SB1518 pour les patients atteints du syndrome myélodysplasique (SMD)
Étude de phase II du SB1518 pour les patients atteints du syndrome myélodysplasique (SMD)
L'objectif de cette étude de recherche clinique est de savoir si le SB1518 peut aider à contrôler le syndrome myélodysplasique. La sécurité du médicament sera également étudiée.
SB1518 est conçu pour bloquer JAK2 et FLT3. Le SB1518 peut avoir une activité anti-tumorale dans certaines leucémies, myélofibroses et lymphomes.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Administration des médicaments à l'étude :
Si vous êtes jugé éligible pour participer à cette étude, vous prendrez SB1518 par voie orale 1 fois par jour. Vous pouvez le prendre avec ou sans nourriture, et il doit être pris à la même heure chaque jour.
Vous recevrez votre approvisionnement mensuel en SB1518 lors de votre visite à la clinique. Les gélules ne doivent pas être ouvertes ni écrasées. Ne touchez pas la poudre dans les gélules. Si vous le faites, lavez soigneusement les zones affectées avec de l'eau.
Chaque cycle d'études dure 28 jours.
Visites d'étude :
À chaque visite d'étude, on vous posera des questions sur les médicaments que vous prenez et sur les effets secondaires que vous avez eus.
Une (1) fois par semaine pendant le cycle 1, du sang (environ 2 cuillères à soupe) sera prélevé pour des tests de routine.
Le jour 1 des cycles 2 et au-delà, du sang (environ 2 cuillères à soupe) sera prélevé pour des tests de routine.
Au jour 28 de chaque cycle, vous subirez une ponction et/ou une biopsie de moelle osseuse pour vérifier l'état de la maladie. Si le test de dépistage de la moelle osseuse a montré des résultats de test génétique inhabituels, ces échantillons seront utilisés pour des tests cytogénétiques. Si vous répondez au traitement, vous subirez une ponction et/ou une biopsie de la moelle osseuse tous les 3 cycles, si votre médecin le juge nécessaire.
Durée de l'étude :
Vous pouvez continuer à prendre le médicament à l'étude aussi longtemps que le médecin pense que c'est dans votre meilleur intérêt. Vous ne pourrez plus prendre le médicament à l'étude si la maladie s'aggrave, si des effets secondaires intolérables surviennent, si vous êtes en mesure de subir une greffe de moelle osseuse allogénique ou si vous ne pouvez pas suivre les instructions de l'étude.
Votre participation à l'étude prendra fin une fois que vous aurez terminé la visite de fin de traitement.
Visite de fin de traitement :
30 jours après votre dernière dose du médicament à l'étude, vous aurez une visite de fin de traitement.
- On vous posera des questions sur les médicaments que vous prenez et sur les effets secondaires que vous avez eus.
- Du sang (environ 2 cuillères à soupe) sera prélevé pour des tests de routine.
- Vous aurez une ponction et/ou une biopsie de moelle osseuse pour vérifier l'état de la maladie, si votre médecin pense que cela est nécessaire.
Il s'agit d'une étude expérimentale. SB1518 n'est pas approuvé par la FDA ni disponible dans le commerce. Il est actuellement utilisé à des fins de recherche uniquement.
Jusqu'à 40 participants prendront part à cette étude. Tous seront inscrits au MD Anderson.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- UT MD Anderson Cancer Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Les patients atteints de SMD selon la classification IPSS, y compris les risques faible, int-1, int-2 et élevé, sont éligibles. Les patients doivent avoir reçu au moins une ligne de traitement antérieur comprenant des facteurs de croissance, du lénalidomide ou des agents hypométhylants.
- Consentement éclairé signé.
- Âge >/= 18 ans.
- Les patients doivent avoir les valeurs non hématologiques suivantes : Aspartate aminotransférase (AST/SGOT) et alanine aminotransférase (ALT/SGPT) </= 2,5 x la limite supérieure de la normale (LSN) si les deux sont disponibles ou </= 5,0 x LSN si hépatique l'implication est présente telle que déterminée par l'investigateur ; Bilirubine sérique </=2 x LSN ; Créatinine sérique </= 2 x LSN ou clairance de la créatinine sur 24 heures >/= 50 ml/min
- Les patients, s'ils sont sexuellement actifs, doivent accepter d'utiliser les formes appropriées de contraception.
Critère d'exclusion:
- Maladie intercurrente non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter, une infection active en cours ou une maladie psychiatrique ou des situations sociales que le médecin traitant jugerait limiter la conformité aux exigences de l'étude. Les patients recevant des antibiotiques pour des infections sous contrôle peuvent être inclus dans l'étude.
- Antécédents d'infarctus du myocarde, d'angor sévère/instable ou d'insuffisance cardiaque congestive symptomatique dans les 6 mois précédant l'inscription à l'étude ;
- Insuffisance cardiaque congestive de classe III ou IV de la New York Heart Association ;
- Dysrythmies cardiaques continues de grade >/= 2, fibrillation auriculaire de tout grade, allongement de l'intervalle QTc > 470 ms ou autres facteurs qui augmentent le risque d'allongement de l'intervalle QT (p. antécédent de syndrome de l'intervalle QT long) ;
- Utilisation obligatoire d'un médicament concomitant connu pour allonger significativement l'intervalle QT.
- Séropositivité VIH connue ;
- Hépatite A, B ou C active connue ;
- Femmes enceintes ou allaitantes.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: SB1518
400 mg par voie orale par jour pendant un cycle de 28 jours.
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400 mg par voie orale, une fois par jour sans égard à la nourriture, cycle de 28 jours.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec une réponse globale
Délai: 28 jours à un an
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Réponse globale basée sur l'amélioration hématologique définie par les critères de réponse de l'International Working Group (IWG) dans la myélodysplasie.
Rémission complète (CR) : Moelle osseuse de 5 % de myéloblastes avec maturation normale de toutes les lignées cellulaires, dysplasie persistante notée ; Rémission partielle : critères de RC si anormaux avant le traitement, à l'exception des blastes de moelle osseuse diminués de 50 % par rapport au prétraitement, mais toujours > 5 % ; CR de la moelle osseuse : 5 % de myéloblastes dans la moelle osseuse et diminution de 50 % par rapport au prétraitement.
Aspiration de moelle osseuse avant le traitement (jour 0) et au jour 28 du premier cycle, puis tous les 3 cycles.
Les réponses doivent durer au moins 4 semaines.
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28 jours à un an
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Guillermo Garcia-Manero, MD, UT MD Anderson Cancer Center
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2011-0427
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