Efficacité de l'azacitidine orale plus les meilleurs soins de soutien comme traitement d'entretien chez les sujets atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM) en rémission complète (QUAZAR AML-001)
17 juin 2025 mis à jour par: Celgene
Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour comparer l'efficacité et l'innocuité de l'azacitidine orale plus les meilleurs soins de soutien par rapport aux meilleurs soins de soutien comme traitement d'entretien chez les sujets atteints de leucémie myéloïde aiguë en rémission complète
Cette étude a recruté 472 participants, âgés de 55 ans ou plus, avec un diagnostic de leucémie myéloïde aiguë (LMA) de novo ou de LMA secondaire à une maladie myélodysplasique antérieure ou à une leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC), et qui ont obtenu une première rémission complète (RC)/complète rémission avec récupération incomplète de la formule sanguine (CRi) après induction avec ou sans chimiothérapie de consolidation.
L'étude est amendée pour inclure une phase d'extension (EP). L'EP permet aux participants qui reçoivent actuellement de l'azacitidine par voie orale et qui démontrent un bénéfice clinique tel qu'évalué par l'investigateur, de continuer à recevoir de l'azacitidine par voie orale après la levée de l'aveugle par le promoteur jusqu'à ce que le participant réponde aux critères d'arrêt de l'étude ou jusqu'à ce que l'azacitidine par voie orale soit disponible dans le commerce et remboursée. De plus, tous les participants du bras placebo et les participants qui avaient été interrompus dans la phase de traitement (quel que soit le bras de randomisation) et qui continuent dans la phase de suivi seront suivis pour la survie dans le PE.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude internationale, multicentrique, contrôlée par placebo, de phase 3 avec une conception en double aveugle, randomisée, en groupes parallèles chez des sujets atteints de LAM de novo ou de LAM secondaire à un diagnostic antérieur de syndromes myélodysplasiques (SMD) ou de leucémie myélomonocytaire chronique (CMML ) âgés de ≥ 55 ans, qui sont en première RC/RCi après un traitement d'induction avec ou sans chimiothérapie de consolidation. L'étude se compose de 3 phases; la phase de pré-randomisation (phase de dépistage), la phase de traitement et la phase de suivi.
L'étude est amendée pour inclure une phase d'extension (EP). L'EP permet aux participants qui reçoivent actuellement de l'azacitidine par voie orale et qui démontrent un bénéfice clinique tel qu'évalué par l'investigateur, de continuer à recevoir de l'azacitidine par voie orale après la levée de l'aveugle par le promoteur jusqu'à ce qu'ils répondent aux critères d'arrêt de l'étude ou jusqu'à ce que l'azacitidine par voie orale soit disponible dans le commerce et remboursée. De plus, tous les participants du bras placebo et les participants qui avaient été interrompus dans la phase de traitement (quel que soit le bras de randomisation) et qui continuent dans la phase de suivi seront suivis pour la survie dans le PE.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
472
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 12203
- Local Institution - 413
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Bonn, Allemagne, 53127
- Local Institution - 410
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Düsseldorf, Allemagne, 40225
- Local Institution - 406
-
Erlangen, Allemagne, 91054
- Local Institution - 415
-
Frankfurt am Main, Allemagne, 65929
- Local Institution - 404
-
Goch, Allemagne, 47574
- Local Institution - 412
-
Hannover, Allemagne, 30625
- Local Institution - 405
-
Heilbronn, Allemagne, 74078
- Local Institution - 408
-
Jena, Allemagne, 07740
- Local Institution - 414
-
Keil, Allemagne, 24105
- Local Institution - 403
-
Mannheim, Allemagne, 68167
- Local Institution - 402
-
Muenchen, Allemagne, 80804
- Local Institution - 409
-
München, Allemagne, 81675
- Local Institution - 411
-
Oldenburg, Allemagne, 26133
- Local Institution - 407
-
Schweiler, Allemagne, 52249
- Local Institution - 416
-
Ulm, Allemagne, 89081
- Local Institution - 401
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Allemagne, 01307
- Local Institution - 400
-
-
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-
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Heidelberg, Australie, 3084
- Local Institution - 503
-
Hobart, Australie, 7000
- Local Institution - 502
-
Liverpool, Australie, 2170
- Local Institution - 507
-
Melbourne, Australie, 3004
- Local Institution - 500
-
Perth, Australie, 6000
- Local Institution - 505
-
Perth, Australie, 6000
- Local Institution - 512
-
St Leonards, Australie, 2065
- Local Institution - 506
-
Woolloongabba, Australie, 4102
- Local Institution - 501
-
-
New South Wales
-
Wollongong, New South Wales, Australie, 2500
- Local Institution - 510
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
- Local Institution - 509
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australie, SA 5000
- Local Institution - 508
-
Bedford Park, South Australia, Australie, 5042
- Local Institution - 511
-
Woodville South, South Australia, Australie, 5011
- Local Institution - 504
-
-
-
-
-
Brugge, Belgique, 8000
- Local Institution - 300
-
Charleroi, Belgique, 6000
- Local Institution - 301
-
Mons, Belgique, 7000
- Local Institution - 302
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brésil, 20230-130
- Local Institution - 232
-
Sao Paulo, Brésil, 05651-901
- Local Institution - 230
-
São Paulo, Brésil, 01308-050
- Local Institution - 234
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brésil, 81520-060
- Local Institution - 233
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brésil, 90035-903
- Local Institution - 231
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Local Institution - 605
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E OV9
- Local Institution - 600
-
-
New Brunswick
-
Saint John, New Brunswick, Canada, E2L 4L2
- Local Institution - 601
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B3V6
- Local Institution - 603
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
- Local Institution - 604
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
- Local Institution - 607
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2W 1S6
- Local Institution - 608
-
Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
- Local Institution - 602
-
-
-
-
-
Busan, Corée, République de, 49241
- Local Institution - 535
-
Daegu, Corée, République de, 700-721
- Local Institution - 533
-
Seoul, Corée, République de, 120-752
- Local Institution - 536
-
Seoul, Corée, République de, 138-736
- Local Institution - 532
-
Seoul, Corée, République de, 135-710
- Local Institution - 530
-
Seoul, Corée, République de, 137-701
- Local Institution - 531
-
-
-
-
-
Badalona (Barcelona), Espagne, 8916
- Local Institution - 869
-
Barcelona, Espagne, 08025
- Local Institution - 871
-
Barcelona, Espagne, 08035
- Local Institution - 870
-
Caceres, Espagne, 10003
- Local Institution - 873
-
Cordoba, Espagne, 14004
- Local Institution - 863
-
La Coruna, Espagne, 15006
- Local Institution - 867
-
Madrid, Espagne, 28007
- Local Institution - 866
-
Madrid, Espagne, 28006
- Local Institution - 868
-
Madrid, Espagne, 28040
- Local Institution - 865
-
Oviedo, Espagne, 33006
- Local Institution - 864
-
Salamanca, Espagne, 37007
- Local Institution - 861
-
Sevilla, Espagne, 41013
- Local Institution - 862
-
Valencia, Espagne, 46026
- Local Institution - 860
-
-
Baleares
-
Palma de Mallorca, Baleares, Espagne, 07198
- Local Institution - 872
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlande, 290
- Local Institution - 361
-
Tampere, Finlande, 33521
- Local Institution - 362
-
Turku, Finlande, 20521
- Local Institution - 360
-
-
-
-
-
Amiens, France, 80054
- Local Institution - 456
-
Argenteuil, France, 95100
- Local Institution - 465
-
Bobigny Cedex, France, 93009
- Local Institution - 457
-
Boulognes Sur Mer, France, 62200
- Local Institution - 462
-
Clamart Cedex, France, 92141
- Local Institution - 460
-
Creteil, France, 94010
- Local Institution - 452
-
Le Chesnay Cedex, France, 78157
- Local Institution - 458
-
Lille, France, 59037
- Local Institution - 453
-
Limoges Cedex, France, 87042
- Local Institution - 461
-
Lyon cedex, France, 69437
- Local Institution - 450
-
Paris, France, 75015
- Local Institution - 463
-
Paris, France, 75475
- Local Institution - 454
-
Paris Cedex 10, France, 75475
- Local Institution - 800
-
Pontoise, France, 95301
- Local Institution - 464
-
Rouen, France, 76038
- Local Institution - 455
-
Saint-Cloud, France, 92210
- Local Institution - 459
-
Villejuif CEDEX, France, 94805
- Local Institution - 451
-
-
-
-
-
Moscow, Fédération Russe, 125101
- Local Institution - 971
-
Nizhniy Novgorod, Fédération Russe, 603005
- Local Institution - 970
-
Saint Petersburg, Fédération Russe, 196022
- Local Institution - 972
-
St Petersburg, Fédération Russe, 197341
- Local Institution - 973
-
-
-
-
-
Dublin, Irlande, 24
- Local Institution - 950
-
Galway, Irlande, ST46QG
- Local Institution - 951
-
-
-
-
-
Beer Sheva, Israël, 84101
- Local Institution - 381
-
Haifa, Israël, 35254
- Local Institution - 380
-
Jerusalem, Israël, 91120
- Local Institution - 383
-
Petach Tikva, Israël, 49100
- Local Institution - 382
-
-
-
-
-
Alessandria, Italie, 15121
- Local Institution - 701
-
Bari, Italie, 70124
- Local Institution - 721
-
Bologna, Italie, 40138
- Local Institution - 720
-
Cagliari, Italie, O9126
- Local Institution - 710
-
Cremona, Italie, 26100
- Local Institution - 702
-
Firenze, Italie, 50129
- Local Institution - 708
-
Genova, Italie, 16132
- Local Institution - 712
-
Lecce, Italie, 73100
- Local Institution - 716
-
Milan, Italie, 20122
- Local Institution - 706
-
Milano, Italie, 20162
- Local Institution - 726
-
Monza, Italie, 20900
- Local Institution - 704
-
Naples, Italie, 80131
- Local Institution - 717
-
Naples, Italie, 80131
- Local Institution - 725
-
Orbassano (TO), Italie, 10043
- Local Institution - 705
-
Palermo, Italie, 90146
- Local Institution - 703
-
Palermo, Italie, 90146
- Local Institution - 719
-
Pesaro, Italie, 31122
- Local Institution - 724
-
Reggio Calabria, Italie, 89100
- Local Institution - 700
-
Roma, Italie, 00189
- Local Institution - 723
-
Roma, Italie, 00168
- Local Institution - 714
-
Roma, Italie, 00161
- Local Institution - 709
-
Rome, Italie, 133
- Local Institution - 722
-
Torino, Italie, 10126
- Local Institution - 715
-
Torino, Italie, 10126
- Local Institution - 718
-
Udine, Italie, 33100
- Local Institution - 711
-
Varese, Italie, 21100
- Local Institution - 707
-
-
-
-
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Graz, L'Autriche, 73013
- Local Institution - 271
-
Salzburg, L'Autriche, 5020
- Local Institution - 270
-
Vienna, L'Autriche, 1130
- Local Institution - 274
-
Vienna, L'Autriche, 1190
- Local Institution - 273
-
Wien, L'Autriche, 1140
- Local Institution - 272
-
-
-
-
-
Coimbra, Le Portugal, 4200-072
- Local Institution - 841
-
Lisboa, Le Portugal, 1099-023
- Local Institution - 840
-
Lisboa, Le Portugal, 1150-314
- Local Institution - 843
-
Porto, Le Portugal, 4200-072
- Local Institution - 842
-
Porto, Le Portugal, 4200
- Local Institution - 844
-
-
-
-
-
Klaipeda, Lituanie, 5809
- Local Institution - 750
-
-
-
-
-
Huixquilucan de Degollado, Mexique, 52763
- Local Institution - 252
-
Mexico, Mexique, 14080
- Local Institution - 251
-
Monterrey, Mexique, 64460
- Local Institution - 250
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Pologne, 85-168
- Local Institution - 824
-
Gdansk, Pologne, 80-211
- Local Institution - 820
-
Lodz, Pologne, 93-510
- Local Institution - 822
-
Warsaw, Pologne, 02-776
- Local Institution - 821
-
Wroclaw, Pologne, 50-367
- Local Institution - 823
-
-
-
-
-
Boston, Royaume-Uni, PE21 9QS
- Local Institution - 907
-
Brighton East Sussex, Royaume-Uni, BN2 5BE
- Local Institution - 903
-
Canterbury Kent, Royaume-Uni, CT1 3NG
- Local Institution - 902
-
London, Royaume-Uni, NW1 2PG
- Local Institution - 905
-
London, Royaume-Uni, SE5 9RS
- Local Institution - 901
-
London, Royaume-Uni, W12 0HS
- Local Institution - 908
-
Maidstone, Royaume-Uni, ME16 9QQ
- Local Institution - 909
-
Manchester, Royaume-Uni, M20 4BX
- Local Institution - 900
-
Romford, Essex, Royaume-Uni, RM7 0AG
- Local Institution - 906
-
-
Nottinghamshire
-
Nottingham, Nottinghamshire, Royaume-Uni, NG5 1PB
- Local Institution - 904
-
-
-
-
-
Beitou District, Taipei City, Taïwan, 11217
- Local Institution - 599
-
Niaosong District Kaohsiung City, Taïwan, 83301
- Local Institution - 595
-
Taichung, Northern Dist., Taïwan, 404
- Local Institution - 596
-
Tainan, Taiana, Taïwan, 704
- Local Institution - 597
-
Taipei, Zhongzheng Dist., Taïwan, 10002
- Local Institution - 598
-
-
-
-
-
Praha, Tchéquie, 128 08
- Local Institution - 321
-
Praha, Tchéquie, 128 20
- Local Institution - 322
-
-
Jihomoravský Kraj
-
Brno, Jihomoravský Kraj, Tchéquie, 625 00
- Local Institution - 320
-
-
-
-
-
Ankara, Turquie, 06100
- Local Institution - 653
-
Ankara, Turquie, 06200
- Local Institution - 650
-
Istanbul, Turquie, 34662
- Local Institution - 651
-
Samsun, Turquie, 55139
- Local Institution - 652
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
- Arizona Oncology Associates, P.C.
-
-
California
-
Burbank, California, États-Unis, 91505
- Providence St Joseph Medical Center Cancer Center
-
Duarte, California, États-Unis, 91010-301
- City of Hope
-
Fresno, California, États-Unis, 93701
- University of California San Francisco Fresno Campus
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90033
- University of Southern California Norris Cancer Center
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90095-6956
- Local Institution - 006
-
Orange, California, États-Unis, 92868
- Local Institution - 050
-
San Diego, California, États-Unis, 92123
- Sharp Memorial Hospital
-
Stanford, California, États-Unis, 94305
- Stanford Cancer Center
-
Whittier, California, États-Unis, 90603
- Innovative Clinical Research Institute
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, États-Unis, 80218-1210
- Rocky Mountain Cancer Center
-
-
Connecticut
-
Southington, Connecticut, États-Unis, 06489
- Local Institution - 010
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, États-Unis, 20037
- George Washington University Cancer Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- Local Institution - 046
-
Miami Beach, Florida, États-Unis, 33140
- Mount Sinai Comprehensive Cancer Center
-
Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- Local Institution - 044
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Northwestern University Medical Center
-
Maywood, Illinois, États-Unis, 60153
- Loyola University Chicago
-
Niles, Illinois, États-Unis, 60714
- Cancer Care and Hematology Specialists of Chicagoland, P.C. - Niles, IL
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46237
- Franciscan St. Francis Health
-
Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202-528
- Local Institution - 013
-
-
Kansas
-
Westwood, Kansas, États-Unis, 66205
- Local Institution - 003
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- Local Institution - 049
-
Louisville, Kentucky, États-Unis, 40207
- Local Institution - 058
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121-2483
- Ochsner Medical Center - Jefferson Highway
-
New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
- Local Institution - 047
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
- Local Institution - 015
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Local Institution - 037
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, États-Unis, 64128
- Local Institution - 023
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198-7680
- Local Institution - 057
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
- John Theurer Cancer Center at Hackensack University Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Cancer Institute Of New Jersey
-
-
New York
-
Mineola, New York, États-Unis, 11501-3893
- Winthrop University Hospital
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, États-Unis, 10065
- Local Institution - 002
-
New York, New York, États-Unis, 10029
- Local Institution - 009
-
Rochester, New York, États-Unis, 14642
- Local Institution - 004
-
Valhalla, New York, États-Unis, 10595
- Local Institution - 014
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Local Institution - 025
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Local Institution - 016
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
- University of Oklahoma Peggy and Charles Stephenson Cancer Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, États-Unis, 97227
- Kaiser Permanente Northwest Oncology Hematology
-
-
Pennsylvania
-
Lancaster, Pennsylvania, États-Unis, 17604
- Lancaster General Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
- UPMC Cancer Pavillion
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
- Greenville Hospital System
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
- Local Institution - 011
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-5505
- Local Institution - 007
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75390-9068
- Local Institution - 041
-
Fort Sam Houston, Texas, États-Unis, 78234
- Local Institution - 034
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Local Institution - 001
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78217
- Cancer Care Centers of South Texas - Loop
-
San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Local Institution - 039
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, États-Unis, 23298-0037
- Local Institution - 035
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98104
- Swedish Cancer Inst
-
Yakima, Washington, États-Unis, 98902
- Yakima Valley Memorial Hospital/ North Star Lodge
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226-3522
- Froedtert Hospital BMT Medical College of Wisconsin
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
55 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Participants masculins ou féminins ≥ 55 ans
- Leucémie aiguë myéloïde (LAM) de novo nouvellement diagnostiquée et histologiquement confirmée ou LAM secondaire à une maladie myélodysplasique antérieure ou LMMC (leucémie myélomonocytaire chronique)
- Première rémission complète (RC)/rémission complète avec récupération incomplète de la formule sanguine (RCi) avec traitement d'induction avec chimiothérapie intensive avec ou sans traitement de consolidation dans les 4 mois (+/- 7 jours après l'obtention d'une RC ou d'une RCi)
- Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) - 0, 1, 2, 3
Critères d'inclusion clés dans la phase étendue de l'étude :
À la discrétion de l'investigateur et avec l'approbation du sponsor, les participants répondant à tous les critères d'éligibilité suivants sont éligibles pour entrer dans la phase d'extension :
Tous les participants ont été randomisés dans le bras azacitidine orale ou placebo et poursuivent soit la phase de traitement, soit la phase de suivi de l'étude CC-486-AML-001 ;
- Les participants randomisés dans le bras de traitement à l'azacitidine orale et continuant dans la phase de traitement démontrant un bénéfice clinique tel qu'évalué par l'investigateur sont éligibles pour recevoir de l'azacitidine orale dans la phase d'extension (EP) ;
- Les participants randomisés dans le bras placebo de l'étude ne recevront pas d'azacitidine orale dans l'EP, mais seront suivis pour la survie dans l'EP ;
- Les participants actuellement en phase de suivi continueront d'être suivis pour leur survie dans le PE ;
- Participants ayant signé le consentement éclairé pour le PE de l'étude ;
- Participants qui ne répondent à aucun des critères d'arrêt de l'étude
Critères d'exclusion clés :
- LAM avec inversion (inv)(16), translocation = t(8;21), t(16;16), t(15;17) ou t(9;22) ou preuve moléculaire de telles translocations
- Antécédents de greffe de moelle osseuse ou de cellules souches
- Avoir obtenu une RC/RCi après un traitement avec des agents hypométhylants
- Diagnostic de maladie maligne au cours des 12 derniers mois
- Leucémie avérée du système nerveux central (SNC)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Azacitidine orale
300 mg d'azacitidine par voie orale les jours 1 à 14 de chaque cycle de traitement de 28 jours.
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300 mg d'azacitidine par voie orale les jours 1 à 14 de chaque cycle de traitement de 28 jours.
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Comprimés placebo identiques les jours 1 à 14 de chaque cycle de traitement de 28 jours.
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Comprimés placebo identiques les jours 1 à 14 de chaque cycle de traitement de 28 jours.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Estimation de Kaplan-Meier (K-M) pour la survie globale (SG)
Délai: Jour 1 (randomisation) jusqu'à la date limite des données du 15 juillet 2019 ; le suivi médian pour la SG estimé par la méthode K-M inversée était de 41,2 mois pour tous les participants.
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La survie globale a été définie comme le temps écoulé entre la randomisation et le décès, quelle qu'en soit la cause ; les participants survivants à la fin de la période de suivi, ou qui ont retiré leur consentement, ou qui ont été perdus de vue ont été censurés à la dernière date connue en vie.
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Jour 1 (randomisation) jusqu'à la date limite des données du 15 juillet 2019 ; le suivi médian pour la SG estimé par la méthode K-M inversée était de 41,2 mois pour tous les participants.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Délai jusqu'à la détérioration définitive cliniquement significative pour ≥ 2 visites consécutives, tel que mesuré à l'aide de l'échelle EQ-5D HRQoL
Délai: Du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date limite des données du 15 juillet 2019 ; environ 74 mois
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Une détérioration cliniquement significative a été définie à au moins 0,10 point de détérioration par rapport à la ligne de base pendant au moins 2 visites consécutives pour l'indice de l'état de santé EQ-5D.
L'EQ-5D-3L est un questionnaire auto-administré composé de 5 questions portant sur des dimensions spécifiques de la santé (c'est-à-dire la mobilité, les soins personnels, la douleur, les activités habituelles et l'anxiété/la dépression) et une échelle d'état de santé.
Chaque question a 3 niveaux de sévérité, correspondant à aucun problème, problèmes modérés et problèmes sévères.
Les poids de l'échantillon de la population canadienne ont été utilisés pour dériver les scores de l'état de santé.
Un score d'utilité plus élevé représente un meilleur état de santé.
Une amélioration ou une aggravation cliniquement significative a été définie comme au moins 0,08 point d'amélioration ou 0,10 point d'aggravation par rapport au départ, respectivement, pour l'indice de l'état de santé EQ-5D-3L.
L'EQ-5D-3L est noté à l'aide de l'indice britannique allant de -0,594 à 1, où 0 équivaut à la mort et 1 à la pleine santé ; -0,594 est considéré comme "pire que la mort".
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Du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date limite des données du 15 juillet 2019 ; environ 74 mois
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Estimation de Kaplan-Meier de la survie sans rechute (RFS)
Délai: À partir du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date de réduction des données du 06 août 2024; environ 135,5 mois
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RFS a été défini comme l'heure de la date de randomisation à la date de rechute ou de décès documentée de toute cause, selon la première éventualité.
Les participants qui étaient encore en vie sans rechute documentés ou qui ont été perdus de suivi ou ont retiré le consentement sans rechute documentée, ont été censurés à la date de leur dernière évaluation de la moelle osseuse, avant de recevoir une autre thérapie pour la LMA.
La rechute documentée a été définie comme la première date des éléments suivants: • ≥ 5% Explosions de moelle osseuse (myéloblastes) du rapport central de pathologie, ou • Apparence de> 0% d'explosions dans le sang périphérique avec une confirmation de moelle osseuse ultérieure (explosion de moelle osseuse [myéloblastes] ≥ 5%) dans les 100 jours.
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À partir du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date de réduction des données du 06 août 2024; environ 135,5 mois
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Kaplan-Meier estime du temps de rechute
Délai: À partir du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date de réduction des données du 06 août 2024; environ 135,5 mois
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Le délai de rechute a été défini comme l'intervalle (en mois) de la date de randomisation à la date de rechute documentée.
Les estimations du taux de rechute étaient basées sur la fonction d'incidence cumulative d'une analyse des risques concurrente avec le décès en tant que risque concurrent de rechute de la rémission complète (CR) / rémission complète avec une récupération incomplète de la numération sanguine (CRI).
La rechute documentée a été définie comme la première date suivante: • ≥ 5% d'explosions de moelle osseuse (myéloblastes) du rapport central de pathologie, ou • Apparence de> 0% de souffle dans le sang périphérique avec une confirmation de moelle osseuse ultérieure (explosion de moelle osseuse [myéloblastes] ≥ 5%) dans les 100 jours.
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À partir du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date de réduction des données du 06 août 2024; environ 135,5 mois
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Kaplan-Meier estime du temps pour l'arrêt du traitement
Délai: À partir du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date de réduction des données du 06 août 2024; environ 135,5 mois
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Le délai de l'arrêt du traitement a été évalué et défini comme l'intervalle de la date de randomisation à la date d'arrêt du médicament d'étude.
Les participants qui recevaient un traitement au moment de la fermeture des études ont été censurés à la date de la dernière visite.
Les estimations du taux de rechute étaient basées sur la fonction d'incidence cumulative d'une analyse des risques concurrente avec le décès en tant que risque concurrent de rechute de CR / CRI.
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À partir du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date de réduction des données du 06 août 2024; environ 135,5 mois
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Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: À partir du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date de réduction des données du 06 août 2024; environ 135,5 mois
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Les TEAE comprennent des EI qui ont commencé entre la première dose et 28 jours après la dernière dose de médicament à l'étude.
Un événement indésirable grave (SAE) est: • décès • Événement potentiellement mortel • Hospitalisation des patients hospitalisés ou prolongation de l'hospitalisation existante • Incapacité ou incapacité persistante ou significative a été évalué par l'investigateur en fonction de la terminologie courante Critère pour les événements adverses (CTCAE) Version 4.0: Grade 1): Asyme / Asymptomants. observations cliniques ou diagnostiques uniquement; intervention non indiquée.
Grade 2 (modéré): intervention minimale, locale ou non invasive indiquée; limiter les activités adaptées à l'âge de la vie quotidienne.
Grade 3: sévère ou médicalement significatif mais pas immédiatement mortel; L'hospitalisation ou la prolongation de l'hospitalisation indiquée; désactivation; limiter les soins personnels 4e année: mortel; Intervention urgente indiquée.
5e année: décès dû à AE.
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À partir du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date de réduction des données du 06 août 2024; environ 135,5 mois
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Changement moyen dans l'évaluation fonctionnelle de la thérapie par maladie chronique (Facit-Fatigue Scale V 4.0) de la ligne de base
Délai: À partir du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date de réduction des données du 06 août 2024; environ 135,5 mois
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L'évaluation fonctionnelle de la thérapie par maladie chronique (échelle de la FACIT-Fatigue V 4.0) est une sous-échelle du FACIT-F et a été validée dans le cadre de l'oncologie.
L'échelle de la FACIT-Fatigue est un court outil auto-administré à 13 éléments qui mesure le niveau de fatigue chez un individu au cours des activités généralement quotidiennes au cours de la semaine dernière.
Le niveau de fatigue est mesuré sur une échelle de Likert à 5 points (0 = pas du tout; 4 = beaucoup.
Les scores varient de 0 à 52, avec des scores plus élevés indiquant moins de fatigue.
S'il y avait des articles manquants, mais que le participant a répondu au moins 50% des éléments, les sous-scores ont été pratiqués.
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À partir du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date de réduction des données du 06 août 2024; environ 135,5 mois
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Changement moyen dans le score européen de la qualité de vie-cinq dimensions-trois niveaux (EQ-5D-3L) de la ligne de base
Délai: À partir du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date de réduction des données du 06 août 2024; environ 135,5 mois
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L'EQ-5D-3L est un questionnaire auto-administré, composé de 5 questions, concernant des dimensions de santé spécifiques (c.-à-d. La mobilité, les soins personnels, la douleur, les activités habituelles et l'anxiété / dépression) et une échelle d'état de santé.
Chaque question a 3 niveaux de gravité, correspondant à aucun problème, à des problèmes modérés et à des problèmes graves.
Des poids d'échantillonnage de population canadienne ont été utilisés pour dériver des scores d'utilité de santé.
Un score d'utilité plus élevé représente un meilleur état de santé.
Une amélioration ou une aggravation cliniquement significative a été définie comme au moins 0,08 points d'amélioration ou 0,10 points d'aggravation de la ligne de base, respectivement, pour l'indice d'utilité de santé EQ-5D-3L.
L'instrument est noté en utilisant l'indice du Royaume-Uni (Royaume-Uni) varie de -0,594 à 1, où 0 équivaut à la mort et 1 équivaut à la pleine santé; -0,594 est considéré comme «pire que la mort».
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À partir du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date de réduction des données du 06 août 2024; environ 135,5 mois
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Utilisation des ressources des soins de santé (HRU): taux d'événements hospitaliers par année
Délai: À partir du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date de réduction des données du 06 août 2024; environ 135,5 mois
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Le HRU est défini comme toute consommation de ressources de santé directement ou indirectement au traitement du patient.
Le HRU est un élément clé pour comprendre les coûts du traitement et l'impact budgétaire des nouveaux traitements du point de vue du fournisseur.
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À partir du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date de réduction des données du 06 août 2024; environ 135,5 mois
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Utilisation des ressources de la santé (HRU): Nombre de jours hospitalisés par personne
Délai: À partir du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date de réduction des données du 06 août 2024; environ 135,5 mois
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Le HRU est défini comme toute consommation de ressources de santé directement ou indirectement au traitement du patient.
Le HRU est un élément clé pour comprendre les coûts du traitement et l'impact budgétaire des nouveaux traitements du point de vue du fournisseur.
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À partir du jour 1 (randomisation) jusqu'à la date de réduction des données du 06 août 2024; environ 135,5 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Roboz GJ, Montesinos P, Selleslag D, Wei A, Jang JH, Falantes J, Voso MT, Sayar H, Porkka K, Marlton P, Almeida A, Mohan S, Ravandi F, Garcia-Manero G, Skikne B, Kantarjian H. Design of the randomized, Phase III, QUAZAR AML Maintenance trial of CC-486 (oral azacitidine) maintenance therapy in acute myeloid leukemia. Future Oncol. 2016 Feb;12(3):293-302. doi: 10.2217/fon.15.326. Epub 2016 Jan 19.
- Dohner H, Wei AH, Roboz GJ, Montesinos P, Thol FR, Ravandi F, Dombret H, Porkka K, Sandhu I, Skikne B, See WL, Ugidos M, Risueno A, Chan ET, Thakurta A, Beach CL, Lopes de Menezes D. Prognostic impact of NPM1 and FLT3 mutations in patients with AML in first remission treated with oral azacitidine. Blood. 2022 Oct 13;140(15):1674-1685. doi: 10.1182/blood.2022016293.
- Zhu J, Wu Q, Wang J, Niu T. Cost-effectiveness analysis of azacitidine maintenance therapy in patients with acute myeloid leukemia. Expert Rev Hematol. 2022 Apr;15(4):375-382. doi: 10.1080/17474086.2022.2061456. Epub 2022 May 11.
- Roboz GJ, Ravandi F, Wei AH, Dombret H, Thol F, Voso MT, Schuh AC, Porkka K, La Torre I, Skikne B, Zhong J, Beach CL, Risueno A, Menezes DL, Ossenkoppele G, Dohner H. Oral azacitidine prolongs survival of patients with AML in remission independently of measurable residual disease status. Blood. 2022 Apr 7;139(14):2145-2155. doi: 10.1182/blood.2021013404.
- Ravandi F, Roboz GJ, Wei AH, Dohner H, Pocock C, Selleslag D, Montesinos P, Sayar H, Musso M, Figuera-Alvarez A, Safah H, Tse W, Sohn SK, Hiwase D, Chevassut T, Pierdomenico F, La Torre I, Skikne B, Bailey R, Zhong J, Beach CL, Dombret H. Management of adverse events in patients with acute myeloid leukemia in remission receiving oral azacitidine: experience from the phase 3 randomized QUAZAR AML-001 trial. J Hematol Oncol. 2021 Aug 28;14(1):133. doi: 10.1186/s13045-021-01142-x.
- Wei AH, Dohner H, Pocock C, Montesinos P, Afanasyev B, Dombret H, Ravandi F, Sayar H, Jang JH, Porkka K, Selleslag D, Sandhu I, Turgut M, Giai V, Ofran Y, Kizil Cakar M, Botelho de Sousa A, Rybka J, Frairia C, Borin L, Beltrami G, Cermak J, Ossenkoppele GJ, La Torre I, Skikne B, Kumar K, Dong Q, Beach CL, Roboz GJ; QUAZAR AML-001 Trial Investigators. Oral Azacitidine Maintenance Therapy for Acute Myeloid Leukemia in First Remission. N Engl J Med. 2020 Dec 24;383(26):2526-2537. doi: 10.1056/NEJMoa2004444.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
24 avril 2013
Achèvement primaire (Réel)
15 juillet 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
18 juin 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 novembre 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 décembre 2012
Première publication (Estimé)
31 décembre 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 juillet 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 juin 2025
Dernière vérification
1 juin 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Tumeurs
- Attributs de la maladie
- Tumeurs par type histologique
- Maladies hématologiques
- Évolution de la maladie
- Réponse pathologique complète
- Leucémie
- Leucémie myéloïde
- Leucémie, myéloïde, aiguë
- Agents antinéoplasiques
- Mécanismes moléculaires d'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Antimétabolites, Antinéoplasiques
- Antimétabolites
- Azacitidine
Autres numéros d'identification d'étude
- CC-486-AML-001
- 2012-003457-28 (Numéro EudraCT)
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