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Efficacia dell'azacitidina orale più la migliore terapia di supporto come terapia di mantenimento in soggetti con leucemia mieloide acuta (LMA) in remissione completa (QUAZAR AML-001)

17 giugno 2025 aggiornato da: Celgene

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per confrontare l'efficacia e la sicurezza dell'azacitidina orale più la migliore terapia di supporto rispetto alla migliore terapia di supporto come terapia di mantenimento in soggetti con leucemia mieloide acuta in remissione completa

Questo studio ha arruolato 472 partecipanti, di età pari o superiore a 55 anni, con diagnosi di leucemia mieloide acuta de novo (AML) o AML secondaria a precedente malattia mielodisplastica o leucemia mielomonocitica cronica (CMML) e che hanno ottenuto la prima remissione completa (CR)/completa remissione con recupero incompleto della conta ematica (CRi) dopo l'induzione con o senza chemioterapia di consolidamento.

Lo studio è stato modificato per includere una fase di estensione (EP). L'EP consente ai partecipanti che stanno attualmente ricevendo azacitidina per via orale e che stanno dimostrando un beneficio clinico valutato dallo sperimentatore, di continuare a ricevere azacitidina per via orale dopo l'apertura del cieco da parte dello sponsor fino a quando il partecipante non soddisfa i criteri per l'interruzione dello studio o fino a quando l'azacitidina per via orale non diventa disponibile in commercio e rimborsato. Inoltre, tutti i partecipanti al braccio placebo e i partecipanti che erano stati interrotti dalla fase di trattamento (indipendentemente dal braccio di randomizzazione) e che continuavano nella fase di follow-up saranno seguiti per la sopravvivenza nell'EP.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio internazionale, multicentrico, controllato con placebo, di fase 3 con un disegno in doppio cieco, randomizzato, a gruppi paralleli in soggetti con LMA de novo o LMA secondaria a una precedente diagnosi di sindromi mielodisplastiche (MDS) o leucemia mielomonocitica cronica (CMML ) di età ≥ 55 anni, che si trovano nella prima CR/CRi dopo la terapia di induzione con o senza chemioterapia di consolidamento. Lo studio si compone di 3 fasi; la fase di pre-randomizzazione (fase di screening), la fase di trattamento e la fase di follow-up.

Lo studio è stato modificato per includere una fase di estensione (EP). L'EP consente ai partecipanti che stanno attualmente ricevendo azacitidina per via orale e che stanno dimostrando un beneficio clinico valutato dallo sperimentatore, di continuare a ricevere azacitidina per via orale dopo l'apertura del cieco da parte dello sponsor fino a quando non soddisfano i criteri per l'interruzione dello studio o fino a quando l'azacitidina per via orale non diventa disponibile in commercio e rimborsata. Inoltre, tutti i partecipanti al braccio placebo e i partecipanti che erano stati interrotti dalla fase di trattamento (indipendentemente dal braccio di randomizzazione) e che continuavano nella fase di follow-up saranno seguiti per la sopravvivenza nell'EP.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

472

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Heidelberg, Australia, 3084
        • Local Institution - 503
      • Hobart, Australia, 7000
        • Local Institution - 502
      • Liverpool, Australia, 2170
        • Local Institution - 507
      • Melbourne, Australia, 3004
        • Local Institution - 500
      • Perth, Australia, 6000
        • Local Institution - 505
      • Perth, Australia, 6000
        • Local Institution - 512
      • St Leonards, Australia, 2065
        • Local Institution - 506
      • Woolloongabba, Australia, 4102
        • Local Institution - 501
    • New South Wales
      • Wollongong, New South Wales, Australia, 2500
        • Local Institution - 510
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Local Institution - 509
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, SA 5000
        • Local Institution - 508
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Local Institution - 511
      • Woodville South, South Australia, Australia, 5011
        • Local Institution - 504
  • Austria
      • Graz, Austria, 73013
        • Local Institution - 271
      • Salzburg, Austria, 5020
        • Local Institution - 270
      • Vienna, Austria, 1130
        • Local Institution - 274
      • Vienna, Austria, 1190
        • Local Institution - 273
      • Wien, Austria, 1140
        • Local Institution - 272
  • Belgio
      • Brugge, Belgio, 8000
        • Local Institution - 300
      • Charleroi, Belgio, 6000
        • Local Institution - 301
      • Mons, Belgio, 7000
        • Local Institution - 302
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20230-130
        • Local Institution - 232
      • Sao Paulo, Brasile, 05651-901
        • Local Institution - 230
      • São Paulo, Brasile, 01308-050
        • Local Institution - 234
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasile, 81520-060
        • Local Institution - 233
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasile, 90035-903
        • Local Institution - 231
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Local Institution - 605
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E OV9
        • Local Institution - 600
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Canada, E2L 4L2
        • Local Institution - 601
    • Newfoundland and Labrador
      • St John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B3V6
        • Local Institution - 603
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
        • Local Institution - 604
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Local Institution - 607
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1S6
        • Local Institution - 608
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Local Institution - 602
  • Cechia
      • Praha, Cechia, 128 08
        • Local Institution - 321
      • Praha, Cechia, 128 20
        • Local Institution - 322
    • Jihomoravský Kraj
      • Brno, Jihomoravský Kraj, Cechia, 625 00
        • Local Institution - 320
  • Corea, Repubblica di
      • Busan, Corea, Repubblica di, 49241
        • Local Institution - 535
      • Daegu, Corea, Repubblica di, 700-721
        • Local Institution - 533
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 120-752
        • Local Institution - 536
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 138-736
        • Local Institution - 532
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 135-710
        • Local Institution - 530
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 137-701
        • Local Institution - 531
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125101
        • Local Institution - 971
      • Nizhniy Novgorod, Federazione Russa, 603005
        • Local Institution - 970
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 196022
        • Local Institution - 972
      • St Petersburg, Federazione Russa, 197341
        • Local Institution - 973
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 290
        • Local Institution - 361
      • Tampere, Finlandia, 33521
        • Local Institution - 362
      • Turku, Finlandia, 20521
        • Local Institution - 360
  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • Local Institution - 456
      • Argenteuil, Francia, 95100
        • Local Institution - 465
      • Bobigny Cedex, Francia, 93009
        • Local Institution - 457
      • Boulognes Sur Mer, Francia, 62200
        • Local Institution - 462
      • Clamart Cedex, Francia, 92141
        • Local Institution - 460
      • Creteil, Francia, 94010
        • Local Institution - 452
      • Le Chesnay Cedex, Francia, 78157
        • Local Institution - 458
      • Lille, Francia, 59037
        • Local Institution - 453
      • Limoges Cedex, Francia, 87042
        • Local Institution - 461
      • Lyon cedex, Francia, 69437
        • Local Institution - 450
      • Paris, Francia, 75015
        • Local Institution - 463
      • Paris, Francia, 75475
        • Local Institution - 454
      • Paris Cedex 10, Francia, 75475
        • Local Institution - 800
      • Pontoise, Francia, 95301
        • Local Institution - 464
      • Rouen, Francia, 76038
        • Local Institution - 455
      • Saint-Cloud, Francia, 92210
        • Local Institution - 459
      • Villejuif CEDEX, Francia, 94805
        • Local Institution - 451
  • Germania
      • Berlin, Germania, 12203
        • Local Institution - 413
      • Bonn, Germania, 53127
        • Local Institution - 410
      • Düsseldorf, Germania, 40225
        • Local Institution - 406
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Local Institution - 415
      • Frankfurt am Main, Germania, 65929
        • Local Institution - 404
      • Goch, Germania, 47574
        • Local Institution - 412
      • Hannover, Germania, 30625
        • Local Institution - 405
      • Heilbronn, Germania, 74078
        • Local Institution - 408
      • Jena, Germania, 07740
        • Local Institution - 414
      • Keil, Germania, 24105
        • Local Institution - 403
      • Mannheim, Germania, 68167
        • Local Institution - 402
      • Muenchen, Germania, 80804
        • Local Institution - 409
      • München, Germania, 81675
        • Local Institution - 411
      • Oldenburg, Germania, 26133
        • Local Institution - 407
      • Schweiler, Germania, 52249
        • Local Institution - 416
      • Ulm, Germania, 89081
        • Local Institution - 401
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Germania, 01307
        • Local Institution - 400
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, 24
        • Local Institution - 950
      • Galway, Irlanda, ST46QG
        • Local Institution - 951
  • Israele
      • Beer Sheva, Israele, 84101
        • Local Institution - 381
      • Haifa, Israele, 35254
        • Local Institution - 380
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Local Institution - 383
      • Petach Tikva, Israele, 49100
        • Local Institution - 382
  • Italia
      • Alessandria, Italia, 15121
        • Local Institution - 701
      • Bari, Italia, 70124
        • Local Institution - 721
      • Bologna, Italia, 40138
        • Local Institution - 720
      • Cagliari, Italia, O9126
        • Local Institution - 710
      • Cremona, Italia, 26100
        • Local Institution - 702
      • Firenze, Italia, 50129
        • Local Institution - 708
      • Genova, Italia, 16132
        • Local Institution - 712
      • Lecce, Italia, 73100
        • Local Institution - 716
      • Milan, Italia, 20122
        • Local Institution - 706
      • Milano, Italia, 20162
        • Local Institution - 726
      • Monza, Italia, 20900
        • Local Institution - 704
      • Naples, Italia, 80131
        • Local Institution - 717
      • Naples, Italia, 80131
        • Local Institution - 725
      • Orbassano (TO), Italia, 10043
        • Local Institution - 705
      • Palermo, Italia, 90146
        • Local Institution - 703
      • Palermo, Italia, 90146
        • Local Institution - 719
      • Pesaro, Italia, 31122
        • Local Institution - 724
      • Reggio Calabria, Italia, 89100
        • Local Institution - 700
      • Roma, Italia, 00189
        • Local Institution - 723
      • Roma, Italia, 00168
        • Local Institution - 714
      • Roma, Italia, 00161
        • Local Institution - 709
      • Rome, Italia, 133
        • Local Institution - 722
      • Torino, Italia, 10126
        • Local Institution - 715
      • Torino, Italia, 10126
        • Local Institution - 718
      • Udine, Italia, 33100
        • Local Institution - 711
      • Varese, Italia, 21100
        • Local Institution - 707
  • Lituania
      • Klaipeda, Lituania, 5809
        • Local Institution - 750
  • Messico
      • Huixquilucan de Degollado, Messico, 52763
        • Local Institution - 252
      • Mexico, Messico, 14080
        • Local Institution - 251
      • Monterrey, Messico, 64460
        • Local Institution - 250
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-168
        • Local Institution - 824
      • Gdansk, Polonia, 80-211
        • Local Institution - 820
      • Lodz, Polonia, 93-510
        • Local Institution - 822
      • Warsaw, Polonia, 02-776
        • Local Institution - 821
      • Wroclaw, Polonia, 50-367
        • Local Institution - 823
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 4200-072
        • Local Institution - 841
      • Lisboa, Portogallo, 1099-023
        • Local Institution - 840
      • Lisboa, Portogallo, 1150-314
        • Local Institution - 843
      • Porto, Portogallo, 4200-072
        • Local Institution - 842
      • Porto, Portogallo, 4200
        • Local Institution - 844
  • Regno Unito
      • Boston, Regno Unito, PE21 9QS
        • Local Institution - 907
      • Brighton East Sussex, Regno Unito, BN2 5BE
        • Local Institution - 903
      • Canterbury Kent, Regno Unito, CT1 3NG
        • Local Institution - 902
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • Local Institution - 905
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Local Institution - 901
      • London, Regno Unito, W12 0HS
        • Local Institution - 908
      • Maidstone, Regno Unito, ME16 9QQ
        • Local Institution - 909
      • Manchester, Regno Unito, M20 4BX
        • Local Institution - 900
      • Romford, Essex, Regno Unito, RM7 0AG
        • Local Institution - 906
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Regno Unito, NG5 1PB
        • Local Institution - 904
  • Spagna
      • Badalona (Barcelona), Spagna, 8916
        • Local Institution - 869
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Local Institution - 871
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Local Institution - 870
      • Caceres, Spagna, 10003
        • Local Institution - 873
      • Cordoba, Spagna, 14004
        • Local Institution - 863
      • La Coruna, Spagna, 15006
        • Local Institution - 867
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Local Institution - 866
      • Madrid, Spagna, 28006
        • Local Institution - 868
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Local Institution - 865
      • Oviedo, Spagna, 33006
        • Local Institution - 864
      • Salamanca, Spagna, 37007
        • Local Institution - 861
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Local Institution - 862
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Local Institution - 860
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spagna, 07198
        • Local Institution - 872
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Arizona Oncology Associates, P.C.
    • California
      • Burbank, California, Stati Uniti, 91505
        • Providence St Joseph Medical Center Cancer Center
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010-301
        • City of Hope
      • Fresno, California, Stati Uniti, 93701
        • University of California San Francisco Fresno Campus
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • University of Southern California Norris Cancer Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-6956
        • Local Institution - 006
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Local Institution - 050
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Sharp Memorial Hospital
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Cancer Center
      • Whittier, California, Stati Uniti, 90603
        • Innovative Clinical Research Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218-1210
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • Southington, Connecticut, Stati Uniti, 06489
        • Local Institution - 010
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • George Washington University Cancer Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Local Institution - 046
      • Miami Beach, Florida, Stati Uniti, 33140
        • Mount Sinai Comprehensive Cancer Center
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Local Institution - 044
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University Medical Center
      • Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
        • Loyola University Chicago
      • Niles, Illinois, Stati Uniti, 60714
        • Cancer Care and Hematology Specialists of Chicagoland, P.C. - Niles, IL
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46237
        • Franciscan St. Francis Health
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202-528
        • Local Institution - 013
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Local Institution - 003
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Local Institution - 049
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40207
        • Local Institution - 058
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121-2483
        • Ochsner Medical Center - Jefferson Highway
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Local Institution - 047
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • Local Institution - 015
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Local Institution - 037
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64128
        • Local Institution - 023
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-7680
        • Local Institution - 057
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • John Theurer Cancer Center at Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Cancer Institute Of New Jersey
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501-3893
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Local Institution - 002
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Local Institution - 009
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Local Institution - 004
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • Local Institution - 014
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Local Institution - 025
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Local Institution - 016
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Peggy and Charles Stephenson Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Kaiser Permanente Northwest Oncology Hematology
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Stati Uniti, 17604
        • Lancaster General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • UPMC Cancer Pavillion
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Greenville Hospital System
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Local Institution - 011
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-5505
        • Local Institution - 007
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-9068
        • Local Institution - 041
      • Fort Sam Houston, Texas, Stati Uniti, 78234
        • Local Institution - 034
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Local Institution - 001
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78217
        • Cancer Care Centers of South Texas - Loop
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Local Institution - 039
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298-0037
        • Local Institution - 035
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Swedish Cancer Inst
      • Yakima, Washington, Stati Uniti, 98902
        • Yakima Valley Memorial Hospital/ North Star Lodge
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226-3522
        • Froedtert Hospital BMT Medical College of Wisconsin
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Local Institution - 653
      • Ankara, Tacchino, 06200
        • Local Institution - 650
      • Istanbul, Tacchino, 34662
        • Local Institution - 651
      • Samsun, Tacchino, 55139
        • Local Institution - 652
  • Taiwan
      • Beitou District, Taipei City, Taiwan, 11217
        • Local Institution - 599
      • Niaosong District Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Local Institution - 595
      • Taichung, Northern Dist., Taiwan, 404
        • Local Institution - 596
      • Tainan, Taiana, Taiwan, 704
        • Local Institution - 597
      • Taipei, Zhongzheng Dist., Taiwan, 10002
        • Local Institution - 598

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

55 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Partecipanti di sesso maschile o femminile di età ≥ 55 anni
  2. Leucemia mieloide acuta de novo (AML) o AML secondaria a precedente malattia mielodisplastica o CMML (leucemia mielomonocitica cronica) di nuova diagnosi, confermata istologicamente
  3. Prima remissione completa (CR)/remissione completa con recupero incompleto della conta ematica (CRi) con terapia di induzione con chemioterapia intensiva con o senza terapia di consolidamento entro 4 mesi (+/- 7 giorni dal raggiungimento di CR o CRi)
  4. Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) - 0, 1, 2, 3

Criteri chiave di inclusione nella fase estesa dello studio:

A discrezione dello sperimentatore e con l'approvazione dello sponsor, i partecipanti che soddisfano tutti i seguenti criteri di idoneità possono accedere alla fase di estensione:

  1. Tutti i partecipanti sono stati randomizzati nel braccio azacitidina orale o placebo e stanno continuando la fase di trattamento o la fase di follow-up dello studio CC-486-AML-001;

    • I partecipanti randomizzati al braccio di trattamento con azacitidina orale e che continuano nella fase di trattamento dimostrando un beneficio clinico valutato dallo sperimentatore sono idonei a ricevere azacitidina orale nella fase di estensione (EP);
    • I partecipanti randomizzati nel braccio placebo dello studio non riceveranno azacitidina orale nell'EP, ma saranno seguiti per la sopravvivenza nell'EP;
    • I partecipanti attualmente nella fase di follow-up continueranno a essere seguiti per la sopravvivenza nel PE;
  2. Partecipanti che hanno firmato il consenso informato per l'EP dello studio;
  3. - Partecipanti che non soddisfano nessuno dei criteri per l'interruzione dello studio

Criteri chiave di esclusione:

  1. AML con inversione (inv)(16), traslocazione = t(8;21), t(16;16), t(15;17) o t(9;22) o evidenza molecolare di tali traslocazioni
  2. Precedente trapianto di midollo osseo o di cellule staminali
  3. Aver raggiunto CR/CRi in seguito a terapia con agenti ipometilanti
  4. Diagnosi di malattia maligna nei 12 mesi precedenti
  5. Leucemia accertata del sistema nervoso centrale (SNC).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Azacitidina orale
300 mg di azacitidina orale nei giorni da 1 a 14 di ciascun ciclo di trattamento di 28 giorni.
Droga: Azacitidina orale
300 mg di azacitidina orale nei giorni da 1 a 14 di ciascun ciclo di trattamento di 28 giorni.
Altri nomi:
  • CC-486; Onureg®
Comparatore placebo: Placebo
Compresse placebo identiche corrispondenti nei giorni da 1 a 14 di ciascun ciclo di trattamento di 28 giorni.
Droga: Placebo
Compresse placebo identiche corrispondenti nei giorni da 1 a 14 di ciascun ciclo di trattamento di 28 giorni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stima di Kaplan-Meier (K-M) per la sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di interruzione dei dati del 15 luglio 2019; il follow-up mediano per OS stimato con il metodo K-M inverso è stato di 41,2 mesi per tutti i partecipanti.
La sopravvivenza globale è stata definita come il tempo dalla randomizzazione alla morte per qualsiasi causa; i partecipanti sopravvissuti alla fine del periodo di follow-up, o che hanno ritirato il consenso, o che si sono persi al follow-up sono stati censurati alla data dell'ultima nota in vita.
Giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di interruzione dei dati del 15 luglio 2019; il follow-up mediano per OS stimato con il metodo K-M inverso è stato di 41,2 mesi per tutti i partecipanti.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo al deterioramento clinicamente significativo definitivo per ≥ 2 visite consecutive misurato utilizzando la scala EQ-5D HRQoL
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di interruzione dei dati del 15 luglio 2019; circa 74 mesi
Il deterioramento clinicamente significativo è stato definito di almeno 0,10 punti di deterioramento rispetto al basale per almeno 2 visite consecutive per l'EQ-5D Health Utility Index. L'EQ-5D-3L è un questionario autosomministrato composto da 5 domande, relative a dimensioni di salute specifiche (ad esempio, mobilità, cura di sé, dolore, attività abituali e ansia/depressione) e una scala dello stato di salute. Ogni domanda ha 3 livelli di gravità, corrispondenti a nessun problema, problemi moderati e problemi gravi. I pesi dei campioni della popolazione canadese sono stati utilizzati per derivare i punteggi di utilità sanitaria. Un punteggio di utilità più elevato rappresenta uno stato di salute migliore. Un miglioramento o un peggioramento clinicamente significativo è stato definito come almeno 0,08 punti di miglioramento o 0,10 punti di peggioramento rispetto al basale, rispettivamente, per l'EQ-5D-3L Health Utility Index. L'EQ-5D-3L viene valutato utilizzando gli intervalli dell'indice del Regno Unito da -0,594 a 1, dove 0 equivale a morte e 1 equivale a piena salute; -0,594 è considerato "peggio della morte".
Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di interruzione dei dati del 15 luglio 2019; circa 74 mesi
Stima Kaplan-Meier della sopravvivenza libera da recidiva (RFS)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di taglio dei dati del 06 agosto 2024; Circa 135,5 mesi
La RFS è stata definita come il tempo dalla data di randomizzazione alla data della ricaduta documentata o della morte da qualsiasi causa, a seconda di quale si è verificata prima. I partecipanti che erano ancora vivi senza recidiva documentati o che sono stati persi per il follow-up o hanno ritirato il consenso senza ricaduta documentata, sono stati censurati alla data della loro ultima valutazione del midollo osseo, prima di ricevere qualsiasi altra terapia per AML. La ricaduta documentata è stata definita come la prima data di quanto segue: • ≥ 5% di esplosioni di midollo osseo (mieloblasti) dal rapporto di patologia centrale o • Aspetto di> 0% di esplosioni nel sangue periferico con una conferma del midollo osseo successivo (esplosioni di midollo osseo [Mieloblasti] ≥ 5%) entro 100 giorni entro 100 giorni o almeno 2 esplosioni periifere ≥ 5%.
Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di taglio dei dati del 06 agosto 2024; Circa 135,5 mesi
Stima del tempo Kaplan-Meier per ricadere
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di taglio dei dati del 06 agosto 2024; Circa 135,5 mesi
Il tempo di recidiva è stato definito come l'intervallo (in mesi) dalla data di randomizzazione alla data di recidiva documentata. Le stime del tasso di recidiva si basavano sulla funzione di incidenza cumulativa da un'analisi del rischio concorrente con la morte come rischio concorrente di recidiva dalla remissione completa (CR)/ remissione completa con recupero incompleto emocromo (CRI). La ricaduta documentata è stata definita come, la prima data di quanto segue: • ≥ 5% di esplosioni di midollo osseo (mieloblasti) dal rapporto di patologia centrale o • Aspetto di> 0% di esplosioni nel sangue periferico con una conferma successiva del midollo osseo (esplosioni di midollo osseo [mieloblasti] ≥ 5%) entro 100 giorni o • in almeno 2 esplosioni per il midollo ido.
Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di taglio dei dati del 06 agosto 2024; Circa 135,5 mesi
Kaplan-Meier Stime del tempo di sospensione dal trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di taglio dei dati del 06 agosto 2024; Circa 135,5 mesi
Il tempo di sospensione dal trattamento è stato valutato e definito come l'intervallo dalla data di randomizzazione alla data di interruzione del farmaco dello studio. I partecipanti che stavano ricevendo cure al momento della chiusura dello studio sono stati censurati alla data dell'ultima visita. Le stime del tasso di recidiva si basavano sulla funzione di incidenza cumulativa da un'analisi del rischio concorrente con la morte come rischio concorrente di recidiva da CR/ CRI.
Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di taglio dei dati del 06 agosto 2024; Circa 135,5 mesi
Numero di partecipanti con trattamento eventi avversi emergenti di trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di taglio dei dati del 06 agosto 2024; Circa 135,5 mesi
I TEAES includono eventi avversi che sono iniziati tra la prima data di dose e 28 giorni dopo l'ultima dose di farmaco in studio. Un evento avverso grave (SAE) è: • Morte • Evento pericoloso per la vita • ospedalizzazione ospedaliera o prolungamento del ricovero in ospedale esistente • disabilità o incapacità persistente o significativa • Anomalia congenita o difetto alla nascita • Altro importante evento medico: gravità del lieve: lieve; lieve sintomi; lieve sintomi; lieve sintomi; lievi sintomi/lievi sintomi; lievi sintomi; lievi sintomi; lievi sintomi; lievi sintomi; lievi sintomi; lievi sintomi; lievi sintomi; lievi sintomi; solo osservazioni cliniche o diagnostiche; intervento non indicato. Grado 2 (moderato): intervento minimo, locale o non invasivo indicato; limitare le attività adeguate all'età della vita quotidiana. Grado 3: grave o medico significativo ma non immediatamente pericoloso per la vita; ospedalizzazione o prolungamento del ricovero in ospedale indicato; disabilitazione; Limitare la cura di sé 4: pericoloso per la vita; Intervento urgente indicato. Grado 5: morte dovuta all'AE.
Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di taglio dei dati del 06 agosto 2024; Circa 135,5 mesi
Cambiamento medio nella valutazione funzionale della terapia con malattia cronica (scala Fatica Facile V 4.0) dal basale
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di taglio dei dati del 06 agosto 2024; Circa 135,5 mesi
La valutazione funzionale della terapia con la malattia cronica (scala Facit-Faague V 4.0) è una sottoscala del Facet-F ed è stata convalidata in ambito oncologico. La scala della fatica a faccia è uno strumento breve, 13 elementi, auto-somministrato che misura il livello di affaticamento in un individuo durante le attività solitamente quotidiane durante la scorsa settimana. Il livello di affaticamento viene misurato su una scala Likert a 5 punti (0 = per niente; 4 = molto. I punteggi vanno da 0 a 52, con punteggi più alti che indicano meno affaticamento. Se c'erano articoli mancanti, ma il partecipante ha risposto ad almeno il 50% degli articoli, sono stati ripartiti i sottotitoli.
Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di taglio dei dati del 06 agosto 2024; Circa 135,5 mesi
Cambiamento medio nella qualità europea delle dimensioni della vita-cinque-tre livelli (EQ-5D-3L) dal basale
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di taglio dei dati del 06 agosto 2024; Circa 135,5 mesi
L'EQ-5D-3L è un questionario auto-somministrato composto da 5 domande, relative a dimensioni di salute specifiche (cioè, mobilità, cura di sé, dolore, attività abituali e ansia/depressione) e una scala di stato di salute. Ogni domanda ha 3 livelli di gravità, corrispondenti a nessun problema, problemi moderati e gravi problemi. I pesi del campione della popolazione canadese sono stati usati per derivare i punteggi delle utility sanitarie. Un punteggio di utilità più elevato rappresenta uno stato sanitario migliore. Un miglioramento o un peggioramento clinicamente significativo è stato definito come almeno 0,08 punti di miglioramento o 0,10 punti di peggioramento rispetto al basale, rispettivamente, per l'indice di utilità sanitaria EQ-5D-3L. Lo strumento viene valutato utilizzando l'indice del Regno Unito (UK) varia da -0,594 a 1, dove 0 equivale alla morte e 1 equivale alla piena salute; -0.594 è considerato "peggio della morte".
Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di taglio dei dati del 06 agosto 2024; Circa 135,5 mesi
Sanità di utilizzo delle risorse (HRU): tasso di eventi ospedalieri per persona
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di taglio dei dati del 06 agosto 2024; Circa 135,5 mesi
HRU è definito come qualsiasi consumo di risorse sanitarie direttamente o indirettamente correlate al trattamento del paziente. HRU è una componente chiave per comprendere i costi del trattamento e l'impatto di bilancio dei nuovi trattamenti dal punto di vista del fornitore.
Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di taglio dei dati del 06 agosto 2024; Circa 135,5 mesi
Utilizzo delle risorse sanitarie (HRU): numero di giorni ricoverati in ospedale per persona nell'anno
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di taglio dei dati del 06 agosto 2024; Circa 135,5 mesi
HRU è definito come qualsiasi consumo di risorse sanitarie direttamente o indirettamente correlate al trattamento del paziente. HRU è una componente chiave per comprendere i costi del trattamento e l'impatto di bilancio dei nuovi trattamenti dal punto di vista del fornitore.
Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di taglio dei dati del 06 agosto 2024; Circa 135,5 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Celgene

Investigatori

  • Direttore dello studio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 aprile 2013

Completamento primario (Effettivo)

15 luglio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

18 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 novembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 dicembre 2012

Primo Inserito (Stimato)

31 dicembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CC-486-AML-001
  • 2012-003457-28 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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