Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af allogene mesenkymale stamceller til patienter med refraktær primær biliær cirrhose (MSCsTreatPBC)

1. august 2012 opdateret af: Robert Chunhua Zhao, MD, PhD

Fase I klinisk forsøg, randomiseret, kontrolleret, for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​terapi med allogene mesenkymale stamceller fra knoglemarv til patienter med refraktær primær biliær cirrhose

Studiet er designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​intravenøs administration af knoglemarvs-afledte mesenkymale stamceller til patienter med refraktær primær biliær cirrhose (PBC).

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primær biliær cirrhose (PBC) er en organspecifik inflammatorisk sygdom og karakteriseret ved immunmedieret ødelæggelse af intrahepatiske galdegange, der derefter fører til levercirrhose og til sidst svigt. I øjeblikket er ursodeoxycholsyre (UDCA) det eneste lægemiddel, der er godkendt af Food and Drug Administration (FDA). Ny behandling er påtrængende nødvendig for patienter, som har en ufuldstændig respons på UDCA. Mesenkymale stamceller (MSC) repræsenterer et lovende værktøj til cellebaserede behandlinger af autoimmune sygdomme. For at udforske den terapeutiske effekt af MSC'er for PBC planlægger efterforskerne at udføre et åbent, randomiseret klinisk forsøg. Patienter med PBC vil blive indskrevet og tilfældigt opdelt i to grupper, som vil modtage henholdsvis MSC'er og UDCA. Efterforskerne vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​MSC'er for PBC ved at sammenligne symptomforbedring, overlevelsesrate og bivirkninger i de to grupper.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Der skal være mindst to af følgende: en koncentration i serum af AMA'er ved titre på 1:40 eller højere; en uforklarlig stigning i mængden af ​​alkalisk fosfatase på mindst 1•5 gange den øvre grænse for normal i mere end 24 uger; og kompatible leverhistologiske fund, specifikt ikke-suppurativ cholangitis og interlobulær galdegangskade.
  • Ufuldstændig respons på UDCA ved 13-15 mg/kg/dag. Kriterier for gruppen af ​​komplette respondere inkluderer: koncentrationer af alkalisk fosfatase mindre end tre gange den øvre grænse for normal, aspartataminotransferase mindre end to gange den øvre grænse for normal, og bilirubin mindre end 17 μmol/L; og normalisering af unormale koncentrationer af bilirubin, albumin eller begge dele.
  • Leverpatologisk stadieinddeling i 2 eller 3, Histologisk stadieinddeling er baseret på Ludwigs og Scheuers klassifikationer

Ekskluderingskriterier:

  • Patienterne får andre forsøgsmidler inden for 4 uger efter indtræden i undersøgelsen
  • Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, igangværende eller aktiv infektion (defineret som invasiv svampeinfektion og progressiv CMV-viræmi), symptomatisk kongestiv hjertesvigt (NYH klasse III og IV), ustabil angina pectoris eller hjertearytmi
  • Ved graviditet eller amning
  • Psykiatrisk sygdom eller mental mangel gør overholdelse af behandling eller informeret samtykke umuligt
  • HCV-positiv, HBSAg-positiv eller med andre leversygdomme
  • Kombineret med anden autoimmun sygdom
  • Forventet overlevelsestid er mindre end et år
  • Dekompensation af leverfunktion (barn B eller C)
  • Har en historie med allergi eller allergisk konstitution

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: allogene mesenkymale stamceller (MSC'er)
Patienter, der har primær biliær cirrhose.
Biologisk: Biologisk: mesenkymal stamcelle
Mesenkymale stamceller, 5-50 millioner/kg, Intravenøs infusion, En dosis, om der skal gives en anden dosis afhængig af patientens tilstand
Andre navne:
  • regenerativ medicin:MSC'er
Aktiv komparator: ursodeoxycholsyre (UDCA)
Patienter, der har primær biliær cirrhose.
Medicin: ursodeoxycholsyre
13-15 mg/kg/dag, til slutningen af ​​undersøgelsen
Andre navne:
  • UDCA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
serumniveau af alkalisk fosfatase
Tidsramme: 24 måneder efter MSCs administration
Serumniveauet af alkalisk fosfatase vil blive målt ved indtræden, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder og 24 måneder efter behandlingen
24 måneder efter MSCs administration

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
histologiske ændringer i leverbiopsier
Tidsramme: 6 måneder efter behandlingen
Leverbiopsi af hver patient vil blive taget før indtræden i terapeutiske forsøg og 6 måneder efter behandlingen.
6 måneder efter behandlingen
Serumniveauer af TNF-alfa
Tidsramme: 6 måneder efter behandlingen
serumniveauer af TNF-alfa vil blive vurderet før indtræden i terapeutiske forsøg og 6 måneder efter behandling
6 måneder efter behandlingen
ændringer i træthed
Tidsramme: 6 måneder efter terapien
ændringer i træthed vil blive evalueret før test (baseline), 1 måned, 3 måneder og 6 måneder efter terapi ved PBC-40 score.
6 måneder efter terapien
Forekomsten af ​​skrumpelever og dens komplikationer
Tidsramme: 24 måneder efter behandlingen
24 måneder efter behandlingen
Serumniveauer af interleukin
Tidsramme: 6 måneder efter behandlingen
serumniveauer af interleukin vil blive vurderet før påbegyndelse af terapeutiske forsøg og 6 måneder efter behandling
6 måneder efter behandlingen
ændringer i sværhedsgraden af ​​kløe
Tidsramme: 6 måneder efter behandlingen
ændringer i pruritus sværhedsgrad vil blive evalueret før test (baseline), 1 måned, 3 måneder og 6 måneder efter terapi ved VAS-score.
6 måneder efter behandlingen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Robert Chunhua Zhao, MD, PhD

Samarbejdspartnere

Peking Union Medical College Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robert Chunhua Zhao, MD,PhD, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2011

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. november 2013

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. september 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. september 2011

Først opslået (Skøn)

26. september 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

3. august 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. august 2012

Sidst verificeret

1. september 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2008BAI59B03/2011AA020119

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær galdecirrhose

Kliniske forsøg med Biologisk: mesenkymal stamcelle

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner