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Étude d'efficacité et d'innocuité des cellules souches mésenchymateuses allogéniques pour les patients atteints de cirrhose biliaire primitive réfractaire (MSCsTreatPBC)

1 août 2012 mis à jour par: Robert Chunhua Zhao, MD, PhD

Essai clinique de phase I, randomisé, contrôlé, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la thérapie avec des cellules souches mésenchymateuses allogéniques de la moelle osseuse pour les patients atteints de cirrhose biliaire primitive réfractaire

L'étude est conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'administration intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse chez les patients atteints de cirrhose biliaire primitive (CBP) réfractaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La cirrhose biliaire primitive (CBP) est une maladie inflammatoire spécifique à un organe et caractérisée par la destruction à médiation immunitaire des voies biliaires intrahépatiques, puis conduit à une cirrhose du foie et éventuellement à une insuffisance. Actuellement, l'acide ursodésoxycholique (UDCA) est le seul médicament approuvé par le Food and Drug Administration (FDA). Un nouveau traitement est nécessaire de toute urgence pour les patients qui ont une réponse incomplète à l'UDCA. Les cellules souches mésenchymateuses (CSM) représentent un outil prometteur pour les thérapies cellulaires des maladies auto-immunes. Pour explorer l'effet thérapeutique des MSC pour la CBP, les chercheurs prévoient de mener un essai clinique randomisé en ouvert. Les patients atteints de CBP seront recrutés et répartis au hasard en deux groupes qui recevront respectivement des CSM et des AUDC. Les chercheurs évalueront l'efficacité et l'innocuité des MSC pour la CBP en comparant l'amélioration des symptômes, le taux de survie et les effets secondaires dans les deux groupes.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

20

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 60 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Il doit y avoir au moins deux des éléments suivants : une concentration dans le sérum d'AMA à des titres de 1:40 ou plus ; une augmentation inexpliquée de la quantité de phosphatase alcaline d'au moins 1•5 fois la limite supérieure de la normale pendant plus de 24 semaines ; et des résultats histologiques hépatiques compatibles, en particulier une cholangite non suppurée et une lésion des voies biliaires interlobulaires.
  • Réponse incomplète à l'UDCA à 13-15 mg/kg/jour. Les critères pour le groupe des répondeurs complets comprennent : des concentrations de phosphatase alcaline inférieures à trois fois la limite supérieure de la normale, d'aspartate aminotransférase inférieures à deux fois la limite supérieure de la normale, et bilirubine inférieure à 17 μmol/L ; et normalisation des concentrations anormales de bilirubine, d'albumine ou des deux.
  • Stadification pathologique hépatique en 2 ou 3, la stadification histologique est basée sur les classifications de Ludwig et Scheuer

Critère d'exclusion:

  • Les patients reçoivent tout autre agent expérimental dans les 4 semaines suivant l'entrée à l'étude
  • Maladie intercurrente non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter, une infection en cours ou active (définie comme une infection fongique invasive et une virémie à CMV progressive), une insuffisance cardiaque congestive symptomatique (NYH classes III et IV), une angine de poitrine instable ou une arythmie cardiaque
  • Pendant la grossesse ou l'allaitement
  • Maladie psychiatrique ou déficience mentale rendant impossible l'observance du traitement ou le consentement éclairé
  • HCVpositif ，HBSAg positif ou avec d'autres maladies du foie
  • Combiné avec d'autres maladies auto-immunes
  • La durée de survie prévue est inférieure à un an
  • Décompensation de la fonction hépatique（Enfant B ou C）
  • Avoir des antécédents d'allergie ou de constitution allergique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: cellules souches mésenchymateuses allogéniques (CSM)
Patients atteints de cirrhose biliaire primitive.
Biologique: Biologique : cellule souche mésenchymateuse
Cellules souches mésenchymateuses, 5-50 millions/kg, perfusion intraveineuse, une dose, s'il faut donner une autre dose en fonction de l'état du patient
Autres noms:
  • médecine régénérative : MSC
Comparateur actif: acide ursodésoxycholique (UDCA)
Patients atteints de cirrhose biliaire primitive.
Médicament: acide ursodésoxycholique
13-15 mg/kg/jour, jusqu'à la fin de l'étude
Autres noms:
  • AUDC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
taux sérique de phosphatase alcaline
Délai: 24 mois après l'administration des MSC
Le taux sérique de phosphatase alcaline sera mesuré à l'entrée, 1 mois, 3 mois, 6 mois et 24 mois après le traitement
24 mois après l'administration des MSC

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
changements histologiques dans les biopsies du foie
Délai: 6 mois après la thérapie
Une biopsie hépatique de chaque patient sera prise avant l'entrée dans les essais thérapeutiques et à 6 mois après la thérapie.
6 mois après la thérapie
Niveaux sériques de TNF-alpha
Délai: 6 mois après la thérapie
les taux sériques de TNF-alpha seront évalués avant l'entrée dans les essais thérapeutiques et à 6 mois après le traitement
6 mois après la thérapie
changements de fatigue
Délai: 6 mois après la thérapie
les changements de fatigue seront évalués avant le test (ligne de base), 1 mois, 3 mois et 6 mois après la thérapie par le score PBC-40.
6 mois après la thérapie
La survenue de la cirrhose et ses complications
Délai: 24 mois après la thérapie
24 mois après la thérapie
Niveaux sériques d'interleukine
Délai: 6 mois après la thérapie
les taux sériques d'interleukine seront évalués avant l'entrée dans les essais thérapeutiques et 6 mois après le traitement
6 mois après la thérapie
changements dans la sévérité du prurit
Délai: 6 mois après la thérapie
les changements dans la sévérité du prurit seront évalués avant le test (ligne de base), 1 mois, 3 mois et 6 mois après le traitement par le score VAS.
6 mois après la thérapie

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Robert Chunhua Zhao, MD, PhD

Collaborateurs

Peking Union Medical College Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Robert Chunhua Zhao, MD,PhD, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2011

Achèvement primaire (Anticipé)

1 novembre 2013

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 septembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 septembre 2011

Première publication (Estimation)

26 septembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

3 août 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 août 2012

Dernière vérification

1 septembre 2011

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2008BAI59B03/2011AA020119

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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