Cystisk fibros och endotelfunktion: I vila och under träning
18 juni 2019 uppdaterad av: Ryan Harris, Augusta University
Inverkan av cystisk fibros på vaskulär endotelfunktion i vila och under träning
Kanske en av de mest störande aspekterna av cystisk fibros (CF) är den associerade förtida döden.
Oxidativ stress har observerats hos patienter med CF och träningsintolerans har visat sig förutsäga dödlighet hos patienter med CF, oavsett hur friska deras lungor är.
En kritisk barriär för att förbättra livskvaliteten och livslängden hos patienter med CF är vår bristande kunskap om de olika anledningarna till att patienter med CF inte kan träna på samma nivå som sina kamrater.
Vi har samlat in preliminära data för att stödja vår centrala hypotes att oxidativ stress bidrar till försämring av blodkärlsfunktion i vila och under träning, vilket i slutändan syretransport och leverans resulterar i träningsintolerans.
Träning är terapeutisk medicin för patienter med CF och denna undersökning representerar ett stort genombrott i metoden att börja förstå de fysiologiska mekanismer som bidrar till träningsintolerans hos dessa patienter.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
De övergripande målen med detta förslag är att tillhandahålla mekanistiska bevis för att oxidativ stress bidrar till 1) endoteldysfunktion och 2) träningsintolerans hos patienter med CF.
Denna studie består av två separata delstudier, eller protokoll.
Protokoll 1: AOC testade effekten av en antioxidantcocktail (AOC) på endotelfunktionen i vila och under träning hos CF-patienter.
Protokoll 2: BH4 testade effekten av tetrahydrobiopterin (BH4) på endotelfunktionen i vila och under träning hos CF-patienter.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
64
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Georgia Prevention Institute/ Laboratory of Integrative and Exercise Physiology
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
7 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Ja
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av CF och friska kontroller
- Män och kvinnor (> 18 år)
- Pojkar och flickor (7-17 år. gammal)
- FEV1 procent förutspådd > 30 %
- Syremättnad i vila (rumsluft) >90 %
- Patienter med eller utan CFRD
- Traditionella CF-behandlingsmediciner
- Förmåga att utföra pålitliga/reproducerbara PFT
- Kliniskt stabil i 2 veckor (inga exacerbationer eller behov av antibiotikabehandling inom 2 veckor efter testning eller större förändring av medicinsk status)
Exklusions kriterier:
- Barn 6 år. gammal och yngre
- FEV1 procent förutspådd < 30 %
- Syremättnad i vila (rumsluft) < 90 %
- Klinisk diagnos av hjärtsjukdom
- Pulmonell artär hypertoni
- Febersjukdom inom två veckor efter besöket
- Aktuella rökare
- För närvarande gravid eller ammar
- Individer på vasoaktiva läkemedel (dvs. nitrater, betablockerare, ACE-hämmare, etc.)
- Oförmåga att svälja piller
- Patienter med B. Cepacia (endast ~3 % av vårt CF-center patientpopulation)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Protokoll 1: AOC
mätningar vid baslinjen och 2 timmar efter antioxidantcocktailen som består av receptfria vitaminer (vitamin C 1000 mg, vitamin E 600 IE och alfaliponsyra 600 mg) som ges i två doser med 30 minuters mellanrum.
|
Vitamin C (1000 mg), vitamin E (600 IE) och alfa-liponsyra (600 mg).
alla BID
|
|
Experimentell: Protokoll 2: BH4 (5 mg)
mätningar vid baslinjen och 3 timmar efter engångsdosen av 5 mg/kg Kuvan® eller sapropterindihydroklorid som är en syntetisk beredning av dihydrokloridsaltet av naturligt förekommande tetrahydrobiopterin (BH4). BH4 har i tidigare studier visats öka NO-biotillgängligheten.
|
Kuvan® eller sapropterindihydroklorid är en syntetisk beredning av dihydrokloridsaltet av naturligt förekommande tetrahydrobiopterin (BH4).
Försökspersonerna fick en oral dos på 5 mg/kg Kuvan® (Biomarin Pharmaceuticals Inc.)
Andra namn:
|
|
Experimentell: Protokoll 2: BH4 (20 mg)
mätningar vid baslinjen och 3 timmar efter engångsdosen av 20 mg/kg Kuvan® eller sapropterindihydroklorid som är en syntetisk beredning av dihydrokloridsaltet av naturligt förekommande tetrahydrobiopterin (BH4). BH4 har i tidigare studier visats öka NO-biotillgängligheten.
|
Kuvan® eller sapropterindihydroklorid är en syntetisk beredning av dihydrokloridsaltet av naturligt förekommande tetrahydrobiopterin (BH4).
Försökspersonerna fick en oral dos på 20 mg/kg Kuvan® (Biomarin Pharmaceuticals Inc.)
Andra namn:
|
|
Inget ingripande: Friska kontroller
baslinjemätningar gjordes utan ingrepp
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procent flödesmedierad utvidgning (FMD)
Tidsram: förbehandling Baslinje och 2-3 timmar efter behandling
|
Brachial artär FMD inducerad av reaktiv hyperemi bedömde vaskulär endotelfunktion vid baslinjen och flera timmar efter behandling.
|
förbehandling Baslinje och 2-3 timmar efter behandling
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 augusti 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
21 juni 2016
Avslutad studie (Faktisk)
21 juni 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 oktober 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 januari 2013
Första postat (Uppskatta)
21 januari 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
20 juni 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 juni 2019
Senast verifierad
1 juni 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CFD Study
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .