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Chlorhydrate de Z-endoxifène dans le traitement des patientes atteintes d'un cancer du sein métastatique ou localement récurrent avec récepteurs aux œstrogènes positifs

22 août 2026 mis à jour par: National Cancer Institute (NCI)

Étude de phase I sur le Z-endoxifène en tant qu'hormonothérapie pour le cancer du sein

Cet essai de phase I étudie les effets secondaires et la meilleure dose de chlorhydrate de Z-endoxifène dans le traitement des patientes atteintes d'un cancer du sein à récepteurs d'œstrogènes positifs (ER+) qui s'est propagé à d'autres endroits du corps (métastatique) ou qui est revenu au niveau ou à proximité du même endroit que la tumeur d'origine (localement récurrente). Les œstrogènes peuvent provoquer la croissance des cellules cancéreuses du sein. L'hormonothérapie utilisant le chlorhydrate de Z-endoxifène peut combattre le cancer du sein en bloquant l'utilisation des œstrogènes par les cellules tumorales.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

OBJECTIFS PRINCIPAUX:

l. Déterminer soit la dose maximale tolérée (MTD) de chlorhydrate de Z-endoxifène, soit le niveau de dose associé à une concentration à l'état d'équilibre (Css) d'endoxifène d'au moins 2 uM chez les femmes atteintes d'un cancer du sein métastatique à récepteurs d'œstrogènes positifs (ER+). (Cohorte d'escalade de dose) II. Décrire le profil d'innocuité du Z-endoxifène (chlorhydrate de Z-endoxifène) à chacune des doses examinées. (Cohorte d'escalade de dose) III. Pour évaluer les modifications de la vision après 2 cycles de traitement. (Cohorte d'escalade de dose) IV. Recueillir des données préliminaires sur le bénéfice clinique en termes de taux de réponse tumorale et de survie sans progression. (Dose Escalation Cohort) V. Évaluer les changements dans la fréquence et la sévérité des bouffées de chaleur après 2 cycles de traitement. (Cohorte d'expansion) VI. Évaluer les changements dans l'échelle d'irritabilité à l'aide d'un questionnaire d'irritabilité validé. (Cohorte d'expansion) VII. Évaluer les changements dans les marqueurs de la formation osseuse et de l'absorption après 2 cycles de traitement. (Cohorte d'expansion) XIII. Pour évaluer les modifications de la vision après 2 cycles de traitement. (Cohorte d'expansion).

IX. Pour caractériser davantage le profil d'innocuité du Z-endoxifène. (Cohorte d'expansion)

OBJECTIFS SECONDAIRES :

I. Caractériser la pharmacocinétique plasmatique et l'excrétion urinaire du Z-endoxifène à chacune des doses examinées.

II. Pour les patients commençant au niveau de dose 7 ainsi que les cohortes d'expansion, nous décrirons tout changement dans l'expression tumorale de ER (formes complètes et tronquées), récepteur de la progestérone (PR), co-activateur du récepteur stéroïdien (SRC)1, SRC3 , ainsi que la voie du récepteur du facteur de croissance analogue à l'insuline (IGF)1R/phosphatidylinositol 3 kinase (PI3K)/v-akt Murine Thymoma Viral Oncogene Homolog 1 (AKT)/mammalian target of rapamycin (mTOR) et Ki- lié à la prolifération Antigène 67 (Ki67) après 1 cycle de traitement (environ 28 jours).

III. Déterminer la fréquence des mutations du récepteur des œstrogènes 1 (ESR1) et la présence d'une activité antitumorale (taux de réponse et survie sans progression [PFS]) chez tous les patients dont les tumeurs présentent des altérations de l'ESR1.

IV. Déterminer si les mutations ESR1 identifiées dans les biopsies tumorales avant le traitement peuvent être détectées dans l'acide désoxyribonucléique (ADN) exempt de cellules plasmatiques appariées des mêmes patients.

APERÇU : Il s'agit d'une étude d'escalade de dose suivie d'une étude de cohorte d'expansion.

Les patients reçoivent du chlorhydrate de Z-endoxifène par voie orale (PO) les jours 1 à 28. Les cours se répètent tous les 28 jours en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.

Après la fin du traitement à l'étude, les patients sont suivis pendant 30 jours, puis à 3 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

62

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
        • Mayo Clinic in Arizona
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224-9980
        • Mayo Clinic in Florida
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic histologiquement confirmé de cancer du sein métastatique ou localement récurrent
  • ER positif défini comme > 1 % de coloration nucléaire sur la biopsie qui a été obtenue lors de la confirmation d'une maladie métastatique ou localement récurrente
  • Type de lésion d'une maladie évaluable ou mesurable
  • Femme pré- ou post-ménopausée
  • Pour les cohortes d'expansion : tumeur accessible à la biopsie
  • Statut de performance (PS) de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 ou 1
  • Espérance de vie > 16 semaines
  • Capable de comprendre la nature expérimentale, les risques et avantages potentiels de l'étude et capable de fournir un consentement éclairé écrit
  • Numération absolue des neutrophiles (ANC) >= 1 000/uL
  • Numération plaquettaire >= 75 000/uL
  • Bilirubine totale =< 1,5 x limite supérieure de la normale institutionnelle (LSN)
  • Aspartate aminotransférase (AST) (transaminase glutamique oxaloacétique sérique [SGOT]) et alanine aminotransférase (ALT) (glutamate pyruvate transaminase sérique [SGPT]) = < 2,5 x LSN institutionnelle (< 5 x LSN institutionnelle si élévations du test de la fonction hépatique [LFT] dues aux métastases hépatiques)
  • Créatinine =< 1,5 x LSN institutionnelle
  • Les femmes atteintes d'une maladie positive au facteur de croissance épidermique humain (HER)-2 doivent avoir reçu et avoir progressé sur au moins un traitement anti-HER-2 antérieur (trastuzumab, lapatinib) pour leur maladie métastatique

    • Pour la cohorte d'escalade de dose :

      • N'importe quel nombre de schémas thérapeutiques systématiques antérieurs est autorisé

        • REMARQUE : un traitement systématique préalable en situation adjuvante n'est pas nécessaire
      • Au moins un traitement antérieur contenant une hormone dans le cadre métastatique (tamoxifène si pré-ménopause ; inhibiteur de l'aromatase si post-ménopause)

        • REMARQUE : exception : les patientes qui échouent (définies comme le développement d'une maladie métastatique tout en recevant un traitement adjuvant contenant du tamoxifène pour la préménopause et un inhibiteur de l'aromatase pour la postménopause) sont éligibles et ne sont pas tenues de recevoir des traitements hormonaux supplémentaires avant l'inscription
      • Au moins une chimiothérapie antérieure contenant un schéma thérapeutique en situation adjuvante et/ou métastatique
    • Pour la ou les cohortes d'expansion :

      • Au moins un traitement antérieur contenant une hormone dans le cadre métastatique (tamoxifène si pré-ménopause ; inhibiteur de l'aromatase si post-ménopause)

        • REMARQUE : exception : les patientes qui échouent (définies comme le développement d'une maladie métastatique tout en recevant un traitement adjuvant contenant du tamoxifène pour la préménopause et un inhibiteur de l'aromatase pour la postménopause) sont éligibles et ne sont pas tenues de recevoir des traitements hormonaux supplémentaires avant l'inscription
      • REMARQUE : un traitement préalable contenant une hormone dans le cadre d'un traitement adjuvant n'est pas nécessaire ; un régime hormonal contenant de l'évérolimus est autorisé
      • 1 ou 2 schémas de chimiothérapie antérieurs sont autorisés mais pas obligatoires, de sorte que les deux sont en situation métastatique ou l'un est en situation adjuvante et l'autre en situation métastatique (remarque, un régime à base d'anthracycline et de taxane administré en situation adjuvante serait considéré un régime)
  • Volonté de retourner à la Mayo Clinic Rochester, Arizona ou Floride pendant la phase de traitement de l'essai
  • Cohorte d'escalade de dose uniquement :

    • Composantes obligatoires de recherche translationnelle

      • Volonté de fournir des échantillons biologiques (sang et urine)
    • Cohortes d'escalade de dose commençant à 160 mg/jour : composantes obligatoires de la recherche translationnelle

      • Volonté de fournir des échantillons biologiques (tissus)
    • Cohorte(s) d'extension de dose :

      • Composantes obligatoires de recherche translationnelle

        • Volonté de fournir des échantillons biologiques (sang, tissus et urine)
      • Remarque : Les objectifs de cette étude comprennent l'évaluation des effets biologiques sur les marqueurs de substitution du Z-endoxifène et, par conséquent, dépendent de la disponibilité des échantillons biologiques.
  • Femmes en âge de procréer uniquement : test de grossesse sérique négatif effectué = < 48 heures avant l'inscription
  • Capable d'avaler des gélules de 20 mg

Critère d'exclusion:

  • L'une des thérapies suivantes avant l'inscription :

    • Chimiothérapie =< 3 semaines
    • Immunothérapie =< 3 semaines
    • Thérapie biologique =< 3 semaines
    • Hormonothérapie =< 3 semaines
    • Anticorps monoclonaux =< 3 semaines
    • Radiothérapie =< 3 semaines
    • Thérapie dirigée anti-Her-2 =< 3 semaines
  • Traitement antérieur par endoxifène
  • Antécédents de :

    • AVC =< 6 mois avant l'inscription
    • Crises =< 3 mois avant l'inscription
    • Thrombose veineuse profonde (TVP) ou embolie pulmonaire (EP) =< 12 mois avant l'inscription
    • Deux épisodes ou plus de TVP et/ou EP =< 5 ans avant l'enregistrement
    • Rétinopathie cristalline
    • Saignements utérins anormaux =< 1 an avant l'enregistrement
  • Antécédents personnels de coagulopathie
  • TVP active et/ou EP nécessitant un traitement anticoagulant

    • Les patients qui suivent un traitement anticoagulant pour l'entretien sont éligibles tant que la TVP et / ou l'EP étaient> 12 mois avant l'inscription et qu'il n'y a aucune preuve de thrombose active (TVP ou EP)
  • Cataractes cliniquement symptomatiques nécessitant une intervention chirurgicale imminente

    • Remarque : les patients qui ont des cataractes qui ne nécessitent pas de chirurgie sont éligibles
  • Autre tumeur maligne invasive qui a été diagnostiquée ou qui a récidivé < 2 ans avant l'enregistrement ; EXCEPTIONS : cancer de la peau non mélanique ou carcinome in situ du col de l'utérus
  • Toute maladie systémique comorbide ou autre maladie concomitante grave qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le patient inapproprié pour participer à cette étude ou interférerait de manière significative avec l'évaluation correcte de la sécurité et de la toxicité des régimes prescrits
  • Maladie intercurrente non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter, une infection en cours ou active, une insuffisance cardiaque congestive symptomatique, une angine de poitrine instable, une arythmie cardiaque, une hypertension ou une maladie psychiatrique / des situations sociales qui limiteraient le respect des exigences de l'étude
  • Incapacité à récupérer complètement des effets aigus et réversibles d'une chimiothérapie antérieure, quel que soit l'intervalle depuis le dernier traitement ; EXCEPTION : neuropathies - si les neuropathies de grade 2 sont stables depuis au moins 3 mois depuis la fin du traitement précédent, le patient est éligible
  • Tumeurs impliquant la moelle épinière ou le cœur
  • Métastases cérébrales incontrôlées

    • Remarque : les métastases cérébrales ne sont pas autorisées dans l'étude à moins que les métastases n'aient été traitées par chirurgie ou radiothérapie, et que le patient ait été neurologiquement stable et sans stéroïdes pendant > = 12 semaines
  • Prévoit de commencer les bisphosphonates ou le denosumab après l'enregistrement ou a commencé un régime de bisphosphonates ou de denosumab < 90 jours avant l'enregistrement

    • Remarque : les patients recevant une dose stable de bisphosphonates ou de dénosumab pendant > 90 jours avant l'enregistrement sont éligibles
  • L'un des éléments suivants :

    • Femmes enceintes
    • Les femmes qui allaitent
    • Femmes en âge de procréer qui ne veulent pas utiliser une contraception adéquate
  • Autre chimiothérapie concomitante ou thérapie anti-HER2, immunothérapie, radiothérapie ou toute thérapie auxiliaire considérée comme expérimentale (utilisée pour une indication non approuvée par la Food and Drug Administration [FDA] et dans le cadre d'une enquête de recherche)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement (chlorhydrate de Z-endoxifène)
Les patientes reçoivent du chlorhydrate de Z-endoxifène PO les jours 1 à 28. Les cours se répètent tous les 28 jours en l'absence de progression de la maladie ou de toxicité inacceptable.
Études corrélatives
Études corrélatives
Etudes annexes
Bon de commande donné
Autres noms:
  • Z-endoxifène HCl
  • Chlorhydrate de Z-endoxifène

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
MTD défini comme le niveau de dose le plus élevé où au plus 1 patient sur 6 développe une toxicité limitant la dose et 2 ou plus des 3 à 6 patients traités au niveau de dose immédiatement supérieur développent une toxicité limitant la dose
Délai: 28 jours
Évalué à l'aide des critères de terminologie communs du National Cancer Institute pour les événements indésirables version 4.0. Le grade maximum de chaque type de toxicité sera enregistré pour chaque patient. Pour chaque toxicité rapportée par niveau de dose, le pourcentage de patients développant un degré quelconque de cette toxicité ainsi que le pourcentage de patients développant un degré sévère (grade 3 ou plus) seront déterminés.
28 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans progression
Délai: De l'entrée à l'étude à la documentation de la progression de la maladie, évaluée jusqu'à 3 mois
De l'entrée à l'étude à la documentation de la progression de la maladie, évaluée jusqu'à 3 mois
La survie globale
Délai: De l'entrée à l'étude au décès quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 3 mois
De l'entrée à l'étude au décès quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 3 mois
Changement des scores de bouffées de chaleur évalués à l'aide d'un journal des bouffées de chaleur et de l'échelle d'interférence des bouffées de chaleur
Délai: Ligne de base au jour 28
Le nombre et la sévérité des bouffées de chaleur seront examinés. Des tracés de séries chronologiques des scores de bouffées de chaleur seront construits pour évaluer visuellement les changements dans le temps au sein d'un niveau de dose et entre les niveaux de dose. En particulier, pour chaque niveau de dose d'expansion, un intervalle de confiance à 90 % sera construit pour la proportion de patients dont les scores de bouffées de chaleur augmentent d'au moins 2 fois par rapport à la ligne de base après un cycle de traitement.
Ligne de base au jour 28

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des niveaux d'expression tumorale de SRC3
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 28
Une grille (semblable à une carte thermique) sera construite où les colonnes représentent les protéines et les lignes représentent les patients individuels. Cette grille sera inspectée visuellement pour les différences entre les niveaux de dose d'expansion ainsi que les tendances des changements de niveau de protéines qui semblent se comporter de manière similaire.
Ligne de base jusqu'au jour 28
Modification des niveaux d'expression tumorale de SRC1
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 28
Une grille (semblable à une carte thermique) sera construite où les colonnes représentent les protéines et les lignes représentent les patients individuels. Cette grille sera inspectée visuellement pour les différences entre les niveaux de dose d'expansion ainsi que les tendances des changements de niveau de protéines qui semblent se comporter de manière similaire.
Ligne de base jusqu'au jour 28
Modification des niveaux d'expression tumorale de l'IGF1R
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 28
Une grille (semblable à une carte thermique) sera construite où les colonnes représentent les protéines et les lignes représentent les patients individuels. Cette grille sera inspectée visuellement pour les différences entre les niveaux de dose d'expansion ainsi que les tendances des changements de niveau de protéines qui semblent se comporter de manière similaire.
Ligne de base jusqu'au jour 28
Modification des niveaux d'expression tumorale de PI3K
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 28
Une grille (semblable à une carte thermique) sera construite où les colonnes représentent les protéines et les lignes représentent les patients individuels. Cette grille sera inspectée visuellement pour les différences entre les niveaux de dose d'expansion ainsi que les tendances des changements de niveau de protéines qui semblent se comporter de manière similaire.
Ligne de base jusqu'au jour 28
Modification des niveaux d'expression tumorale de l'AKT
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 28
Une grille (semblable à une carte thermique) sera construite où les colonnes représentent les protéines et les lignes représentent les patients individuels. Cette grille sera inspectée visuellement pour les différences entre les niveaux de dose d'expansion ainsi que les tendances des changements de niveau de protéines qui semblent se comporter de manière similaire.
Ligne de base jusqu'au jour 28
Modification des niveaux d'expression tumorale de mTOR
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 28
Une grille (semblable à une carte thermique) sera construite où les colonnes représentent les protéines et les lignes représentent les patients individuels. Cette grille sera inspectée visuellement pour les différences entre les niveaux de dose d'expansion ainsi que les tendances des changements de niveau de protéines qui semblent se comporter de manière similaire.
Ligne de base jusqu'au jour 28
Modification des niveaux d'expression tumorale de la protéine ribosomique phosphorylée S6 kinase kinase
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 28
Une grille (semblable à une carte thermique) sera construite où les colonnes représentent les protéines et les lignes représentent les patients individuels. Cette grille sera inspectée visuellement pour les différences entre les niveaux de dose d'expansion ainsi que les tendances des changements de niveau de protéines qui semblent se comporter de manière similaire.
Ligne de base jusqu'au jour 28
Modification des niveaux d'expression tumorale du récepteur du facteur de croissance épidermique
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 28
Une grille (semblable à une carte thermique) sera construite où les colonnes représentent les protéines et les lignes représentent les patients individuels. Cette grille sera inspectée visuellement pour les différences entre les niveaux de dose d'expansion ainsi que les tendances des changements de niveau de protéines qui semblent se comporter de manière similaire.
Ligne de base jusqu'au jour 28
Modification des niveaux d'expression tumorale de HER2
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 28
Une grille (semblable à une carte thermique) sera construite où les colonnes représentent les protéines et les lignes représentent les patients individuels. Cette grille sera inspectée visuellement pour les différences entre les niveaux de dose d'expansion ainsi que les tendances des changements de niveau de protéines qui semblent se comporter de manière similaire.
Ligne de base jusqu'au jour 28
Modification des niveaux d'expression tumorale de la protéine kinase activée par les mitogènes p42/p44
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 28
Une grille (semblable à une carte thermique) sera construite où les colonnes représentent les protéines et les lignes représentent les patients individuels. Cette grille sera inspectée visuellement pour les différences entre les niveaux de dose d'expansion ainsi que les tendances des changements de niveau de protéines qui semblent se comporter de manière similaire.
Ligne de base jusqu'au jour 28
Modification des niveaux d'expression tumorale du Ki-67
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 56
Pour le Ki-67 par niveau de dose d'expansion, un intervalle de confiance binomial à 90 % pour le changement moyen du pourcentage de cellules positives après 2 cycles de traitement par rapport aux niveaux de traitement pré-Z-endoxifène sera déterminé. En outre, les coefficients de corrélation de rang Spearman seront utilisés pour examiner la force de l'association entre le changement de positivité ER, la positivité PR et la positivité Ki-67.
Ligne de base jusqu'au jour 56

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Matthew P Goetz, Mayo Clinic

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 mars 2011

Achèvement primaire (Réel)

5 mars 2017

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 octobre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 mars 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 mars 2011

Première publication (Estimé)

4 avril 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Autres numéros d'identification d'étude

  • NCI-2011-00847 (Identificateur de registre: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • P30CA015083 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • U01CA069912 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • P50CA116201 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • UM1CA186686 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • CDR0000696902
  • MC093C
  • 8821 (Autre identifiant: CTEP)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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