Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af ACZ885 hos patienter med aktivt tilbagevendende eller kronisk TNF-receptor associeret periodisk syndrom (TRAPS).

Inklusionskriterier:

1. Patientens skriftlige informerede samtykke til > eller= 18 års alderen, før en eventuel vurdering udføres. Forældre eller værges skriftlige informerede samtykke og barnets samtykke, hvis det er relevant, er påkrævet, før der udføres en vurdering for patienter < 18 år.
2. Mandlige og kvindelige patienter, der er mindst 4 år gamle på tidspunktet for screeningsbesøget.
3. Patienter med en klinisk diagnose af TRAPS og en mutation af TNFRSF1A-genet. Patienter med lav penetransmutationer, såsom R92Q eller P46L, kan inkluderes med gensidig aftale mellem investigator og Novartis.
4. Patienter med en diagnose af tilbagevendende TRAPS skal opleve mere end 6 episoder/år før de får en effektiv biologisk behandling, og varigheden af ​​hver episode varede mindst 8 dage. For patienter, der modtager biologisk behandling, gælder dette kriterium for forudgående modtagelse af den biologiske behandling.
5. Patienter, der er blevet behandlet med anakinra, skal have vist et delvist eller fuldstændigt klinisk respons med et associeret fald i deres inflammationsmarkører (CRP og SAA).
6. Aktive TRAPS som påvist af kliniske tegn og symptomer på aktive TRAPS (Physician's Global Assessment >eller= 2) og en forhøjet CRP > 10 mg/L (normalt CRP-område <eller= 10 mg/L) og/eller SAA > 10 mg/L (Normalt SAA-område <eller= 10 mg/L) på tidspunktet for første canakinumab-behandling.

Ekskluderingskriterier:

1. Gravide eller ammende (ammende) kvinder, hvor graviditet er defineret som en kvindes tilstand efter befrugtning og indtil svangerskabsafbrydelsen, bekræftet ved en positiv hCG-laboratorietest (> 5 mIU/ml).

2. Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som kvinder før menarken på 8 år og derover eller alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, MEDMINDRE de er

   • kvinder, hvis karriere, livsstil eller seksuelle orientering udelukker samleje med en mandlig partner
   • kvinder, hvis partnere er blevet steriliseret ved vasektomi eller på anden måde
   • ved at bruge en yderst effektiv præventionsmetode (dvs. en, der resulterer i en fejlrate på mindre end 1 % om året, når den anvendes konsekvent og korrekt, såsom implantater, injicerbare præventionsmidler, kombinerede orale præventionsmidler og nogle intrauterine anordninger [IUDs]; periodisk afholdenhed [ f.eks. kalender, ægløsning, symptotermiske, post-ægløsningsmetoder] er ikke acceptabelt) eller total afholdenhed efter investigatorens skøn i tilfælde, hvor patientens alder, karriere, livsstil eller seksuelle orientering sikrer overholdelse.
   • Kvinder i den fødedygtige alder bør være villige til at bruge en pålidelig prævention gennem hele undersøgelsen og i 3 måneder efter seponering af undersøgelseslægemidlet.
   • Kvinder betragtes som postmenopausale og ikke i den fødedygtige alder, hvis de har haft 12 måneders naturlig (spontan) amenoré med en passende klinisk profil (f. aldersegnet, anamnese med vasomotoriske symptomer) eller seks måneders spontan amenoré med serum-FSH-niveauer > 40 mIU/ml eller har haft kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller uden hysterektomi) for mindst seks uger siden. I tilfælde af ooforektomi alene anses kvinden for ikke at være i den fødedygtige alder, når kvindens reproduktive status er blevet bekræftet ved opfølgende vurdering af hormonniveauet.
3. Anamnese med at være immunkompromitteret, inklusive et positivt HIV-testresultat ved screening (ELISA og Western blot).
4. Positiv QuantiFERON (QFT-TB G In-Tube) test eller positiv oprenset proteinderivat (PPD) test (>eller= 5 mm induration) ved screening eller inden for 2 måneder før screeningsbesøget i henhold til de nationale retningslinjer. Patienter med en positiv PPD-test (>eller= 5 mm induration) ved screening kan kun indskrives, hvis de har enten en negativ røntgenundersøgelse af thorax eller en negativ QuantiFERON-test.
5. Levende vaccinationer inden for 3 måneder før starten af ​​forsøget, under forsøget og op til 3 måneder efter den sidste dosis.
6. Anamnese med væsentlige andre medicinske tilstande, som efter efterforskerens mening ville udelukke patienten fra at deltage i dette forsøg.
7. Anamnese med tilbagevendende og/eller tegn på aktiv(e) bakteriel, svampe- eller virusinfektion(er).
8. Brug af forbudte terapier, andre biologiske undersøgelsesmidler inden for 8 uger før baseline-besøget, alle andre forsøgslægemidler, bortset fra undersøgelsesbiologisk behandling, inden for 30 dage (eller 3 måneder for forsøgsmæssige monoklonale antistoffer) eller 5 halveringstider før baseline besøg, alt efter hvad der er længst
9. Anamnese med kendt overfølsomhed over for canakinumab.
10. Anamnese med malignitet i ethvert organsystem (bortset fra lokaliseret basalcellekarcinom i huden), behandlet eller ubehandlet, inden for de seneste 5 år, uanset om der er tegn på lokalt tilbagefald eller metastaser

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.