Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van ACZ885 bij patiënten met actief recidiverend of chronisch TNF-receptor-geassocieerd periodiek syndroom (TRAPS).

Inclusiecriteria:

1. Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt voor >of= 18 jaar voordat een beoordeling wordt uitgevoerd. De schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd en de toestemming van het kind, indien van toepassing, zijn vereist voordat er een beoordeling wordt uitgevoerd voor patiënten < 18 jaar.
2. Mannelijke en vrouwelijke patiënten die minstens 4 jaar oud zijn op het moment van het screeningsbezoek.
3. Patiënten met een klinische diagnose van TRAPS en een mutatie van het TNFRSF1A-gen. Patiënten met mutaties met lage penetrantie, zoals R92Q of P46L, kunnen in overleg tussen de onderzoeker en Novartis worden opgenomen.
4. Patiënten met een diagnose van recidiverende TRAPS moeten meer dan 6 episodes/jaar doormaken voordat ze een effectieve biologische therapie krijgen en de duur van elke episode duurde ten minste 8 dagen. Voor patiënten die biologische therapie krijgen, is dit criterium van toepassing voorafgaand aan het ontvangen van de biologische therapie.
5. Patiënten die met anakinra zijn behandeld, moeten een gedeeltelijke of volledige klinische respons hebben vertoond met een bijbehorende afname van hun ontstekingsmarkers (CRP en SAA).
6. Actieve TRAPS zoals blijkt uit klinische tekenen en symptomen van actieve TRAPS (Physician's Global Assessment >of= 2) en een verhoogd CRP > 10 mg/L (Normaal CRP-bereik <of= 10 mg/L) en/of SAA > 10 mg/L (normaal SAA-bereik <of= 10 mg/l) op het moment van de eerste behandeling met canakinumab.

Uitsluitingscriteria:

1. Zwangere of zogende (zogende) vrouwen, waarbij zwangerschap wordt gedefinieerd als de toestand van een vrouw na de bevruchting en tot het einde van de zwangerschap, bevestigd door een positieve hCG-laboratoriumtest (> 5 mIE/ml).

2. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, gedefinieerd als pre-menarche vrouwen van 8 jaar en ouder of alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden, TENZIJ ze

   • vrouwen wier carrière, levensstijl of seksuele geaardheid gemeenschap met een mannelijke partner verhindert
   • vrouwen van wie de partner is gesteriliseerd door vasectomie of op een andere manier
   • het gebruik van een zeer effectieve methode van anticonceptie (d.w.z. een methode die resulteert in een faalpercentage van minder dan 1% per jaar bij consistent en correct gebruik, zoals implantaten, injecties, gecombineerde orale anticonceptiva en sommige intra-uteriene apparaten [IUD's]; periodieke onthouding [ bijv. kalender, ovulatie, symptothermische, post-ovulatiemethodes] is niet acceptabel) of totale onthouding naar goeddunken van de onderzoeker in gevallen waarin de leeftijd, carrière, levensstijl of seksuele geaardheid van de patiënt naleving garandeert.
   • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd dienen bereid te zijn betrouwbare anticonceptie te gebruiken gedurende de hele studie en gedurende 3 maanden na stopzetting van de studiemedicatie.
   • Vrouwen worden als postmenopauzaal en niet vruchtbaar beschouwd als ze 12 maanden natuurlijke (spontane) amenorroe hebben gehad met een geschikt klinisch profiel (bijv. geschikt voor de leeftijd, voorgeschiedenis van vasomotorische symptomen) of zes maanden spontane amenorroe met serum-FSH-spiegels > 40 mIE/ml of een chirurgische bilaterale ovariëctomie (met of zonder hysterectomie) hebben ondergaan ten minste zes weken geleden. Alleen in het geval van een ovariëctomie wordt de vrouw pas beschouwd als niet vruchtbaar als de reproductieve status van de vrouw is bevestigd door een follow-up van hormoonspiegelonderzoek.
3. Voorgeschiedenis van immuungecompromitteerd zijn, inclusief een positief HIV-testresultaat bij screening (ELISA en Western blot).
4. Positieve QuantiFERON (QFT-TB G In-Tube)-test of positieve Purified Protein Derivative (PPD)-test (>of= 5 mm verharding) bij screening of binnen 2 maand voorafgaand aan het screeningsbezoek, volgens de nationale richtlijnen. Patiënten met een positieve PPD-test (>of= 5 mm verharding) bij de screening kunnen alleen worden ingeschreven als ze een negatieve thoraxfoto of een negatieve QuantiFERON-test hebben.
5. Levende vaccinaties binnen 3 maanden voor aanvang van de proef, tijdens de proef en tot 3 maanden na de laatste dosis.
6. Geschiedenis van significante andere medische aandoeningen, die naar de mening van de onderzoeker de patiënt zouden uitsluiten van deelname aan dit onderzoek.
7. Voorgeschiedenis van recidiverende en/of tekenen van actieve bacteriële, schimmel- of virale infectie(s).
8. Gebruik van verboden therapieën, andere biologische onderzoeksgeneesmiddelen binnen 8 weken voorafgaand aan het basislijnbezoek, andere onderzoeksgeneesmiddelen, anders dan biologische onderzoeksbehandeling, binnen 30 dagen (of 3 maanden voor monoklonale onderzoeksantilichamen) of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de basislijn bezoeken, afhankelijk van welke langer is
9. Voorgeschiedenis van bekende overgevoeligheid voor canakinumab.
10. Geschiedenis van maligniteit van een orgaansysteem (anders dan gelokaliseerd basaalcelcarcinoom van de huid), behandeld of onbehandeld, in de afgelopen 5 jaar, ongeacht of er aanwijzingen zijn voor lokaal recidief of metastasen

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.