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Efficacia dell'azacitidina orale più la migliore terapia di supporto come terapia di mantenimento in soggetti con leucemia mieloide acuta (LMA) in remissione completa (QUAZAR AML-001)

17 gennaio 2024 aggiornato da: Celgene

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per confrontare l'efficacia e la sicurezza dell'azacitidina orale più la migliore terapia di supporto rispetto alla migliore terapia di supporto come terapia di mantenimento in soggetti con leucemia mieloide acuta in remissione completa

Questo studio ha arruolato 472 partecipanti, di età pari o superiore a 55 anni, con diagnosi di leucemia mieloide acuta de novo (AML) o AML secondaria a precedente malattia mielodisplastica o leucemia mielomonocitica cronica (CMML) e che hanno ottenuto la prima remissione completa (CR)/completa remissione con recupero incompleto della conta ematica (CRi) dopo l'induzione con o senza chemioterapia di consolidamento.

Lo studio è stato modificato per includere una fase di estensione (EP). L'EP consente ai partecipanti che stanno attualmente ricevendo azacitidina per via orale e che stanno dimostrando un beneficio clinico valutato dallo sperimentatore, di continuare a ricevere azacitidina per via orale dopo l'apertura del cieco da parte dello sponsor fino a quando il partecipante non soddisfa i criteri per l'interruzione dello studio o fino a quando l'azacitidina per via orale non diventa disponibile in commercio e rimborsato. Inoltre, tutti i partecipanti al braccio placebo e i partecipanti che erano stati interrotti dalla fase di trattamento (indipendentemente dal braccio di randomizzazione) e che continuavano nella fase di follow-up saranno seguiti per la sopravvivenza nell'EP.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio internazionale, multicentrico, controllato con placebo, di fase 3 con un disegno in doppio cieco, randomizzato, a gruppi paralleli in soggetti con LMA de novo o LMA secondaria a una precedente diagnosi di sindromi mielodisplastiche (MDS) o leucemia mielomonocitica cronica (CMML ) di età ≥ 55 anni, che si trovano nella prima CR/CRi dopo la terapia di induzione con o senza chemioterapia di consolidamento. Lo studio si compone di 3 fasi; la fase di pre-randomizzazione (fase di screening), la fase di trattamento e la fase di follow-up.

Lo studio è stato modificato per includere una fase di estensione (EP). L'EP consente ai partecipanti che stanno attualmente ricevendo azacitidina per via orale e che stanno dimostrando un beneficio clinico valutato dallo sperimentatore, di continuare a ricevere azacitidina per via orale dopo l'apertura del cieco da parte dello sponsor fino a quando non soddisfano i criteri per l'interruzione dello studio o fino a quando l'azacitidina per via orale non diventa disponibile in commercio e rimborsata. Inoltre, tutti i partecipanti al braccio placebo e i partecipanti che erano stati interrotti dalla fase di trattamento (indipendentemente dal braccio di randomizzazione) e che continuavano nella fase di follow-up saranno seguiti per la sopravvivenza nell'EP.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

472

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Heidelberg, Australia, 3084
        • Local Institution - 503
      • Hobart, Australia, 7000
        • Local Institution - 502
      • Liverpool, Australia, 2170
        • Local Institution - 507
      • Melbourne, Australia, 3004
        • Local Institution - 500
      • Perth, Australia, 6000
        • Local Institution - 505
      • Perth, Australia, 6000
        • Local Institution - 512
      • St Leonards, Australia, 2065
        • Local Institution - 506
      • Woolloongabba, Australia, 4102
        • Local Institution - 501
    • New South Wales
      • Wollongong, New South Wales, Australia, 2500
        • Local Institution - 510
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Local Institution - 509
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, SA 5000
        • Local Institution - 508
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Local Institution - 511
      • Woodville South, South Australia, Australia, 5011
        • Local Institution - 504
  • Austria
      • Graz, Austria, 73013
        • Local Institution - 271
      • Salzburg, Austria, 5020
        • Local Institution - 270
      • Vienna, Austria, 1130
        • Local Institution - 274
      • Vienna, Austria, 1190
        • Local Institution - 273
      • Wien, Austria, 1140
        • Local Institution - 272
  • Belgio
      • Brugge, Belgio, 8000
        • Local Institution - 300
      • Charleroi, Belgio, 6000
        • Local Institution - 301
      • Mons, Belgio, 7000
        • Local Institution - 302
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20230-130
        • Local Institution - 232
      • Sao Paulo, Brasile, 05651-901
        • Local Institution - 230
      • São Paulo, Brasile, 01308-050
        • Local Institution - 234
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasile, 81520-060
        • Local Institution - 233
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasile, 90035-903
        • Local Institution - 231
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Local Institution - 605
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E OV9
        • Local Institution - 600
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Canada, E2L 4L2
        • Local Institution - 601
    • Newfoundland and Labrador
      • St John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B3V6
        • Local Institution - 603
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
        • Local Institution - 604
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Local Institution - 607
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1S6
        • Local Institution - 608
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Local Institution - 602
  • Cechia
      • Praha, Cechia, 128 08
        • Local Institution - 321
      • Praha, Cechia, 128 20
        • Local Institution - 322
    • Jihomoravský Kraj
      • Brno, Jihomoravský Kraj, Cechia, 625 00
        • Local Institution - 320
  • Corea, Repubblica di
      • Busan, Corea, Repubblica di, 49241
        • Local Institution - 535
      • Daegu, Corea, Repubblica di, 700-721
        • Local Institution - 533
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 120-752
        • Local Institution - 536
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 138-736
        • Local Institution - 532
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 135-710
        • Local Institution - 530
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 137-701
        • Local Institution - 531
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125101
        • Local Institution - 971
      • Nizhniy Novgorod, Federazione Russa, 603005
        • Local Institution - 970
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 196022
        • Local Institution - 972
      • St Petersburg, Federazione Russa, 197341
        • Local Institution - 973
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 290
        • Local Institution - 361
      • Tampere, Finlandia, 33521
        • Local Institution - 362
      • Turku, Finlandia, 20521
        • Local Institution - 360
  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • Local Institution - 456
      • Argenteuil, Francia, 95100
        • Local Institution - 465
      • Bobigny Cedex, Francia, 93009
        • Local Institution - 457
      • Boulognes Sur Mer, Francia, 62200
        • Local Institution - 462
      • Clamart Cedex, Francia, 92141
        • Local Institution - 460
      • Creteil, Francia, 94010
        • Local Institution - 452
      • Le Chesnay Cedex, Francia, 78157
        • Local Institution - 458
      • Lille, Francia, 59037
        • Local Institution - 453
      • Limoges Cedex, Francia, 87042
        • Local Institution - 461
      • Lyon cedex, Francia, 69437
        • Local Institution - 450
      • Paris, Francia, 75015
        • Local Institution - 463
      • Paris, Francia, 75475
        • Local Institution - 454
      • Paris Cedex 10, Francia, 75475
        • Local Institution - 800
      • Pontoise, Francia, 95301
        • Local Institution - 464
      • Rouen, Francia, 76038
        • Local Institution - 455
      • Saint-Cloud, Francia, 92210
        • Local Institution - 459
      • Villejuif CEDEX, Francia, 94805
        • Local Institution - 451
  • Germania
      • Berlin, Germania, 12203
        • Local Institution - 413
      • Bonn, Germania, 53127
        • Local Institution - 410
      • Düsseldorf, Germania, 40225
        • Local Institution - 406
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Local Institution - 415
      • Frankfurt am Main, Germania, 65929
        • Local Institution - 404
      • Goch, Germania, 47574
        • Local Institution - 412
      • Hannover, Germania, 30625
        • Local Institution - 405
      • Heilbronn, Germania, 74078
        • Local Institution - 408
      • Jena, Germania, 07740
        • Local Institution - 414
      • Keil, Germania, 24105
        • Local Institution - 403
      • Mannheim, Germania, 68167
        • Local Institution - 402
      • Muenchen, Germania, 80804
        • Local Institution - 409
      • München, Germania, 81675
        • Local Institution - 411
      • Oldenburg, Germania, 26133
        • Local Institution - 407
      • Schweiler, Germania, 52249
        • Local Institution - 416
      • Ulm, Germania, 89081
        • Local Institution - 401
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Germania, 01307
        • Local Institution - 400
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, 24
        • Local Institution - 950
      • Galway, Irlanda, ST46QG
        • Local Institution - 951
  • Israele
      • Beer Sheva, Israele, 84101
        • Local Institution - 381
      • Haifa, Israele, 35254
        • Local Institution - 380
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Local Institution - 383
      • Petach Tikva, Israele, 49100
        • Local Institution - 382
  • Italia
      • Alessandria, Italia, 15121
        • Local Institution - 701
      • Bari, Italia, 70124
        • Local Institution - 721
      • Bologna, Italia, 40138
        • Local Institution - 720
      • Cagliari, Italia, O9126
        • Local Institution - 710
      • Cremona, Italia, 26100
        • Local Institution - 702
      • Firenze, Italia, 50129
        • Local Institution - 708
      • Genova, Italia, 16132
        • Local Institution - 712
      • Lecce, Italia, 73100
        • Local Institution - 716
      • Milan, Italia, 20122
        • Local Institution - 706
      • Milano, Italia, 20162
        • Local Institution - 726
      • Monza, Italia, 20900
        • Local Institution - 704
      • Naples, Italia, 80131
        • Local Institution - 717
      • Naples, Italia, 80131
        • Local Institution - 725
      • Orbassano (TO), Italia, 10043
        • Local Institution - 705
      • Palermo, Italia, 90146
        • Local Institution - 703
      • Palermo, Italia, 90146
        • Local Institution - 719
      • Pesaro, Italia, 31122
        • Local Institution - 724
      • Reggio Calabria, Italia, 89100
        • Local Institution - 700
      • Roma, Italia, 00189
        • Local Institution - 723
      • Roma, Italia, 00168
        • Local Institution - 714
      • Roma, Italia, 00161
        • Local Institution - 709
      • Rome, Italia, 133
        • Local Institution - 722
      • Torino, Italia, 10126
        • Local Institution - 715
      • Torino, Italia, 10126
        • Local Institution - 718
      • Udine, Italia, 33100
        • Local Institution - 711
      • Varese, Italia, 21100
        • Local Institution - 707
  • Lituania
      • Klaipeda, Lituania, 5809
        • Local Institution - 750
  • Messico
      • Huixquilucan de Degollado, Messico, 52763
        • Local Institution - 252
      • Mexico, Messico, 14080
        • Local Institution - 251
      • Monterrey, Messico, 64460
        • Local Institution - 250
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-168
        • Local Institution - 824
      • Gdansk, Polonia, 80-211
        • Local Institution - 820
      • Lodz, Polonia, 93-510
        • Local Institution - 822
      • Warsaw, Polonia, 02-776
        • Local Institution - 821
      • Wroclaw, Polonia, 50-367
        • Local Institution - 823
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 4200-072
        • Local Institution - 841
      • Lisboa, Portogallo, 1099-023
        • Local Institution - 840
      • Lisboa, Portogallo, 1150-314
        • Local Institution - 843
      • Porto, Portogallo, 4200-072
        • Local Institution - 842
      • Porto, Portogallo, 4200
        • Local Institution - 844
  • Regno Unito
      • Boston, Regno Unito, PE21 9QS
        • Local Institution - 907
      • Brighton East Sussex, Regno Unito, BN2 5BE
        • Local Institution - 903
      • Canterbury Kent, Regno Unito, CT1 3NG
        • Local Institution - 902
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • Local Institution - 905
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Local Institution - 901
      • London, Regno Unito, W12 0HS
        • Local Institution - 908
      • Maidstone, Regno Unito, ME16 9QQ
        • Local Institution - 909
      • Manchester, Regno Unito, M20 4BX
        • Local Institution - 900
      • Romford, Essex, Regno Unito, RM7 0AG
        • Local Institution - 906
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Regno Unito, NG5 1PB
        • Local Institution - 904
  • Spagna
      • Badalona (Barcelona), Spagna, 8916
        • Local Institution - 869
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Local Institution - 871
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Local Institution - 870
      • Caceres, Spagna, 10003
        • Local Institution - 873
      • Cordoba, Spagna, 14004
        • Local Institution - 863
      • La Coruna, Spagna, 15006
        • Local Institution - 867
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Local Institution - 866
      • Madrid, Spagna, 28006
        • Local Institution - 868
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Local Institution - 865
      • Oviedo, Spagna, 33006
        • Local Institution - 864
      • Salamanca, Spagna, 37007
        • Local Institution - 861
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Local Institution - 862
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Local Institution - 860
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spagna, 07198
        • Local Institution - 872
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Arizona Oncology Associates, P.C.
    • California
      • Burbank, California, Stati Uniti, 91505
        • Providence St Joseph Medical Center Cancer Center
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010-301
        • City of Hope
      • Fresno, California, Stati Uniti, 93701
        • University of California San Francisco Fresno Campus
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • University of Southern California Norris Cancer Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-6956
        • UCLA
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Local Institution - 050
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Sharp Memorial Hospital
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Cancer Center
      • Whittier, California, Stati Uniti, 90603
        • Innovative Clinical Research Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218-1210
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • Connecticut
      • Southington, Connecticut, Stati Uniti, 06489
        • The Hospital of Central Connecticut
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • George Washington University Cancer Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
      • Miami Beach, Florida, Stati Uniti, 33140
        • Mount Sinai Comprehensive Cancer Center
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • University of Florida Health Cancer Center at Orlando Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University Medical Center
      • Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
        • Loyola University Chicago
      • Niles, Illinois, Stati Uniti, 60714
        • Cancer Care and Hematology Specialists of Chicagoland, P.C. - Niles, IL
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46237
        • Franciscan St. Francis Health
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202-528
        • Indiana University Cancer Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40207
        • Norton Cancer Institute Louisville Oncology
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University Medical Center
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121-2483
        • Ochsner Medical Center - Jefferson Highway
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Local Institution - 037
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64128
        • Kansas City VA Medical Center University of Kansas Medical Center
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-7680
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • John Theurer Cancer Center at Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501-3893
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mt. Sinai Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Local Institution - 002
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • Local Institution - 014
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Local Institution - 025
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Local Institution - 016
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Peggy and Charles Stephenson Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Kaiser Permanente Northwest Oncology Hematology
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Stati Uniti, 17604
        • Lancaster General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • UPMC Cancer Pavillion
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Greenville Hospital System
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-5505
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Sarah Cannon Research Inst
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-9068
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Fort Sam Houston, Texas, Stati Uniti, 78234
        • Brooke-Army Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Methodist Hospital
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78217
        • Cancer Care Centers of South Texas - Loop
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298-0037
        • VA Commonwealth University - Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Swedish Cancer Inst
      • Yakima, Washington, Stati Uniti, 98902
        • Yakima Valley Memorial Hospital/ North Star Lodge
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226-3522
        • Froedtert Hospital BMT Medical College of Wisconsin
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Local Institution - 653
      • Ankara, Tacchino, 06200
        • Local Institution - 650
      • Istanbul, Tacchino, 34662
        • Local Institution - 651
      • Samsun, Tacchino, 55139
        • Local Institution - 652
  • Taiwan
      • Beitou District, Taipei City, Taiwan, 11217
        • Local Institution - 599
      • Niaosong District Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Local Institution - 595
      • Taichung, Northern Dist., Taiwan, 404
        • Local Institution - 596
      • Tainan, Taiana, Taiwan, 704
        • Local Institution - 597
      • Taipei, Zhongzheng Dist., Taiwan, 10002
        • Local Institution - 598

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

55 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Partecipanti di sesso maschile o femminile di età ≥ 55 anni
  2. Leucemia mieloide acuta de novo (AML) o AML secondaria a precedente malattia mielodisplastica o CMML (leucemia mielomonocitica cronica) di nuova diagnosi, confermata istologicamente
  3. Prima remissione completa (CR)/remissione completa con recupero incompleto della conta ematica (CRi) con terapia di induzione con chemioterapia intensiva con o senza terapia di consolidamento entro 4 mesi (+/- 7 giorni dal raggiungimento di CR o CRi)
  4. Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) - 0, 1, 2, 3

Criteri chiave di inclusione nella fase estesa dello studio:

A discrezione dello sperimentatore e con l'approvazione dello sponsor, i partecipanti che soddisfano tutti i seguenti criteri di idoneità possono accedere alla fase di estensione:

  1. Tutti i partecipanti sono stati randomizzati nel braccio azacitidina orale o placebo e stanno continuando la fase di trattamento o la fase di follow-up dello studio CC-486-AML-001;

    • I partecipanti randomizzati al braccio di trattamento con azacitidina orale e che continuano nella fase di trattamento dimostrando un beneficio clinico valutato dallo sperimentatore sono idonei a ricevere azacitidina orale nella fase di estensione (EP);
    • I partecipanti randomizzati nel braccio placebo dello studio non riceveranno azacitidina orale nell'EP, ma saranno seguiti per la sopravvivenza nell'EP;
    • I partecipanti attualmente nella fase di follow-up continueranno a essere seguiti per la sopravvivenza nel PE;
  2. Partecipanti che hanno firmato il consenso informato per l'EP dello studio;
  3. - Partecipanti che non soddisfano nessuno dei criteri per l'interruzione dello studio

Criteri chiave di esclusione:

  1. AML con inversione (inv)(16), traslocazione = t(8;21), t(16;16), t(15;17) o t(9;22) o evidenza molecolare di tali traslocazioni
  2. Precedente trapianto di midollo osseo o di cellule staminali
  3. Aver raggiunto CR/CRi in seguito a terapia con agenti ipometilanti
  4. Diagnosi di malattia maligna nei 12 mesi precedenti
  5. Leucemia accertata del sistema nervoso centrale (SNC).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Azacitidina orale
300 mg di azacitidina orale nei giorni da 1 a 14 di ciascun ciclo di trattamento di 28 giorni.
Droga: Azacitidina orale
300 mg di azacitidina orale nei giorni da 1 a 14 di ciascun ciclo di trattamento di 28 giorni.
Altri nomi:
  • CC-486; Onureg®
Comparatore placebo: Placebo
Compresse placebo identiche corrispondenti nei giorni da 1 a 14 di ciascun ciclo di trattamento di 28 giorni.
Droga: Placebo
Compresse placebo identiche corrispondenti nei giorni da 1 a 14 di ciascun ciclo di trattamento di 28 giorni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stima di Kaplan-Meier (K-M) per la sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di interruzione dei dati del 15 luglio 2019; il follow-up mediano per OS stimato con il metodo K-M inverso è stato di 41,2 mesi per tutti i partecipanti.
La sopravvivenza globale è stata definita come il tempo dalla randomizzazione alla morte per qualsiasi causa; i partecipanti sopravvissuti alla fine del periodo di follow-up, o che hanno ritirato il consenso, o che si sono persi al follow-up sono stati censurati alla data dell'ultima nota in vita.
Giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di interruzione dei dati del 15 luglio 2019; il follow-up mediano per OS stimato con il metodo K-M inverso è stato di 41,2 mesi per tutti i partecipanti.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stima Kaplan-Meier della sopravvivenza libera da ricadute (RFS)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di interruzione dei dati del 15 luglio 2019; circa 74 mesi

La RFS è stata definita come il tempo dalla data di randomizzazione alla data della recidiva documentata o del decesso per qualsiasi causa, a seconda di quale si sia verificata per prima. I partecipanti che erano ancora vivi senza recidiva documentata, o che erano stati persi al follow-up o avevano ritirato il consenso senza recidiva documentata, sono stati censurati alla data dell'ultima valutazione del midollo osseo, prima di ricevere qualsiasi altra terapia per l'AML.

La recidiva documentata è stata definita come la prima data tra le seguenti:

  • ≥ 5% di blasti di midollo osseo (mieloblasti) dal rapporto di patologia centrale, o
  • comparsa di > 0% blasti nel sangue periferico con successiva conferma midollare (blasti midollari [mieloblasti] ≥ 5%) entro 100 giorni, o
  • almeno 2 blasti periferici ≥ 5% entro 30 giorni.
Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di interruzione dei dati del 15 luglio 2019; circa 74 mesi
Stima di Kaplan-Meier del tempo di ricaduta
Lasso di tempo: Giorno 1 (randomizzazione) alla data del taglio dei dati del 15 luglio 2019; circa 74 mesi

Il tempo alla ricaduta è stato definito come l'intervallo (in mesi) dalla data di randomizzazione alla data della ricaduta documentata. Le stime del tasso di recidiva si basavano sulla funzione di incidenza cumulativa di un'analisi del rischio concorrente con la morte come rischio concorrente di recidiva da remissione completa (CR)/remissione completa con recupero incompleto della conta ematica (CRi).

La recidiva documentata è stata definita come la prima data tra le seguenti:

  • ≥ 5% di blasti di midollo osseo (mieloblasti) dal rapporto di patologia centrale, o
  • comparsa di > 0% blasti nel sangue periferico con successiva conferma midollare (blasti midollari [mieloblasti] ≥ 5%) entro 100 giorni, o
  • almeno 2 blasti periferici ≥ 5% entro 30 giorni.
Giorno 1 (randomizzazione) alla data del taglio dei dati del 15 luglio 2019; circa 74 mesi
Stime di Kaplan-Meier del tempo di interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di interruzione dei dati del 15 luglio 2019; circa 74 mesi
Il tempo all'interruzione del trattamento è stato valutato e definito come l'intervallo dalla data di randomizzazione alla data di interruzione dal farmaco in studio. I partecipanti che stavano ricevendo il trattamento al momento della chiusura dello studio sono stati censurati alla data dell'ultima visita. Le stime del tasso di recidiva erano basate sulla funzione di incidenza cumulativa di un'analisi del rischio concorrente con la morte come rischio concorrente per recidiva da CR/CRi.
Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di interruzione dei dati del 15 luglio 2019; circa 74 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Giorno 1 (randomizzazione) alla data di cut off dei dati del 15 luglio 2019; la durata mediana del trattamento è stata di 11,6 mesi (intervallo: da 0,5 a 74,3 mesi) per il braccio aza orale e di 5,7 mesi (intervallo: da 0,7 a 68,5 mesi) per il braccio placebo.

I TEAE includono eventi avversi iniziati tra la data della prima dose e 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Un evento avverso grave (SAE) è:

  • Morte
  • Evento pericoloso per la vita
  • Ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente
  • Disabilità o incapacità persistente o significativa
  • Anomalia congenita o difetto congenito
  • Altro evento medico importante La gravità degli eventi avversi è stata valutata dallo sperimentatore secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Versione 4.0: Grado 1 (lieve): sintomi asintomatici/lievi; solo osservazioni cliniche o diagnostiche; intervento non indicato. Grado 2 (Moderato): indicato intervento minimo, locale o non invasivo; limitare le attività della vita quotidiana adeguate all'età. Grado 3: grave o clinicamente significativo ma non immediatamente pericoloso per la vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero indicato; disabilitazione; limitare la cura di sé Grado 4: pericolo di vita; indicato l'intervento urgente. Grado 5: morte per AE.
Giorno 1 (randomizzazione) alla data di cut off dei dati del 15 luglio 2019; la durata mediana del trattamento è stata di 11,6 mesi (intervallo: da 0,5 a 74,3 mesi) per il braccio aza orale e di 5,7 mesi (intervallo: da 0,7 a 68,5 mesi) per il braccio placebo.
Variazione media nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT-Fatigue Scale V 4.0) Punteggio rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 2, giorno 1 (C2D1), C3D1, C4D1, C5D1, C6D1, C7D1, C8D1, C9D1C3, C10D1, C11D1, C12D1, C13D1, C14D1, C15D1, C15D1, C16D1, C17D1, C18D1, C19D1, C21D1, C21D1, C21D1 , C22D1, C23D1, C24D1, C25D1 e continuato il giorno 1 ad ogni ciclo fino a C33D1
La valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT-Fatigue Scale V 4.0) è una sottoscala della FACIT-F ed è stata validata in ambito oncologico. La FACIT-Fatigue Scale è un breve strumento autosomministrato di 13 item che misura il livello di affaticamento in un individuo durante le normali attività quotidiane nell'ultima settimana. Il livello di affaticamento è misurato su una scala Likert a 5 punti (0 = per niente; 4 = molto. I punteggi vanno da 0 a 52, con punteggi più alti che indicano meno fatica. Se mancavano elementi, ma il partecipante ha risposto ad almeno il 50% degli elementi, i punteggi parziali sono stati ripartiti proporzionalmente.
Dal basale al ciclo 2, giorno 1 (C2D1), C3D1, C4D1, C5D1, C6D1, C7D1, C8D1, C9D1C3, C10D1, C11D1, C12D1, C13D1, C14D1, C15D1, C15D1, C16D1, C17D1, C18D1, C19D1, C21D1, C21D1, C21D1 , C22D1, C23D1, C24D1, C25D1 e continuato il giorno 1 ad ogni ciclo fino a C33D1
Variazione media nella qualità della vita in Europa - Cinque dimensioni - Tre livelli (EQ-5D-3L) Punteggio rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 2, giorno 1 (C2D1), C3D1, C4D1, C5D1, C6D1, C7D1, C8D1, C9D1C3, C10D1, C11D1, C12D1, C13D1, C14D1, C15D1, C15D1, C16D1, C17D1, C18D1, C19D1, C21D1, C21D1, C21D1 , C22D1, C23D1, C24D1, C25D1 e continuato il giorno 1 ad ogni ciclo fino a C33D1
L'EQ-5D-3L è un questionario autosomministrato composto da 5 domande, relative a dimensioni di salute specifiche (ad esempio, mobilità, cura di sé, dolore, attività abituali e ansia/depressione) e una scala dello stato di salute. Ogni domanda ha 3 livelli di gravità, corrispondenti a nessun problema, problemi moderati e problemi gravi. I pesi dei campioni della popolazione canadese sono stati utilizzati per derivare i punteggi di utilità sanitaria. Un punteggio di utilità più elevato rappresenta uno stato di salute migliore. Un miglioramento o un peggioramento clinicamente significativo è stato definito come almeno 0,08 punti di miglioramento o 0,10 punti di peggioramento rispetto al basale, rispettivamente, per l'EQ-5D-3L Health Utility Index. Lo strumento è valutato utilizzando gli intervalli dell'indice del Regno Unito (UK) da -0,594 a 1, dove 0 equivale a morte e 1 equivale a piena salute; -0,594 è considerato "peggio della morte".
Dal basale al ciclo 2, giorno 1 (C2D1), C3D1, C4D1, C5D1, C6D1, C7D1, C8D1, C9D1C3, C10D1, C11D1, C12D1, C13D1, C14D1, C15D1, C15D1, C16D1, C17D1, C18D1, C19D1, C21D1, C21D1, C21D1 , C22D1, C23D1, C24D1, C25D1 e continuato il giorno 1 ad ogni ciclo fino a C33D1
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato un cambiamento clinicamente significativo (miglioramento, nessun cambiamento e peggioramento) nella scala FACIT-Fatigue rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 2, giorno 1 (C2D1), C3D1, C4D1, C5D1, C6D1, C7D1, C8D1, C9D1C3, C10D1, C11D1, C12D1, C13D1, C14D1, C15D1, C15D1, C16D1, C17D1, C18D1, C19D1, C21D1, C21D1, C21D1 , C22D1, C23D1, C24D1, C25D1 e continuato il giorno 1 ad ogni ciclo fino a C33D1
Un miglioramento o un peggioramento clinicamente significativo è stato definito come almeno 3 punti di miglioramento o peggioramento rispetto al basale, rispettivamente, per FACIT-Fatigue. La valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT-Fatigue Scale V 4.0) è una sottoscala della FACIT-F ed è stata validata in ambito oncologico. La FACIT-Fatigue Scale è un breve strumento autosomministrato di 13 item che misura il livello di affaticamento in un individuo durante le normali attività quotidiane nell'ultima settimana. Il livello di affaticamento è misurato su una scala Likert a 5 punti (0 = per niente; 4 = molto. I punteggi vanno da 0 a 52, con punteggi più alti che indicano meno fatica. Se mancavano elementi, ma il partecipante ha risposto ad almeno il 50% degli elementi, i punteggi parziali sono stati ripartiti proporzionalmente.
Dal basale al ciclo 2, giorno 1 (C2D1), C3D1, C4D1, C5D1, C6D1, C7D1, C8D1, C9D1C3, C10D1, C11D1, C12D1, C13D1, C14D1, C15D1, C15D1, C16D1, C17D1, C18D1, C19D1, C21D1, C21D1, C21D1 , C22D1, C23D1, C24D1, C25D1 e continuato il giorno 1 ad ogni ciclo fino a C33D1
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato un cambiamento clinicamente significativo (miglioramento, nessun cambiamento e deterioramento) nella scala EQ-5D-3L rispetto al basale
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 2, giorno 1 (C2D1), C3D1, C4D1, C5D1, C6D1, C7D1, C8D1, C9D1C3, C10D1, C11D1, C12D1, C13D1, C14D1, C15D1, C15D1, C16D1, C17D1, C18D1, C19D1, C21D1, C21D1, C21D1 , C22D1, C23D1, C24D1, C25D1 e continuato il giorno 1 ad ogni ciclo fino a C33D1
L'EQ-5D-3L è un questionario autosomministrato composto da 5 domande, relative a dimensioni di salute specifiche (ad esempio, mobilità, cura di sé, dolore, attività abituali e ansia/depressione) e una scala dello stato di salute. Ogni domanda ha 3 livelli di gravità, corrispondenti a nessun problema, problemi moderati e problemi gravi. I pesi dei campioni della popolazione canadese sono stati utilizzati per derivare i punteggi di utilità sanitaria. Un punteggio di utilità più elevato rappresenta uno stato di salute migliore. Un miglioramento o un peggioramento clinicamente significativo è stato definito come almeno 0,08 punti di miglioramento o 0,10 punti di peggioramento rispetto al basale, rispettivamente, per l'EQ-5D-3L Health Utility Index. Lo strumento è valutato utilizzando gli intervalli dell'indice del Regno Unito (UK) da -0,594 a 1, dove 0 equivale a morte e 1 equivale a piena salute; -0,594 è considerato "peggio della morte".
Dal basale al ciclo 2, giorno 1 (C2D1), C3D1, C4D1, C5D1, C6D1, C7D1, C8D1, C9D1C3, C10D1, C11D1, C12D1, C13D1, C14D1, C15D1, C15D1, C16D1, C17D1, C18D1, C19D1, C21D1, C21D1, C21D1 , C22D1, C23D1, C24D1, C25D1 e continuato il giorno 1 ad ogni ciclo fino a C33D1
Tempo al deterioramento clinicamente significativo definitivo per ≥ 2 visite consecutive misurato utilizzando la valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT-Fatigue Scale V 4.0)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di interruzione dei dati del 15 luglio 2019; circa 74 mesi
Il deterioramento clinicamente significativo è stato definito come almeno 3 punti di deterioramento rispetto al basale per almeno 2 visite consecutive per il FACIT--Fatigue. La FACIT-Fatigue Scale V 4.0) è una sottoscala della FACIT-F ed è stata validata in ambito oncologico. La FACIT-Fatigue Scale è un breve strumento autosomministrato di 13 item che misura il livello di affaticamento in un individuo durante le normali attività quotidiane nell'ultima settimana. Il livello di affaticamento è misurato su una scala Likert a 5 punti (da 0 = per niente a 4 = moltissimo. I punteggi vanno da 0 a 52, con punteggi più alti che indicano meno fatica. Se mancavano elementi, ma il partecipante ha risposto ad almeno il 50% degli elementi, i punteggi parziali sono stati ripartiti proporzionalmente.
Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di interruzione dei dati del 15 luglio 2019; circa 74 mesi
Tempo al deterioramento clinicamente significativo definitivo per ≥ 2 visite consecutive misurato utilizzando la scala EQ-5D HRQoL
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di interruzione dei dati del 15 luglio 2019; circa 74 mesi
Il deterioramento clinicamente significativo è stato definito di almeno 0,10 punti di deterioramento rispetto al basale per almeno 2 visite consecutive per l'EQ-5D Health Utility Index. L'EQ-5D-3L è un questionario autosomministrato composto da 5 domande, relative a dimensioni di salute specifiche (ad esempio, mobilità, cura di sé, dolore, attività abituali e ansia/depressione) e una scala dello stato di salute. Ogni domanda ha 3 livelli di gravità, corrispondenti a nessun problema, problemi moderati e problemi gravi. I pesi dei campioni della popolazione canadese sono stati utilizzati per derivare i punteggi di utilità sanitaria. Un punteggio di utilità più elevato rappresenta uno stato di salute migliore. Un miglioramento o un peggioramento clinicamente significativo è stato definito come almeno 0,08 punti di miglioramento o 0,10 punti di peggioramento rispetto al basale, rispettivamente, per l'EQ-5D-3L Health Utility Index. L'EQ-5D-3L viene valutato utilizzando gli intervalli dell'indice del Regno Unito da -0,594 a 1, dove 0 equivale a morte e 1 equivale a piena salute; -0,594 è considerato "peggio della morte".
Dal giorno 1 (randomizzazione) fino alla data di interruzione dei dati del 15 luglio 2019; circa 74 mesi
Utilizzo delle risorse sanitarie (HRU): tasso di eventi ospedalieri per persona all'anno
Lasso di tempo: Giorno 1 (randomizzazione) alla data del taglio dei dati del 15 luglio 2019; circa 74 mesi
HRU è definito come qualsiasi consumo di risorse sanitarie direttamente o indirettamente correlato al trattamento del paziente. L'HRU è un componente chiave per comprendere i costi del trattamento e l'impatto sul budget dei nuovi trattamenti dal punto di vista del fornitore.
Giorno 1 (randomizzazione) alla data del taglio dei dati del 15 luglio 2019; circa 74 mesi
Utilizzo delle risorse sanitarie (HRU): numero di giorni di ricovero ospedaliero per persona all'anno
Lasso di tempo: Giorno 1 (randomizzazione) alla data del taglio dei dati del 15 luglio 2019; circa 74 mesi
HRU è definito come qualsiasi consumo di risorse sanitarie direttamente o indirettamente correlato al trattamento del paziente. L'HRU è un componente chiave per comprendere i costi del trattamento e l'impatto sul budget dei nuovi trattamenti dal punto di vista del fornitore.
Giorno 1 (randomizzazione) alla data del taglio dei dati del 15 luglio 2019; circa 74 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Celgene

Investigatori

  • Direttore dello studio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 aprile 2013

Completamento primario (Effettivo)

15 luglio 2019

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 novembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 dicembre 2012

Primo Inserito (Stimato)

31 dicembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CC-486-AML-001
  • 2012-003457-28 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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