Estudio de eficacia y seguridad de ACZ885 en pacientes con síndrome periódico activo recurrente o crónico asociado al receptor de TNF (TRAPS).

Criterios de inclusión:

1. Consentimiento informado por escrito del paciente mayor o igual a 18 años de edad antes de realizar cualquier evaluación. Se requiere el consentimiento informado por escrito del padre o tutor legal y el asentimiento del niño, si corresponde, antes de realizar cualquier evaluación para pacientes < 18 años de edad.
2. Pacientes masculinos y femeninos de al menos 4 años de edad en el momento de la visita de selección.
3. Pacientes con diagnóstico clínico de TRAPS y mutación del gen TNFRSF1A. Los pacientes con mutaciones de baja penetrancia, como R92Q o P46L, pueden incluirse con el acuerdo mutuo entre el investigador y Novartis.
4. Los pacientes con diagnóstico de TRAPS recurrente deben experimentar más de 6 episodios/año antes de recibir una terapia biológica efectiva y la duración de cada episodio fue de al menos 8 días. Para los pacientes que reciben terapia biológica, este criterio se aplica antes de recibir la terapia biológica.
5. Los pacientes que han sido tratados con anakinra deben haber demostrado una respuesta clínica parcial o completa con una disminución asociada de sus marcadores de inflamación (CRP y SAA).
6. TRAPS activo como lo demuestran los signos y síntomas clínicos de TRAPS activo (evaluación global del médico > o = 2) y una PCR elevada > 10 mg/l (rango normal de PCR < o = 10 mg/l) y/o SAA > 10 mg/l (Rango normal de SAA <o= 10 mg/L) en el momento del primer tratamiento con canakinumab.

Criterio de exclusión:

1. Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes), donde el embarazo se define como el estado de una mujer después de la concepción y hasta la terminación de la gestación, confirmado por una prueba de laboratorio de hCG positiva (> 5 mUI/mL).

2. Mujeres en edad fértil, definidas como mujeres antes de la menarquia de 8 años o más o todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas, A MENOS QUE estén

   • mujeres cuya carrera, estilo de vida u orientación sexual les impide tener relaciones sexuales con una pareja masculina
   • mujeres cuyas parejas han sido esterilizadas por vasectomía u otros medios
   • usar un método de control de la natalidad altamente efectivo (es decir, uno que resulte en una tasa de falla de menos del 1% por año cuando se usa de manera constante y correcta, como implantes, inyectables, anticonceptivos orales combinados y algunos dispositivos intrauterinos [DIU]; abstinencia periódica [ p.ej. calendario, ovulación, métodos sintotérmicos, posovulación] no es aceptable) o abstinencia total a criterio del investigador en los casos en que la edad, carrera, estilo de vida u orientación sexual de la paciente asegure el cumplimiento.
   • Las mujeres en edad fértil deben estar dispuestas a utilizar un método anticonceptivo fiable durante todo el estudio y durante los 3 meses posteriores a la interrupción del fármaco del estudio.
   • Las mujeres se consideran posmenopáusicas y no en edad fértil si han tenido 12 meses de amenorrea natural (espontánea) con un perfil clínico adecuado (p. apropiada para la edad, antecedentes de síntomas vasomotores) o seis meses de amenorrea espontánea con niveles séricos de FSH > 40 mUI/mL o haber tenido una ovariectomía bilateral quirúrgica (con o sin histerectomía) hace al menos seis semanas. En el caso de la ooforectomía sola, solo cuando el estado reproductivo de la mujer ha sido confirmado por una evaluación del nivel hormonal de seguimiento, se considera que no está en edad fértil.
3. Antecedentes de estar inmunocomprometido, incluido un resultado positivo de la prueba de detección del VIH (ELISA y Western blot).
4. Prueba positiva de QuantiFERON (QFT-TB G In-Tube) o prueba positiva de derivado de proteína purificada (PPD) (induración >o= 5 mm) en la selección o dentro de los 2 meses anteriores a la visita de selección, de acuerdo con las pautas nacionales. Los pacientes con una prueba de PPD positiva (induración >o= 5 mm) en la selección pueden inscribirse solo si tienen una radiografía de tórax negativa o una prueba QuantiFERON negativa.
5. Vacunaciones vivas dentro de los 3 meses anteriores al inicio del ensayo, durante el ensayo y hasta 3 meses después de la última dosis.
6. Antecedentes de otras afecciones médicas significativas que, en opinión del investigador, excluirían al paciente de participar en este ensayo.
7. Antecedentes de infecciones bacterianas, fúngicas o virales recurrentes o evidencia de infecciones activas bacterianas, fúngicas o virales.
8. Uso de terapias prohibidas, cualquier otro producto biológico en investigación dentro de las 8 semanas anteriores a la visita inicial, cualquier otro medicamento en investigación, que no sea un tratamiento biológico en investigación, dentro de los 30 días (o 3 meses para anticuerpos monoclonales en investigación) o 5 semividas antes de la visita inicial visita, lo que sea más largo
9. Antecedentes de hipersensibilidad conocida a canakinumab.
10. Antecedentes de malignidad de cualquier sistema de órganos (aparte del carcinoma de células basales localizado de la piel), tratado o no tratado, en los últimos 5 años, independientemente de si hay evidencia de recurrencia local o metástasis

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.