Badanie skuteczności i bezpieczeństwa ACZ885 u pacjentów z aktywnym, nawracającym lub przewlekłym okresowym zespołem związanym z receptorem TNF (TRAPS).

Kryteria przyjęcia:

1. Pisemna świadoma zgoda pacjenta na >lub= 18 lat przed wykonaniem jakiejkolwiek oceny. Pisemna świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego oraz zgoda dziecka, jeśli dotyczy, są wymagane przed przeprowadzeniem jakiejkolwiek oceny u pacjentów w wieku < 18 lat.
2. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku co najmniej 4 lat w momencie wizyty przesiewowej.
3. Pacjenci z klinicznym rozpoznaniem TRAPS i mutacją genu TNFRSF1A. Pacjenci z mutacjami o niskiej penetracji, takimi jak R92Q lub P46L, mogą zostać włączeni do badania za obopólną zgodą badacza i firmy Novartis.
4. Pacjenci z rozpoznaniem nawracających TRAPS muszą doświadczyć więcej niż 6 epizodów rocznie przed otrzymaniem skutecznej terapii biologicznej, a czas trwania każdego epizodu wynosi co najmniej 8 dni. W przypadku pacjentów otrzymujących terapię biologiczną to kryterium stosuje się przed rozpoczęciem terapii biologicznej.
5. Pacjenci, którzy byli leczeni anakinrą, musieli wykazywać częściową lub całkowitą odpowiedź kliniczną z towarzyszącym zmniejszeniem wskaźników stanu zapalnego (CRP i SAA).
6. Aktywne TRAPS potwierdzone klinicznymi objawami podmiotowymi i przedmiotowymi aktywnych TRAPS (ogólna ocena lekarska > lub = 2) i podwyższonym CRP > 10 mg/l (normalny zakres CRP < lub = 10 mg/l) i/lub SAA > 10 mg/l (Normalny zakres SAA < lub = 10 mg/l) w czasie pierwszego leczenia kanakinumabem.

Kryteria wyłączenia:

1. Kobiety w ciąży lub karmiące (karmiące), gdzie ciąża jest definiowana jako stan kobiety od poczęcia do zakończenia ciąży, potwierdzony dodatnim wynikiem testu laboratoryjnego hCG (> 5 mIU/ml).

2. Kobiety w wieku rozrodczym, zdefiniowane jako kobiety przed pierwszą miesiączką w wieku 8 lat i starsze lub wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, CHYBA że są

   • kobiety, których kariera, styl życia lub orientacja seksualna wyklucza współżycie z partnerem płci męskiej
   • kobiet, których partnerzy zostali wysterylizowani przez wazektomię lub w inny sposób
   • stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji (tj. takiej, której wskaźnik niepowodzeń wynosi mniej niż 1% rocznie, jeśli jest stosowana konsekwentnie i prawidłowo, takiej jak implanty, preparaty do zastrzyków, złożone doustne środki antykoncepcyjne i niektóre wkładki wewnątrzmaciczne [IUD]); okresowa abstynencja [ np. metody kalendarzowe, owulacyjne, objawowo-termiczne, poowulacyjne] są niedopuszczalne) lub całkowita abstynencja według uznania badacza w przypadkach, gdy wiek, kariera, styl życia lub orientacja seksualna pacjentki zapewniają przestrzeganie zaleceń.
   • Kobiety w wieku rozrodczym powinny być chętne do stosowania skutecznej antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 3 miesiące po odstawieniu badanego leku.
   • Kobiety są uważane za kobiety po menopauzie, które nie mogą zajść w ciążę, jeśli przez 12 miesięcy występował u nich naturalny (spontaniczny) brak miesiączki o odpowiednim profilu klinicznym (np. odpowiednie do wieku, objawy naczynioruchowe w wywiadzie) lub sześciomiesięczny spontaniczny brak miesiączki ze stężeniem FSH w surowicy > 40 mIU/ml lub co najmniej sześć tygodni temu przeszli chirurgiczne obustronne wycięcie jajników (z histerektomią lub bez). W przypadku samego usunięcia jajników dopiero po potwierdzeniu stanu rozrodczego kobiety przez kontrolną ocenę poziomu hormonów uznaje się ją za niezdolni do zajścia w ciążę.
3. Historia obniżonej odporności, w tym pozytywny wynik testu przesiewowego na obecność wirusa HIV (ELISA i Western blot).
4. Pozytywny wynik testu QuantiFERON (QFT-TB G In-Tube) lub dodatni wynik testu oczyszczonej pochodnej białka (PPD) (stwardnienie > lub = 5 mm) podczas badania przesiewowego lub w ciągu 2 miesięcy przed wizytą przesiewową, zgodnie z krajowymi wytycznymi. Pacjenci z dodatnim wynikiem testu PPD (stwardnienie > lub = 5 mm) podczas badania przesiewowego mogą zostać włączeni tylko wtedy, gdy mają ujemny wynik prześwietlenia klatki piersiowej lub ujemny wynik testu QuantiFERON.
5. Żywe szczepionki w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania, w trakcie badania i do 3 miesięcy po ostatniej dawce.
6. Historia innych istotnych schorzeń, które zdaniem Badacza wykluczałyby pacjenta z udziału w tym badaniu.
7. Historia nawracających i/lub dowodów na aktywne infekcje bakteryjne, grzybicze lub wirusowe.
8. Stosowanie zabronionych terapii, wszelkich innych leków biologicznych w ramach badań w ciągu 8 tygodni przed wizytą w punkcie początkowym, wszelkich innych leków w ramach badań innych niż eksperymentalne leczenie biologiczne w ciągu 30 dni (lub 3 miesięcy w przypadku badanych przeciwciał monoklonalnych) lub 5 okresów półtrwania przed punktem wyjściowym wizytę, w zależności od tego, która jest dłuższa
9. Historia znanej nadwrażliwości na kanakinumab.
10. Historia nowotworu dowolnego układu narządów (innego niż miejscowy rak podstawnokomórkowy skóry), leczonego lub nieleczonego, w ciągu ostatnich 5 lat, niezależnie od tego, czy istnieją dowody na wznowę miejscową lub przerzuty

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.