Az epoprosztenol-nátrium új, hőstabil készítményének tanulmányozása a pulmonális artériás hipertónia (PAH) kezelésére
2017. szeptember 13. frissítette: GlaxoSmithKline
Egykaros, nyílt vizsgálat, amely a FLOLAN® új hőstabil készítmény életmódra gyakorolt hatását értékeli pulmonális artériás hipertóniában (PAH) szenvedő betegeknél. (A FLOLAN® a GlaxoSmithKline vállalatcsoport bejegyzett védjegye.)
Ennek a többközpontú, nyílt elrendezésű, egykarú, körülbelül 20 felnőtt betegen végzett vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az epoprosztenol-nátrium új, hőstabil készítményének életmódra gyakorolt hatását pulmonális artériás hipertóniában (PAH) szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
Ez egy többközpontú, nyílt, egykarú vizsgálat körülbelül 20 (18-75 éves) felnőtt beteg bevonásával, amelynek célja az epoprosztenol-nátrium új, hőstabil készítményének életmódra gyakorolt hatásának értékelése pulmonális artériás hipertóniában (PAH) szenvedő betegeknél. A társ-elsődleges célok a következők: 1) az epoprosztenol-nátrium új, hőstabil készítményének életminőségre gyakorolt hatásának leírása és 2) a dózistitrálási igény meghatározása a jelenleg forgalomba hozott FLOLAN-ról (epoprosztenol-nátrium) az új termosztátra váltó betegeknél. stabil készítmény. A másodlagos célkitűzések közé tartozik az epoprosztenol-nátrium hőstabil készítmény biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérése, a feltáró cél pedig az új hőstabil epoprosztenol-nátrium készítmény hemodinamikai paraméterekre gyakorolt hatásának értékelése az alanyok egy részében.
Azokat az alanyokat, akik már kapnak FLOLAN-t (epoprosztenol-nátriumot) a PAH kezelésére, és legalább 3 hónapig stabil dózisban, valamint legalább 30 napig stabil dózisban egyéb PAH-kezelést kaptak, be kell vonni a szűrést megelőzően. A szűrővizsgálatot követően a jogosult alanyok 4 hetes bejáratási időszakot kapnak a meglévő FLOLAN (epoprosztenol-nátrium) kezeléssel. A 4 hetes periódus végén felveszik a klinikára az alapállapot felmérésére és a tanulmányi gyógyszeres kezelésre (az epoprosztenol-nátrium új, hőstabil készítményére) való áttérés céljából. Az alanyok legalább 6 órán keresztül kórházban maradnak, hogy biztosítsák a klinikai és hemodinamikai stabilitást a hazabocsátás előtt. Az alanyok akár 24-48 óráig is kórházban maradhatnak az epoprosztenol-nátrium új, hőstabil készítményére való áttérés után, a vizsgáló döntése alapján. A dózistitrálási igényt a kiürítéskor értékelik. A hemodinamikai paramétereket az alanyok egy alcsoportjában kapják meg, akik olyan központokban vesznek részt, ahol a hemodinamikai adatok gyűjtése az ellátás standard részének tekintendő. Az alanyok a vizsgálati gyógyszert folyamatos intravénás infúzió formájában kapják 4 hetes kezelési időszakon keresztül. Azok, akik befejezik a 4 hetes kezelési időszakot, lehetőségük van a vizsgálat kiterjesztett szakaszába lépni, hogy továbbra is megkapják az új készítményt.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
16
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Florida
-
Miami Beach, Florida, Egyesült Államok, 33140
- GSK Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- GSK Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- GSK Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118-2393
- GSK Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
- GSK Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390-8550
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1081 HV
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1V 4G5
- GSK Investigational Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Felnőtt férfi vagy nő a szűrés időpontjában legalább 18-75 éves.
- Az alanyoknak FLOLAN (epoprosztenol-nátrium) kezelésben kellett részesülniük pulmonális artériás hipertónia (PAH) miatt, a termék címkéjén jóváhagyott módon.
- Az alanyoknak a meglévő FLOLAN (epoprosztenol-nátrium) kezelés stabil dózisát kell kapniuk legalább 3 hónapig a szűrés előtt.
- Az alanyoknak az elmúlt 30 napban a FLOLAN (epoprosztenol-nátrium) kivételével a jelenlegi PAH-kezelések stabil dózisát kell kapniuk.
- Az alanyoknak legalább 150 métert kell megtenniük a hatperces sétatáv teszt (6MWD) során. Ezt a tesztet a szűrési látogatás során kell kitölteni.
- Az a női alany jogosult a részvételre, aki nem fogamzóképes vagy fogamzóképes korú, terhességi tesztje negatív a szűrővizsgálaton, és hozzájárul a protokollban felsorolt fogamzásgátlási módszerek valamelyikének alkalmazásához.
- Az alanyoknak kompetensnek kell lenniük ahhoz, hogy megértsék az Institutional Review Board (IRB) vagy a Független Etikai Bizottság (IEC) által jóváhagyott tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapon megadott információkat, és alá kell írniuk az űrlapot bármilyen vizsgálati eljárás megkezdése előtt.
Kizárási kritériumok:
- Azok az alanyok, akik FLOLAN-t (epoprosztenol-nátriumot) kapnak olyan állapot miatt vagy olyan módon, amely kívül esik a jóváhagyott javallaton.
- Súlyos bal kamrai diszfunkcióból eredő pangásos szívelégtelenségben szenvedő alanyok.
- Olyan alanyok, kiegészítő oxigénnel vagy anélkül, akiknél a nyugalmi artériás oxigéntelítettség (SaO2) <90% a szűréskor pulzoximetriával mérve.
- Az elmúlt 3 hónapban az alanyok sürgősségi kórházba kerültek, vagy PAH-val vagy PAH-kezeléssel kapcsolatos állapot miatt keresték fel a sürgősségi osztályt.
- Az alany klinikai állapota olyan, hogy várhatóan nem marad klinikailag stabil a vizsgálat időtartama alatt.
- Női alanyok, akik terhesek vagy szoptatnak.
- Azok az alanyok, akikről bebizonyosodott, hogy nem tartják be a korábbi orvosi kezeléseket.
- Olyan alanyok, akik 1 éven belül alkohollal vagy tiltott kábítószerrel visszaéltek.
- Azok az alanyok, akiknél aktív hepatitis diagnosztizáltak (hepatitis B felszíni antitest és hepatitis C antitest).
- Olyan alanyok, akik a szűrés előtt négy héten belül részt vettek egy másik vizsgálati gyógyszert vagy eszközt érintő klinikai vizsgálatban.
- Azok az alanyok, akiknek a kórtörténetében rosszindulatú daganatok fordultak elő az elmúlt 5 évben, kivéve a bőr bazálissejtes karcinómáját vagy a méhnyak in situ karcinómáját.
- Bármilyen egyidejű állapot, amely befolyásolná az alany biztonságát, vagy a vizsgáló véleménye szerint nem áll a beteg legjobb érdeke a vizsgálatban való részvétel.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Minden tantárgy
Az alanyok már a jelenleg forgalomba hozott FLOLAN (epoprosztenol-nátrium) szedésével lépnek be a vizsgálatba, és 4 hétig folytatják (bejáratás).
Kiinduláskor átváltják őket az új, hőstabil epoprosztenol-nátrium készítményre 4 hétig (vagy tovább, ha a vizsgálat kiterjesztési szakaszában folytatják).
|
folyamatos intravénás infúzió
folyamatos intravénás infúzió
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest az Orvosi Eredmények Study Short Form 36-ban (SF-36)
Időkeret: Kiindulási állapot (2. látogatás, azaz -14. nap [+ vagy -7 nap]) és 4. hét (3. látogatás)
|
Az egészségi állapot tárgy szerinti mérőszáma 36 tételből áll: 8 alskála pontszám (fizikai működés, fizikai egészségi problémák miatti szerepkorlátozás, testi fájdalom, általános egészségi állapot, vitalitás, szociális működés, érzelmi problémák miatti szerepkorlátozások és mentális egészség), 2 összefoglaló pontszám (fizikai összetevő és mentális összetevő), valamint az egészségi állapot önértékelése.
Alskála és összefoglaló pontszámok tartománya: 0-100.
A magasabb alskálákat és az összefoglaló pontszámokat jobb egészségi állapotnak tekintették.
Az alapvonalhoz viszonyított változást úgy számítottuk ki, hogy a megfigyeléskori pontszám mínusz az alapvonali pontszám.
Az alaphelyzetet a 2. látogatásként határozták meg, azaz.
14. nap (+ vagy - 7 nap).
|
Kiindulási állapot (2. látogatás, azaz -14. nap [+ vagy -7 nap]) és 4. hét (3. látogatás)
|
|
Változás az alaphelyzethez képest a vizsgálatspecifikus résztvevők elfogadási felmérésében
Időkeret: Kiindulási helyzet (2. látogatás, azaz 14. nap [+ vagy - 7 nap]) és 4. hét (3. látogatás).
|
A vizsgálatspecifikus kérdőív az előre meghatározott 15 kérdést tartalmazta, amelyek a mindennapi életvitel értékelését is magukban foglalták.
A résztvevők 1-től 10-ig terjedő skálán értékelték a kérdést, ahol az 1 a nem értek egyet, a 10 pedig a teljes mértékben egyetért.
Az alapvonalhoz képesti változást úgy számítottuk ki, hogy a megfigyelési pontszám mínusz az alapvonali pontszám.
A kiindulási állapothoz képest bekövetkezett változásokat a 2. és 12. kérdés esetében értékelték. Az alaphelyzetet a 2. látogatásként határozták meg, azaz.
14. nap (+ vagy - 7 nap).
|
Kiindulási helyzet (2. látogatás, azaz 14. nap [+ vagy - 7 nap]) és 4. hét (3. látogatás).
|
|
A hőstabil epoprosztenol-nátrium dózisának változása a kiindulási értékhez képest a 4. héten
Időkeret: Kiindulási állapot (2. látogatás, azaz -14. nap [+ vagy -7 nap]) és 4. hét
|
A dózistitrálási igényt a kiürítéskor értékelték.
Az alapvonalhoz képesti változást úgy számítottuk ki, hogy a megfigyelési pontszám mínusz az alapvonali pontszám.
Egységek – nanogramm/kg/perc (ng/kg/perc).
Az alaphelyzet a Visit 2 volt, azaz.
14. nap (+ vagy - 7 nap).
|
Kiindulási állapot (2. látogatás, azaz -14. nap [+ vagy -7 nap]) és 4. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők száma, akik bármilyen kezelésben részesültek sürgős nemkívánatos eseményekben (AE) és kezelésben jelentkező súlyos nemkívánatos eseményekben (SAE)
Időkeret: Legfeljebb 3. látogatás (4. hét)
|
AE-ként definiáltunk minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt, amely a vizsgálat során a vizsgálati kezelés megkezdése után következett be.
Nemkívánatos esemény tehát minden olyan kedvezőtlen és nem szándékolt jel, tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg a vizsgálati gyógyszer használatával, függetlenül attól, hogy a vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatosnak tekintették-e vagy sem.
A SAE minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely bármely dózis esetén halált okoz, életveszélyes, kórházi ápolást vagy a kórházi kezelés meghosszabbítását igényli, vagy rokkantságot/alkalmatlanságot, veleszületett rendellenességet/születési rendellenességet, valamint orvosilag jelentős, és minden lehetséges gyógyszer okozta májkárosodást okoz. hiperbilirubinémiával.
Ebben az eredménymutatóban csak a kezelés előtt álló mellékhatásokat és SAE-ket jelentettek.
Pontosabban, ez a tanulmány 2 SAE-ről számolt be, de csak egyet soroltak be a kezelés előtt álló kategóriába.
|
Legfeljebb 3. látogatás (4. hét)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél az infúzió helyén reagáltak a kezelési időszak alatt
Időkeret: Kiindulási látogatás (2. látogatás) – 4. hét (3. látogatás)
|
Az infúzió helyén fellépő reakciókat jelentettek a kezelési időszak alatt.
Az infúzió beadási helyét megvizsgálták bőrpír, excoriation, induration, bőrelhalás vagy helyi szepszis jelei szempontjából.
|
Kiindulási látogatás (2. látogatás) – 4. hét (3. látogatás)
|
|
Változás az alapértékhez képest a vitális jelekben a 4. héten: Szisztolés és diasztolés vérnyomás
Időkeret: Kiindulási helyzet (2. látogatás, azaz -14. nap [+ vagy -7 nap]) és 4. hét (3. látogatás)
|
A szisztolés vérnyomás a vérnyomás mértéke, miközben a szív dobog.
A diasztolés vérnyomás a vérnyomás mértéke, miközben a szív ellazul.
Az alapvonaltól való változást úgy számítottuk ki, hogy a jelzett időpontokban mért értéket mínusz az alapvonali érték.
Az alaphelyzet a 2. látogatás volt, azaz.
14. nap (+ vagy - 7 nap).
|
Kiindulási helyzet (2. látogatás, azaz -14. nap [+ vagy -7 nap]) és 4. hét (3. látogatás)
|
|
Változás az alapértékhez képest a vitális jelekben a 4. héten: pulzusszám
Időkeret: Kiindulási állapot (2. látogatás, azaz -14. nap [+ vagy -7 nap]) a 4. hétig
|
A szívfrekvencia átlagos változásának összegzése percenkénti ütésben (ütés/perc vagy BPM).
Az alapvonaltól való változást úgy számítottuk ki, hogy a jelzett időpontokban mért értéket mínusz az alapvonali érték.
Az alaphelyzet a 2. látogatás volt, azaz.
14. nap (+ vagy - 7 nap).
|
Kiindulási állapot (2. látogatás, azaz -14. nap [+ vagy -7 nap]) a 4. hétig
|
|
Rendellenes klinikai kémiával rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 1 héttel a 4. hét után (utókövetés)
|
A kóros klinikai kémiát a következőképpen elemezték: szérum alanin-aminotranszferáz (ALT/SGPT) >= a normál felső határának 3-szorosa (ULN), aszpartát-aminotranszferáz (AST/SGOT) >= 3 x ULN, összbilirubin >= 34,2, kreatinin >= 176,8.
|
Legfeljebb 1 héttel a 4. hét után (utókövetés)
|
|
Rendellenes hematológiájú résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 1 héttel a 4. hét után (utókövetés)
|
A hemoglobin, hematokrit és vérlemezkeszám értékeit elemeztük.
Abnormális értékekkel rendelkező résztvevőket jelentettek.
Az alacsony és magas értékkel kapcsolatos aggályok a következők voltak: hemoglobin (férfiak < 98, >180,0)
(nőstények <91, >161,0) gramm/liter (g/l); hematokrit (férfiak <32,0, >54,0) (nőstények <29,0, >50,6) frakció (1); vérlemezkeszám (< 100, > 500) gramm nemzetközi egység literenként (gI/L).
|
Legfeljebb 1 héttel a 4. hét után (utókövetés)
|
|
Rendellenes vizeletvizsgálattal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb 1 héttel a 4. hét után (utókövetés)
|
A mérőpálca módszert a vér, a glükóz és a fehérje mérésére alkalmazták.
Az adatokat a 4. hét (követő látogatás) után 1 hétig elemeztük.
|
Legfeljebb 1 héttel a 4. hét után (utókövetés)
|
|
Változás az alapértékhez képest hatperces sétatáv tesztben (6MWD) 4 hetes kezelés után
Időkeret: Kiindulási állapot (2. látogatás, azaz -14. nap [+ vagy -7 nap]) és 4. hét
|
Ez az értékelés nem ösztönzött teszt volt, amely 6 percen keresztül méri a megtett távolságot.
Az alapvonalhoz viszonyított változást úgy számítottuk ki, hogy a megfigyeléskori érték mínusz az alapvonali érték.
Az alaplátogatás a Visit 2 volt, i.e.
14. nap (+ vagy - 7 nap).
|
Kiindulási állapot (2. látogatás, azaz -14. nap [+ vagy -7 nap]) és 4. hét
|
|
Légszomj 6 MWD után – Borg Dyspnoe Index (BDI)
Időkeret: Kiindulási állapot (2. látogatás, azaz -14. nap [+ vagy -7 nap]) a 4. hétig
|
A BDI-t 10 pontos skála segítségével számították ki (0 = nincs, 10 = maximum), és a légszomj mértékét jelzi a 6 perces sétateszt befejezése után.
A BDI skálát minden résztvevő értékelte.
Változás az alapvonalhoz képest = megfigyelési pontszám mínusz kiindulási érték.
Az alaplátogatás a Visit 2 volt, i.e.
14. nap (+ vagy - 7 nap).
|
Kiindulási állapot (2. látogatás, azaz -14. nap [+ vagy -7 nap]) a 4. hétig
|
|
Egészségügyi Világszervezet [WHO] Funkcionális osztály a kiinduláskor és 4 hetes kezelés után
Időkeret: Kiindulási állapot (2. látogatás, azaz -14. nap [+ vagy -7 nap]) és 4. hét
|
Az Egészségügyi Világszervezet funkcionális osztályát I., II., III. és IV. osztályként elemezték.
Az Egészségügyi Világszervezet funkcionális osztályát az alaphelyzetben elemezték (2. látogatás, azaz
14. nap [+ vagy -7 nap]) és 4. hét. A besorolást az I. osztályba sorolták: Nincsenek tünete a pulmonalis artériás magas vérnyomásnak edzés közben vagy nyugalomban, II. osztály: Nyugalomban nincsenek tünetek, de kellemetlen és légszomj normális aktivitás, III. osztály: Nyugalmi tünetek nem jelentkezhetnek, de a tevékenységeket nagymértékben korlátozza a légszomj, fáradtság vagy közeli ájulás, IV. osztály: Nyugalmi tünetek és súlyos tünetek bármilyen tevékenységnél.
Ezért a súlyosság az I. osztályról (jobb) a IV. osztályra (rosszabb) nőtt.
|
Kiindulási állapot (2. látogatás, azaz -14. nap [+ vagy -7 nap]) és 4. hét
|
|
Átlagos oxigéntelítettség a vérben az idő múlásával
Időkeret: a kezelés utánkövetésig (1 héttel a 3. látogatás után [4. hét])
|
A pulzoximetriát (oxigén-telítést) elemeztük.
A pulzoximetria (oxigén-telítettség) adatait a kezelés követéséig elemezték (1 héttel a 3. vizit után [4. hét]).
|
a kezelés utánkövetésig (1 héttel a 3. látogatás után [4. hét])
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a vizelet terhességi tesztje pozitív
Időkeret: a kezelés utánkövetésig (1 héttel a 3. látogatás után [4. hét])
|
Vizeletmintákat vettünk a vizelet terhességi teszthez.
A vizeletmintákat a kezelés követéséig gyűjtöttük (1 héttel a 3. látogatás után [4. hét]).
Beszámoltak azon résztvevők számáról, akiknél pozitív a vizelet terhességi tesztje.
|
a kezelés utánkövetésig (1 héttel a 3. látogatás után [4. hét])
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2011. november 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2012. május 16.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2012. november 8.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. október 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. október 27.
Első közzététel (BECSLÉS)
2011. október 31.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2017. október 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. szeptember 13.
Utolsó ellenőrzés
2017. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 115332
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .