Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van allogene mesenchymale stamcellen voor patiënten met refractaire primaire biliaire cirrose (MSCsTreatPBC)

1 augustus 2012 bijgewerkt door: Robert Chunhua Zhao, MD, PhD

Fase I klinische studie, gerandomiseerd, gecontroleerd, om de werkzaamheid en veiligheid van therapie met allogene mesenchymale stamcellen uit beenmerg te evalueren voor patiënten met refractaire primaire biliaire cirrose

De studie is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid van intraveneuze toediening van uit het beenmerg afgeleide mesenchymale stamcellen te evalueren voor patiënten met refractaire primaire biliaire cirrose (PBC).

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Primaire biliaire cirrose (PBC) is een orgaanspecifieke ontstekingsziekte en wordt gekenmerkt door immuungemedieerde vernietiging van intrahepatische galwegen, die vervolgens leidt tot levercirrose en uiteindelijk falen. Momenteel is ursodeoxycholzuur (UDCA) het enige medicijn dat is goedgekeurd door de Food and Drug Administratie (FDA). Nieuwe behandeling is dringend nodig voor patiënten die een onvolledige respons op UDCA hebben. Mesenchymale stamcellen (MSC) vertegenwoordigen een veelbelovend hulpmiddel voor celgebaseerde therapieën van auto-immuunziekten. Om het therapeutische effect van MSC's voor PBC te onderzoeken, zijn de onderzoekers van plan een open-label, gerandomiseerde klinische studie uit te voeren. Patiënten met PBC worden ingeschreven en willekeurig verdeeld in twee groepen die respectievelijk MSC's en UDCA zullen ontvangen. De onderzoekers zullen de werkzaamheid en veiligheid van MSC's voor PBC evalueren door vergelijking van symptoomverbetering, overlevingspercentage en bijwerkingen in de twee groepen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

20

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Er moeten ten minste twee van de volgende zijn: een serumconcentratie van AMA's bij titers van 1:40 of hoger; een onverklaarbare stijging van de hoeveelheid alkalische fosfatase van ten minste 1,5 maal de bovengrens van normaal gedurende meer dan 24 weken; en compatibele leverhistologische bevindingen, met name niet-etterende cholangitis en interlobulaire galwegletsel.
  • Onvolledige respons op UDCA bij 13-15 mg/kg/dag. Criteria voor de groep van complete responders zijn onder meer: ​​concentraties van alkalische fosfatase minder dan driemaal de bovengrens van normaal, aspartaataminotransferase minder dan tweemaal de bovengrens van normaal, en bilirubine lager dan 17 μmol/L; en normalisatie van abnormale concentraties van bilirubine, albumine of beide.
  • Leverpathologische stadiëring in 2 of 3, histologische stadiëring is gebaseerd op de classificaties van Ludwig en Scheuer

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten krijgen binnen 4 weken na deelname aan het onderzoek eventuele andere onderzoeksgeneesmiddelen
  • Ongecontroleerde bijkomende ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, aanhoudende of actieve infectie (gedefinieerd als invasieve schimmelinfectie en progressieve CMV-viremie), symptomatisch congestief hartfalen (NYH-klasse III en IV), onstabiele angina pectoris of hartritmestoornissen
  • Bij zwangerschap of borstvoeding
  • Psychiatrische ziekte of mentale stoornis die therapietrouw of geïnformeerde toestemming onmogelijk maken
  • HCV-positief, HBSAG-positief of met andere leveraandoeningen
  • Gecombineerd met andere auto-immuunziekten
  • De verwachte overlevingstijd is minder dan een jaar
  • Decompensatie van leverfunctie (kind B of C)
  • Heb een voorgeschiedenis van allergie of allergische constitutie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: allogene mesenchymale stamcellen (MSC's)
Patiënten met primaire biliaire cirrose.
Biologisch: Biologisch: mesenchymale stamcel
Mesenchymale stamcellen, 5-50 miljoen / kg, intraveneuze infusie, één dosering, of een andere dosering moet worden gegeven, afhankelijk van de toestand van de patiënt
Andere namen:
  • regeneratieve geneeskunde: MSC's
Actieve vergelijker: ursodeoxycholzuur (UDCA)
Patiënten met primaire biliaire cirrose.
Geneesmiddel: ursodeoxycholzuur
13-15 mg/kg/dag, tot het einde van de studie
Andere namen:
  • UDCA

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
serumspiegel van alkalische fosfatase
Tijdsspanne: 24 maanden na toediening van MSC's
Serumniveau van alkalische fosfatase wordt gemeten bij aanvang, 1 maand, 3 maanden, 6 maanden en 24 maanden na de therapie
24 maanden na toediening van MSC's

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
histologische veranderingen in leverbiopten
Tijdsspanne: 6 maanden na therapie
Leverbiopsie van elke patiënt zal worden genomen vóór aanvang van therapeutische onderzoeken en 6 maanden na de therapie.
6 maanden na therapie
Serumniveaus van TNF-alfa
Tijdsspanne: 6 maanden na therapie
serumspiegels van TNF-alfa zullen worden beoordeeld vóór aanvang van therapeutische onderzoeken en 6 maanden na de therapie
6 maanden na therapie
veranderingen in vermoeidheid
Tijdsspanne: 6 maanden na therapie
veranderingen in vermoeidheid zullen vóór de test (baseline), 1 maand, 3 maanden en 6 maanden na de therapie worden geëvalueerd door middel van de PBC-40-score.
6 maanden na therapie
Het optreden van cirrose en de complicaties ervan
Tijdsspanne: 24 maanden na therapie
24 maanden na therapie
Serumniveaus van Interleukine
Tijdsspanne: 6 maanden na therapie
serumspiegels van Interleukin zullen worden beoordeeld voordat therapeutische onderzoeken worden gestart en 6 maanden na de therapie
6 maanden na therapie
veranderingen in de ernst van jeuk
Tijdsspanne: 6 maanden na therapie
veranderingen in de ernst van de pruritus worden vóór de test (baseline), 1 maand, 3 maanden en 6 maanden na de therapie beoordeeld aan de hand van de VAS-score.
6 maanden na therapie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Robert Chunhua Zhao, MD, PhD

Medewerkers

Peking Union Medical College Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Robert Chunhua Zhao, MD,PhD, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2011

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 november 2013

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 september 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 september 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

26 september 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

3 augustus 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 augustus 2012

Laatst geverifieerd

1 september 2011

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2008BAI59B03/2011AA020119

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren