SB1518 för patienter med myelodysplastiskt syndrom (MDS)
Fas II-studie av SB1518 för patienter med myelodysplastiskt syndrom (MDS)
Målet med denna kliniska forskningsstudie är att lära sig om SB1518 kan hjälpa till att kontrollera myelodysplastiskt syndrom. Läkemedlets säkerhet kommer också att studeras.
SB1518 är designad för att blockera JAK2 och FLT3. SB1518 kan ha antitumöraktivitet vid vissa leukemier, myelofibros och lymfom.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Studera Drug Administration:
Om du visar dig vara berättigad att delta i denna studie kommer du att ta SB1518 genom munnen 1 gång varje dag. Du kan ta det med eller utan mat, och det ska tas vid samma tidpunkt varje dag.
Du kommer att få din månatliga leverans av SB1518 under ditt klinikbesök. Kapslarna ska inte öppnas eller krossas. Rör inte pulvret i kapslarna. Om du gör det, tvätta de drabbade områdena noggrant med vatten.
Varje studiecykel är 28 dagar.
Studiebesök:
Vid varje studiebesök kommer du att bli tillfrågad om vilka läkemedel du kan ta och eventuella biverkningar du har haft.
En (1) gång i veckan under cykel 1 kommer blod (cirka 2 matskedar) att tas för rutinmässiga tester.
På dag 1 av cykel 2 och därefter kommer blod (cirka 2 matskedar) att samlas in för rutinmässiga tester.
På dag 28 i varje cykel kommer du att få en benmärgsaspiration och/eller biopsi för att kontrollera sjukdomens status. Om screeningbenmärgstestet visade ovanliga genetiska testresultat, kommer dessa prover att användas för cytogenetisk testning. Om du har ett svar på behandlingen kommer du att få en benmärgsaspiration och/eller biopsi var tredje cykel, om din läkare anser att det behövs.
Studielängd:
Du kan fortsätta att ta studieläkemedlet så länge som läkaren anser att det är i ditt bästa intresse. Du kommer inte längre att kunna ta studieläkemedlet om sjukdomen förvärras, om oacceptabla biverkningar uppstår, du kan genomgå allogen benmärgstransplantation eller om du inte kan följa studiens anvisningar.
Ditt deltagande i studien kommer att avslutas när du har slutfört besöket vid behandlingens slut.
Besök vid avslutat behandling:
30 dagar efter din sista dos av studieläkemedlet kommer du att ha ett besök vid slutet av behandlingen.
- Du kommer att bli tillfrågad om vilka droger du kan ta och eventuella biverkningar du har haft.
- Blod (cirka 2 matskedar) kommer att tas för rutinprov.
- Du kommer att få en benmärgsaspiration och/eller biopsi för att kontrollera sjukdomens status, om din läkare anser att det behövs.
Detta är en undersökningsstudie. SB1518 är inte FDA-godkänd eller kommersiellt tillgänglig. Den används för närvarande endast för forskningsändamål.
Upp till 40 deltagare kommer att delta i denna studie. Alla kommer att skrivas in på MD Anderson.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- UT MD Anderson Cancer Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med MDS enligt IPSS-klassificeringen inklusive låg, int-1, int-2 och hög risk är berättigade. Patienter bör ha fått minst en rad av tidigare behandling inklusive tillväxtfaktorer, lenalidomid eller hypometylerande medel.
- Undertecknat informerat samtycke.
- Ålder >/= 18 år gammal.
- Patienterna måste ha följande icke-hematologiska värden: Aspartataminotransferas (AST/SGOT) och alaninaminotransferas (ALT/SGPT) </= 2,5 x övre normalgräns (ULN) om båda är tillgängliga eller </= 5,0 x ULN om lever inblandning är närvarande enligt bestämt av utredaren; Serumbilirubin </=2 x ULN; Serumkreatinin </= 2 x ULN eller 24-timmars kreatininclearance >/= 50 ml/min
- Patienter, om de är sexuellt aktiva, måste gå med på att använda lämpliga former av preventivmedel.
Exklusions kriterier:
- Okontrollerad interkurrent sjukdom, inklusive men inte begränsat till pågående aktiv infektion eller psykiatrisk sjukdom eller sociala situationer som den behandlande läkaren bedömer skulle begränsa efterlevnaden av studiekraven. Patienter som får antibiotika för infektioner som är under kontroll kan inkluderas i studien.
- Anamnes med hjärtinfarkt, svår/instabil angina eller symtomatisk hjärtsvikt inom 6 månader före studieregistrering;
- New York Heart Association klass III eller IV kongestiv hjärtsvikt;
- Pågående hjärtrytmrubbningar av grad >/= 2, förmaksflimmer av vilken grad som helst, QTc-förlängning > 470 ms eller andra faktorer som ökar risken för QT-förlängning (t.ex. hjärtsvikt; hypokalemi, definierad som serumkalium < 3,0 mEq/L; familj historia av långt QT-intervallsyndrom);
- Krävs användning av en samtidig medicinering som är känd för att förlänga QT-intervallet avsevärt.
- Känd HIV-seropositivitet;
- Känd aktiv hepatit A, B eller C;
- Kvinnor som är gravida eller ammar.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: SB1518
400 mg oralt om dagen i 28 dagars cykel.
|
400 mg oralt, en gång dagligen utan hänsyn till mat, 28 dagars cykel.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med övergripande respons
Tidsram: 28 dagar till ett år
|
Totalt svar baserat på hematologisk förbättring definierad av International Working Group (IWG) svarskriterier vid myelodysplasi.
Fullständig remission (CR): Benmärg av 5% myeloblaster med normal mognad av alla cellinjer, noterad ihållande dysplasi; Partiell remission: CR-kriterier om onormalt före behandling förutom benmärgsblaster minskade med 50 % över förbehandling men fortfarande > 5 %; Märg CR: Benmärg 5 % myeloblaster och minskar med 50 % över förbehandling.
Benmärgsaspiration före behandling (dag 0) och på dag 28 av första cykeln sedan var tredje cykel.
Svar måste pågå i minst 4 veckor.
|
28 dagar till ett år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Guillermo Garcia-Manero, MD, UT MD Anderson Cancer Center
Publikationer och användbara länkar
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2011-0427
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .