Studio di una nuova formulazione termostabile di epoprostenolo sodico per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH)
13 settembre 2017 aggiornato da: GlaxoSmithKline
Uno studio in aperto a braccio singolo che valuta l'impatto sullo stile di vita di una nuova formulazione termostabile di FLOLAN® in soggetti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH). (FLOLAN® è un marchio registrato del gruppo di società GlaxoSmithKline.)
Lo scopo di questo studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo in circa 20 pazienti adulti è valutare l'impatto sullo stile di vita di una nuova formulazione termostabile di epoprostenolo sodico in soggetti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo su circa 20 pazienti adulti (18-75 anni) progettato per valutare l'impatto sullo stile di vita di una nuova formulazione termostabile di epoprostenolo sodico in soggetti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Gli obiettivi co-primari sono 1) descrivere l'effetto della nuova formulazione termostabile di epoprostenolo sodico sulla qualità della vita e 2) determinare la necessità di titolazione della dose nei pazienti che passano dal FLOLAN attualmente in commercio (epoprostenolo sodico) al nuovo termo formulazione stabile. Gli obiettivi secondari includono la valutazione della sicurezza, tollerabilità ed efficacia della formulazione termostabile di epoprostenolo sodico e l'obiettivo esplorativo è valutare l'effetto della nuova formulazione termostabile di epoprostenolo sodico sui parametri emodinamici in un sottogruppo di soggetti.
Verranno arruolati soggetti che stanno già ricevendo FLOLAN (epoprostenolo sodico) per il trattamento della PAH e che hanno assunto una dose stabile per almeno 3 mesi e dosi stabili di altri trattamenti per la PAH per almeno 30 giorni prima dello screening. Dopo una visita di screening, i soggetti idonei avranno un periodo di run-in di 4 settimane con il loro trattamento FLOLAN (epoprostenolo sodico) esistente. Alla fine del periodo di 4 settimane, saranno ricoverati in clinica per le valutazioni di base e per il passaggio al farmaco in studio (la nuova formulazione termostabile di epoprostenolo sodico). I soggetti rimarranno in ospedale per un minimo di 6 ore per garantire la stabilità clinica ed emodinamica prima della dimissione. I soggetti possono rimanere in ospedale fino a 24-48 ore dopo il passaggio alla nuova formulazione termostabile di epoprostenolo sodico a discrezione dello sperimentatore. La necessità di titolazione della dose sarà valutata al momento della dimissione. I parametri emodinamici saranno ottenuti in un sottogruppo di soggetti arruolati in centri dove la raccolta dei dati emodinamici è considerata parte dello standard di cura. I soggetti riceveranno il farmaco in studio come infusione endovenosa continua per un periodo di trattamento di 4 settimane. Coloro che completano il periodo di trattamento di 4 settimane avranno la possibilità di entrare in una fase di estensione dello studio per continuare a ricevere la nuova formulazione.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
16
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Quebec, Canada, G1V 4G5
- GSK Investigational Site
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Amsterdam, Olanda, 1081 HV
- GSK Investigational Site
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Florida
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Miami Beach, Florida, Stati Uniti, 33140
- GSK Investigational Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- GSK Investigational Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- GSK Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118-2393
- GSK Investigational Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
- GSK Investigational Site
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8550
- GSK Investigational Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina adulto di almeno 18-75 anni al momento dello screening.
- I soggetti devono essere stati in terapia con FLOLAN (epoprostenolo sodico) per l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) come approvato nell'etichetta del prodotto.
- I soggetti devono assumere dosi stabili del loro trattamento FLOLAN (epoprostenolo sodico) esistente per un minimo di 3 mesi prima dello screening.
- I soggetti devono assumere dosi stabili di eventuali trattamenti PAH in corso diversi da FLOLAN (epoprostenolo sodico) negli ultimi 30 giorni.
- I soggetti devono percorrere una distanza di almeno 150 metri durante il test della distanza percorsa in sei minuti (6MWD). Questo test deve essere completato durante la visita di screening.
- Un soggetto di sesso femminile è idoneo a partecipare se non è potenzialmente fertile o potenzialmente fertile, ha un test di gravidanza negativo allo screening e accetta di utilizzare uno dei metodi contraccettivi elencati nel protocollo.
- I soggetti devono essere in grado di comprendere le informazioni fornite nel modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board (IRB) o dall'Independent Ethics Committee (IEC) e devono firmare il modulo prima dell'inizio di qualsiasi procedura di studio.
Criteri di esclusione:
- Soggetti a cui viene somministrato FLOLAN (epoprostenolo sodico) per una condizione o in un modo che non rientra nell'indicazione approvata.
- Soggetti con insufficienza cardiaca congestizia derivante da grave disfunzione ventricolare sinistra.
- Soggetti, con o senza ossigeno supplementare, che hanno una saturazione di ossigeno arterioso a riposo (SaO2) <90% misurata mediante pulsossimetria allo screening.
- - I soggetti sono stati ricoverati in ospedale come emergenza o hanno visitato il pronto soccorso per una condizione correlata alla PAH o al trattamento per la PAH negli ultimi 3 mesi.
- Le condizioni cliniche del soggetto sono tali che non si prevede che rimangano clinicamente stabili per la durata dello studio.
- Soggetti di sesso femminile in gravidanza o allattamento.
- Soggetti che hanno dimostrato non conformità con precedenti regimi medici.
- Soggetti che hanno una storia di abuso di alcol o droghe illecite entro 1 anno.
- Soggetti con diagnosi di epatite attiva (anticorpo di superficie dell'epatite B e anticorpo dell'epatite C).
- Soggetti che hanno partecipato a uno studio clinico che coinvolge un altro farmaco o dispositivo sperimentale entro quattro settimane prima dello screening.
- - Soggetti che hanno avuto tumori maligni negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma a cellule basali della pelle o del carcinoma in situ della cervice.
- Qualsiasi condizione concomitante che possa influire sulla sicurezza del soggetto o, secondo l'opinione dello sperimentatore, non è nel migliore interesse del paziente partecipare allo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Tutti gli argomenti
I soggetti entrano nello studio già assumendo FLOLAN attualmente commercializzato (epoprostenolo sodico) e continuano per 4 settimane (run-in).
Al basale, passeranno alla nuova formulazione termostabile di epoprostenolo sodico per 4 settimane (o più a lungo se continuano nella fase di estensione dello studio).
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infusione endovenosa continua
infusione endovenosa continua
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale nello studio sui risultati medici Short Form 36 (SF-36)
Lasso di tempo: Basale (Visita 2, cioè Giorno-14 [+ o - 7 giorni]) e Settimana 4 (Visita 3)
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Misura dello stato di salute valutata dal soggetto composta da 36 elementi: 8 punteggi di sottoscala (funzionamento fisico, limitazioni di ruolo dovute a problemi di salute fisica, dolore fisico, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, limitazioni di ruolo dovute a problemi emotivi e salute mentale), 2 punteggi di sintesi (componente fisica e componente mentale), e un cambiamento autovalutato dello stato di salute.
Intervallo dei punteggi di sottoscala e sommario: 0-100.
Punteggi di sottoscala e di riepilogo più elevati sono stati considerati un migliore stato di salute.
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come punteggio all'osservazione meno il punteggio al basale.
Il basale è stato definito come Visita 2, ad es.
Giorno-14 (+ o - 7 giorni).
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Basale (Visita 2, cioè Giorno-14 [+ o - 7 giorni]) e Settimana 4 (Visita 3)
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Cambiamento rispetto al basale nel sondaggio sull'accettazione dei partecipanti specifico allo studio
Lasso di tempo: Basale (Visita 2, ovvero Giorno-14 [+ o - 7 giorni]) e Settimana 4 (Visita 3).
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Il questionario specifico per lo studio comprendeva le 15 domande predefinite che includevano attività di valutazione della vita quotidiana.
I partecipanti hanno valutato la domanda su una scala da 1 a 10, dove 1 era non d'accordo e 10 era fortemente d'accordo.
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come punteggio all'osservazione meno il punteggio al basale.
Le modifiche rispetto al basale sono state valutate per le domande da 2 a 12. Il basale è stato definito come Visita 2, ad es.
Giorno-14 (+ o - 7 giorni).
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Basale (Visita 2, ovvero Giorno-14 [+ o - 7 giorni]) e Settimana 4 (Visita 3).
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Variazione rispetto al basale della dose di epoprostenolo sodico termostabile alla settimana 4
Lasso di tempo: Basale (visita 2, ovvero giorno 14 [+ o - 7 giorni]) e settimana 4
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La necessità di titolazione della dose è stata valutata al momento della dimissione.
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come punteggio all'osservazione meno il punteggio al basale.
Unità- nanogrammi per chilogrammo al minuto (ng/kg/min).
Il basale era la Visita 2, ad es.
Giorno-14 (+ o - 7 giorni).
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Basale (visita 2, ovvero giorno 14 [+ o - 7 giorni]) e settimana 4
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con qualsiasi evento avverso emergente dal trattamento (EA) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla visita 3 (Settimana 4)
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Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico spiacevole verificatosi nel corso dello studio dopo l'inizio del trattamento in studio.
Un evento avverso era quindi qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente all'uso del farmaco in studio, considerato o meno correlato al farmaco in studio.
Un SAE è qualsiasi evento medico sfavorevole che a qualsiasi dose provoca la morte, è pericoloso per la vita, richiede l'ospedalizzazione o il prolungamento dell'ospedalizzazione o provoca disabilità/incapacità, anomalia congenita/difetto alla nascita e clinicamente significativo e tutti gli eventi di possibile danno epatico indotto da farmaci con iperbilirubinemia.
In questa misura di esito sono stati riportati solo gli eventi avversi e gli eventi avversi correlati al trattamento.
Nello specifico, questo studio ha riportato 2 SAE, ma solo 1 è stato classificato come emergente dal trattamento.
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Fino alla visita 3 (Settimana 4)
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Numero di partecipanti con reazioni al sito di infusione durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Visita di riferimento (Visita 2) alla Settimana 4 (Visita 3)
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Durante il periodo di trattamento sono state segnalate reazioni nel sito di infusione.
Il sito di infusione è stato ispezionato per eritema, escoriazione, indurimento, necrosi cutanea o segni di sepsi locale.
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Visita di riferimento (Visita 2) alla Settimana 4 (Visita 3)
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Variazione rispetto al basale dei segni vitali alla settimana 4: pressione arteriosa sistolica e diastolica
Lasso di tempo: Basale (Visita 2, cioè Giorno-14 [+ o - 7 giorni]) e Settimana 4 (Visita 3)
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La pressione arteriosa sistolica è una misura della pressione sanguigna mentre il cuore batte.
La pressione sanguigna diastolica è una misura della pressione sanguigna mentre il cuore è rilassato.
La variazione rispetto al riferimento è stata calcolata come il valore nei punti temporali indicati meno il valore al riferimento.
Il riferimento era la Visita 2, ad es.
Giorno-14 (+ o - 7 giorni).
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Basale (Visita 2, cioè Giorno-14 [+ o - 7 giorni]) e Settimana 4 (Visita 3)
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Variazione rispetto al basale dei segni vitali alla settimana 4: frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Dal basale (visita 2, ovvero giorno 14 [+ o - 7 giorni]) alla settimana 4
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Sommario variazione media della frequenza cardiaca misurata in battiti al minuto (battiti/min o BPM).
La variazione rispetto al riferimento è stata calcolata come il valore nei punti temporali indicati meno il valore al riferimento.
Il riferimento era la Visita 2, ad es.
Giorno-14 (+ o - 7 giorni).
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Dal basale (visita 2, ovvero giorno 14 [+ o - 7 giorni]) alla settimana 4
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Numero di partecipanti con chimica clinica anormale
Lasso di tempo: Fino a 1 settimana dopo la settimana 4 (follow-up)
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La chimica clinica anormale è stata analizzata come segue: alanina aminotransferasi sierica (ALT/SGPT) >= 3 x limite superiore della norma (ULN), aspartato aminotransferasi (AST/SGOT) >= 3 x ULN, bilirubina totale >= 34,2, creatinina >= 176,8.
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Fino a 1 settimana dopo la settimana 4 (follow-up)
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Numero di partecipanti con ematologia anormale
Lasso di tempo: Fino a 1 settimana dopo la settimana 4 (follow-up)
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Sono stati analizzati i valori di emoglobina, ematocrito e conta piastrinica.
Sono stati segnalati partecipanti con valori anormali.
La preoccupazione per il valore basso e alto era la seguente: emoglobina (maschi <98, >180,0)
(femmine <91, >161.0) grammi per litro (g/L); ematocrito (maschi < 32,0, >54,0) (femmine <29,0, >50,6) frazione (1); conta piastrinica (< 100, > 500) grammi unità internazionali per litro (gI/L).
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Fino a 1 settimana dopo la settimana 4 (follow-up)
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Numero di partecipanti con analisi delle urine anormale
Lasso di tempo: Fino a 1 settimana dopo la settimana 4 (follow-up)
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Il metodo del dipstick è stato utilizzato per misurare il sangue, il glucosio e le proteine.
I dati sono stati analizzati fino a 1 settimana dopo la settimana 4 (visita di follow-up).
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Fino a 1 settimana dopo la settimana 4 (follow-up)
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Variazione rispetto al basale nel test della distanza percorsa in sei minuti (6MWD) dopo 4 settimane di trattamento
Lasso di tempo: Basale (visita 2, ovvero giorno 14 [+ o - 7 giorni]) e settimana 4
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Questa valutazione era un test non incoraggiato che misurava la distanza percorsa per una durata di 6 minuti.
La variazione rispetto al basale è stata calcolata come valore all'osservazione meno il valore al basale.
La visita di riferimento era la Visita 2, ad es.
Giorno-14 (+ o - 7 giorni).
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Basale (visita 2, ovvero giorno 14 [+ o - 7 giorni]) e settimana 4
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Dispnea dopo 6MWD - Indice di dispnea di Borg (BDI)
Lasso di tempo: Dal basale (visita 2, ovvero giorno 14 [+ o - 7 giorni]) alla settimana 4
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Il BDI è stato calcolato utilizzando una scala a 10 punti (0 = Nessuno, 10 = Massimo) e indica il grado di dispnea dopo il completamento del test del cammino di 6 minuti.
La scala BDI è stata valutata da ciascun partecipante.
Variazione rispetto al basale = punteggio all'osservazione meno punteggio al basale.
La visita di riferimento era la Visita 2, ad es.
Giorno-14 (+ o - 7 giorni).
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Dal basale (visita 2, ovvero giorno 14 [+ o - 7 giorni]) alla settimana 4
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Classe funzionale dell'Organizzazione mondiale della sanità [OMS] al basale e dopo 4 settimane di trattamento
Lasso di tempo: Basale (visita 2, ovvero giorno 14 [+ o - 7 giorni]) e settimana 4
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La classe funzionale dell'Organizzazione Mondiale della Sanità è stata analizzata come classe I, classe II, classe III e classe IV.
La classe funzionale dell'Organizzazione mondiale della sanità è stata analizzata al basale (Visita 2, ad es.
Giorno-14 [+ o - 7 giorni]) e Settimana 4. Le classificazioni sono state definite come Classe I: Nessun sintomo di ipertensione arteriosa polmonare con esercizio o a riposo, Classe II: Nessun sintomo a riposo ma disagio e fiato corto con condizioni normali attività, Classe III: può non avere sintomi a riposo ma attività fortemente limitate da mancanza di respiro, affaticamento o quasi svenimento e Classe IV: sintomi a riposo e sintomi gravi con qualsiasi attività.
Quindi la gravità è aumentata dalla classe I (migliore) alla classe IV (peggiore).
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Basale (visita 2, ovvero giorno 14 [+ o - 7 giorni]) e settimana 4
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Saturazione media di ossigeno nel sangue nel tempo
Lasso di tempo: fino al follow-up del trattamento (1 settimana dopo la Visita 3 [Settimana 4])
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È stata analizzata la pulsossimetria (saturazione dell'ossigeno).
I dati per la pulsossimetria (saturazione dell'ossigeno) sono stati analizzati fino al follow-up del trattamento (1 settimana dopo la visita 3 [settimana 4]).
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fino al follow-up del trattamento (1 settimana dopo la Visita 3 [Settimana 4])
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Numero di partecipanti con test di gravidanza urinario positivo
Lasso di tempo: fino al follow-up del trattamento (1 settimana dopo la Visita 3 [Settimana 4])
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I campioni di urina sono stati raccolti per il test di gravidanza delle urine.
I campioni di urina sono stati raccolti fino al follow-up del trattamento (1 settimana dopo la visita 3 [settimana 4]).
È stato segnalato il numero di partecipanti con test di gravidanza sulle urine positivo.
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fino al follow-up del trattamento (1 settimana dopo la Visita 3 [Settimana 4])
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Collaboratori e investigatori
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Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
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Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2011
Completamento primario (EFFETTIVO)
16 maggio 2012
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
8 novembre 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 ottobre 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 ottobre 2011
Primo Inserito (STIMA)
31 ottobre 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
16 ottobre 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 settembre 2017
Ultimo verificato
1 maggio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 115332
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