Satraplatine bij kinderen en jongvolwassenen met refractaire vaste tumoren, waaronder hersentumoren

INSLUITINGSCRITERIA:

1. Leeftijd: ouder dan of gelijk aan 3 jaar en jonger dan of gelijk aan 25 jaar op het moment van inschrijving voor de studie.
2. Diagnose: Patiënten met refractaire solide tumoren inclusief hersentumoren (inclusief hersenmetastasen). Alle patiënten moeten histologische verificatie van de solide tumor hebben gehad bij de eerste diagnose of recidief, met uitzondering van patiënten met diffuse intrinsieke hersenstamtumoren, oogzenuwtumoren of CZS-kiemceltumoren met verhogingen van betrouwbare serum- of CSF-tumormarkers (alfa-fetoproteïne of beta-HCG).
3. Ziektestatus: Patiënten moeten een meetbare of evalueerbare ziekte hebben.

4. Voorafgaande therapie: refractair voor standaardtherapie en er zijn geen andere standaard curatieve behandelingsopties beschikbaar. Patiënten moeten volledig hersteld zijn tot minder dan of gelijk aan graad 1 van de acute toxische effecten van alle eerdere chemotherapie, immunotherapie of radiotherapie voordat ze aan dit onderzoek beginnen.

   i. Stamceltransplantatie: Patiënten moeten meer dan of gelijk zijn aan 3 maanden na autologe stamceltransplantatie en meer dan of gelijk aan 6 maanden na allogene stamceltransplantatie voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.

   ii. Bestralingstherapie: Uitgebreide bestralingstherapie (craniospinaal, meer dan de helft van het bekken, TBI) moet ten minste 3 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie zijn voltooid. De laatste dosis van alle andere lokale palliatieve bestraling moet ten minste 2 weken vóór aanvang van het onderzoek plaatsvinden.

   iii. Myelosuppressieve chemotherapie: de laatste dosis myelosuppressieve chemotherapie moet ten minste 21 dagen vóór aanvang van het onderzoek zijn toegediend. Therapie met nitrosourea moet ten minste 6 weken vóór aanvang van de studie plaatsvinden; en de behandeling met temozolomide moet 4 weken vóór aanvang van de studie plaatsvinden.

   iv. Middelen tegen kanker in onderzoek: de laatste dosis van alle middelen in onderzoek moet ten minste 30 dagen vóór aanvang van het onderzoek plaatsvinden.

   v. Groeifactoren: De laatste dosis van groeifactoren zoals filgrastim en epoëtine moet ten minste één week vóór aanvang van het onderzoek plaatsvinden. De laatste dosis van langwerkende koloniestimulerende factoren, zoals pegfilgrastim, moet 2 weken vóór aanvang van het onderzoek worden toegediend.

   vi. Biologische kankerbestrijdende middelen: De laatste dosis niet-myelosuppressieve biologische middelen voor de behandeling van de kanker van de patiënt moet ten minste 7 dagen vóór aanvang van het onderzoek zijn toegediend.

   vii. Immunotherapie: Ten minste 6 weken na voltooiing van elke vorm van immunotherapie, b.v. tumor vaccins.

   viii. Monoklonaal antilichaam: Ten minste 3 halfwaardetijden van het antilichaam na de laatste dosis van een monoklonaal antilichaam. (Zie tabel op Children's Oncology Group Phase I Consortium DVL homepage https://members.childrensoncologygroup.org/Disc/devtherapeutics/default.asp voor een lijst van halfwaardetijden van monoklonale antilichamen.)

   ix. Corticosteroïden: Patiënten met hersentumoren moeten gedurende 7 dagen voorafgaand aan de datum van de baseline-scan een stabiele of aflopende dosis corticosteroïden krijgen om de respons op de therapie in dit onderzoek te beoordelen.

5. Prestatiestatus: Patiënten ouder dan 10 jaar moeten een Karnofsky-prestatieniveau hebben van meer dan of gelijk aan 50%, en kinderen jonger dan of gelijk aan 10 jaar moeten een Lansky-prestatie hebben van meer dan of gelijk aan 50% (bijlage I). Patiënten die vanwege verlamming aan een rolstoel gebonden zijn, moeten als ambulant worden beschouwd wanneer ze in hun rolstoel zitten.
6. Hematologische functie: Patiënten moeten een absoluut aantal neutrofielen hebben groter dan of gelijk aan 1000/microl, hemoglobine groter dan of gelijk aan 9g/dl (transfusie toegestaan) en bloedplaatjes groter dan of gelijk aan 75.000/μl (transfusieonafhankelijk).
7. Leverfunctie: Patiënten moeten een bilirubine hebben van minder dan of gelijk aan 1,5 keer de bovengrens van normaal (ULN) voor de leeftijd, met uitzondering van het syndroom van Gilbert, en ALT binnen minder dan of gelijk aan 3,0 keer de ULN.
8. Nierfunctie: Patiënten moeten een creatinineklaring of radio-isotoop GFR hebben die groter is dan of gelijk is aan 60 ml/min/1,73 m(2) of een normaal serumcreatinine gebaseerd op de hieronder beschreven leeftijd.

Ouder dan 15 jaar: maximaal serumcreatinine van 1,5 mg/dL

9. Geïnformeerde toestemming: Diagnostische of laboratoriumonderzoeken die uitsluitend worden uitgevoerd om te bepalen of u in aanmerking komt voor dit onderzoek, mogen alleen worden uitgevoerd na schriftelijke geïnformeerde toestemming van alle patiënten of hun wettelijke voogden (als de patiënt <18 jaar oud is). Indien nodig zullen pediatrische patiënten bij alle besprekingen worden betrokken. Dit kan worden bereikt via een van de volgende mechanismen:

1. het NCI, POB screeningsprotocol,
2. een IRB-goedgekeurd institutioneel screeningsprotocol of

3. het studiespecifieke protocol.

   Documentatie van de geïnformeerde toestemming voor screening wordt bijgehouden in de onderzoekskaart van de patiënt. Studies of procedures die zijn uitgevoerd voor klinische indicaties (niet uitsluitend om te bepalen of u in aanmerking komt) kunnen worden gebruikt voor basiswaarden, zelfs als de studies zijn uitgevoerd voordat geïnformeerde toestemming was verkregen.

   10. Duurzame volmacht (DPA): Alle patiënten ouder dan 18 jaar krijgen de mogelijkheid om een ​​DPA toe te wijzen, zodat een andere persoon beslissingen kan nemen over hun medische zorg als ze arbeidsongeschikt of cognitief gehandicapt raken.

   UITSLUITINGSCRITERIA:

   1. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven zijn uitgesloten vanwege mogelijke risico's op foetale en teratogene bijwerkingen van een onderzoeksmiddel. Zwangerschapstests (urine-BhCG) moeten worden verkregen voorafgaand aan deelname aan deze studie bij meisjes van 9 jaar of ouder. Reproductieve mannen of vrouwen mogen niet deelnemen, tenzij ze ermee hebben ingestemd een effectieve anticonceptiemethode te gebruiken. Onthouding is een aanvaardbare methode van anticonceptie.
   2. Laatste dosis van een onderzoeksmiddel gegeven in de afgelopen 30 dagen. 3. Doorlopende radiotherapie, chemotherapie, hormoontherapie gericht op de tumor, immunotherapie of biologische therapie.

   4. Actieve graft-versus-hostziekte.

   5. Graft-versus-hostziekte (GVHD)-therapie of middelen om orgaanafstoting na transplantatie te voorkomen: Patiënten die ciclosporine, tacrolimus of andere middelen krijgen om GVHD na beenmergtransplantatie of orgaanafstoting na transplantatie te voorkomen, komen niet in aanmerking voor deze studie.

   6. Klinisch significante ongecontroleerde niet-gerelateerde systemische ziekte zoals ernstige infecties of significante hart-, long-, lever- of andere orgaandisfunctie.

   7. Patiënten die naar de mening van de onderzoeker mogelijk niet kunnen voldoen aan de vereisten voor veiligheidsbewaking van het onderzoek.

   8. Onvermogen om capsules door te slikken omdat capsules niet fijngemaakt of gebroken kunnen worden

   9. Voorafgaande behandeling met satraplatine.