Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av effektivitet och säkerhet hos patienter med polycytemi Vera som är resistenta mot eller intoleranta mot hydroxiurea: JAK-hämmare INC424 (INCB018424) tabletter kontra bästa tillgängliga vård: (RESPONS-försöket)

8 februari 2019 uppdaterad av: Incyte Corporation

Randomiserad, öppen etikett, multicenter fas III-studie av effektivitet och säkerhet vid polycytemi Vera-subjekt som är resistenta mot eller intoleranta mot hydroxiurea: JAK-hämmare INC424-tabletter kontra bästa tillgängliga vård (RESPONS-studien)

Denna pivotala fas III-studie (CINC424B2301) är utformad för att jämföra effektiviteten och säkerheten av ruxolitinib (INC424) med Best Available Therapy (BAT) hos deltagare med polycytemia vera (PV) som är resistenta mot eller intoleranta mot hydroxiurea (HU).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

222

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Godkänd till försäljning till allmänheten. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
  • Australien
      • Brisbane, Australien
      • Parkville, Australien
      • Tweed Heads, Australien
  • Belgien
      • Antwerp, Belgien
      • Brugge, Belgien
      • Bruxelles, Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Frankrike
      • Avignon, Frankrike
      • Bayonne, Frankrike
      • Brest, Frankrike
      • Lille, Frankrike
      • Nantes, Frankrike
      • Paris, Frankrike
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna
    • California
      • Pomona, California, Förenta staterna
      • Sacramento, California, Förenta staterna
      • San Diego, California, Förenta staterna
    • Connecticut
      • Bridgeport, Connecticut, Förenta staterna
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna
    • Florida
      • Boynton Beach, Florida, Förenta staterna
      • Fort Myers, Florida, Förenta staterna
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna
      • Winter Park, Florida, Förenta staterna
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, Förenta staterna
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
      • Columbia, Maryland, Förenta staterna
    • Michigan
      • Southfield, Michigan, Förenta staterna
    • Missouri
      • Jefferson City, Missouri, Förenta staterna
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna
      • Somerville, New Jersey, Förenta staterna
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
  • Italien
      • Bari, Italien
      • Bergamo, Italien
      • Bologna, Italien
      • Firenze, Italien
      • Milano, Italien
      • Napoli, Italien
      • Orbassano, Italien
      • Pavia, Italien
      • Reggio Calabria, Italien
      • Roma, Italien
      • Varese, Italien
      • Vicenza, Italien
  • Japan
      • Chiba, Japan
      • Chuo-city Yamanashi, Japan
      • Maebashi, Japan
      • Nagoya-city Aichi, Japan
      • Osaka, Japan
      • Tokyo, Japan
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon
      • Istanbul, Kalkon
      • Izmir, Kalkon
  • Kanada
      • Hamilton, Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Kina
      • Beijing, Kina
      • Hangzhou, Kina
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av
  • Nederländerna
      • Enschede, Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen
      • St. Petersburg, Ryska Federationen
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
      • Coruña, Spanien
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanien
      • Madrid, Spanien
      • Majadahonda, Spanien
      • Malaga, Spanien
      • Pamplona, Spanien
      • Salamanca, Spanien
      • Valencia, Spanien
  • Storbritannien
      • Bournemouth, Storbritannien
      • Cardiff, Storbritannien
      • London, Storbritannien
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Bonn, Tyskland
      • Freiburg, Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
      • Jena, Tyskland
      • Magdeburg, Tyskland
      • Mannheim, Tyskland
      • Minden, Tyskland
      • Munchen, Tyskland
      • Ulm, Tyskland
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
      • Kecskemet, Ungern
      • Szeged, Ungern
      • Szombathely, Ungern

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagare som diagnostiserats med PV i minst 24 veckor före screening enligt Världshälsoorganisationens kriterier från 2008
  • Deltagare som är resistenta mot eller intoleranta mot hydroxiurea
  • Deltagare med ett flebotomikrav
  • Deltagare med splenomegali (palperbar eller icke-palperbar) och en mjältvolym, mätt med MRT (eller CT hos tillämpliga deltagare), på mer än eller lika med 450 kubikcentimeter
  • Deltagare med prestationsstatus för Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) på 0, 1 eller 2

Exklusions kriterier:

  • Kvinnor som är gravida eller ammar
  • Deltagare med otillräcklig lever- eller njurfunktion
  • Deltagare med betydande bakterie-, svamp-, parasit- eller virusinfektion som kräver behandling
  • Deltagare med aktiv malignitet under de senaste 5 åren, exklusive specifika hudcancerformer
  • Deltagare med känd aktiv hepatit eller HIV-positivitet
  • Deltagare som tidigare fått behandling med JAK-hämmare
  • Deltagare som behandlas med något undersökningsmedel

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: ruxolitinib tabletter
Startdos på 10 mg två gånger dagligen med individuell dostitrering som sträcker sig från 5 mg en gång om dagen (QD) till 25 mg två gånger dagligen baserat på säkerhet och effekt
Läkemedel: ruxolitinib tabletter
Startdos på 10 mg två gånger dagligen med individuell dostitrering som sträcker sig från 5 mg dagligen till 25 mg två gånger dagligen baserat på säkerhet och effekt
ÖVRIG: Bästa tillgängliga terapin
Bästa tillgängliga terapi (BAT) kommer att väljas av utredaren för varje deltagare. BAT får inte omfatta experimentella medel (dvs. de som inte är godkända för behandling av någon indikation) samt ett begränsat antal andra utvalda läkemedel i enlighet med de protokolldefinierade kraven.
Övrig: Bästa tillgängliga terapin (BAT)
Bästa tillgängliga terapi (BAT) kommer att väljas av utredaren för varje deltagare. BAT får inte omfatta experimentella medel (dvs. de som inte är godkända för behandling av någon indikation) samt ett begränsat antal andra utvalda läkemedel i enlighet med de protokolldefinierade kraven.
Andra namn:
  • Lenalidomid
  • Hydroxyurea
  • Pomalidomid
  • BAT kan inkludera:
  • IFN/PEG-IFN
  • Pipobroman
  • Anagrelid
  • Endast observation

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandelen deltagare som uppnår ett primärt svar vid vecka 32
Tidsram: 32 veckor
Primärt svar definierades som att ha uppnått hematokritkontroll (frånvaro av flebotomiberättigande från och med vecka 8 besöket och fortsätter till och med vecka 32) och mjältvolymreduktion (en större än eller lika med 35 % minskning från baslinjen i mjältvolym vid vecka 32) .
32 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandelen deltagare som uppnår ett varaktigt primärt svar vid vecka 48
Tidsram: 48 veckor
Varaktigt primärt svar definierades som varje deltagare som uppnådde det primära resultatmåttet och som bibehöll sitt svar upp till 48 veckor efter randomisering.
48 veckor
Procentandelen deltagare som uppnår fullständig hematologisk remission vid vecka 32
Tidsram: 32 veckor
Fullständig hematologisk remission vid vecka 32 definierades som varje deltagare som uppnådde hematokritkontroll med ett trombocytantal mindre än eller lika med 400 X 10^9/L och ett antal vita blodkroppar mindre än eller lika med 10 X 10^9/L.
32 veckor
Andelen deltagare som uppnådde en varaktig fullständig hematologisk remission vid vecka 48
Tidsram: 48 veckor
Varaktig fullständig hematologisk remission definierades som varje deltagare som uppnådde fullständig hematologisk remission vid vecka 32 och bibehöll sitt svar upp till 48 veckor efter randomisering.
48 veckor
Andelen deltagare som uppnådde en hållbar hematokritkontroll vid vecka 48
Tidsram: 48 veckor
Hållbar hematokritkontroll definierades som varje deltagare som uppnådde flebotomiberättigandeoberoende från vecka 8 till vecka 32 och bibehöll hematokritkontroll upp till 48 veckor efter randomisering.
48 veckor
Andelen deltagare som uppnådde en varaktig minskning av mjältvolymen vid vecka 48
Tidsram: 48 veckor
Varaktig minskning av mjältvolym definierades som en deltagare som uppnådde minst 35 % minskning från baslinjen i mjältvolym vid vecka 32 och bibehöll detta svar 48 veckor efter randomisering.
48 veckor
Uppskattad varaktighet för det primära svaret
Tidsram: Genom slutförandet av studien genomfördes analys när alla deltagare hade genomfört besöket vecka 80 eller avbrutit studien

Varaktigheten av det primära svaret definieras som tiden från den första händelsen när båda komponenterna i den primära effektmåttet är uppfyllda till datumet för den första dokumenterade sjukdomsprogressionen (slutet av svaret).

Kaplan-Meier uppskattningar tillhandahålls för varaktigheten av primärt svar.
Genom slutförandet av studien genomfördes analys när alla deltagare hade genomfört besöket vecka 80 eller avbrutit studien
Andelen deltagare som uppnådde totalt kliniskt hematologiskt svar vid vecka 32
Tidsram: 32 veckor
Övergripande klinisk hematologisk respons definieras som varje deltagare som uppnådde ett fullständigt eller partiellt kliniskt hematologiskt svar enligt European LeukemiaNet modifierade kriterier för svar i polycytemia vera (PV). Ett fullständigt svar (CR) definieras som: hematokritkontroll, minskning av mjältvolymen med minst 35 % från baslinjen, trombocytantal mindre än eller lika med 400 x 10(9)/L och antal vita blodkroppar mindre än eller lika med 10 x 10(9)/L. Ett partiellt svar (PR) definieras som hematokritkontroll eller svar i alla 3 av de andra kriterierna.
32 veckor
Procentandelen deltagare som uppnår ett varaktigt fullständigt eller partiellt kliniskt hematologiskt svar vid vecka 48
Tidsram: 48 veckor
Varaktigt fullständigt eller partiellt kliniskt hematologiskt svar definierades som varje deltagare som uppnådde fullständigt eller partiellt kliniskt hematologiskt svar enligt European LeukemiaNet modifierade kriterier för svar vid polycytemi vera vid vecka 32 och bibehöll detta svar 48 veckor efter randomisering.
48 veckor
Uppskattad varaktighet av den fullständiga hematologiska remissionen
Tidsram: Genom slutförandet av studien genomfördes analys när alla deltagare hade genomfört besöket vecka 80 eller avbrutit studien

Varaktigheten av den fullständiga hematologiska remissionen definieras som tiden från den första förekomsten av fullständig hematologisk remission till datumet för den första dokumenterade progressionen (slutet av svaret).

Kaplan-Meier uppskattningar tillhandahålls för varaktigheten av fullständig hematologisk remission.
Genom slutförandet av studien genomfördes analys när alla deltagare hade genomfört besöket vecka 80 eller avbrutit studien
Varaktighet av frånvaron av flebotomi-berättigande
Tidsram: 256 veckor
Varaktigheten av frånvaron av flebotomiberättigande definieras som tiden från den första förekomsten av frånvaro av flebotomiberättigande till datumet för den första dokumenterade progressionen.
256 veckor
Varaktighet för minskning av mjältvolym
Tidsram: 256 veckor
Varaktigheten av minskning av mjältvolymen definieras som tiden från den första förekomsten av en >=35 % minskning från baslinjen i mjältvolymen till datumet för den första dokumenterade progressionen.
256 veckor
Varaktighet av det övergripande kliniska hematologiska svaret
Tidsram: 256 veckor
Varaktigheten av det totala kliniska hematologiska svaret definierades som tiden från den första förekomsten av fullständigt svar (CR) eller partiellt svar (PR) till datumet för den första dokumenterade sjukdomsprogressionen.
256 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Incyte Corporation

Samarbetspartners

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Srdan Verstovsek, MD,PhD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

27 oktober 2010

Primärt slutförande (FAKTISK)

15 januari 2014

Avslutad studie (FAKTISK)

9 februari 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 november 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 november 2010

Första postat (UPPSKATTA)

19 november 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

6 mars 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 februari 2019

Senast verifierad

1 februari 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CINC424B2301

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på ruxolitinib tabletter

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera