Studie van een nieuwe thermostabiele formulering van epoprostenol-natrium voor de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie (PAH)
13 september 2017 bijgewerkt door: GlaxoSmithKline
Een eenarmige, open-labelstudie ter evaluatie van de impact op de levensstijl van een nieuwe thermostabiele formulering van FLOLAN® bij proefpersonen met pulmonale arteriële hypertensie (PAH). (FLOLAN® is een geregistreerd handelsmerk van de GlaxoSmithKline Group of Companies.)
Het doel van dit multicentrische, open-label onderzoek met één arm bij ongeveer 20 volwassen patiënten is het evalueren van de impact op de levensstijl van een nieuwe thermostabiele formulering van epoprostenolnatrium bij proefpersonen met pulmonale arteriële hypertensie (PAH).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een multicenter, open-label, eenarmig onderzoek bij ongeveer 20 volwassen patiënten (18 - 75 jaar oud), opgezet om de impact op de levensstijl te evalueren van een nieuwe thermostabiele formulering van epoprostenolnatrium bij proefpersonen met pulmonale arteriële hypertensie (PAH). De co-primaire doelstellingen zijn 1) het beschrijven van het effect van de nieuwe thermostabiele formulering van epoprostenolnatrium op de kwaliteit van leven en 2) het bepalen van de vereiste dosistitratie bij patiënten die overstappen van de momenteel op de markt gebrachte FLOLAN (epoprostenolnatrium) naar de nieuwe stabiele formulering. Secundaire doelstellingen omvatten het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van de thermostabiele formulering van epoprostenolnatrium en het verkennende doel is het evalueren van het effect van de nieuwe thermostabiele formulering van epoprostenolnatrium op hemodynamische parameters bij een subgroep van proefpersonen.
Proefpersonen die al FLOLAN (epoprostenol-natrium) krijgen voor de behandeling van PAH en die gedurende ten minste 3 maanden een stabiele dosis hebben gekregen en gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening stabiele doses van andere PAH-behandelingen hebben ondergaan, zullen worden ingeschreven. Na een screeningbezoek krijgen in aanmerking komende proefpersonen een inloopperiode van 4 weken met hun bestaande FLOLAN-behandeling (epoprostenolnatrium). Aan het einde van de periode van 4 weken worden ze opgenomen in de kliniek voor basisbeoordelingen en voor het overschakelen op studiemedicatie (de nieuwe thermostabiele formulering van epoprostenol-natrium). Proefpersonen blijven minimaal 6 uur in het ziekenhuis om klinische en hemodynamische stabiliteit te waarborgen voorafgaand aan ontslag. Proefpersonen kunnen tot 24-48 uur in het ziekenhuis blijven nadat ze zijn overgeschakeld op de nieuwe thermostabiele formulering van epoprostenolnatrium, naar goeddunken van de onderzoeker. De vereiste dosistitratie zal worden beoordeeld op het moment van ontslag. Hemodynamische parameters zullen worden verkregen in een subgroep van proefpersonen die zijn ingeschreven in centra waar het verzamelen van hemodynamische gegevens wordt beschouwd als onderdeel van de zorgstandaard. De proefpersonen zullen de onderzoeksmedicatie ontvangen als een continu intraveneus infuus gedurende een behandelingsperiode van 4 weken. Degenen die de behandelingsperiode van 4 weken voltooien, hebben de mogelijkheid om een verlengingsfase van het onderzoek in te gaan om de nieuwe formulering te blijven ontvangen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
16
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Quebec, Canada, G1V 4G5
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1081 HV
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Florida
-
Miami Beach, Florida, Verenigde Staten, 33140
- GSK Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- GSK Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- GSK Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118-2393
- GSK Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
- GSK Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-8550
- GSK Investigational Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassen man of vrouw ten minste 18 tot 75 jaar op het moment van screening.
- Proefpersonen moeten FLOLAN-therapie (epoprostenol-natrium) hebben gehad voor pulmonale arteriële hypertensie (PAH), zoals goedgekeurd op het productetiket.
- Proefpersonen moeten gedurende minimaal 3 maanden voorafgaand aan de screening een stabiele dosis van hun bestaande FLOLAN-behandeling (epoprostenolnatrium) krijgen.
- Proefpersonen moeten de afgelopen 30 dagen een stabiele dosis hebben gekregen van alle huidige PAH-behandelingen, behalve FLOLAN (epoprostenol-natrium).
- Proefpersonen moeten een afstand van ten minste 150 meter lopen tijdens de zes minuten loopafstandstest (6MWD). Deze test moet tijdens het screeningsbezoek worden voltooid.
- Een vrouwelijke proefpersoon komt in aanmerking voor deelname als ze niet vruchtbaar is of zwanger kan worden, een negatieve zwangerschapstest heeft bij het screenen en ermee instemt een van de anticonceptiemethoden te gebruiken die in het protocol worden vermeld.
- Proefpersonen moeten bekwaam zijn om de informatie te begrijpen die wordt gegeven in het door de Institutional Review Board (IRB) of Independent Ethics Committee (IEC) goedgekeurde geïnformeerde toestemmingsformulier en moeten het formulier ondertekenen voorafgaand aan de start van eventuele onderzoeksprocedures.
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersonen die FLOLAN (epoprostenol-natrium) krijgen voor een aandoening of op een manier die buiten de goedgekeurde indicatie valt.
- Proefpersonen met congestief hartfalen als gevolg van ernstige linkerventrikeldisfunctie.
- Proefpersonen, met of zonder aanvullende zuurstof, die een arteriële zuurstofverzadiging (SaO2) in rust hebben <90% zoals gemeten door pulsoximetrie bij screening.
- Proefpersonen zijn in de afgelopen 3 maanden als een spoedgeval in het ziekenhuis opgenomen of hebben de eerstehulpafdeling bezocht voor een aandoening die verband houdt met PAH of een behandeling voor PAH.
- De klinische toestand van de proefpersoon is zodanig dat niet wordt verwacht dat hij gedurende het onderzoek klinisch stabiel zal blijven.
- Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
- Proefpersonen die hebben aangetoond dat ze zich niet houden aan eerdere medische regimes.
- Proefpersonen met een voorgeschiedenis van misbruik van alcohol of illegale drugs binnen 1 jaar.
- Proefpersonen met een diagnose van actieve hepatitis (hepatitis B-oppervlakte-antilichaam en hepatitis C-antilichaam).
- Proefpersonen die binnen vier weken voorafgaand aan de screening hebben deelgenomen aan een klinische studie met een ander onderzoeksgeneesmiddel of apparaat.
- Proefpersonen die in de afgelopen 5 jaar maligniteiten in de voorgeschiedenis hadden, met uitzondering van basaalcelcarcinoom van de huid of in situ carcinoom van de cervix.
- Elke gelijktijdige aandoening die de veiligheid van de proefpersoon zou kunnen beïnvloeden of die volgens de onderzoeker niet in het belang van de patiënt is om aan het onderzoek deel te nemen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Alle onderwerpen
Proefpersonen nemen deel aan het onderzoek en gebruiken al het huidige op de markt gebrachte FLOLAN (epoprostenol-natrium) en gaan 4 weken door (inloopperiode).
Bij baseline worden ze gedurende 4 weken overgezet op de nieuwe thermostabiele formulering van epoprostenolnatrium (of langer als ze doorgaan in de verlengingsfase van het onderzoek).
|
continue intraveneuze infusie
continue intraveneuze infusie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in medische resultaten Studie Short Form 36 (SF-36)
Tijdsspanne: Basislijn (bezoek 2 d.w.z. dag 14 [+ of - 7 dagen]) en week 4 (bezoek 3)
|
Door het subject beoordeelde maatstaf van de gezondheidstoestand bestaande uit 36 items: 8 subschaalscores (fysiek functioneren, rolbeperkingen als gevolg van lichamelijke gezondheidsproblemen, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren, rolbeperkingen als gevolg van emotionele problemen en geestelijke gezondheid), 2 samenvattende scores (fysieke component en mentale component) en een zelfgeëvalueerde verandering in gezondheidstoestand.
Bereik subschaal en samenvattingsscores: 0-100.
Hogere subschaal- en samenvattende scores werden beschouwd als een betere gezondheidstoestand.
Verandering ten opzichte van baseline werd berekend als score bij observatie minus score bij baseline.
Basislijn werd gedefinieerd als Bezoek 2, d.w.z.
Dag-14 (+ of - 7 dagen).
|
Basislijn (bezoek 2 d.w.z. dag 14 [+ of - 7 dagen]) en week 4 (bezoek 3)
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in onderzoekspecifieke acceptatie-enquête onder deelnemers
Tijdsspanne: Baseline (Bezoek 2 d.w.z. Dag-14 [+ of - 7 dagen]) en Week 4 (Bezoek 3).
|
Studiespecifieke vragenlijst bestond uit de vooraf gedefinieerde 15 vragen, waaronder activiteiten voor het beoordelen van het dagelijks leven.
Deelnemers beoordeelden de vraag op een schaal van 1 tot 10, waarbij 1 niet mee eens was en 10 helemaal mee eens.
Verandering ten opzichte van baseline werd berekend als score bij observatie minus score bij baseline.
Veranderingen ten opzichte van baseline werden beoordeeld voor vragen 2 tot 12. Baseline werd gedefinieerd als bezoek 2, d.w.z.
Dag-14 (+ of - 7 dagen).
|
Baseline (Bezoek 2 d.w.z. Dag-14 [+ of - 7 dagen]) en Week 4 (Bezoek 3).
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de dosering van thermostabiel epoprostenolnatrium in week 4
Tijdsspanne: Basislijn (bezoek 2 d.w.z. dag 14 [+ of - 7 dagen]) en week 4
|
De vereiste dosistitratie werd beoordeeld op het moment van ontslag.
Verandering ten opzichte van baseline werd berekend als score bij observatie minus score bij baseline.
Eenheden - nanogram per kilogram per minuut (ng/kg/min).
Basislijn was bezoek 2, d.w.z. .
Dag-14 (+ of - 7 dagen).
|
Basislijn (bezoek 2 d.w.z. dag 14 [+ of - 7 dagen]) en week 4
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met eventuele tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (AE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot bezoek 3 (week 4)
|
Een AE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat optrad in de loop van het onderzoek nadat de studiebehandeling was gestart.
Een bijwerking was daarom elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel.
Een SAE is elke ongewenste medische gebeurtenis die bij elke dosis de dood tot gevolg heeft, levensbedreigend is, ziekenhuisopname of verlenging van ziekenhuisopname vereist of resulteert in invaliditeit/onbekwaamheid, aangeboren afwijking/geboorteafwijking en medisch significant is en alle gebeurtenissen van mogelijke door drugs veroorzaakte leverbeschadiging. met hyperbilirubinemie.
Alleen tijdens de behandeling optredende AE's en SAE's werden gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Concreet rapporteerde deze studie 2 SAE's, maar slechts 1 werd gecategoriseerd als opkomende behandeling.
|
Tot bezoek 3 (week 4)
|
|
Aantal deelnemers met reacties op de infusieplaats tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijnbezoek (bezoek 2) tot week 4 (bezoek 3)
|
Tijdens de behandelingsperiode werden reacties op de infusieplaats gemeld.
De plaats van infusie werd geïnspecteerd op erytheem, ontvelling, verharding, huidnecrose of tekenen van lokale sepsis.
|
Basislijnbezoek (bezoek 2) tot week 4 (bezoek 3)
|
|
Verandering van baseline in vitale functies in week 4: systolische en diastolische bloeddruk
Tijdsspanne: Basislijn (bezoek 2 d.w.z. dag 14 [+ of - 7 dagen]) en week 4 (bezoek 3)
|
Systolische bloeddruk is een maat voor de bloeddruk terwijl het hart klopt.
Diastolische bloeddruk is een maat voor de bloeddruk terwijl het hart ontspannen is.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de waarde op de aangegeven tijdstippen minus de waarde op de basislijn.
Basislijn was bezoek 2, d.w.z.
Dag-14 (+ of - 7 dagen).
|
Basislijn (bezoek 2 d.w.z. dag 14 [+ of - 7 dagen]) en week 4 (bezoek 3)
|
|
Verandering van basislijn in vitale functies in week 4: hartslag
Tijdsspanne: Basislijn (bezoek 2 d.w.z. dag 14 [+ of - 7 dagen]) tot week 4
|
Samenvatting gemiddelde verandering in hartslag gemeten in slagen per minuut (slagen/min of BPM).
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de waarde op de aangegeven tijdstippen minus de waarde op de basislijn.
Basislijn was bezoek 2, d.w.z.
Dag-14 (+ of - 7 dagen).
|
Basislijn (bezoek 2 d.w.z. dag 14 [+ of - 7 dagen]) tot week 4
|
|
Aantal deelnemers met abnormale klinische chemie
Tijdsspanne: Tot 1 week na week 4 (follow-up)
|
Abnormale klinische chemie werd als volgt geanalyseerd: serum alanineaminotransferase (ALT/SGPT) >= 3 x bovengrens van normaal (ULN), aspartaataminotransferase (AST/SGOT) >= 3 x ULN, totaal bilirubine >= 34,2, creatinine >= 176,8.
|
Tot 1 week na week 4 (follow-up)
|
|
Aantal deelnemers met abnormale hematologie
Tijdsspanne: Tot 1 week na week 4 (follow-up)
|
Waarden voor hemoglobine, hematocriet en aantal bloedplaatjes werden geanalyseerd.
Er zijn deelnemers met abnormale waarden gemeld.
De zorgen met lage en hoge waarde waren als volgt: hemoglobine (mannetjes <98, >180,0)
(vrouwen <91, >161,0)gram per liter (g/L); hematocriet (mannen < 32,0, >54,0) (vrouwen <29,0, >50,6) fractie (1); aantal bloedplaatjes (< 100, > 500) gram internationale eenheden per liter (gI/L).
|
Tot 1 week na week 4 (follow-up)
|
|
Aantal deelnemers met abnormale urineanalyse
Tijdsspanne: Tot 1 week na week 4 (follow-up)
|
De dipstick-methode werd gebruikt om bloed, glucose en eiwit te meten.
Gegevens werden geanalyseerd tot 1 week na week 4 (vervolgbezoek).
|
Tot 1 week na week 4 (follow-up)
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Six Minute Walk Distance Test (6MWD) na 4 weken behandeling
Tijdsspanne: Basislijn (bezoek 2 d.w.z. dag 14 [+ of - 7 dagen]) en week 4
|
Deze beoordeling was een niet-aangemoedigde test die de afgelegde afstand gedurende 6 minuten meet.
Verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als waarde bij observatie min waarde bij basislijn.
Basislijnbezoek was Bezoek 2, d.w.z.
Dag-14 (+ of - 7 dagen).
|
Basislijn (bezoek 2 d.w.z. dag 14 [+ of - 7 dagen]) en week 4
|
|
Kortademigheid na 6MWD - Borg Dyspneu Index (BDI)
Tijdsspanne: Basislijn (bezoek 2 d.w.z. dag 14 [+ of - 7 dagen]) tot week 4
|
De BDI werd berekend met behulp van een 10-puntsschaal (0 = geen, 10 = maximaal) en geeft de mate van kortademigheid aan na voltooiing van de 6 minuten durende looptest.
De BDI-schaal werd door elke deelnemer beoordeeld.
Verandering ten opzichte van Baseline = score bij observatie minus score bij Baseline.
Basislijnbezoek was Bezoek 2, d.w.z.
Dag-14 (+ of - 7 dagen).
|
Basislijn (bezoek 2 d.w.z. dag 14 [+ of - 7 dagen]) tot week 4
|
|
Functionele klasse van de Wereldgezondheidsorganisatie [WHO] bij baseline en na 4 weken behandeling
Tijdsspanne: Basislijn (bezoek 2 d.w.z. dag 14 [+ of - 7 dagen]) en week 4
|
De functionele klasse van de Wereldgezondheidsorganisatie werd geanalyseerd als klasse I, klasse II, klasse III en klasse IV.
De functionele klasse van de Wereldgezondheidsorganisatie werd geanalyseerd bij baseline (bezoek 2, d.w.z.
dag 14 [+ of - 7 dagen]) en week 4. De categorieën werden gedefinieerd als Klasse I: Geen symptomen van pulmonale arteriële hypertensie bij inspanning of in rust, Klasse II: Geen symptomen in rust maar ongemakkelijk en kortademig bij normale activiteit, klasse III: heeft mogelijk geen symptomen in rust, maar activiteiten worden sterk beperkt door kortademigheid, vermoeidheid of bijna flauwvallen en klasse IV: symptomen in rust en ernstige symptomen bij elke activiteit.
Vandaar dat de ernst toenam van klasse I (beter) naar klasse IV (slechter).
|
Basislijn (bezoek 2 d.w.z. dag 14 [+ of - 7 dagen]) en week 4
|
|
Gemiddelde zuurstofverzadiging in bloed in de loop van de tijd
Tijdsspanne: tot aan de follow-up van de behandeling (1 week na bezoek 3 [week 4])
|
Pulsoximetrie (zuurstofverzadiging) werd geanalyseerd.
Gegevens voor pulsoximetrie (zuurstofverzadiging) werden geanalyseerd tot aan de follow-up van de behandeling (1 week na bezoek 3 [week 4]).
|
tot aan de follow-up van de behandeling (1 week na bezoek 3 [week 4])
|
|
Aantal deelnemers met urine-zwangerschapstest positief
Tijdsspanne: tot aan de follow-up van de behandeling (1 week na bezoek 3 [week 4])
|
Urinemonsters werden verzameld voor de urinezwangerschapstest.
Urinemonsters werden verzameld tot aan de follow-up van de behandeling (1 week na bezoek 3 [week 4]).
Het aantal deelnemers met een positieve zwangerschapstest in de urine is gemeld.
|
tot aan de follow-up van de behandeling (1 week na bezoek 3 [week 4])
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 november 2011
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
16 mei 2012
Studie voltooiing (WERKELIJK)
8 november 2012
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 oktober 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 oktober 2011
Eerst geplaatst (SCHATTING)
31 oktober 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
16 oktober 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 september 2017
Laatst geverifieerd
1 mei 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 115332
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .