Studie účinnosti a bezpečnosti ACZ885 u pacientů s aktivním recidivujícím nebo chronickým periodickým syndromem spojeným s TNF-receptorem (TRAPS).

Kritéria pro zařazení:

1. Před provedením jakéhokoli hodnocení písemný informovaný souhlas pacienta pro věk >nebo= 18 let. Před provedením jakéhokoli hodnocení u pacientů mladších 18 let je vyžadován písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce a případně souhlas dítěte.
2. Muži a ženy ve věku nejméně 4 let v době screeningové návštěvy.
3. Pacienti s klinickou diagnózou TRAPS a mutací genu TNFRSF1A. Po vzájemné dohodě mezi zkoušejícím a společností Novartis mohou být zařazeni pacienti s mutacemi s nízkou penetrací, jako je R92Q nebo P46L.
4. Pacienti s diagnózou rekurentního TRAPS musí před podáním účinné biologické léčby prodělat více než 6 epizod/rok a každá epizoda trvala alespoň 8 dní. U pacientů, kteří dostávají biologickou léčbu, se toto kritérium vztahuje na období před podáním biologické léčby.
5. Pacienti, kteří byli léčeni anakinrou, musí vykazovat částečnou nebo úplnou klinickou odpověď s přidruženým snížením jejich zánětlivých markerů (CRP a SAA).
6. Aktivní TRAPS, o čemž svědčí klinické známky a symptomy aktivního TRAPS (Physician's Global Assessment >nebo= 2) a zvýšené CRP > 10 mg/l (normální rozmezí CRP <nebo= 10 mg/l) a/nebo SAA > 10 mg/l (Normální rozsah SAA <nebo= 10 mg/l) v době první léčby kanakinumabem.

Kritéria vyloučení:

1. Těhotné nebo kojící (kojící) ženy, kde těhotenství je definováno jako stav ženy po početí a do ukončení gestace potvrzený pozitivním hCG laboratorním testem (> 5 mIU/ml).

2. Ženy ve fertilním věku, definované jako ženy před menarché ve věku 8 let a více nebo všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, POKUD nejsou

   • ženy, jejichž kariéra, životní styl nebo sexuální orientace vylučuje styk s mužským partnerem
   • ženy, jejichž partneři byli sterilizováni vasektomií nebo jiným způsobem
   • používání vysoce účinné metody antikoncepce (tj. metody, která vede k méně než 1% selhání ročně, pokud se používá důsledně a správně, jako jsou implantáty, injekční přípravky, kombinovaná perorální antikoncepce a některá nitroděložní tělíska [IUD]; periodická abstinence [ např. kalendářní, ovulační, symptotermální, postovulační metody] není přijatelné) nebo úplná abstinence podle uvážení zkoušejícího v případech, kdy věk, kariéra, životní styl nebo sexuální orientace pacientky zajišťuje compliance.
   • Ženy ve fertilním věku by měly být ochotny používat spolehlivou antikoncepci po celou dobu studie a 3 měsíce po vysazení studovaného léku.
   • Ženy jsou považovány za postmenopauzální a nemají potenciál otěhotnět, pokud měly 12 měsíců přirozenou (spontánní) amenoreu s vhodným klinickým profilem (např. věk odpovídající, vazomotorické symptomy v anamnéze) nebo šest měsíců spontánní amenorey se sérovými hladinami FSH > 40 mIU/ml nebo prodělaly chirurgickou bilaterální ooforektomii (s nebo bez hysterektomie) alespoň před šesti týdny. V případě samotné ooforektomie, pouze pokud je reprodukční stav ženy potvrzen kontrolním vyšetřením hormonální hladiny, je žena považována za ženu, která nemůže otěhotnět.
3. Anamnéza imunokompromitování, včetně pozitivního výsledku screeningu na HIV (ELISA a Western blot).
4. Pozitivní test QuantiFERON (QFT-TB G In-Tube) nebo pozitivní test Purified Protein Derivative (PPD) (>nebo= 5 mm indurace) při screeningu nebo do 2 měsíců před screeningovou návštěvou podle národních směrnic. Pacienti s pozitivním PPD testem (>nebo= 5 mm indurace) při screeningu mohou být zařazeni pouze v případě, že mají buď negativní rentgen hrudníku, nebo negativní test QuantiFERON.
5. Živé očkování během 3 měsíců před zahájením studie, během studie a do 3 měsíců po poslední dávce.
6. Anamnéza významných jiných zdravotních stavů, které by podle názoru zkoušejícího vylučovaly pacienta z účasti v této studii.
7. Anamnéza rekurentních a/nebo důkazů aktivních bakteriálních, plísňových nebo virových infekcí (infekcí).
8. Použití zakázaných terapií, jakýchkoli jiných hodnocených biologických látek během 8 týdnů před základní návštěvou, jakýchkoli jiných hodnocených léků, jiných než výzkumná biologická léčba, během 30 dnů (nebo 3 měsíců u zkoumaných monoklonálních protilátek) nebo 5 poločasů před základní hodnotou návštěvu, podle toho, co je delší
9. Známá přecitlivělost na kanakinumab v anamnéze.
10. Anamnéza malignity jakéhokoli orgánového systému (jiného než lokalizovaný bazocelulární karcinom kůže), léčeného nebo neléčeného, ​​během posledních 5 let, bez ohledu na to, zda existují známky lokální recidivy nebo metastáz

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.