Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt- och säkerhetsstudie av allogena mesenkymala stamceller för patienter med refraktär primär biliär cirros (MSCsTreatPBC)

1 augusti 2012 uppdaterad av: Robert Chunhua Zhao, MD, PhD

Fas I klinisk prövning, randomiserad, kontrollerad, för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av terapi med allogena mesenkymala stamceller från benmärg för patienter med refraktär primär biliär cirros

Studien är utformad för att utvärdera säkerheten och effekten av intravenös administrering av benmärgshärledda mesenkymala stamceller för patienter med refraktär primär biliär cirros (PBC).

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Primär biliär cirrhos (PBC) är en organspecifik inflammatorisk sjukdom som kännetecknas av immunförmedlad förstörelse av intrahepatiska gallgångar, som sedan leder till levercirros och så småningom fel. För närvarande är ursodeoxicholsyra (UDCA) det enda läkemedel som godkänts av Food and Drug Administration (FDA). Ny behandling är akut nödvändig för patienter som har ett ofullständigt svar på UDCA. Mesenkymala stamceller (MSC) representerar ett lovande verktyg för cellbaserade terapier av autoimmuna sjukdomar. För att utforska den terapeutiska effekten av MSC för PBC planerar utredarna att genomföra en öppen, randomiserad klinisk prövning. Patienter med PBC kommer att registreras och slumpmässigt delas in i två grupper som kommer att få MSCs respektive UDCA. Utredarna kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten av MSC för PBC genom att jämföra symtomförbättring, överlevnadsfrekvens och biverkningar i de två grupperna.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

20

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 60 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Det måste finnas minst två av följande: en koncentration i serum av AMA vid titrar på 1:40 eller högre; en oförklarlig ökning av mängden alkaliskt fosfatas på minst 1•5 gånger den övre normalgränsen i mer än 24 veckor; och kompatibla leverhistologiska fynd, speciellt icke-suppurativ kolangit och interlobulär gallgångsskada.
  • Ofullständig respons på UDCA vid 13-15 mg/kg/dag. Kriterier för gruppen av kompletta svarspersoner inkluderar: koncentrationer av alkaliskt fosfatas mindre än tre gånger den övre gränsen för normal, aspartataminotransferas mindre än två gånger den övre normalgränsen, och bilirubin mindre än 17 μmol/L; och normalisering av onormala koncentrationer av bilirubin, albumin eller båda.
  • Leverpatologisk stadieindelning i 2 eller 3, histologisk stadieindelning är baserad på Ludwigs och Scheuers klassificeringar

Exklusions kriterier:

  • Patienterna får andra undersökningsmedel inom 4 veckor efter att studien påbörjats
  • Okontrollerad interkurrent sjukdom inklusive, men inte begränsat till, pågående eller aktiv infektion (definierad som invasiv svampinfektion och progressiv CMV-viremi), symptomatisk kronisk hjärtsvikt (NYH klass III och IV), instabil angina pectoris eller hjärtarytmi
  • Under graviditet eller amning
  • Psykiatrisk sjukdom eller psykisk brist gör det omöjligt att följa behandling eller informerat samtycke
  • HCV-positiv, HBSAg-positiv eller med andra leversjukdomar
  • Kombinerat med andra autoimmuna sjukdomar
  • Förväntad överlevnadstid är mindre än ett år
  • Dekompensation av leverfunktionen (barn B eller C)
  • Har en historia av allergi eller allergisk konstitution

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: allogena mesenkymala stamceller (MSC)
Patienter som har primär biliär cirros.
Biologisk: Biologisk: mesenkymal stamcell
Mesenkymala stamceller, 5-50 miljoner/kg, Intravenös infusion, En dos, om man ska ge en annan dos beroende på patientens tillstånd
Andra namn:
  • regenerativ medicin:MSCs
Aktiv komparator: ursodeoxicholsyra (UDCA)
Patienter som har primär biliär cirros.
Läkemedel: ursodeoxicholsyra
13-15 mg/kg/dag, till slutet av studien
Andra namn:
  • UDCA

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
serumnivå av alkaliskt fosfatas
Tidsram: 24 månader efter administrering av MSC
Serumnivån av alkaliskt fosfatas kommer att mätas vid inträde, 1 månad, 3 månader, 6 månader och 24 månader efter behandlingen
24 månader efter administrering av MSC

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
histologiska förändringar i leverbiopsier
Tidsram: 6 månader efter behandlingen
Leverbiopsi av varje patient kommer att tas före inträde i terapeutiska prövningar och 6 månader efter behandlingen.
6 månader efter behandlingen
Serumnivåer av TNF-alfa
Tidsram: 6 månader efter behandlingen
serumnivåer av TNF-alfa kommer att bedömas innan inträde i terapeutiska prövningar och 6 månader efter behandlingen
6 månader efter behandlingen
förändringar i trötthet
Tidsram: 6 månader efter behandlingen
förändringar i trötthet kommer att utvärderas före testet (baslinje), 1 månad, 3 månader och 6 månader efter behandling med PBC-40 poäng.
6 månader efter behandlingen
Förekomsten av cirros och dess komplikationer
Tidsram: 24 månader efter behandlingen
24 månader efter behandlingen
Serumnivåer av interleukin
Tidsram: 6 månader efter behandlingen
serumnivåer av interleukin kommer att bedömas innan inträde i terapeutiska prövningar och 6 månader efter behandlingen
6 månader efter behandlingen
förändringar i svårighetsgrad av klåda
Tidsram: 6 månader efter behandlingen
förändringar i klådans svårighetsgrad kommer att utvärderas före testet (baslinje), 1 månad, 3 månader och 6 månader efter behandling med VAS-poäng.
6 månader efter behandlingen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Robert Chunhua Zhao, MD, PhD

Samarbetspartners

Peking Union Medical College Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Robert Chunhua Zhao, MD,PhD, Cancer Institute and Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2011

Primärt slutförande (Förväntat)

1 november 2013

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 september 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2011

Första postat (Uppskatta)

26 september 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

3 augusti 2012

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 augusti 2012

Senast verifierad

1 september 2011

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2008BAI59B03/2011AA020119

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera