Étude d'une nouvelle formulation thermostable d'époprosténol sodique pour traiter l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP)
13 septembre 2017 mis à jour par: GlaxoSmithKline
Une étude ouverte à un seul bras évaluant l'impact sur le mode de vie d'une nouvelle formulation thermostable de FLOLAN® chez des sujets souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP). (FLOLAN® est une marque déposée du groupe de sociétés GlaxoSmithKline.)
L'objectif de cette étude multicentrique, ouverte et à un seul bras portant sur environ 20 patients adultes est d'évaluer l'impact sur le mode de vie d'une nouvelle formulation thermostable d'époprosténol sodique chez des sujets souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Il s'agit d'une étude multicentrique, en ouvert, à un seul bras portant sur environ 20 patients adultes (âgés de 18 à 75 ans) conçue pour évaluer l'impact sur le mode de vie d'une nouvelle formulation thermostable d'époprosténol sodique chez des sujets souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP). Les objectifs co-primaires sont 1) de décrire l'effet de la nouvelle formulation thermostable d'époprosténol sodique sur la qualité de vie et 2) de déterminer l'exigence de titration de la dose chez les patients passant du FLOLAN actuellement commercialisé (époprosténol sodique) au nouveau thermo formule stable. Les objectifs secondaires comprennent l'évaluation de l'innocuité, de la tolérabilité et de l'efficacité de la formulation thermostable d'époprosténol sodique et l'objectif exploratoire est d'évaluer l'effet de la nouvelle formulation thermostable d'époprosténol sodique sur les paramètres hémodynamiques d'un sous-ensemble de sujets.
Les sujets qui reçoivent déjà FLOLAN (époprosténol sodique) pour le traitement de l'HTAP et qui ont reçu une dose stable pendant au moins 3 mois et des doses stables d'autres traitements contre l'HTAP pendant au moins 30 jours avant le dépistage seront inscrits. Après une visite de dépistage, les sujets éligibles auront une période de rodage de 4 semaines avec leur traitement FLOLAN (époprosténol sodique) existant. À la fin de la période de 4 semaines, ils seront admis à la clinique pour des évaluations de base et pour passer au médicament à l'étude (la nouvelle formulation thermostable d'époprosténol sodique). Les sujets resteront à l'hôpital pendant au moins 6 heures pour assurer la stabilité clinique et hémodynamique avant la sortie. Les sujets peuvent rester à l'hôpital jusqu'à 24 à 48 heures après le passage à la nouvelle formulation thermostable d'époprosténol sodique à la discrétion de l'investigateur. L'exigence de titration de la dose sera évaluée au moment de la sortie. Les paramètres hémodynamiques seront obtenus dans un sous-groupe de sujets inscrits dans des centres où la collecte de données hémodynamiques est considérée comme faisant partie de la norme de soins. Les sujets recevront le médicament à l'étude sous forme de perfusion intraveineuse continue pendant une période de traitement de 4 semaines. Ceux qui terminent la période de traitement de 4 semaines auront la possibilité d'entrer dans une phase d'extension de l'étude pour continuer à recevoir la nouvelle formulation.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
16
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Quebec, Canada, G1V 4G5
- GSK Investigational Site
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Amsterdam, Pays-Bas, 1081 HV
- GSK Investigational Site
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Florida
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Miami Beach, Florida, États-Unis, 33140
- GSK Investigational Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- GSK Investigational Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- GSK Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118-2393
- GSK Investigational Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
- GSK Investigational Site
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390-8550
- GSK Investigational Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 75 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme adulte âgé d'au moins 18 à 75 ans au moment du dépistage.
- Les sujets doivent avoir suivi un traitement par FLOLAN (époprosténol sodique) pour l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) tel qu'approuvé sur l'étiquette du produit.
- Les sujets doivent recevoir des doses stables de leur traitement FLOLAN (époprosténol sodique) existant pendant au moins 3 mois avant le dépistage.
- Les sujets doivent recevoir des doses stables de tout traitement actuel contre l'HTAP autre que FLOLAN (époprosténol sodique) au cours des 30 derniers jours.
- Les sujets doivent parcourir une distance d'au moins 150 mètres pendant le test de distance de marche de six minutes (6MWD). Ce test doit être complété lors de la visite de sélection.
- Une femme est éligible pour participer si elle est en âge de procréer ou en âge de procréer, a un test de grossesse négatif au dépistage et accepte d'utiliser l'une des méthodes de contraception répertoriées dans le protocole.
- Les sujets doivent être capables de comprendre les informations fournies dans le formulaire de consentement éclairé approuvé par le comité d'examen institutionnel (IRB) ou le comité d'éthique indépendant (CEI) et doivent signer le formulaire avant le début de toute procédure d'étude.
Critère d'exclusion:
- Sujets qui reçoivent FLOLAN (époprosténol sodique) pour une condition ou d'une manière qui est en dehors de l'indication approuvée.
- Sujets souffrant d'insuffisance cardiaque congestive résultant d'un dysfonctionnement ventriculaire gauche sévère.
- Sujets, avec ou sans oxygène supplémentaire, qui ont une saturation artérielle en oxygène au repos (SaO2) < 90 % telle que mesurée par oxymétrie de pouls lors du dépistage.
- Les sujets ont été hospitalisés en urgence ou se sont rendus aux urgences pour une affection liée à l'HTAP ou un traitement pour l'HTAP au cours des 3 derniers mois.
- L'état clinique du sujet est tel qu'il ne devrait pas rester cliniquement stable pendant la durée de l'étude.
- Sujets féminins enceintes ou qui allaitent.
- Sujets qui ont démontré une non-conformité avec les régimes médicaux précédents.
- Sujets ayant des antécédents d'abus d'alcool ou de drogues illicites au cours de l'année 1.
- Sujets avec un diagnostic d'hépatite active (anticorps de surface de l'hépatite B et anticorps de l'hépatite C).
- Sujets qui ont participé à une étude clinique impliquant un autre médicament ou dispositif expérimental dans les quatre semaines précédant le dépistage.
- - Sujets ayant des antécédents de malignité au cours des 5 dernières années, à l'exception du carcinome basocellulaire de la peau ou du carcinome in situ du col de l'utérus.
- Toute condition concomitante qui affecterait la sécurité du sujet ou, de l'avis de l'investigateur, il n'est pas dans le meilleur intérêt du patient de participer à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Tous les sujets
Les sujets entrent dans l'étude en prenant déjà FLOLAN actuellement commercialisé (époprosténol sodique) et continuent pendant 4 semaines (run-in).
Au départ, ils seront remplacés par la nouvelle formulation thermostable d'époprosténol sodique pendant 4 semaines (ou plus longtemps s'ils continuent dans la phase d'extension de l'étude).
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perfusion intraveineuse continue
perfusion intraveineuse continue
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base dans le formulaire court 36 de l'étude sur les résultats médicaux (SF-36)
Délai: Baseline (Visite 2 c'est-à-dire Jour-14 [+ ou - 7 jours]) et Semaine 4 (Visite 3)
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Mesure de l'état de santé évaluée par le sujet composée de 36 éléments : 8 scores de sous-échelle (fonctionnement physique, limitations de rôle dues à des problèmes de santé physique, douleur corporelle, état de santé général, vitalité, fonctionnement social, limitations de rôle dues à des problèmes émotionnels et santé mentale), 2 scores récapitulatifs (composante physique et composante mentale) et un changement auto-évalué de l'état de santé.
Gamme de sous-échelle et de scores récapitulatifs : 0-100.
Des sous-échelles et des scores récapitulatifs plus élevés étaient considérés comme un meilleur état de santé.
Le changement par rapport au départ a été calculé comme le score à l'observation moins le score au départ.
La ligne de base a été définie comme la visite 2, c'est-à-dire
Jour-14 (+ ou - 7 jours).
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Baseline (Visite 2 c'est-à-dire Jour-14 [+ ou - 7 jours]) et Semaine 4 (Visite 3)
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'enquête d'acceptation des participants spécifiques à l'étude
Délai: Baseline (Visite 2 c'est-à-dire Jour-14 [+ ou - 7 jours]) et Semaine 4 (Visite 3).
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Le questionnaire spécifique à l'étude comprenait les 15 questions prédéfinies qui comprenaient des activités d'évaluation de la vie quotidienne.
Les participants ont évalué la question sur une échelle de 1 à 10, où 1 était pas d'accord et 10 était tout à fait d'accord.
Le changement par rapport au départ a été calculé comme le score à l'observation moins le score au départ.
Les changements par rapport à la ligne de base ont été évalués pour les questions 2 à 12. La ligne de base a été définie comme la visite 2, c'est-à-dire.
Jour-14 (+ ou - 7 jours).
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Baseline (Visite 2 c'est-à-dire Jour-14 [+ ou - 7 jours]) et Semaine 4 (Visite 3).
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Changement par rapport à la valeur initiale de la dose d'époprosténol sodique thermostable à la semaine 4
Délai: Baseline (Visite 2 c'est-à-dire Jour-14 [+ ou - 7 jours]) et Semaine 4
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L'exigence de titration de la dose a été évaluée au moment de la sortie.
Le changement par rapport au départ a été calculé comme le score à l'observation moins le score au départ.
Unités - nanogramme par kilogramme par minute (ng/kg/min).
La ligne de base était la visite 2, c'est-à-dire.
Jour-14 (+ ou - 7 jours).
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Baseline (Visite 2 c'est-à-dire Jour-14 [+ ou - 7 jours]) et Semaine 4
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) survenus pendant le traitement
Délai: Jusqu'à la visite 3 (semaine 4)
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Un EI a été défini comme tout événement médical indésirable survenu au cours de l'essai après le début du traitement à l'étude.
Un événement indésirable était donc tout signe, symptôme ou maladie défavorable et non intentionnel temporairement associé à l'utilisation du médicament à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament à l'étude.
Un EIG est tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose, entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou une prolongation de l'hospitalisation ou entraîne une invalidité/incapacité, une anomalie congénitale/malformation congénitale et médicalement significatif et tous les événements d'éventuelles lésions hépatiques d'origine médicamenteuse avec hyperbilirubinémie.
Seuls les EI et les EIG apparus sous traitement ont été signalés dans cette mesure de résultat.
Plus précisément, cette étude a rapporté 2 EIG, mais seulement 1 a été classé comme émergeant du traitement.
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Jusqu'à la visite 3 (semaine 4)
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Nombre de participants présentant des réactions au site de perfusion pendant la période de traitement
Délai: Visite de référence (visite 2) à la semaine 4 (visite 3)
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Des réactions au site de perfusion ont été rapportées pendant la période de traitement.
Le site de perfusion a été inspecté à la recherche d'érythème, d'excoriation, d'induration, de nécrose cutanée ou de signes de septicémie locale.
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Visite de référence (visite 2) à la semaine 4 (visite 3)
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Changement par rapport au départ des signes vitaux à la semaine 4 : tension artérielle systolique et diastolique
Délai: Baseline (Visite 2 c'est-à-dire Jour-14 [+ ou - 7 jours]) et Semaine 4 (Visite 3)
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La pression artérielle systolique est une mesure de la pression artérielle lorsque le cœur bat.
La pression artérielle diastolique est une mesure de la pression artérielle pendant que le cœur est détendu.
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur aux points temporels indiqués moins la valeur à la ligne de base.
La ligne de base était la visite 2, c'est-à-dire
Jour-14 (+ ou - 7 jours).
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Baseline (Visite 2 c'est-à-dire Jour-14 [+ ou - 7 jours]) et Semaine 4 (Visite 3)
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Changement par rapport à la ligne de base des signes vitaux à la semaine 4 : fréquence cardiaque
Délai: Ligne de base (visite 2, c'est-à-dire jour 14 [+ ou - 7 jours]) à la semaine 4
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Résumé de la variation moyenne de la fréquence cardiaque mesurée en battements par minute (battements/min ou BPM).
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur aux points temporels indiqués moins la valeur à la ligne de base.
La ligne de base était la visite 2, c'est-à-dire
Jour-14 (+ ou - 7 jours).
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Ligne de base (visite 2, c'est-à-dire jour 14 [+ ou - 7 jours]) à la semaine 4
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Nombre de participants présentant une chimie clinique anormale
Délai: Jusqu'à 1 semaine après la semaine 4 (suivi)
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La chimie clinique anormale a été analysée comme suit : alanine aminotransférase sérique (ALT/SGPT) >= 3 x limite supérieure de la normale (LSN) , aspartate aminotransférase (AST/SGOT) >= 3 x LSN , bilirubine totale >= 34,2, créatinine >= 176.8.
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Jusqu'à 1 semaine après la semaine 4 (suivi)
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Nombre de participants présentant une hématologie anormale
Délai: Jusqu'à 1 semaine après la semaine 4 (suivi)
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Les valeurs d'hémoglobine, d'hématocrite et de numération plaquettaire ont été analysées.
Des participants avec des valeurs anormales ont été signalés.
Les préoccupations de valeur faible et élevée étaient les suivantes : hémoglobine (Hommes < 98, > 180,0)
(femmes <91, >161,0) grammes par litre (g/L) ; hématocrite (hommes < 32,0, > 54,0) (femmes < 29,0, > 50,6) fraction (1) ; numération plaquettaire (< 100, > 500) grammes d'unités internationales par litre (gI/L).
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Jusqu'à 1 semaine après la semaine 4 (suivi)
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Nombre de participants avec une analyse d'urine anormale
Délai: Jusqu'à 1 semaine après la semaine 4 (suivi)
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La méthode de la jauge a été utilisée pour mesurer le sang, le glucose et les protéines.
Les données ont été analysées jusqu'à 1 semaine après la semaine 4 (visite de suivi).
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Jusqu'à 1 semaine après la semaine 4 (suivi)
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Changement par rapport au départ dans le test de distance de marche de six minutes (6MWD) après 4 semaines de traitement
Délai: Baseline (Visite 2 c'est-à-dire Jour-14 [+ ou - 7 jours]) et Semaine 4
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Cette évaluation était un test non encouragé qui mesure la distance parcourue pendant une durée de 6 minutes.
Le changement par rapport à la ligne de base a été calculé comme la valeur à l'observation moins la valeur à la ligne de base.
La visite de référence était la visite 2, c'est-à-dire
Jour-14 (+ ou - 7 jours).
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Baseline (Visite 2 c'est-à-dire Jour-14 [+ ou - 7 jours]) et Semaine 4
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Essoufflement après 6MWD - Indice de dyspnée de Borg (BDI)
Délai: Ligne de base (visite 2, c'est-à-dire jour 14 [+ ou - 7 jours]) à la semaine 4
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Le BDI a été calculé à l'aide d'une échelle de 10 points (0 = aucun, 10 = maximum) et indique le degré d'essoufflement après la fin du test de marche de 6 minutes.
L'échelle BDI a été évaluée par chaque participant.
Changement par rapport à la ligne de base = score à l'observation moins score à la ligne de base.
La visite de référence était la visite 2, c'est-à-dire
Jour-14 (+ ou - 7 jours).
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Ligne de base (visite 2, c'est-à-dire jour 14 [+ ou - 7 jours]) à la semaine 4
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Classe fonctionnelle de l'Organisation mondiale de la Santé [OMS] au départ et après 4 semaines de traitement
Délai: Baseline (Visite 2 c'est-à-dire Jour-14 [+ ou - 7 jours]) et Semaine 4
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La classe fonctionnelle de l'Organisation mondiale de la santé a été analysée en classe I, classe II, classe III et classe IV.
La classe fonctionnelle de l'Organisation mondiale de la santé a été analysée au départ (visite 2, c.-à-d.
Jour-14 [+ ou - 7 jours]) et Semaine 4. Les classes ont été définies comme Classe I : Aucun symptôme d'hypertension artérielle pulmonaire à l'effort ou au repos, Classe II : Aucun symptôme au repos mais inconfortable et essoufflé avec des activité physique, Classe III : Peut ne pas avoir de symptômes au repos mais activités fortement limitées par l'essoufflement, la fatigue ou un évanouissement proche et Classe IV : Symptômes au repos et symptômes sévères avec toute activité.
Par conséquent, la sévérité est passée de la classe I (meilleure) à la classe IV (pire).
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Baseline (Visite 2 c'est-à-dire Jour-14 [+ ou - 7 jours]) et Semaine 4
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Saturation moyenne en oxygène dans le sang au fil du temps
Délai: jusqu'au suivi du traitement (1 semaine après la Visite 3 [Semaine 4])
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L'oxymétrie de pouls (saturation en oxygène) a été analysée.
Les données d'oxymétrie de pouls (saturation en oxygène) ont été analysées jusqu'au suivi du traitement (1 semaine après la visite 3 [semaine 4]).
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jusqu'au suivi du traitement (1 semaine après la Visite 3 [Semaine 4])
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Nombre de participantes dont le test de grossesse urinaire est positif
Délai: jusqu'au suivi du traitement (1 semaine après la Visite 3 [Semaine 4])
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Des échantillons d'urine ont été prélevés pour un test de grossesse urinaire.
Des échantillons d'urine ont été prélevés jusqu'au suivi du traitement (1 semaine après la visite 3 [semaine 4]).
Le nombre de participantes dont le test de grossesse urinaire est positif a été signalé.
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jusqu'au suivi du traitement (1 semaine après la Visite 3 [Semaine 4])
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 novembre 2011
Achèvement primaire (RÉEL)
16 mai 2012
Achèvement de l'étude (RÉEL)
8 novembre 2012
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 octobre 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 octobre 2011
Première publication (ESTIMATION)
31 octobre 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
16 octobre 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 septembre 2017
Dernière vérification
1 mai 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 115332
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