Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von allogenen mesenchymalen Stammzellen für Patienten mit refraktärer primärer biliärer Zirrhose (MSCsTreatPBC)

Einschlusskriterien:

• Es müssen mindestens zwei der folgenden Bedingungen vorliegen: eine Serumkonzentration von AMAs mit Titern von 1:40 oder höher; ein unerklärlicher Anstieg der Menge an alkalischer Phosphatase um mindestens das 1,5-fache der oberen Normgrenze für mehr als 24 Wochen; und kompatible histologische Leberbefunde, insbesondere nicht eitrige Cholangitis und interlobuläre Gallengangsverletzung.
• Unvollständiges Ansprechen auf UDCA bei 13–15 mg/kg/Tag, Kriterien für die Gruppe der vollständigen Responder umfassen: Konzentrationen von alkalischer Phosphatase von weniger als dem Dreifachen der Obergrenze des Normalwerts, Aspartataminotransferase von weniger als dem Zweifachen der Obergrenze des Normalwerts und Bilirubin unter 17 μmol/l und Normalisierung abnormaler Konzentrationen von Bilirubin, Albumin oder beidem.
• Leberpathologisches Staging in 2 oder 3. Das histologische Staging basiert auf der Klassifikation von Ludwig und Scheuer

Ausschlusskriterien:

• Die Patienten erhalten innerhalb von 4 Wochen nach Studieneintritt andere Prüfpräparate
• Unkontrollierte interkurrente Erkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, andauernde oder aktive Infektion (definiert als invasive Pilzinfektion und fortschreitende CMV-Virämie), symptomatische dekompensierte Herzinsuffizienz (NYH-Klassen III und IV), instabile Angina pectoris oder Herzrhythmusstörungen
• In Schwangerschaft oder Stillzeit
• Psychiatrische Erkrankung oder geistige Beeinträchtigung, die die Einhaltung der Behandlung oder Einverständniserklärung unmöglich macht
• HCV-positiv, HBSAg-positiv oder mit anderen Lebererkrankungen
• In Kombination mit anderen Autoimmunerkrankungen
• Die erwartete Überlebenszeit beträgt weniger als ein Jahr
• Dekompensation der Leberfunktion (Kind B oder C)
• Haben Sie eine Vorgeschichte von Allergien oder allergischer Konstitution