- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT01772758
Cystische fibrose en endotheliale functie: in rust en tijdens inspanning
18 juni 2019 bijgewerkt door: Ryan Harris, Augusta University
Invloed van cystische fibrose op de vasculaire endotheliale functie in rust en tijdens inspanning
Misschien wel een van de meest verontrustende aspecten van Cystic Fibrosis (CF) is de daarmee gepaard gaande vroegtijdige dood.
Oxidatieve stress is waargenomen bij patiënten met CF en het is aangetoond dat inspanningsintolerantie de mortaliteit van patiënten met CF kan voorspellen, ongeacht hoe gezond hun longen zijn.
Een kritische barrière voor het verbeteren van de kwaliteit van leven en de levensduur van patiënten met CF is ons gebrek aan kennis over de verschillende redenen waarom patiënten met CF niet kunnen trainen op het niveau van hun leeftijdsgenoten.
We hebben voorlopige gegevens verzameld ter ondersteuning van onze centrale hypothese dat oxidatieve stress bijdraagt aan de verslechtering van de bloedvatfunctie in rust en tijdens inspanning, wat uiteindelijk leidt tot zuurstoftransport en -afgifte, wat resulteert in inspanningsintolerantie.
Lichaamsbeweging is een therapeutische geneeskunde voor patiënten met CF en dit onderzoek vertegenwoordigt een grote doorbraak in de aanpak om inzicht te krijgen in de fysiologische mechanismen die bijdragen aan inspanningsintolerantie bij deze patiënten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De algemene doelstellingen van dit voorstel zijn het leveren van mechanistisch bewijs dat oxidatieve stress bijdraagt aan 1) endotheliale disfunctie en 2) inspanningsintolerantie bij patiënten met CF.
Dit onderzoek bestaat uit twee aparte deelonderzoeken, ofwel protocollen.
Protocol 1: AOC testte het effect van een antioxidantcocktail (AOC) op de endotheliale functie in rust en tijdens inspanning bij CF-patiënten.
Protocol 2: BH4 testte het effect van tetrahydrobiopterine (BH4) op de endotheliale functie in rust en tijdens inspanning bij CF-patiënten.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
64
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
- Georgia Prevention Institute/ Laboratory of Integrative and Exercise Physiology
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
7 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van CF en gezonde controles
- Mannen en vrouwen (> 18 jaar oud)
- Jongens en meisjes (7 -17 jr. oud)
- FEV1 procent voorspeld > 30%
- Rustzuurstofverzadiging (kamerlucht) >90%
- Patiënten met of zonder CFRD
- Traditionele medicijnen voor de behandeling van CF
- Mogelijkheid om betrouwbare/reproduceerbare PFT's uit te voeren
- Klinisch stabiel gedurende 2 weken (geen exacerbaties of behoefte aan antibiotische behandeling binnen 2 weken na testen of grote verandering in medische status)
Uitsluitingscriteria:
- Kinderen 6 jr. oud en jonger
- FEV1 procent voorspeld < 30%
- Rustzuurstofverzadiging (kamerlucht) < 90%
- Klinische diagnose van hartaandoeningen
- Hypertensie van de longslagader
- Koortsziekte binnen twee weken na bezoek
- Huidige rokers
- Momenteel zwanger of borstvoeding
- Personen die vaso-actieve medicijnen gebruiken (d.w.z. nitraten, bètablokkers, ACE-remmers, enz.)
- Onvermogen om pillen door te slikken
- Patiënten met B. Cepacia (slechts ~3% van onze patiëntenpopulatie in het CF-centrum)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Protocol 1: AOC
metingen bij baseline en 2 uur na de antioxidantcocktail die bestaat uit vrij verkrijgbare vitamines (vitamine C 1000 mg, vitamine E 600 IE en alfaliponzuur 600 mg) die in twee doses worden gegeven, met een tussenpoos van 30 minuten.
|
Vitamine C (1000 mg), vitamine E (600 IE) en alfa-liponzuur (600 mg).
alle BOD
|
|
Experimenteel: Protocol 2: BH4 (5 mg)
metingen bij aanvang en 3 uur na de enkelvoudige dosis van 5 mg/kg Kuvan® of sapropterinedihydrochloride, een synthetisch preparaat van het dihydrochloridezout van natuurlijk voorkomend tetrahydrobiopterine (BH4). In eerdere onderzoeken is aangetoond dat BH4 de biologische beschikbaarheid van NO verhoogt.
|
Kuvan® of sapropterinedihydrochloride is een synthetisch preparaat van het dihydrochloridezout van natuurlijk voorkomend tetrahydrobiopterine (BH4).
Proefpersonen kregen een orale dosis van 5 mg/kg Kuvan® (Biomarin Pharmaceuticals Inc.)
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Protocol 2: BH4 (20 mg)
metingen bij aanvang en 3 uur na de enkelvoudige dosis van 20 mg/kg Kuvan® of sapropterinedihydrochloride, een synthetisch preparaat van het dihydrochloridezout van natuurlijk voorkomend tetrahydrobiopterine (BH4). In eerdere onderzoeken is aangetoond dat BH4 de biologische beschikbaarheid van NO verhoogt.
|
Kuvan® of sapropterinedihydrochloride is een synthetisch preparaat van het dihydrochloridezout van natuurlijk voorkomend tetrahydrobiopterine (BH4).
Proefpersonen kregen een orale dosis van 20 mg/kg Kuvan® (Biomarin Pharmaceuticals Inc.)
Andere namen:
|
|
Geen tussenkomst: Gezonde controles
nulmetingen werden gedaan zonder tussenkomst
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage door stroming gemedieerde dilatatie (FMD)
Tijdsspanne: voorbehandeling Baseline en 2-3 uur na de behandeling
|
FMD van de armslagader geïnduceerd door reactieve hyperemie beoordeelde de vasculaire endotheliale functie bij baseline en enkele uren na de behandeling.
|
voorbehandeling Baseline en 2-3 uur na de behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 augustus 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
21 juni 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
21 juni 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 oktober 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 januari 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
21 januari 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
20 juni 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 juni 2019
Laatst geverifieerd
1 juni 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Pathologische processen
- Ziekten van de luchtwegen
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Alvleesklier Ziekten
- Fibrose
- Taaislijmziekte
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Beschermende middelen
- Antioxidanten
Andere studie-ID-nummers
- CFD Study
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .