avaliação global do médico > ou = 2) e uma PCR elevada > 10 mg/L (faixa de PCR normal <ou= 10 mg/L) e/ou SAA > 10 mg/L (Faixa normal de SAA <ou= 10 mg/L) no momento do primeiro tratamento com canaquinumabe.

Critério de exclusão:

1. Mulheres grávidas ou lactantes (lactantes), onde a gravidez é definida como o estado de uma mulher após a concepção e até o término da gestação, confirmada por um teste laboratorial de hCG positivo (> 5 mIU/mL).

2. Mulheres com potencial para engravidar, definidas como mulheres antes da menarca com idade igual ou superior a 8 anos ou todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, A MENOS que sejam

   • mulheres cuja carreira, estilo de vida ou orientação sexual impedem a relação sexual com um parceiro masculino
   • mulheres cujos parceiros foram esterilizados por vasectomia ou outros meios
   • usando um método de controle de natalidade altamente eficaz (ou seja, aquele que resulta em uma taxa de falha inferior a 1% ao ano quando usado de forma consistente e correta, como implantes, injetáveis, contraceptivos orais combinados e alguns dispositivos intrauterinos [DIUs]; abstinência periódica [ por exemplo. calendário, ovulação, métodos sintotérmicos, pós-ovulação] não é aceitável) ou abstinência total a critério do investigador nos casos em que a idade, carreira, estilo de vida ou orientação sexual do paciente garantem a adesão.
   • As mulheres com potencial para engravidar devem estar dispostas a usar um método contraceptivo confiável durante todo o estudo e por 3 meses após a descontinuação do medicamento do estudo.
   • As mulheres são consideradas pós-menopáusicas e sem potencial para engravidar se tiverem 12 meses de amenorreia natural (espontânea) com um perfil clínico adequado (p. idade apropriada, história de sintomas vasomotores) ou seis meses de amenorréia espontânea com níveis séricos de FSH > 40 mIU/mL ou tiveram ooforectomia bilateral cirúrgica (com ou sem histerectomia) há pelo menos seis semanas. No caso de ooforectomia isolada, somente quando o estado reprodutivo da mulher for confirmado por avaliação de acompanhamento do nível hormonal é que ela é considerada sem potencial para engravidar.
3. Histórico de imunocomprometimento, incluindo resultado positivo para HIV no teste de triagem (ELISA e Western blot).
4. Teste QuantiFERON (QFT-TB G In-Tube) positivo ou teste positivo de Derivado de Proteína Purificada (PPD) (> ou = 5 mm de induração) na triagem ou dentro de 2 meses antes da visita de triagem, de acordo com as diretrizes nacionais. Os pacientes com um teste de PPD positivo (> ou = 5 mm de enduração) na triagem podem ser inscritos apenas se tiverem uma radiografia de tórax negativa ou um teste QuantiFERON negativo.
5. Vacinações vivas dentro de 3 meses antes do início do ensaio, durante o ensaio e até 3 meses após a última dose.
6. Histórico de outras condições médicas significativas que, na opinião do investigador, excluiriam o paciente de participar deste estudo.
7. História de infecção recorrente e/ou evidência de infecção bacteriana, fúngica ou viral ativa.
8. Uso de terapias proibidas, quaisquer outros biológicos em investigação dentro de 8 semanas antes da visita de linha de base, qualquer outro medicamento em investigação, exceto tratamento biológico em investigação, dentro de 30 dias (ou 3 meses para anticorpos monoclonais em investigação) ou 5 meias-vidas antes da linha de base visita, o que for mais longo
9. História de hipersensibilidade conhecida ao canaquinumabe.
10. História de malignidade de qualquer sistema orgânico (exceto carcinoma basocelular localizado da pele), tratado ou não, nos últimos 5 anos, independentemente de haver evidência de recorrência local ou metástases

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.