Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av effektivitet og sikkerhet ved polycytemi Vera-individer som er resistente mot eller intolerante overfor hydroksyurea: JAK-hemmer INC424 (INCB018424)-tabletter versus beste tilgjengelige behandling: (RESPONS-forsøket)

8. februar 2019 oppdatert av: Incyte Corporation

Randomisert, åpen etikett, multisenter fase III-studie av effektivitet og sikkerhet ved polycytemi Vera-individer som er resistente mot eller intolerante for hydroksyurea: JAK-hemmer INC424-tabletter versus beste tilgjengelige behandling (RESPONS-forsøket)

Denne pivotale fase III-studien (CINC424B2301) er utviklet for å sammenligne effektiviteten og sikkerheten til ruxolitinib (INC424) med Best Available Therapy (BAT) hos deltakere med polycytemia vera (PV) som er resistente mot eller intolerante overfor hydroksyurea (HU).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

222

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Godkjent for salg til publikum. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
  • Australia
      • Brisbane, Australia
      • Parkville, Australia
      • Tweed Heads, Australia
  • Belgia
      • Antwerp, Belgia
      • Brugge, Belgia
      • Bruxelles, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Canada
      • Hamilton, Canada
      • Montreal, Canada
      • Toronto, Canada
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
      • St. Petersburg, Den russiske føderasjonen
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater
    • California
      • Pomona, California, Forente stater
      • Sacramento, California, Forente stater
      • San Diego, California, Forente stater
    • Connecticut
      • Bridgeport, Connecticut, Forente stater
      • New Haven, Connecticut, Forente stater
    • Florida
      • Boynton Beach, Florida, Forente stater
      • Fort Myers, Florida, Forente stater
      • Jacksonville, Florida, Forente stater
      • Winter Park, Florida, Forente stater
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, Forente stater
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
      • Columbia, Maryland, Forente stater
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Forente stater
    • Missouri
      • Jefferson City, Missouri, Forente stater
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater
      • Somerville, New Jersey, Forente stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater
      • Greenville, South Carolina, Forente stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
  • Frankrike
      • Avignon, Frankrike
      • Bayonne, Frankrike
      • Brest, Frankrike
      • Lille, Frankrike
      • Nantes, Frankrike
      • Paris, Frankrike
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike
  • Italia
      • Bari, Italia
      • Bergamo, Italia
      • Bologna, Italia
      • Firenze, Italia
      • Milano, Italia
      • Napoli, Italia
      • Orbassano, Italia
      • Pavia, Italia
      • Reggio Calabria, Italia
      • Roma, Italia
      • Varese, Italia
      • Vicenza, Italia
  • Japan
      • Chiba, Japan
      • Chuo-city Yamanashi, Japan
      • Maebashi, Japan
      • Nagoya-city Aichi, Japan
      • Osaka, Japan
      • Tokyo, Japan
  • Kina
      • Beijing, Kina
      • Hangzhou, Kina
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
  • Nederland
      • Enschede, Nederland
      • Rotterdam, Nederland
  • Spania
      • Barcelona, Spania
      • Coruña, Spania
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spania
      • Madrid, Spania
      • Majadahonda, Spania
      • Malaga, Spania
      • Pamplona, Spania
      • Salamanca, Spania
      • Valencia, Spania
  • Storbritannia
      • Bournemouth, Storbritannia
      • Cardiff, Storbritannia
      • London, Storbritannia
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia
      • Istanbul, Tyrkia
      • Izmir, Tyrkia
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Bonn, Tyskland
      • Freiburg, Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
      • Jena, Tyskland
      • Magdeburg, Tyskland
      • Mannheim, Tyskland
      • Minden, Tyskland
      • Munchen, Tyskland
      • Ulm, Tyskland
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
      • Kecskemet, Ungarn
      • Szeged, Ungarn
      • Szombathely, Ungarn

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere diagnostisert med PV i minst 24 uker før screening i henhold til 2008 Verdens helseorganisasjons kriterier
  • Deltakere som er resistente mot eller intolerante overfor hydroksyurea
  • Deltakere med et flebotomikrav
  • Deltakere med splenomegali (palpabel eller ikke-palpabel) og et miltvolum, målt ved MR (eller CT hos aktuelle deltakere), på mer enn eller lik 450 kubikkcentimeter
  • Deltakere med ytelsesstatus for Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) på 0, 1 eller 2

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Deltakere med utilstrekkelig lever- eller nyrefunksjon
  • Deltakere med betydelig bakterie-, sopp-, parasitt- eller virusinfeksjon som krever behandling
  • Deltakere med aktiv malignitet i løpet av de siste 5 årene, unntatt spesifikke hudkreftformer
  • Deltakere med kjent aktiv hepatitt eller HIV-positivitet
  • Deltakere som tidligere har fått behandling med JAK-hemmer
  • Deltakere som behandles med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: ruxolitinib tabletter
Startdose på 10 mg BID med individualisert dosetitrering fra 5 mg én gang daglig (QD) til 25 mg BID basert på sikkerhet og effekt
Legemiddel: ruxolitinib tabletter
Startdose på 10 mg 2D med individualisert dosetitrering fra 5 mg daglig til 25 mg 2D basert på sikkerhet og effekt
ANNEN: Beste tilgjengelige terapi
Beste tilgjengelige terapi (BAT) vil bli valgt av etterforskeren for hver deltaker. BAT inkluderer kanskje ikke eksperimentelle midler (dvs. de som ikke er godkjent for behandling av noen indikasjon) samt et begrenset antall andre utvalgte legemidler i henhold til de protokolldefinerte kravene.
Annen: Beste tilgjengelige terapi (BAT)
Beste tilgjengelige terapi (BAT) vil bli valgt av etterforskeren for hver deltaker. BAT inkluderer kanskje ikke eksperimentelle midler (dvs. de som ikke er godkjent for behandling av noen indikasjon) samt et begrenset antall andre utvalgte legemidler i henhold til de protokolldefinerte kravene.
Andre navn:
  • Lenalidomid
  • Hydroxyurea
  • Pomalidomid
  • BAT kan omfatte:
  • IFN/PEG-IFN
  • Pipobroman
  • Anagrelid
  • Kun observasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandelen av deltakere som oppnår en primær respons ved uke 32
Tidsramme: 32 uker
Primærrespons ble definert som å ha oppnådd hematokritkontroll (fravær av kvalifisering for flebotomi som starter ved besøket uke 8 og fortsetter gjennom uke 32) og miltvolumreduksjon (en større enn eller lik 35 % reduksjon fra baseline i miltvolum ved uke 32) .
32 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandelen av deltakere som oppnår en varig primærrespons ved uke 48
Tidsramme: 48 uker
Varig primærrespons ble definert som enhver deltaker som oppnådde det primære utfallsmålet og som opprettholdt responsen inntil 48 uker etter randomisering.
48 uker
Prosentandelen av deltakere som oppnår fullstendig hematologisk remisjon ved uke 32
Tidsramme: 32 uker
Fullstendig hematologisk remisjon ved uke 32 ble definert som enhver deltaker som oppnådde hematokritkontroll med et blodplateantall mindre enn eller lik 400 X 10^9/L og et antall hvite blodlegemer mindre enn eller lik 10 X 10^9/L.
32 uker
Prosentandelen av deltakere som oppnådde en varig fullstendig hematologisk remisjon ved uke 48
Tidsramme: 48 uker
Varig fullstendig hematologisk remisjon ble definert som enhver deltaker som oppnådde fullstendig hematologisk remisjon ved uke 32 og opprettholdt sin respons opptil 48 uker etter randomisering.
48 uker
Prosentandelen av deltakere som oppnådde en varig hematokritkontroll ved uke 48
Tidsramme: 48 uker
Holdbar hematokritkontroll ble definert som enhver deltaker som oppnådde uavhengighet om flebotomi fra uke 8 til uke 32 og opprettholdt hematokritkontroll opptil 48 uker etter randomisering.
48 uker
Prosentandelen av deltakere som oppnådde varig miltvolumreduksjon i uke 48
Tidsramme: 48 uker
Varig reduksjon av miltvolum ble definert som en deltaker som oppnådde minst 35 % reduksjon fra baseline i miltvolum ved uke 32 og opprettholdt denne responsen 48 uker etter randomisering.
48 uker
Estimert varighet av primærresponsen
Tidsramme: Gjennom fullføring av studien ble analyse utført når alle deltakerne hadde fullført besøket uke 80 eller avsluttet studien

Varigheten av den primære responsen er definert som tiden fra den første forekomsten når begge komponentene i det primære endepunktet er oppfylt til datoen for første dokumenterte sykdomsprogresjon (slutt på respons).

Kaplan-Meier-estimater er gitt for varigheten av primærrespons.
Gjennom fullføring av studien ble analyse utført når alle deltakerne hadde fullført besøket uke 80 eller avsluttet studien
Prosentandelen av deltakere som oppnådde samlet klinisk hematologisk respons ved uke 32
Tidsramme: 32 uker
Samlet klinisk hematologisk respons er definert som enhver deltaker som oppnådde en fullstendig eller delvis klinisk hematologisk respons i henhold til European LeukemiaNet modifiserte kriterier for respons ved polycytemia vera (PV). En fullstendig respons (CR) er definert som: hematokritkontroll, reduksjon av miltvolum med minst 35 % fra baseline, antall blodplater mindre enn eller lik 400 x 10(9)/L, og antall hvite blodlegemer mindre enn eller lik 10 x 10(9)/L. En delvis respons (PR) er definert som hematokritkontroll eller respons i alle 3 av de andre kriteriene.
32 uker
Prosentandelen av deltakere som oppnår en varig fullstendig eller delvis klinisk hematologisk respons ved uke 48
Tidsramme: 48 uker
Varig fullstendig eller delvis klinisk hematologisk respons ble definert som enhver deltaker som oppnådde fullstendig eller delvis klinisk hematologisk respons i henhold til European LeukemiaNet modifiserte kriterier for respons ved polycytemi vera ved uke 32 og opprettholdt denne responsen 48 uker etter randomisering.
48 uker
Estimert varighet av den fullstendige hematologiske remisjonen
Tidsramme: Gjennom fullføring av studien ble analyse utført når alle deltakerne hadde fullført besøket uke 80 eller avsluttet studien

Varigheten av den fullstendige hematologiske remisjonen er definert som tiden fra den første forekomsten av fullstendig hematologisk remisjon til datoen for den første dokumenterte progresjonen (slutt på respons).

Kaplan-Meier estimater er gitt for varigheten av fullstendig hematologisk remisjon.
Gjennom fullføring av studien ble analyse utført når alle deltakerne hadde fullført besøket uke 80 eller avsluttet studien
Varighet av fravær av flebotomi-kvalifisering
Tidsramme: 256 uker
Varighet av fravær av flebotomi-kvalifisering er definert som tiden fra den første forekomsten av fravær av flebotomi-kvalifisering til datoen for den første dokumenterte progresjonen.
256 uker
Varighet av reduksjon i miltvolum
Tidsramme: 256 uker
Varighet av miltvolumreduksjon er definert som tiden fra den første forekomsten av en >=35 % reduksjon fra baseline i miltvolum til datoen for den første dokumenterte progresjonen.
256 uker
Varighet av den samlede kliniske hematologiske responsen
Tidsramme: 256 uker
Varigheten av den totale kliniske hematologiske responsen ble definert som tiden fra den første forekomsten av fullstendig respons (CR) eller delvis respons (PR) til datoen for den første dokumenterte sykdomsprogresjonen.
256 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Incyte Corporation

Samarbeidspartnere

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Srdan Verstovsek, MD,PhD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

27. oktober 2010

Primær fullføring (FAKTISKE)

15. januar 2014

Studiet fullført (FAKTISKE)

9. februar 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. november 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. november 2010

Først lagt ut (ANSLAG)

19. november 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

6. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. februar 2019

Sist bekreftet

1. februar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CINC424B2301

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere