Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid bij polycythemia vera-proefpersonen die resistent of intolerant zijn voor hydroxyurea: JAK-remmer INC424 (INCB018424) Tabletten versus best beschikbare zorg: (The RESPONSE Trial)

8 februari 2019 bijgewerkt door: Incyte Corporation

Gerandomiseerde, open-label, multicenter fase III-studie naar werkzaamheid en veiligheid bij proefpersonen met polycythaemia vera die resistent of intolerant zijn voor hydroxyurea: JAK-remmer INC424-tabletten versus best beschikbare zorg (de RESPONSE-studie)

Deze centrale fase III-studie (CINC424B2301) is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van ruxolitinib (INC424) te vergelijken met de beste beschikbare therapie (BAT) bij deelnemers met polycythaemia vera (PV) die resistent of intolerant zijn voor hydroxyurea (HU).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

222

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Goedgekeurd te koop aan het publiek. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
  • Australië
      • Brisbane, Australië
      • Parkville, Australië
      • Tweed Heads, Australië
  • België
      • Antwerp, België
      • Brugge, België
      • Bruxelles, België
      • Leuven, België
  • Canada
      • Hamilton, Canada
      • Montreal, Canada
      • Toronto, Canada
  • China
      • Beijing, China
      • Hangzhou, China
  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland
      • Berlin, Duitsland
      • Bonn, Duitsland
      • Freiburg, Duitsland
      • Hamburg, Duitsland
      • Jena, Duitsland
      • Magdeburg, Duitsland
      • Mannheim, Duitsland
      • Minden, Duitsland
      • Munchen, Duitsland
      • Ulm, Duitsland
  • Frankrijk
      • Avignon, Frankrijk
      • Bayonne, Frankrijk
      • Brest, Frankrijk
      • Lille, Frankrijk
      • Nantes, Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrijk
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
      • Kecskemet, Hongarije
      • Szeged, Hongarije
      • Szombathely, Hongarije
  • Italië
      • Bari, Italië
      • Bergamo, Italië
      • Bologna, Italië
      • Firenze, Italië
      • Milano, Italië
      • Napoli, Italië
      • Orbassano, Italië
      • Pavia, Italië
      • Reggio Calabria, Italië
      • Roma, Italië
      • Varese, Italië
      • Vicenza, Italië
  • Japan
      • Chiba, Japan
      • Chuo-city Yamanashi, Japan
      • Maebashi, Japan
      • Nagoya-city Aichi, Japan
      • Osaka, Japan
      • Tokyo, Japan
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen
      • Istanbul, Kalkoen
      • Izmir, Kalkoen
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van
  • Nederland
      • Enschede, Nederland
      • Rotterdam, Nederland
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie
      • St. Petersburg, Russische Federatie
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
      • Coruña, Spanje
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanje
      • Madrid, Spanje
      • Majadahonda, Spanje
      • Malaga, Spanje
      • Pamplona, Spanje
      • Salamanca, Spanje
      • Valencia, Spanje
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bournemouth, Verenigd Koninkrijk
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten
    • California
      • Pomona, California, Verenigde Staten
      • Sacramento, California, Verenigde Staten
      • San Diego, California, Verenigde Staten
    • Connecticut
      • Bridgeport, Connecticut, Verenigde Staten
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten
    • Florida
      • Boynton Beach, Florida, Verenigde Staten
      • Fort Myers, Florida, Verenigde Staten
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten
      • Winter Park, Florida, Verenigde Staten
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, Verenigde Staten
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
      • Columbia, Maryland, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Verenigde Staten
    • Missouri
      • Jefferson City, Missouri, Verenigde Staten
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten
      • Somerville, New Jersey, Verenigde Staten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers gediagnosticeerd met PV gedurende ten minste 24 weken voorafgaand aan de screening volgens de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie van 2008
  • Deelnemers die resistent zijn tegen of intolerant zijn voor hydroxyurea
  • Deelnemers met een aderlatenvereiste
  • Deelnemers met splenomegalie (voelbaar of niet-voelbaar) en een miltvolume, zoals gemeten met MRI (of CT bij toepasselijke deelnemers), van meer dan of gelijk aan 450 kubieke centimeter
  • Deelnemers met een Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus van 0, 1 of 2

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Deelnemers met een ontoereikende lever- of nierfunctie
  • Deelnemers met significante bacteriële, schimmel-, parasitaire of virale infectie die behandeling vereisen
  • Deelnemers met een actieve maligniteit in de afgelopen 5 jaar, met uitzondering van specifieke huidkankers
  • Deelnemers met bekende actieve hepatitis of hiv-positiviteit
  • Deelnemers die eerder zijn behandeld met een JAK-remmer
  • Deelnemers die worden behandeld met een onderzoeksmiddel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: ruxolitinib-tabletten
Startdosis van 10 mg BID met geïndividualiseerde dosistitratie variërend van 5 mg eenmaal daags (QD) tot 25 mg BID op basis van veiligheid en werkzaamheid
Geneesmiddel: ruxolitinib-tabletten
Startdosis van 10 mg tweemaal daags met geïndividualiseerde dosistitratie variërend van 5 mg eenmaal daags tot 25 mg tweemaal daags op basis van veiligheid en werkzaamheid
ANDER: Beste beschikbare therapie
De beste beschikbare therapie (BAT) wordt voor elke deelnemer door de onderzoeker geselecteerd. BBT omvat mogelijk geen experimentele agentia (d.w.z. die niet zijn goedgekeurd voor de behandeling van een indicatie) evenals een beperkt aantal andere geselecteerde geneesmiddelen in overeenstemming met de in het protocol gedefinieerde vereisten.
Ander: Best beschikbare therapie (BAT)
De beste beschikbare therapie (BAT) wordt voor elke deelnemer door de onderzoeker geselecteerd. BBT omvat mogelijk geen experimentele agentia (d.w.z. die niet zijn goedgekeurd voor de behandeling van een indicatie) evenals een beperkt aantal andere geselecteerde geneesmiddelen in overeenstemming met de in het protocol gedefinieerde vereisten.
Andere namen:
  • Lenalidomide
  • Hydroxyureum
  • Pomalidomide
  • BAT zou kunnen zijn:
  • IFN/PEG-IFN
  • Pipobroman
  • Anagrelide
  • Alleen observatie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage deelnemers dat een primaire respons bereikt in week 32
Tijdsspanne: 32 weken
Primaire respons werd gedefinieerd als het bereiken van hematocrietcontrole (de afwezigheid van geschiktheid voor aderlaten vanaf het bezoek in week 8 en doorgaand tot en met week 32) en miltvolumevermindering (een vermindering van meer dan of gelijk aan 35% ten opzichte van de uitgangswaarde in miltvolume in week 32) .
32 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage deelnemers dat een duurzame primaire respons bereikt in week 48
Tijdsspanne: 48 weken
Duurzame primaire respons werd gedefinieerd als elke deelnemer die de primaire uitkomstmaat behaalde en die zijn respons tot 48 weken na randomisatie handhaafde.
48 weken
Het percentage deelnemers dat volledige hematologische remissie bereikt in week 32
Tijdsspanne: 32 weken
Volledige hematologische remissie in week 32 werd gedefinieerd als elke deelnemer die hematocrietcontrole bereikte met een aantal bloedplaatjes van minder dan of gelijk aan 400 x 10^9/l en een aantal witte bloedcellen van minder dan of gelijk aan 10 x 10^9/l.
32 weken
Het percentage deelnemers dat een duurzame volledige hematologische remissie bereikte in week 48
Tijdsspanne: 48 weken
Duurzame volledige hematologische remissie werd gedefinieerd als elke deelnemer die volledige hematologische remissie bereikte in week 32 en zijn respons behield tot 48 weken na randomisatie.
48 weken
Het percentage deelnemers dat een duurzame hematocrietcontrole bereikte in week 48
Tijdsspanne: 48 weken
Duurzame hematocrietcontrole werd gedefinieerd als elke deelnemer die onafhankelijk van week 8 tot week 32 in aanmerking kwam voor aderlaten en hematocrietcontrole handhaafde tot 48 weken na randomisatie.
48 weken
Het percentage deelnemers dat een duurzame vermindering van het miltvolume bereikte in week 48
Tijdsspanne: 48 weken
Duurzame miltvolumevermindering werd gedefinieerd als een deelnemer die in week 32 ten minste 35% vermindering van het miltvolume ten opzichte van de uitgangswaarde bereikte en die respons 48 weken na randomisatie handhaafde.
48 weken
Geschatte duur van de primaire respons
Tijdsspanne: Na voltooiing van de studie werd de analyse uitgevoerd wanneer alle deelnemers het bezoek in week 80 hadden voltooid of de studie hadden stopgezet

De duur van de primaire respons wordt gedefinieerd als de tijd vanaf het eerste optreden wanneer aan beide componenten van het primaire eindpunt wordt voldaan tot de datum van de eerste gedocumenteerde ziekteprogressie (einde van de respons).

Er worden Kaplan-Meier-schattingen gegeven voor de duur van de primaire respons.
Na voltooiing van de studie werd de analyse uitgevoerd wanneer alle deelnemers het bezoek in week 80 hadden voltooid of de studie hadden stopgezet
Het percentage deelnemers dat een algehele klinisch-hematologische respons bereikte in week 32
Tijdsspanne: 32 weken
Algehele klinisch-hematologische respons wordt gedefinieerd als elke deelnemer die een volledige of gedeeltelijke klinisch-hematologische respons heeft bereikt volgens de door European LeukemiaNet gewijzigde criteria voor respons bij polycythaemia vera (PV). Een complete respons (CR) wordt gedefinieerd als: hematocrietcontrole, miltvolumevermindering met ten minste 35% ten opzichte van de uitgangswaarde, aantal bloedplaatjes minder dan of gelijk aan 400 x 10(9)/l en aantal witte bloedcellen minder dan of gelijk aan 10 x 10(9)/L. Een gedeeltelijke respons (PR) wordt gedefinieerd als hematocrietcontrole of -respons in alle 3 de andere criteria.
32 weken
Het percentage deelnemers dat een duurzame volledige of gedeeltelijke klinisch-hematologische respons bereikt in week 48
Tijdsspanne: 48 weken
Duurzame volledige of gedeeltelijke klinische hematologische respons werd gedefinieerd als elke deelnemer die een volledige of gedeeltelijke klinische hematologische respons bereikte volgens de door European LeukemiaNet gewijzigde criteria voor respons bij polycythaemia vera in week 32 en die respons 48 weken na randomisatie handhaafde.
48 weken
Geschatte duur van de volledige hematologische remissie
Tijdsspanne: Na voltooiing van de studie werd de analyse uitgevoerd wanneer alle deelnemers het bezoek in week 80 hadden voltooid of de studie hadden stopgezet

De duur van de volledige hematologische remissie wordt gedefinieerd als de tijd vanaf het eerste optreden van volledige hematologische remissie tot de datum van de eerste gedocumenteerde progressie (einde van de respons).

Kaplan-Meier-schattingen worden gegeven voor de duur van volledige hematologische remissie.
Na voltooiing van de studie werd de analyse uitgevoerd wanneer alle deelnemers het bezoek in week 80 hadden voltooid of de studie hadden stopgezet
Duur van de afwezigheid van aderlaten in aanmerking te komen
Tijdsspanne: 256 weken
De duur van het niet in aanmerking komen voor aderlaten wordt gedefinieerd als de tijd vanaf het eerste optreden van het niet in aanmerking komen voor aderlaten tot de datum van de eerste gedocumenteerde progressie.
256 weken
Duur van vermindering van miltvolume
Tijdsspanne: 256 weken
De duur van de afname van het miltvolume wordt gedefinieerd als de tijd vanaf het eerste optreden van >=35% afname van het miltvolume ten opzichte van de uitgangswaarde tot de datum van de eerste gedocumenteerde progressie.
256 weken
Duur van de algehele klinisch-hematologische respons
Tijdsspanne: 256 weken
De duur van de algehele klinisch-hematologische respons werd gedefinieerd als de tijd vanaf het eerste optreden van volledige respons (CR) of partiële respons (PR) tot de datum van de eerste gedocumenteerde ziekteprogressie.
256 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Incyte Corporation

Medewerkers

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Srdan Verstovsek, MD,PhD, M.D. Anderson Cancer Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

27 oktober 2010

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

15 januari 2014

Studie voltooiing (WERKELIJK)

9 februari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 november 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 november 2010

Eerst geplaatst (SCHATTING)

19 november 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

6 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 februari 2019

Laatst geverifieerd

1 februari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CINC424B2301

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren