- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01772758
Mucoviscidose et fonction endothéliale : au repos et pendant l'exercice
18 juin 2019 mis à jour par: Ryan Harris, Augusta University
Influence de la fibrose kystique sur la fonction endothéliale vasculaire au repos et pendant l'exercice
L'un des aspects les plus inquiétants de la fibrose kystique (FK) est peut-être la mort prématurée qui y est associée.
Le stress oxydatif a été observé chez les patients atteints de mucoviscidose et il a été démontré que l'intolérance à l'exercice prédit la mortalité chez les patients atteints de mucoviscidose, quelle que soit la santé de leurs poumons.
Un obstacle critique à l'amélioration de la qualité de vie et de la longévité des patients atteints de mucoviscidose est notre manque de connaissances concernant les différentes raisons pour lesquelles les patients atteints de mucoviscidose ne peuvent pas faire d'exercice au niveau de leurs pairs.
Nous avons recueilli des données préliminaires pour étayer notre hypothèse centrale selon laquelle le stress oxydatif contribue à l'altération de la fonction des vaisseaux sanguins au repos et pendant l'exercice, ce qui entraîne finalement le transport et l'apport d'oxygène entraînant une intolérance à l'exercice.
L'exercice est une médecine thérapeutique pour les patients atteints de mucoviscidose et cette enquête représente une percée majeure dans l'approche pour commencer à comprendre les mécanismes physiologiques qui contribuent à l'intolérance à l'exercice chez ces patients.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les objectifs généraux de cette proposition sont de fournir des preuves mécanistes que le stress oxydatif contribue à 1) la dysfonction endothéliale et 2) l'intolérance à l'exercice chez les patients atteints de mucoviscidose.
Cette étude consiste en deux sous-études distinctes, ou protocoles.
Protocole 1 : AOC a testé l'effet d'un cocktail antioxydant (AOC) sur la fonction endothéliale au repos et pendant l'exercice chez des patients atteints de mucoviscidose.
Protocole 2 : BH4 a testé l'effet de la tétrahydrobioptérine (BH4) sur la fonction endothéliale au repos et pendant l'exercice chez des patients atteints de mucoviscidose.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
64
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Georgia
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Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
- Georgia Prevention Institute/ Laboratory of Integrative and Exercise Physiology
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
7 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Oui
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de mucoviscidose et témoins sains
- Hommes et femmes (> 18 ans)
- Garçons et filles (7 -17 ans. vieux)
- Pourcentage VEMS prédit > 30 %
- Saturation en oxygène au repos (air ambiant) > 90 %
- Patients avec ou sans DAFK
- Médicaments traditionnels de traitement de la mucoviscidose
- Capacité à effectuer des PFT fiables/reproductibles
- Cliniquement stable pendant 2 semaines (pas d'exacerbations ni besoin de traitement antibiotique dans les 2 semaines suivant le test ou changement majeur de l'état de santé)
Critère d'exclusion:
- Enfants 6 ans. vieux et plus jeune
- Pourcentage VEMS prédit < 30 %
- Saturation en oxygène au repos (air ambiant) < 90 %
- Diagnostic clinique des maladies cardiaques
- Hypertension artérielle pulmonaire
- Maladie fébrile dans les deux semaines suivant la visite
- Fumeurs actuels
- Actuellement enceinte ou allaitante
- Les personnes prenant des médicaments vaso-actifs (c.-à-d. nitrates, bêta-bloquants, inhibiteurs de l'ECA, etc.)
- Incapacité à avaler des pilules
- Patients atteints de B. Cepacia (seulement ~ 3 % de la population de patients de notre centre de mucoviscidose)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Protocole 1 : AOC
mesures au départ et 2 heures après le cocktail antioxydant composé de vitamines en vente libre (vitamine C 1000 mg, vitamine E 600 UI et acide alpha-lipoïque 600 mg) qui seront administrées en deux doses, à 30 minutes d'intervalle.
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Vitamine C (1000 mg), vitamine E (600 UI) et acide alpha-lipoïque (600 mg).
toutes les OFFRES
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Expérimental: Protocole 2 : BH4 (5mg)
mesures au départ et 3 heures après la dose unique de 5 mg/kg de Kuvan® ou de dichlorhydrate de saproptérine qui est une préparation synthétique du sel de dichlorhydrate de tétrahydrobioptérine naturelle (BH4). Il a été démontré dans des études antérieures que le BH4 augmentait la biodisponibilité du NO.
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Kuvan® ou dichlorhydrate de saproptérine est une préparation synthétique du sel de dichlorhydrate de tétrahydrobioptérine naturelle (BH4).
Les sujets ont reçu une dose orale de 5 mg/kg de Kuvan® (Biomarin Pharmaceuticals Inc.)
Autres noms:
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Expérimental: Protocole 2 : BH4 (20mg)
mesures au départ et 3 heures après la dose unique de 20 mg/kg de Kuvan® ou de dichlorhydrate de saproptérine qui est une préparation synthétique du sel de dichlorhydrate de tétrahydrobioptérine naturelle (BH4). Il a été démontré dans des études antérieures que le BH4 augmentait la biodisponibilité du NO.
|
Kuvan® ou dichlorhydrate de saproptérine est une préparation synthétique du sel de dichlorhydrate de tétrahydrobioptérine naturelle (BH4).
Les sujets ont reçu une dose orale de 20 mg/kg de Kuvan® (Biomarin Pharmaceuticals Inc.)
Autres noms:
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Aucune intervention: Contrôles sains
les mesures de base ont été effectuées sans intervention
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pourcentage de dilatation médiée par le flux (FMD)
Délai: pré-traitement Ligne de base et 2-3 heures post-traitement
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La fièvre aphteuse de l'artère brachiale induite par l'hyperémie réactive a évalué la fonction endothéliale vasculaire au départ et plusieurs heures après le traitement.
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pré-traitement Ligne de base et 2-3 heures post-traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 août 2011
Achèvement primaire (Réel)
21 juin 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
21 juin 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 octobre 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 janvier 2013
Première publication (Estimation)
21 janvier 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 juin 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 juin 2019
Dernière vérification
1 juin 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Processus pathologiques
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies génétiques, innées
- Maladies pancréatiques
- Fibrose
- Fibrose kystique
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents protecteurs
- Antioxydants
Autres numéros d'identification d'étude
- CFD Study
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
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