Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych u pacjentów z oporną na leczenie pierwotną żółciową marskością wątroby (MSCsTreatPBC)

1 sierpnia 2012 zaktualizowane przez: Robert Chunhua Zhao, MD, PhD

Badanie kliniczne I fazy, randomizowane, kontrolowane, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa terapii allogenicznymi mezenchymalnymi komórkami macierzystymi ze szpiku kostnego u pacjentów z oporną na leczenie pierwotną żółciową marskością wątroby

Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności dożylnego podania mezenchymalnych komórek macierzystych ze szpiku kostnego pacjentom z oporną na leczenie pierwotną żółciową marskością wątroby (PBC).

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pierwotna marskość żółciowa wątroby (PBC) jest chorobą zapalną specyficzną dla danego narządu, charakteryzującą się niszczeniem wewnątrzwątrobowych dróg żółciowych za pośrednictwem układu immunologicznego, co prowadzi następnie do marskości wątroby i ostatecznie do niewydolności. Obecnie kwas ursodeoksycholowy (UDCA) jest jedynym lekiem zatwierdzonym przez Food and Drug administracji (FDA). Pilnie potrzebne jest nowe leczenie dla pacjentów, którzy mają niepełną odpowiedź na UDCA. Mezenchymalne komórki macierzyste (MSC) stanowią obiecujące narzędzie w terapii komórkowej chorób autoimmunologicznych. Aby zbadać działanie terapeutyczne MSC na PBC, badacze planują przeprowadzić otwarte, randomizowane badanie kliniczne. Pacjenci z PBC zostaną włączeni i losowo podzieleni na dwie grupy, które otrzymają odpowiednio MSC i UDCA. Badacze ocenią skuteczność i bezpieczeństwo MSC w PBC poprzez porównanie poprawy objawów, wskaźnika przeżycia i skutków ubocznych w obu grupach.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

20

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Muszą być co najmniej dwa z poniższych: stężenie AMA w surowicy w mianie 1:40 lub wyższym; niewyjaśniony wzrost ilości fosfatazy alkalicznej o co najmniej 1-5-krotność górnej granicy normy przez ponad 24 tygodnie; i zgodne wyniki badań histologicznych wątroby, w szczególności nieropne zapalenie dróg żółciowych i międzyzrazikowe uszkodzenie dróg żółciowych.
  • Niepełna odpowiedź na UDCA w dawce 13-15 mg/kg mc./dobę. Kryteria dla grupy osób z całkowitą odpowiedzią obejmują: stężenie fosfatazy alkalicznej poniżej trzykrotności górnej granicy normy, aminotransferazy asparaginianowej poniżej dwukrotności górnej granicy normy oraz bilirubina poniżej 17 μmol/L oraz normalizacja nieprawidłowych stężeń bilirubiny, albuminy lub obu.
  • Stopień zaawansowania patologicznego wątroby w 2 lub 3 stopniach, stopień zaawansowania histologicznego oparty jest na klasyfikacjach Ludwiga i Scheuera

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci otrzymują inne badane środki w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia badania
  • Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi trwająca lub czynna infekcja (zdefiniowana jako inwazyjna infekcja grzybicza i postępująca wiremia CMV), objawowa zastoinowa niewydolność serca (klasa III i IV według NYH), niestabilna dusznica bolesna lub zaburzenia rytmu serca
  • W ciąży lub laktacji
  • Choroba psychiczna lub upośledzenie umysłowe uniemożliwiające przestrzeganie leczenia lub świadomą zgodę
  • HCVpozytywny, HBSAg dodatni lub z innymi chorobami wątroby
  • W połączeniu z innymi chorobami autoimmunologicznymi
  • Oczekiwany czas przeżycia wynosi mniej niż jeden rok
  • Dekompensacja czynności wątroby (dziecko B lub C)
  • Mieć historię alergii lub konstytucji alergicznej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste (MSC)
Pacjenci z pierwotną marskością żółciową wątroby.
Biologiczny: Biologiczne: mezenchymalna komórka macierzysta
Mezenchymalne komórki macierzyste, 5-50 mln/kg, infuzja dożylna, jedna dawka, czy podać inną dawkę w zależności od stanu pacjenta
Inne nazwy:
  • medycyna regeneracyjna: MSC
Aktywny komparator: kwas ursodeoksycholowy (UDCA)
Pacjenci z pierwotną marskością żółciową wątroby.
Lek: kwas ursodeoksycholowy
13-15 mg/kg/dzień, do końca badania
Inne nazwy:
  • UDCA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
poziom fosfatazy alkalicznej w surowicy
Ramy czasowe: 24 miesiące po podaniu MSC
Poziom fosfatazy alkalicznej w surowicy będzie mierzony przy wejściu, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy i 24 miesiące po terapii
24 miesiące po podaniu MSC

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
zmiany histologiczne w biopsjach wątroby
Ramy czasowe: 6 miesięcy po terapii
Biopsja wątroby każdego pacjenta zostanie pobrana przed rozpoczęciem badań terapeutycznych i po 6 miesiącach od zakończenia terapii.
6 miesięcy po terapii
Poziomy TNF-alfa w surowicy
Ramy czasowe: 6 miesięcy po terapii
poziomy TNF-alfa w surowicy będą oceniane przed rozpoczęciem prób terapeutycznych i 6 miesięcy po zakończeniu terapii
6 miesięcy po terapii
zmiany zmęczenia
Ramy czasowe: 6 miesięcy po terapii
zmiany w zmęczeniu zostaną ocenione przed badaniem (linia wyjściowa), 1 miesiąc, 3 miesiące i 6 miesięcy po terapii na podstawie wyniku PBC-40.
6 miesięcy po terapii
Występowanie marskości wątroby i jej powikłań
Ramy czasowe: 24 miesiące po terapii
24 miesiące po terapii
Poziomy interleukiny w surowicy
Ramy czasowe: 6 miesięcy po terapii
poziomy interleukiny w surowicy będą oceniane przed rozpoczęciem prób terapeutycznych i 6 miesięcy po zakończeniu terapii
6 miesięcy po terapii
zmiany nasilenia świądu
Ramy czasowe: 6 miesięcy po terapii
zmiany nasilenia świądu zostaną ocenione przed badaniem (linia wyjściowa), 1 miesiąc, 3 miesiące i 6 miesięcy po terapii za pomocą skali VAS.
6 miesięcy po terapii

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Robert Chunhua Zhao, MD, PhD

Współpracownicy

Peking Union Medical College Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Robert Chunhua Zhao, MD,PhD, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2011

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 listopada 2013

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 września 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 września 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 września 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

3 sierpnia 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2012

Ostatnia weryfikacja

1 września 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2008BAI59B03/2011AA020119

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj