Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude de l'efficacité et de l'innocuité chez les sujets atteints de polycythémie vraie résistants ou intolérants à l'hydroxyurée : les comprimés d'inhibiteur JAK INC424 (INCB018424) par rapport aux meilleurs soins disponibles : (l'essai RESPONSE)

8 février 2019 mis à jour par: Incyte Corporation

Étude randomisée, ouverte, multicentrique de phase III sur l'efficacité et l'innocuité chez les sujets atteints de polycythémie vraie résistants ou intolérants à l'hydroxyurée : les comprimés inhibiteurs de JAK INC424 par rapport aux meilleurs soins disponibles (l'essai RESPONSE)

Cet essai pivot de phase III (CINC424B2301) est conçu pour comparer l'efficacité et l'innocuité du ruxolitinib (INC424) à la meilleure thérapie disponible (BAT) chez les participants atteints de polycythémie vraie (PV) qui sont résistants ou intolérants à l'hydroxyurée (HU).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

222

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Approuvé en vente au public. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Aachen, Allemagne
      • Berlin, Allemagne
      • Bonn, Allemagne
      • Freiburg, Allemagne
      • Hamburg, Allemagne
      • Jena, Allemagne
      • Magdeburg, Allemagne
      • Mannheim, Allemagne
      • Minden, Allemagne
      • Munchen, Allemagne
      • Ulm, Allemagne
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine
  • Australie
      • Brisbane, Australie
      • Parkville, Australie
      • Tweed Heads, Australie
  • Belgique
      • Antwerp, Belgique
      • Brugge, Belgique
      • Bruxelles, Belgique
      • Leuven, Belgique
  • Canada
      • Hamilton, Canada
      • Montreal, Canada
      • Toronto, Canada
  • Chine
      • Beijing, Chine
      • Hangzhou, Chine
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
      • Coruña, Espagne
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espagne
      • Madrid, Espagne
      • Majadahonda, Espagne
      • Malaga, Espagne
      • Pamplona, Espagne
      • Salamanca, Espagne
      • Valencia, Espagne
  • France
      • Avignon, France
      • Bayonne, France
      • Brest, France
      • Lille, France
      • Nantes, France
      • Paris, France
      • Vandœuvre-lès-Nancy, France
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe
      • St. Petersburg, Fédération Russe
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
      • Kecskemet, Hongrie
      • Szeged, Hongrie
      • Szombathely, Hongrie
  • Italie
      • Bari, Italie
      • Bergamo, Italie
      • Bologna, Italie
      • Firenze, Italie
      • Milano, Italie
      • Napoli, Italie
      • Orbassano, Italie
      • Pavia, Italie
      • Reggio Calabria, Italie
      • Roma, Italie
      • Varese, Italie
      • Vicenza, Italie
  • Japon
      • Chiba, Japon
      • Chuo-city Yamanashi, Japon
      • Maebashi, Japon
      • Nagoya-city Aichi, Japon
      • Osaka, Japon
      • Tokyo, Japon
  • Pays-Bas
      • Enschede, Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas
  • Royaume-Uni
      • Bournemouth, Royaume-Uni
      • Cardiff, Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande
  • Turquie
      • Ankara, Turquie
      • Istanbul, Turquie
      • Izmir, Turquie
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis
    • California
      • Pomona, California, États-Unis
      • Sacramento, California, États-Unis
      • San Diego, California, États-Unis
    • Connecticut
      • Bridgeport, Connecticut, États-Unis
      • New Haven, Connecticut, États-Unis
    • Florida
      • Boynton Beach, Florida, États-Unis
      • Fort Myers, Florida, États-Unis
      • Jacksonville, Florida, États-Unis
      • Winter Park, Florida, États-Unis
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, États-Unis
    • Maine
      • Scarborough, Maine, États-Unis
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis
      • Columbia, Maryland, États-Unis
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, États-Unis
    • Missouri
      • Jefferson City, Missouri, États-Unis
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, États-Unis
      • Somerville, New Jersey, États-Unis
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis
      • Greenville, South Carolina, États-Unis
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Participants ayant reçu un diagnostic de PV pendant au moins 24 semaines avant le dépistage selon les critères de l'Organisation mondiale de la santé de 2008
  • Participants résistants ou intolérants à l'hydroxyurée
  • Participants nécessitant une phlébotomie
  • Participants présentant une splénomégalie (palpable ou non palpable) et un volume de rate, tel que mesuré par IRM (ou CT pour les participants concernés), supérieur ou égal à 450 centimètres cubes
  • Participants avec un statut de performance Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2

Critère d'exclusion:

  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Participants ayant une fonction hépatique ou rénale inadéquate
  • Participants présentant une infection bactérienne, fongique, parasitaire ou virale importante nécessitant un traitement
  • Participants ayant une tumeur maligne active au cours des 5 dernières années, à l'exclusion des cancers de la peau spécifiques
  • Participants ayant une hépatite active connue ou une séropositivité au VIH
  • Participants ayant déjà reçu un traitement avec un inhibiteur de JAK
  • Participants traités avec un agent expérimental

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: comprimés de ruxolitinib
Dose initiale de 10 mg BID avec titration de dose individualisée allant de 5 mg une fois par jour (QD) à 25 mg BID en fonction de l'innocuité et de l'efficacité
Médicament: comprimés de ruxolitinib
Dose initiale de 10 mg BID avec titration de dose individualisée allant de 5 mg QD à 25 mg BID en fonction de l'innocuité et de l'efficacité
AUTRE: Meilleure thérapie disponible
La meilleure thérapie disponible (BAT) sera sélectionnée par l'enquêteur pour chaque participant. Les MTD peuvent ne pas inclure d'agents expérimentaux (c'est-à-dire ceux qui ne sont pas approuvés pour le traitement d'une indication) ainsi qu'un nombre limité d'autres médicaments sélectionnés conformément aux exigences définies par le protocole.
Autre: Meilleure thérapie disponible (BAT)
La meilleure thérapie disponible (BAT) sera sélectionnée par l'enquêteur pour chaque participant. Les MTD peuvent ne pas inclure d'agents expérimentaux (c'est-à-dire ceux qui ne sont pas approuvés pour le traitement d'une indication) ainsi qu'un nombre limité d'autres médicaments sélectionnés conformément aux exigences définies par le protocole.
Autres noms:
  • Lénalidomide
  • Hydroxyurée
  • Pomalidomide
  • Les MTD pourraient inclure :
  • IFN/PEG-IFN
  • Pipobroman
  • Anagrélide
  • Observation uniquement

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le pourcentage de participants obtenant une réponse primaire à la semaine 32
Délai: 32 semaines
La réponse primaire a été définie comme ayant atteint le contrôle de l'hématocrite (l'absence d'éligibilité à la phlébotomie commençant à la visite de la semaine 8 et se poursuivant jusqu'à la semaine 32) et la réduction du volume de la rate (une réduction supérieure ou égale à 35 % par rapport au départ du volume de la rate à la semaine 32) .
32 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le pourcentage de participants obtenant une réponse primaire durable à la semaine 48
Délai: 48 semaines
La réponse primaire durable a été définie comme tout participant qui a atteint le critère de jugement principal et qui a maintenu sa réponse jusqu'à 48 semaines après la randomisation.
48 semaines
Le pourcentage de participants obtenant une rémission hématologique complète à la semaine 32
Délai: 32 semaines
La rémission hématologique complète à la semaine 32 a été définie comme tout participant ayant atteint le contrôle de l'hématocrite avec un nombre de plaquettes inférieur ou égal à 400 X 10^9/L et un nombre de globules blancs inférieur ou égal à 10 X 10^9/L.
32 semaines
Le pourcentage de participants ayant obtenu une rémission hématologique complète durable à la semaine 48
Délai: 48 semaines
La rémission hématologique complète durable a été définie comme tout participant ayant atteint une rémission hématologique complète à la semaine 32 et maintenu sa réponse jusqu'à 48 semaines après la randomisation.
48 semaines
Le pourcentage de participants ayant obtenu un contrôle durable de l'hématocrite à la semaine 48
Délai: 48 semaines
Le contrôle durable de l'hématocrite a été défini comme tout participant qui a atteint l'indépendance d'éligibilité à la phlébotomie de la semaine 8 à la semaine 32 et qui a maintenu le contrôle de l'hématocrite jusqu'à 48 semaines après la randomisation.
48 semaines
Le pourcentage de participants ayant obtenu une réduction durable du volume de la rate à la semaine 48
Délai: 48 semaines
La réduction durable du volume de la rate a été définie comme un participant qui a obtenu une réduction d'au moins 35 % du volume de la rate par rapport au départ à la semaine 32 et qui a maintenu cette réponse 48 semaines après la randomisation.
48 semaines
Durée estimée de la réponse principale
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, l'analyse a été effectuée lorsque tous les participants avaient terminé la visite de la semaine 80 ou interrompu l'étude

La durée de la réponse primaire est définie comme le temps qui s'écoule entre la première occurrence où les deux composantes du critère d'évaluation principal sont satisfaites et la date de la première progression documentée de la maladie (fin de la réponse).

Les estimations de Kaplan-Meier sont fournies pour la durée de la réponse primaire.
Jusqu'à la fin de l'étude, l'analyse a été effectuée lorsque tous les participants avaient terminé la visite de la semaine 80 ou interrompu l'étude
Le pourcentage de participants ayant obtenu une réponse clinico-hématologique globale à la semaine 32
Délai: 32 semaines
La réponse clinico-hématologique globale est définie comme tout participant ayant obtenu une réponse clinico-hématologique complète ou partielle selon les critères modifiés de European LeukemiaNet pour la réponse à la polycythémie vraie (PV). Une réponse complète (RC) est définie comme suit : contrôle de l'hématocrite, réduction du volume de la rate d'au moins 35 % par rapport au départ, numération plaquettaire inférieure ou égale à 400 x 10(9)/L et numération leucocytaire inférieure ou égale à 10 x 10(9)/L. Une réponse partielle (RP) est définie comme un contrôle ou une réponse de l'hématocrite dans les 3 autres critères.
32 semaines
Le pourcentage de participants obtenant une réponse clinico-hématologique complète ou partielle durable à la semaine 48
Délai: 48 semaines
La réponse clinico-hématologique complète ou partielle durable a été définie comme tout participant ayant obtenu une réponse clinico-hématologique complète ou partielle selon les critères modifiés de European LeukemiaNet pour la réponse dans la polycythémie vraie à la semaine 32 et ayant maintenu cette réponse 48 semaines après la randomisation.
48 semaines
Durée estimée de la rémission hématologique complète
Délai: Jusqu'à la fin de l'étude, l'analyse a été effectuée lorsque tous les participants avaient terminé la visite de la semaine 80 ou interrompu l'étude

La durée de la rémission hématologique complète est définie comme le temps écoulé depuis la première occurrence de rémission hématologique complète jusqu'à la date de la première progression documentée (fin de la réponse).

Les estimations de Kaplan-Meier sont fournies pour la durée de la rémission hématologique complète.
Jusqu'à la fin de l'étude, l'analyse a été effectuée lorsque tous les participants avaient terminé la visite de la semaine 80 ou interrompu l'étude
Durée de l'admissibilité à l'absence de phlébotomie
Délai: 256 semaines
La durée de l'absence d'éligibilité à la phlébotomie est définie comme le temps écoulé depuis la première occurrence d'absence d'éligibilité à la phlébotomie jusqu'à la date de la première progression documentée.
256 semaines
Durée de la réduction du volume de la rate
Délai: 256 semaines
La durée de la réduction du volume de la rate est définie comme le temps écoulé entre la première occurrence d'une réduction >= 35 % par rapport à la ligne de base du volume de la rate jusqu'à la date de la première progression documentée.
256 semaines
Durée de la réponse clinico-hématologique globale
Délai: 256 semaines
La durée de la réponse clinico-hématologique globale a été définie comme le temps écoulé entre la première occurrence de réponse complète (RC) ou de réponse partielle (RP) et la date de la première progression documentée de la maladie.
256 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Incyte Corporation

Collaborateurs

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Srdan Verstovsek, MD,PhD, M.D. Anderson Cancer Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

27 octobre 2010

Achèvement primaire (RÉEL)

15 janvier 2014

Achèvement de l'étude (RÉEL)

9 février 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 novembre 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 novembre 2010

Première publication (ESTIMATION)

19 novembre 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

6 mars 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 février 2019

Dernière vérification

1 février 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CINC424B2301

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner