Satraplatine chez les enfants et les jeunes adultes atteints de tumeurs solides réfractaires, y compris les tumeurs cérébrales

CRITÈRE D'INTÉGRATION:

1. Âge : supérieur ou égal à 3 ans et inférieur ou égal à 25 ans au moment de l'inscription aux études.
2. Diagnostic : Patients atteints de tumeurs solides réfractaires, y compris les tumeurs cérébrales (y compris les métastases cérébrales). Tous les patients doivent avoir eu une vérification histologique de la tumeur solide lors du diagnostic initial ou de la rechute, à l'exception des patients atteints de tumeurs intrinsèques diffuses du tronc cérébral, de tumeurs des voies optiques ou de tumeurs des cellules germinales du SNC avec des élévations de marqueurs tumoraux sériques ou du LCR fiables (alpha-foetoprotéine ou bêta-HCG).
3. Statut de la maladie : les patients doivent avoir une maladie mesurable ou évaluable.

4. Traitement antérieur : Réfractaire au traitement standard et aucune autre option de traitement curatif standard n'est disponible. Les patients doivent avoir complètement récupéré à un niveau inférieur ou égal au grade 1 des effets toxiques aigus de toute chimiothérapie, immunothérapie ou radiothérapie antérieure avant d'entrer dans cette étude.

   je. Transplantation de cellules souches : les patients doivent être supérieurs ou égaux à 3 mois depuis la greffe de cellules souches autologues et supérieurs ou égaux à 6 mois depuis la greffe de cellules souches allogéniques avant l'entrée à l'étude.

   ii. Radiothérapie: Une radiothérapie extensive (craniospinale, plus de la moitié du bassin, TBI) doit être terminée au moins 3 mois avant l'entrée à l'étude. La dernière dose de toutes les autres radiations palliatives locales doit avoir lieu au moins 2 semaines avant l'entrée à l'étude.

   iii. Chimiothérapie myélosuppressive : la dernière dose de chimiothérapie myélosuppressive doit avoir été administrée au moins 21 jours avant l'entrée dans l'étude. La thérapie avec des nitrosourées doit avoir lieu au moins 6 semaines avant l'entrée à l'étude ; et le traitement par témozolomide doit avoir lieu 4 semaines avant l'entrée dans l'étude.

   iv. Agents anticancéreux expérimentaux : la dernière dose de tous les agents expérimentaux doit avoir été administrée au moins 30 jours avant l'entrée à l'étude.

   v. Facteurs de croissance : la dernière dose de facteurs de croissance tels que le filgrastim et l'époétine doit être administrée au moins une semaine avant l'entrée dans l'étude. La dernière dose de facteurs de stimulation des colonies à action prolongée, tels que le pegfilgrastim, doit être administrée 2 semaines avant l'entrée dans l'étude.

   vi. Agents anticancéreux biologiques : la dernière dose d'agents biologiques non myélosuppresseurs pour le traitement du cancer du patient doit avoir été administrée au moins 7 jours avant l'entrée dans l'étude.

   vii. Immunothérapie : Au moins 6 semaines depuis la fin de tout type d'immunothérapie, par ex. vaccins contre les tumeurs.

   viii. Anticorps monoclonal : Au moins 3 demi-vies de l'anticorps après la dernière dose d'un anticorps monoclonal. (Voir le tableau sur la page d'accueil DVL du Children's Oncology Group Phase I Consortium https://members.childrensoncologygroup.org/Disc/devtherapeutics/default.asp pour la liste des demi-vies des anticorps monoclonaux.)

   ix. Corticostéroïdes : les patients atteints de tumeurs cérébrales doivent recevoir une dose stable ou décroissante de corticostéroïdes pendant 7 jours avant la date de l'examen de référence effectué dans le but d'évaluer la réponse au traitement dans cette étude.

5. Statut de performance : les patients de plus de 10 ans doivent avoir un niveau de performance de Karnofsky supérieur ou égal à 50 %, et les enfants de moins de ou égal à 10 ans doivent avoir une performance de Lansky supérieure ou égale à 50 % (annexe JE). Les patients qui sont en fauteuil roulant à cause de la paralysie doivent être considérés comme ambulatoires lorsqu'ils sont debout dans leur fauteuil roulant.
6. Fonction hématologique : les patients doivent avoir un nombre absolu de neutrophiles supérieur ou égal à 1 000/microL, une hémoglobine supérieure ou égale à 9 g/dl (transfusion autorisée) et un taux de plaquettes supérieur ou égal à 75 000 / l (transfusion indépendante).
7. Fonction hépatique : les patients doivent avoir une bilirubine inférieure ou égale à 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge, à l'exception du syndrome de Gilbert, et une ALT inférieure ou égale à 3,0 fois la LSN.
8. Fonction rénale : les patients doivent avoir une clairance de la créatinine ou un DFG radio-isotopique supérieur ou égal à 60 ml/min/1,73 m(2) ou une créatinine sérique normale en fonction de l'âge décrit ci-dessous.

Plus de 15 ans : une créatinine sérique maximale de 1,5 mg/dL

9. Consentement éclairé : les études de diagnostic ou de laboratoire réalisées exclusivement pour déterminer l'admissibilité à cet essai ne doivent être effectuées qu'après avoir obtenu le consentement éclairé écrit de tous les patients ou de leurs tuteurs légaux (si le patient a moins de 18 ans). Le cas échéant, les patients pédiatriques seront inclus dans toutes les discussions. Ceci peut être accompli par l'un des mécanismes suivants :

1. le protocole de dépistage NCI, POB,
2. un protocole de dépistage institutionnel approuvé par la CISR ou

3. le protocole spécifique à l'étude.

   La documentation du consentement éclairé pour le dépistage sera conservée dans le dossier de recherche du patient. Les études ou les procédures qui ont été réalisées pour des indications cliniques (pas exclusivement pour déterminer l'éligibilité) peuvent être utilisées pour les valeurs de référence même si les études ont été réalisées avant l'obtention du consentement éclairé.

   10. Procuration durable (DPA): Tous les patients de plus de 18 ans se verront offrir la possibilité d'attribuer une DPA afin qu'une autre personne puisse prendre des décisions concernant leurs soins médicaux s'ils deviennent incapables ou atteints de troubles cognitifs.

   CRITÈRE D'EXCLUSION:

   1. Les femmes enceintes ou allaitantes sont exclues en raison des risques potentiels d'effets indésirables fœtaux et tératogènes d'un agent expérimental. Des tests de grossesse (urine BhCG) doivent être obtenus avant l'inscription à cette étude chez les filles âgées de 9 ans ou plus. Les hommes ou les femmes en âge de procréer ne peuvent participer que s'ils ont accepté d'utiliser une méthode contraceptive efficace. L'abstinence est une méthode de contraception acceptable.
   2. Dernière dose de tout agent expérimental administrée au cours des 30 derniers jours. 3. Radiothérapie, chimiothérapie, hormonothérapie dirigée contre la tumeur, immunothérapie ou thérapie biologique en cours.

   4. Maladie active du greffon contre l'hôte.

   5. Traitement de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) ou agents pour prévenir le rejet d'organe après la greffe : les patients qui reçoivent de la cyclosporine, du tacrolimus ou d'autres agents pour prévenir soit la GVHD après la greffe de moelle osseuse, soit le rejet d'organe après la greffe ne sont pas éligibles pour cet essai.

   6. Maladie systémique non contrôlée cliniquement significative, telle que des infections graves ou un dysfonctionnement cardiaque, pulmonaire, hépatique ou d'un autre organe important.

   7. Patients qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient ne pas être en mesure de se conformer aux exigences de surveillance de l'innocuité de l'étude.

   8. Incapacité d'avaler des gélules car les gélules ne peuvent pas être écrasées ou cassées

   9. Traitement antérieur par satraplatine.