Effekt- og sikkerhetsstudie av ACZ885 hos pasienter med aktivt tilbakevendende eller kronisk TNF-reseptor assosiert periodisk syndrom (TRAPS).

Inklusjonskriterier:

1. Pasientens skriftlige informerte samtykke for > eller= 18 år før noen vurdering utføres. Foreldre eller foresattes skriftlige informerte samtykke og barnets samtykke, hvis det er aktuelt, kreves før noen vurdering utføres for pasienter < 18 år.
2. Mannlige og kvinnelige pasienter som er minst 4 år gamle på tidspunktet for screeningbesøket.
3. Pasienter med en klinisk diagnose av TRAPS og en mutasjon av TNFRSF1A-genet. Pasienter med lav penetransmutasjoner, slik som R92Q eller P46L, kan inkluderes med gjensidig avtale mellom etterforsker og Novartis.
4. Pasienter med diagnosen tilbakevendende TRAPS må oppleve mer enn 6 episoder/år før de får en effektiv biologisk terapi, og varigheten av hver episode varte i minst 8 dager. For pasienter som mottar biologisk terapi, gjelder dette kriteriet før de mottar den biologiske terapien.
5. Pasienter som har blitt behandlet med anakinra må ha vist en delvis eller fullstendig klinisk respons med en tilhørende reduksjon i deres betennelsesmarkører (CRP og SAA).
6. Aktive TRAPS som påvist av kliniske tegn og symptomer på aktive TRAPS (Physician's Global Assessment >eller= 2) og en forhøyet CRP > 10 mg/L (Normal CRP-område <eller= 10 mg/L) og/eller SAA > 10 mg/L (Normalt SAA-område <or= 10 mg/L) ved tidspunktet for første canakinumab-behandling.

Ekskluderingskriterier:

1. Gravide eller ammende (ammende) kvinner, der graviditet er definert som tilstanden til en kvinne etter unnfangelse og frem til svangerskapets avslutning, bekreftet av en positiv hCG-laboratorietest (> 5 mIU/ml).

2. Kvinner i fertil alder, definert som kvinner før menarken i alderen 8 år og over eller alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, MED MINDRE de er

   • kvinner hvis karriere, livsstil eller seksuelle legning utelukker samleie med en mannlig partner
   • kvinner hvis partnere er blitt sterilisert ved vasektomi eller på annen måte
   • ved å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode (dvs. en som resulterer i en feilrate på mindre enn 1 % per år når den brukes konsekvent og riktig, for eksempel implantater, injiserbare p-piller, kombinerte orale prevensjonsmidler og enkelte intrauterine enheter [IUDs]; periodisk avholdenhet [ f.eks. kalender, eggløsning, symptotermiske metoder, etter eggløsningsmetoder] er ikke akseptabelt) eller total avholdenhet etter etterforskerens skjønn i tilfeller der pasientens alder, karriere, livsstil eller seksuelle legning sikrer overholdelse.
   • Kvinner i fertil alder bør være villige til å bruke pålitelig prevensjon gjennom hele studien og i 3 måneder etter seponering av studiemedikamentet.
   • Kvinner anses som postmenopausale og ikke i fertil alder hvis de har hatt 12 måneder med naturlig (spontan) amenoré med en passende klinisk profil (f. aldersegnet, anamnese med vasomotoriske symptomer) eller seks måneder med spontan amenoré med serum FSH-nivåer > 40 mIU/ml eller har hatt kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller uten hysterektomi) for minst seks uker siden. Når det gjelder ooforektomi alene, anses hun som ikke i fertil alder, først når reproduktiv status til kvinnen er bekreftet ved oppfølging av hormonnivåvurdering.
3. Anamnese med å være immunkompromittert, inkludert et positivt HIV-testresultat ved screening (ELISA og Western blot).
4. Positiv QuantiFERON (QFT-TB G In-Tube) test eller positiv Purified Protein Derivative (PPD) test (>eller= 5 mm indurasjon) ved screening eller innen 2 måneder før screeningbesøket, i henhold til de nasjonale retningslinjene. Pasienter med en positiv PPD-test (>eller= 5 mm indurasjon) ved screening kan kun registreres hvis de enten har en negativ røntgen av thorax eller en negativ QuantiFERON-test.
5. Levende vaksinasjoner innen 3 måneder før starten av forsøket, under forsøket og opptil 3 måneder etter siste dose.
6. Anamnese med betydelige andre medisinske tilstander, som etter etterforskerens mening ville utelukke pasienten fra å delta i denne studien.
7. Anamnese med tilbakevendende og/eller tegn på aktiv(e) bakteriell, sopp- eller virusinfeksjon(er).
8. Bruk av forbudte terapier, andre biologiske undersøkelser innen 8 uker før baseline-besøket, alle andre undersøkelsesmedisiner, unntatt biologisk undersøkelsesbehandling, innen 30 dager (eller 3 måneder for undersøkelses monoklonale antistoffer) eller 5 halveringstider før baseline besøk, avhengig av hva som er lengst
9. Anamnese med kjent overfølsomhet overfor canakinumab.
10. Anamnese med malignitet i ethvert organsystem (annet enn lokalisert basalcellekarsinom i huden), behandlet eller ubehandlet, i løpet av de siste 5 årene, uavhengig av om det er tegn på lokalt tilbakefall eller metastaser

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.