SB1518 voor patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS)
Fase II-studie van SB1518 voor patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS)
Het doel van deze klinische onderzoeksstudie is om te leren of SB1518 kan helpen bij het beheersen van het myelodysplastisch syndroom. De veiligheid van het medicijn zal ook worden bestudeerd.
SB1518 is ontworpen om JAK2 en FLT3 te blokkeren. SB1518 kan antitumoractiviteit hebben bij bepaalde leukemieën, myelofibrose en lymfoom.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Studie Drugstoediening:
Als u in aanmerking komt voor deelname aan dit onderzoek, neemt u SB1518 1 keer per dag oraal in. U kunt het met of zonder voedsel innemen en het moet elke dag op hetzelfde tijdstip worden ingenomen.
U ontvangt uw maandelijkse voorraad SB1518 tijdens uw bezoek aan de kliniek. De capsules mogen niet worden geopend of geplet. Raak het poeder in de capsules niet aan. Als u dat toch doet, was de getroffen gebieden dan grondig met water.
Elke studiecyclus duurt 28 dagen.
Studiebezoeken:
Bij elk studiebezoek wordt u gevraagd naar eventuele medicijnen die u gebruikt en naar eventuele bijwerkingen die u heeft gehad.
Eén (1) keer per week tijdens cyclus 1 wordt bloed (ongeveer 2 eetlepels) afgenomen voor routinetests.
Op dag 1 van cyclus 2 en daarna wordt bloed (ongeveer 2 eetlepels) verzameld voor routinetests.
Op dag 28 van elke cyclus krijgt u een beenmergpunctie en/of biopsie om de status van de ziekte te controleren. Als de screening op het beenmergonderzoek ongebruikelijke genetische testresultaten laat zien, worden deze monsters gebruikt voor cytogenetisch onderzoek. Als u op de therapie reageert, krijgt u elke 3 cycli een beenmergpunctie en/of biopsie, als uw arts denkt dat dit nodig is.
Duur van de studie:
U mag het onderzoeksgeneesmiddel blijven gebruiken zolang de arts denkt dat dit in uw belang is. U kunt het onderzoeksgeneesmiddel niet meer gebruiken als de ziekte verergert, als er ondraaglijke bijwerkingen optreden, als u een allogene beenmergtransplantatie kunt ondergaan of als u de aanwijzingen van het onderzoek niet kunt volgen.
Uw deelname aan het onderzoek is voorbij zodra u het eindbehandelingsbezoek heeft afgerond.
Bezoek aan het einde van de behandeling:
30 dagen na uw laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel krijgt u een bezoek aan het einde van de behandeling.
- U wordt gevraagd naar eventuele medicijnen die u gebruikt en naar eventuele bijwerkingen die u heeft gehad.
- Er wordt bloed (ongeveer 2 eetlepels) afgenomen voor routinetests.
- U zult een beenmergaspiraat en/of biopsie ondergaan om de status van de ziekte te controleren, als uw arts denkt dat dit nodig is.
Dit is een onderzoekend onderzoek. SB1518 is niet door de FDA goedgekeurd of in de handel verkrijgbaar. Het wordt momenteel alleen gebruikt voor onderzoeksdoeleinden.
Aan dit onderzoek zullen maximaal 40 deelnemers deelnemen. Allen zullen worden ingeschreven bij MD Anderson.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- UT MD Anderson Cancer Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met MDS volgens de IPSS-classificatie, waaronder laag, int-1, int-2 en hoog risico, komen in aanmerking. Patiënten moeten ten minste één eerdere behandelingslijn hebben gekregen, waaronder groeifactoren, lenalidomide of hypomethylerende middelen.
- Ondertekende geïnformeerde toestemming.
- Leeftijd >/= 18 jaar.
- Patiënten moeten de volgende niet-hematologische waarden hebben: aspartaataminotransferase (AST/SGOT) en alanineaminotransferase (ALAT/SGPT) </= 2,5 x bovengrens van normaal (ULN) als beide beschikbaar zijn of </= 5,0 x ULN als hepatisch betrokkenheid aanwezig is zoals vastgesteld door de onderzoeker; Serumbilirubine </=2 x ULN; Serumcreatinine </= 2 x ULN of 24-uurs creatinineklaring >/= 50 ml/min
- Patiënten, indien seksueel actief, moeten ermee instemmen om geschikte vormen van anticonceptie te gebruiken.
Uitsluitingscriteria:
- Ongecontroleerde bijkomende ziekte, inclusief maar niet beperkt tot aanhoudende actieve infectie of psychiatrische ziekte of sociale situaties waarvan de behandelend arts oordeelt dat deze de naleving van de studievereisten zouden beperken. Patiënten die antibiotica krijgen voor infecties die onder controle zijn, kunnen in het onderzoek worden opgenomen.
- Geschiedenis van myocardinfarct, ernstige/instabiele angina pectoris of symptomatisch congestief hartfalen binnen 6 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving;
- New York Heart Association Klasse III of IV congestief hartfalen;
- Aanhoudende hartritmestoornissen van graad >/= 2, atriumfibrilleren van elke graad, QTc-verlenging > 470 ms of andere factoren die het risico op QT-verlenging verhogen (bijv. hartfalen; hypokaliëmie, gedefinieerd als serumkalium < 3,0 mEq/L; familie voorgeschiedenis van lang QT-intervalsyndroom);
- Vereist gebruik van een gelijktijdig toegediend geneesmiddel waarvan bekend is dat het het QT-interval aanzienlijk verlengt.
- Bekende hiv-seropositiviteit;
- Bekende actieve hepatitis A, B of C;
- Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: SB1518
400 mg oraal per dag gedurende een cyclus van 28 dagen.
|
400 mg oraal ingenomen, eenmaal daags ongeacht voedsel, cyclus van 28 dagen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met totale respons
Tijdsspanne: 28 dagen tot een jaar
|
Algehele respons op basis van hematologische verbetering gedefinieerd door de responscriteria van de International Working Group (IWG) bij myelodysplasie.
Volledige remissie (CR): Beenmerg van 5% myeloblasten met normale rijping van alle cellijnen, geconstateerde aanhoudende dysplasie; Gedeeltelijke remissie: CR-criteria indien abnormaal vóór de behandeling behalve beenmergblasten verminderd met 50% ten opzichte van voorbehandeling, maar nog steeds > 5%; Marrow CR: Beenmerg 5% myeloblasten en afname met 50% ten opzichte van voorbehandeling.
Beenmergaspiraat vóór therapie (dag 0) en op dag 28 van de eerste cyclus, daarna elke 3 cycli.
Reacties moeten minimaal 4 weken duren.
|
28 dagen tot een jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Guillermo Garcia-Manero, MD, UT MD Anderson Cancer Center
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2011-0427
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .