Исследование эффективности и безопасности ACZ885 у пациентов с активным рецидивирующим или хроническим периодическим синдромом, связанным с рецептором TNF (TRAPS).

Критерии включения:

1. Письменное информированное согласие пациента в возрасте > или = 18 лет до проведения какой-либо оценки. Письменное информированное согласие родителя или законного опекуна и согласие ребенка, если это уместно, требуется перед проведением любой оценки для пациентов младше 18 лет.
2. Пациенты мужского и женского пола в возрасте не менее 4 лет на момент скринингового визита.
3. Пациенты с клиническим диагнозом TRAPS и мутацией гена TNFRSF1A. Пациенты с мутациями с низкой пенетрантностью, такими как R92Q или P46L, могут быть включены по взаимному согласию между исследователем и Novartis.
4. Пациенты с диагнозом рецидивирующего TRAPS должны иметь более 6 эпизодов в год, прежде чем им будет назначена эффективная биологическая терапия, и продолжительность каждого эпизода должна составлять не менее 8 дней. Для пациентов, получающих биологическую терапию, этот критерий применяется до начала биологической терапии.
5. Пациенты, получавшие анакинру, должны были продемонстрировать частичный или полный клинический ответ с сопутствующим снижением маркеров воспаления (CRP и SAA).
6. Активный TRAPS, о чем свидетельствуют клинические признаки и симптомы активного TRAPS (общая оценка врача > или = 2) и повышенный СРБ > 10 мг/л (нормальный диапазон СРБ < или = 10 мг/л) и/или SAA > 10 мг/л (Нормальный диапазон SAA < или = 10 мг/л) во время первого лечения канакинумабом.

Критерий исключения:

1. Беременные или кормящие (кормящие) женщины, где беременность определяется как состояние женщины после зачатия и до прекращения беременности, подтвержденное положительным лабораторным тестом ХГЧ (> 5 мМЕ/мл).

2. Женщины детородного возраста, определяемые как женщины в возрасте 8 лет и старше перед менархе или все женщины, физиологически способные забеременеть, ЕСЛИ ТОЛЬКО они не

   • женщины, чья карьера, образ жизни или сексуальная ориентация исключают половые сношения с партнером-мужчиной
   • женщины, чьи партнеры были стерилизованы с помощью вазэктомии или других методов
   • использование высокоэффективного метода контроля над рождаемостью (т. е. такого, который приводит к частоте неудач менее 1% в год при постоянном и правильном использовании, таких как имплантаты, инъекции, комбинированные оральные контрацептивы и некоторые внутриматочные средства [ВМС]); периодическое воздержание [ например календарный, овуляционный, симптотермический, постовуляционный методы] неприемлем) или полное воздержание на усмотрение исследователя в случаях, когда возраст, карьера, образ жизни или сексуальная ориентация пациентки обеспечивают соблюдение режима.
   • Женщины детородного возраста должны быть готовы использовать надежную контрацепцию на протяжении всего исследования и в течение 3 месяцев после прекращения приема исследуемого препарата.
   • Женщины считаются находящимися в постменопаузе и не способными к деторождению, если у них в течение 12 месяцев была естественная (спонтанная) аменорея с соответствующим клиническим профилем (например, соответствует возрасту, наличие вазомоторных симптомов в анамнезе) или шестимесячной спонтанной аменорее с уровнем ФСГ в сыворотке > 40 мМЕ/мл, или хирургической двусторонней овариэктомии (с гистерэктомией или без нее) не менее шести недель назад. В случае только овариэктомии, только когда репродуктивный статус женщины был подтвержден последующей оценкой уровня гормонов, она считается неспособной к деторождению.
3. Иммунодефицит в анамнезе, включая положительный результат скрининга (ИФА и вестерн-блоттинг) на ВИЧ.
4. Положительный результат теста QuantiFERON (QFT-TB G In-Tube) или положительный тест очищенного протеинового производного (PPD) (> или = 5 мм уплотнения) при скрининге или в течение 2 месяцев до визита для скрининга в соответствии с национальными рекомендациями. Пациенты с положительным тестом PPD (> или = 5 мм уплотнения) при скрининге могут быть зачислены только в том случае, если у них есть либо отрицательный результат рентгенографии грудной клетки, либо отрицательный результат теста QuantiFERON.
5. Живые вакцины в течение 3 месяцев до начала исследования, во время исследования и до 3 месяцев после последней дозы.
6. Наличие в анамнезе других существенных заболеваний, которые, по мнению исследователя, исключают участие пациента в этом испытании.
7. История рецидивов и/или признаков активной бактериальной, грибковой или вирусной инфекции.
8. Использование запрещенных препаратов, любых других исследуемых биологических препаратов в течение 8 недель до исходного визита, любых других исследуемых препаратов, кроме исследуемого биологического лечения, в течение 30 дней (или 3 месяцев для исследуемых моноклональных антител) или 5 периодов полувыведения до исходного уровня посещение, в зависимости от того, что дольше
9. История известной гиперчувствительности к канакинумабу.
10. Злокачественное новообразование любой системы органов (кроме локализованной базально-клеточной карциномы кожи), леченное или нелеченое, в течение последних 5 лет, независимо от того, есть ли признаки местного рецидива или метастазов.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.