Effekt- och säkerhetsstudie av ACZ885 hos patienter med aktivt återkommande eller kroniskt TNF-receptorassocierat periodiskt syndrom (TRAPS).

Inklusionskriterier:

1. Patientens skriftliga informerade samtycke för > eller= 18 års ålder innan någon bedömning görs. Förälders eller vårdnadshavares skriftliga informerade samtycke och barnets samtycke, om så är lämpligt, krävs innan någon bedömning görs för patienter < 18 år.
2. Manliga och kvinnliga patienter som är minst 4 år gamla vid tidpunkten för screeningbesöket.
3. Patienter med en klinisk diagnos av TRAPS och en mutation av TNFRSF1A-genen. Patienter med låg penetransmutationer, såsom R92Q eller P46L, kan inkluderas med ömsesidig överenskommelse mellan utredaren och Novartis.
4. Patienter med diagnosen återkommande TRAPS måste uppleva mer än 6 episoder/år innan de får en effektiv biologisk behandling och varaktigheten av varje episod varade i minst 8 dagar. För patienter som får biologisk terapi gäller detta kriterium innan de får den biologiska terapin.
5. Patienter som har behandlats med anakinra måste ha visat ett partiellt eller fullständigt kliniskt svar med en tillhörande minskning av deras inflammationsmarkörer (CRP och SAA).
6. Aktiva TRAPS som bevisas av kliniska tecken och symtom på aktiva TRAPS (Physician's Global Assessment >eller= 2) och ett förhöjt CRP > 10 mg/L (Normalt CRP-intervall <eller= 10 mg/L) och/eller SAA > 10 mg/L (Normalt SAA-intervall <eller= 10 mg/L) vid tidpunkten för första behandling med canakinumab.

Exklusions kriterier:

1. Gravida eller ammande (ammande) kvinnor, där graviditet definieras som en kvinnas tillstånd efter befruktning och fram till avslutad graviditet, bekräftat av ett positivt hCG-laboratorietest (> 5 mIU/ml).

2. Kvinnor i fertil ålder, definierade som kvinnor före menarken i åldern 8 år och äldre eller alla kvinnor som är fysiologiskt kapabla att bli gravida, OM de inte är

   • kvinnor vars karriär, livsstil eller sexuella läggning utesluter samlag med en manlig partner
   • kvinnor vars partner har steriliserats genom vasektomi eller på annat sätt
   • använder en mycket effektiv preventivmetod (dvs en som resulterar i en misslyckandefrekvens på mindre än 1 % per år när den används konsekvent och korrekt, såsom implantat, injicerbara läkemedel, kombinerade orala preventivmedel och vissa intrauterina enheter [IUDs]; periodisk abstinens [ t.ex. kalender, ägglossning, symtotermiska metoder, metoder efter ägglossning] är inte acceptabelt) eller total avhållsamhet enligt utredarens gottfinnande i fall där patientens ålder, karriär, livsstil eller sexuella läggning säkerställer följsamhet.
   • Kvinnor i fertil ålder bör vara villiga att använda ett pålitligt preventivmedel under hela studien och i 3 månader efter att studieläkemedlet avbrutits.
   • Kvinnor anses vara postmenopausala och inte i fertil ålder om de har haft 12 månaders naturlig (spontan) amenorré med en lämplig klinisk profil (t. lämplig ålder, anamnes på vasomotoriska symtom) eller sex månaders spontan amenorré med FSH-nivåer i serum > 40 mIU/ml eller har genomgått kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller utan hysterektomi) för minst sex veckor sedan. När det gäller enbart ooforektomi, anses hon inte vara i fertil ålder endast när kvinnans reproduktionsstatus har bekräftats genom uppföljande bedömning av hormonnivån.
3. Historik av att vara immunförsvagad, inklusive ett positivt HIV-testresultat vid screening (ELISA och Western blot).
4. Positivt QuantiFERON (QFT-TB G In-Tube) test eller positivt Purified Protein Derivative (PPD) test (>eller= 5 mm induration) vid screening eller inom 2 månader före screeningbesöket, enligt de nationella riktlinjerna. Patienter med ett positivt PPD-test (>eller= 5 mm induration) vid screening kan endast registreras om de har antingen en negativ lungröntgen eller ett negativt QuantiFERON-test.
5. Levande vaccinationer inom 3 månader före prövningens början, under prövningen och upp till 3 månader efter den sista dosen.
6. Historik av betydande andra medicinska tillstånd, som enligt utredarens uppfattning skulle utesluta patienten från att delta i denna prövning.
7. Historik med återkommande och/eller tecken på aktiv(a) bakteriell, svamp eller virusinfektion(er).
8. Användning av förbjudna terapier, alla andra biologiska prövningsläkemedel inom 8 veckor före baslinjebesöket, alla andra prövningsläkemedel, förutom biologisk prövningsbehandling, inom 30 dagar (eller 3 månader för prövnings monoklonala antikroppar) eller 5 halveringstider före baslinjen besök, beroende på vilket som är längst
9. Tidigare känd överkänslighet mot canakinumab.
10. Tidigare malignitet i något organsystem (andra än lokaliserat basalcellscancer i huden), behandlade eller obehandlade, under de senaste 5 åren, oavsett om det finns tecken på lokalt återfall eller metastaser

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.