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Ciblage de l'IPA et correspondance pour l'antigène maternel non hérité pour la greffe d'haplo-cordon

31 juillet 2026 mis à jour par: Weill Medical College of Cornell University

Une étude prospective de la sélection optimale du cordon pour la greffe d'haplo-cordon : ciblage de l'antigène paternel hérité (IPA) et appariement pour l'antigène maternel non hérité (NIMA)

Dans cet essai, nous visons à améliorer les résultats de la greffe de cordon haplo. La greffe de cordon haplo est un moyen nouveau et prometteur d'améliorer les résultats de la greffe. Nous émettons l'hypothèse que l'identification d'une greffe qui est au moins 5/6 appariée et héréditaire de l'antigène paternel (IPA) ciblé (c'est-à-dire que les greffes de sang de cordon partagent un ou plusieurs antigènes IPA avec le receveur potentiel) est plus importante pour le résultat de la greffe de cordon haplo que la dose de cellules nucléées. L'identification d'un tel greffon pour une grande partie des sujets peut nécessiter d'accepter une dose plus faible de greffon de cordon ombilical.

En plus d'une greffe de sang de cordon ombilical, les receveurs recevront des cellules souches d'un membre de la famille (un donneur haplo-identique). Après la collecte et avant la perfusion, ces cellules seront purifiées à l'aide d'un dispositif appelé dispositif de sélection CliniMACS CD34. Le sujet subira un régime de conditionnement par chimiothérapie avant la transplantation. Aucun médicament expérimental n'est utilisé dans cette étude, et les combinaisons de médicaments qui seront utilisées dans le régime de conditionnement sont des combinaisons qui ont été utilisées dans le passé.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

Il s'agit d'un essai clinique pour les sujets atteints d'hémopathies malignes (leucémie aiguë, troubles myéloprolifératifs, lymphome, myélome) qui ont besoin d'une greffe de cellules souches d'un donneur et pour qui une greffe de sang de cordon ombilical est considérée comme la meilleure option. En tant que donneurs pour une greffe allogénique, nous essayons généralement d'utiliser des membres de la famille apparentés, tels que des frères ou des sœurs, ou des donneurs volontaires qui sont « compatibles HLA », c'est-à-dire qui partagent des protéines similaires sur leurs cellules. Cette étude est destinée aux sujets pour lesquels un tel donneur apparié de la fratrie ou un donneur apparié non apparenté n'est pas disponible.

Pour ces sujets, une procédure de greffe couramment utilisée consiste à utiliser des cellules souches d'un ou deux cordons ombilicaux (UCB) d'un nouveau-né. Ces greffes de sang de cordon ombilical, bien qu'elles ne correspondent pas complètement au receveur, causent peu de problèmes de maladie du greffon contre l'hôte (une complication courante de la greffe). Mais ils ont tendance à se développer très lentement et les sujets ont souvent des séjours hospitaliers très prolongés et présentent un risque élevé de complications dues à une faible numération globulaire. La greffe de sang de cordon ombilical sera le bras standard de ce protocole.

Cette étude utilise une nouvelle méthode de greffe de moelle osseuse appelée greffe de cordon haplo-identique combiné (haplo-cordon). Dans cette procédure, les cellules d'un donneur apparenté qui partage la moitié des protéines HLA (haplo-identiques) sont prélevées dans le sang, ainsi que les cellules d'un cordon ombilical, puis les deux sont transplantées. On espère qu'en utilisant des cellules d'un parent haplo-identique, les sujets se rétabliront plus rapidement et nécessiteront moins de transfusions. Au fil du temps, les cellules haplo-identiques du parent sont remplacées par les cellules du sang de cordon. La greffe combinée de cellules souches haplo-identiques et de sang de cordon a déjà été utilisée chez une soixantaine de sujets avec des résultats très encourageants.

Traditionnellement, on a estimé que le déterminant le plus important du résultat d'une greffe de cellules souches UCB était la dose de cellules sanguines de cordon. Le deuxième déterminant est le degré d'appariement entre donneur et receveur. Souvent, nous avons des difficultés à identifier les unités UCB de dose cellulaire suffisante qui sont bien appariées. Il est intéressant de noter que dans notre étude antérieure sur l'haplo-cordon SCT, les résultats indiquaient que les résultats semblaient indépendants de la dose de cellules UCB. Si cette observation préliminaire est correcte, nous pourrons peut-être améliorer davantage les résultats de la greffe de cordon haplo en acceptant des doses d'UCB à seuil inférieur et en nous concentrant plutôt sur une correspondance optimale (y compris la correspondance pour HLA et une autre caractéristique appelée IPA). C'est l'objectif premier de cette étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

270

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet doit avoir un diagnostic confirmé de :

    1. Leucémie aiguë antérieurement récidivante ou réfractaire (myéloïde ou lymphoïde)
    2. Leucémie aiguë en première rémission à haut risque de récidive
    3. Leucémie myéloïde chronique en phase chronique, accélérée ou en crise blastique
    4. Lymphome malin récidivant ou réfractaire ou lymphome de Hodgkin
    5. Leucémie lymphoïde chronique, en rechute ou avec des caractéristiques de mauvais pronostic
    6. Myélome multiple
    7. Syndrome myélodysplasique
    8. Maladie myéloproliférative chronique
    9. Hémoglobinopathies
    10. Anémie aplastique
    11. Autre trouble hématologique nécessitant une allogreffe (par ex. néoplasme des cellules dendritiques blastoïdes)
  • Âge ≥ 18 ans
  • Susceptible de bénéficier d'une allogreffe de l'avis du médecin transplanteur
  • Un donneur HLA apparenté ou non apparenté ne peut pas être identifié dans un délai approprié.
  • Karnofsky (KPS) Statut de performance >= 70%
  • Fonction organique acceptable telle que définie ci-dessous : Bilirubine sérique : < 2,0 mg/dL ALT(SGPT) : < 3 X la limite supérieure de la clairance normale de la créatinine : > 50 mL/min/1,73 m2 (telle qu'estimée par l'équation MDRD modifiée)
  • Capacité à comprendre et volonté de signer un document écrit de consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  • L'espérance de vie est sévèrement limitée par une maladie concomitante ou une infection non maîtrisée
  • Fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) sévèrement diminuée ou tests de fonction pulmonaire altérés (PFT)
  • Preuve d'hépatite chronique active ou de cirrhose
  • Maladie à VIH non maîtrisée
  • Enceinte ou allaitante

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 - Dose cellulaire minimale 2 x 10^7 TNC/kg

Tous les sujets de cette cohorte recevront une dose cellulaire minimale de 2 x 10^7 cellules nucléées totales (TNC)/kilogramme (kg) pour l'unité de sang de cordon ombilical.

Transplantation d'haplocorde :

Tous les sujets recevront un régime de conditionnement de chimiothérapie avant la greffe de cellules souches. Aucun médicament expérimental n'est utilisé dans cette étude et les combinaisons de médicaments qui seront utilisées dans le régime de conditionnement sont des combinaisons qui ont été utilisées dans le passé.

Pour la composante transplantation du traitement, le sujet recevra du sang de cordon ombilical. L'étude implique la transplantation d'unités de sang de cordon non autorisées. Par conséquent, ceux-ci sont considérés comme des produits expérimentaux.

En plus de l'unité de sang de cordon ombilical, les receveurs recevront des cellules souches d'un membre de la famille (un donneur haplo-identique). Après collecte et avant perfusion, ces cellules seront purifiées à l'aide d'un appareil appelé dispositif de sélection CliniMACS CD34.

Les cellules souches du donneur haplo-identique seront purifiées par une procédure appelée sélection CD34 avant d'être données au sujet. Un dispositif spécial appelé CliniMACS® CD34 Reagent System, qui n'est pas approuvé par la FDA, sera utilisé à cette fin. Le fabricant de l'appareil, Miltenyi Biotec, fournit aux chercheurs l'accès à l'appareil pour une utilisation dans cette étude de recherche. Étant donné que les cellules souches du donneur haplo-identique sont traitées à l'aide du dispositif de sélection CliniMACS CD34, ces cellules sont considérées comme expérimentales.
Administrer 30 mg/m2/jour par voie intraveineuse x 5 jours (Jour -7 à Jour -3) d'une dose totale de 150 mg/m2. La fludarabine sera dosée en fonction du poids corporel réel.
Autres noms:
  • Fludara, phosphate de fludarabine
Administrer 70 mg/m2/jour par voie intraveineuse pendant 2 jours. Melphalan sera dosé en fonction du poids corporel réel. La cryothérapie avec des copeaux de glace sera administrée pour prévenir la mucosite
Administrer 1,5 mg/kg/jour par voie intraveineuse x 3 jours, total 4,5 mg/kg. L'ATG sera dosé en fonction du poids corporel réel. La première dose sera perfusée sur au moins six heures et les doses suivantes sur au moins 4 heures. Les prémédications comprennent l'acétaminophène 650 mg par voie orale, la diphenhydramine 25-50 mg par voie orale ou intraveineuse et la méthylprednisolone 2 mg/kg (1 mg/kg au début et 1 mg/kg à mi-chemin de l'administration de globuline anti-thymocyte).
Autres noms:
  • rATG, Lapin ATG
Administrer une dose de 375 mg/m2 avant ou lors de l'admission pour tous les patients qui n'ont pas été exposés au rituximab ou qui n'ont pas reçu de rituximab dans les six mois précédant la greffe.
Autres noms:
  • Rituxan
Patients à haut risque de rechute du SNC (par ex. LAL ou lymphome de Burkitt) ou les patients à haut risque de rejet de greffe (c.-à-d. anticorps HLA spécifiques du donneur, patients atteints d'anémie aplasique sévère ou d'hémoglobinopathies) peuvent recevoir 2 doses de TBI dans le cadre du conditionnement.
Autres noms:
  • TCC
Sera commencé le jour -2 et administré à une dose de 1000 mg toutes les 8 heures jusqu'au jour 28. Mycophenolae Mofetil peut être administré par voie orale ou intraveineuse. Infection, toxicité, très faible poids du patient (
Autres noms:
  • Cellcept, MMF
Administré 0,03/mg/kg/jour en perfusion intraveineuse continue (IC) sur 24 heures à partir de 16h00 le jour -2 jusqu'à la prise de greffe ou lorsque le sujet est capable de prendre par voie orale, puis tacrolimus environ 0,09 mg/kg par voie orale en 2 doses fractionnées. Le tacrolimus doit être administré à pleine dose pour maintenir des niveaux de 5 à 15 ng/mL jusqu'au jour 180, diminués de 20 % chaque semaine par la suite. Une infection, une toxicité ou d'autres circonstances cliniques peuvent inciter à arrêter plus tôt ou à ajuster les doses. En présence d'une maladie du greffon contre l'hôte, une décision clinique du médecin traitant déterminera si le tacrolimus peut être diminué ou s'il doit être poursuivi. Le tacrolimus oral peut être utilisé lorsque l'accès intraveineux pour le tacrolimus CI n'est pas disponible.
Autres noms:
  • Prograf
Expérimental: Cohorte 2 - Dose cellulaire minimale 1 x 10^7 TNC/kg

Tous les sujets de cette cohorte recevront une dose cellulaire minimale de 1 x 10^7 cellules nucléées totales (TNC)/kilogramme (kg) pour l'unité de sang de cordon ombilical.

Transplantation d'haplocorde :

Tous les sujets recevront un régime de conditionnement de chimiothérapie avant la greffe de cellules souches. Aucun médicament expérimental n'est utilisé dans cette étude et les combinaisons de médicaments qui seront utilisées dans le régime de conditionnement sont des combinaisons qui ont été utilisées dans le passé.

Pour la composante transplantation du traitement, le sujet recevra du sang de cordon ombilical. L'étude implique la transplantation d'unités de sang de cordon non autorisées. Par conséquent, ceux-ci sont considérés comme des produits expérimentaux.

En plus de l'unité de sang de cordon ombilical, les receveurs recevront des cellules souches d'un membre de la famille (un donneur haplo-identique). Après collecte et avant perfusion, ces cellules seront purifiées à l'aide d'un appareil appelé dispositif de sélection CliniMACS CD34.

Les cellules souches du donneur haplo-identique seront purifiées par une procédure appelée sélection CD34 avant d'être données au sujet. Un dispositif spécial appelé CliniMACS® CD34 Reagent System, qui n'est pas approuvé par la FDA, sera utilisé à cette fin. Le fabricant de l'appareil, Miltenyi Biotec, fournit aux chercheurs l'accès à l'appareil pour une utilisation dans cette étude de recherche. Étant donné que les cellules souches du donneur haplo-identique sont traitées à l'aide du dispositif de sélection CliniMACS CD34, ces cellules sont considérées comme expérimentales.
Administrer 30 mg/m2/jour par voie intraveineuse x 5 jours (Jour -7 à Jour -3) d'une dose totale de 150 mg/m2. La fludarabine sera dosée en fonction du poids corporel réel.
Autres noms:
  • Fludara, phosphate de fludarabine
Administrer 70 mg/m2/jour par voie intraveineuse pendant 2 jours. Melphalan sera dosé en fonction du poids corporel réel. La cryothérapie avec des copeaux de glace sera administrée pour prévenir la mucosite
Administrer 1,5 mg/kg/jour par voie intraveineuse x 3 jours, total 4,5 mg/kg. L'ATG sera dosé en fonction du poids corporel réel. La première dose sera perfusée sur au moins six heures et les doses suivantes sur au moins 4 heures. Les prémédications comprennent l'acétaminophène 650 mg par voie orale, la diphenhydramine 25-50 mg par voie orale ou intraveineuse et la méthylprednisolone 2 mg/kg (1 mg/kg au début et 1 mg/kg à mi-chemin de l'administration de globuline anti-thymocyte).
Autres noms:
  • rATG, Lapin ATG
Administrer une dose de 375 mg/m2 avant ou lors de l'admission pour tous les patients qui n'ont pas été exposés au rituximab ou qui n'ont pas reçu de rituximab dans les six mois précédant la greffe.
Autres noms:
  • Rituxan
Patients à haut risque de rechute du SNC (par ex. LAL ou lymphome de Burkitt) ou les patients à haut risque de rejet de greffe (c.-à-d. anticorps HLA spécifiques du donneur, patients atteints d'anémie aplasique sévère ou d'hémoglobinopathies) peuvent recevoir 2 doses de TBI dans le cadre du conditionnement.
Autres noms:
  • TCC
Sera commencé le jour -2 et administré à une dose de 1000 mg toutes les 8 heures jusqu'au jour 28. Mycophenolae Mofetil peut être administré par voie orale ou intraveineuse. Infection, toxicité, très faible poids du patient (
Autres noms:
  • Cellcept, MMF
Administré 0,03/mg/kg/jour en perfusion intraveineuse continue (IC) sur 24 heures à partir de 16h00 le jour -2 jusqu'à la prise de greffe ou lorsque le sujet est capable de prendre par voie orale, puis tacrolimus environ 0,09 mg/kg par voie orale en 2 doses fractionnées. Le tacrolimus doit être administré à pleine dose pour maintenir des niveaux de 5 à 15 ng/mL jusqu'au jour 180, diminués de 20 % chaque semaine par la suite. Une infection, une toxicité ou d'autres circonstances cliniques peuvent inciter à arrêter plus tôt ou à ajuster les doses. En présence d'une maladie du greffon contre l'hôte, une décision clinique du médecin traitant déterminera si le tacrolimus peut être diminué ou s'il doit être poursuivi. Le tacrolimus oral peut être utilisé lorsque l'accès intraveineux pour le tacrolimus CI n'est pas disponible.
Autres noms:
  • Prograf
Expérimental: Cohorte 3 - Dose cellulaire minimale 0,5 x 10^7 TNC/kg

Tous les sujets de cette cohorte recevront une dose cellulaire minimale de 0,5 x 10^7 cellules nucléées totales (TNC)/kilogramme (kg) pour l'unité de sang de cordon ombilical.

Transplantation d'haplocorde :

Tous les sujets recevront un régime de conditionnement de chimiothérapie avant la greffe de cellules souches. Aucun médicament expérimental n'est utilisé dans cette étude et les combinaisons de médicaments qui seront utilisées dans le régime de conditionnement sont des combinaisons qui ont été utilisées dans le passé.

Pour la composante transplantation du traitement, le sujet recevra du sang de cordon ombilical. L'étude implique la transplantation d'unités de sang de cordon non autorisées. Par conséquent, ceux-ci sont considérés comme des produits expérimentaux.

En plus de l'unité de sang de cordon ombilical, les receveurs recevront des cellules souches d'un membre de la famille (un donneur haplo-identique). Après collecte et avant perfusion, ces cellules seront purifiées à l'aide d'un appareil appelé dispositif de sélection CliniMACS CD34.

Les cellules souches du donneur haplo-identique seront purifiées par une procédure appelée sélection CD34 avant d'être données au sujet. Un dispositif spécial appelé CliniMACS® CD34 Reagent System, qui n'est pas approuvé par la FDA, sera utilisé à cette fin. Le fabricant de l'appareil, Miltenyi Biotec, fournit aux chercheurs l'accès à l'appareil pour une utilisation dans cette étude de recherche. Étant donné que les cellules souches du donneur haplo-identique sont traitées à l'aide du dispositif de sélection CliniMACS CD34, ces cellules sont considérées comme expérimentales.
Administrer 30 mg/m2/jour par voie intraveineuse x 5 jours (Jour -7 à Jour -3) d'une dose totale de 150 mg/m2. La fludarabine sera dosée en fonction du poids corporel réel.
Autres noms:
  • Fludara, phosphate de fludarabine
Administrer 70 mg/m2/jour par voie intraveineuse pendant 2 jours. Melphalan sera dosé en fonction du poids corporel réel. La cryothérapie avec des copeaux de glace sera administrée pour prévenir la mucosite
Administrer 1,5 mg/kg/jour par voie intraveineuse x 3 jours, total 4,5 mg/kg. L'ATG sera dosé en fonction du poids corporel réel. La première dose sera perfusée sur au moins six heures et les doses suivantes sur au moins 4 heures. Les prémédications comprennent l'acétaminophène 650 mg par voie orale, la diphenhydramine 25-50 mg par voie orale ou intraveineuse et la méthylprednisolone 2 mg/kg (1 mg/kg au début et 1 mg/kg à mi-chemin de l'administration de globuline anti-thymocyte).
Autres noms:
  • rATG, Lapin ATG
Administrer une dose de 375 mg/m2 avant ou lors de l'admission pour tous les patients qui n'ont pas été exposés au rituximab ou qui n'ont pas reçu de rituximab dans les six mois précédant la greffe.
Autres noms:
  • Rituxan
Patients à haut risque de rechute du SNC (par ex. LAL ou lymphome de Burkitt) ou les patients à haut risque de rejet de greffe (c.-à-d. anticorps HLA spécifiques du donneur, patients atteints d'anémie aplasique sévère ou d'hémoglobinopathies) peuvent recevoir 2 doses de TBI dans le cadre du conditionnement.
Autres noms:
  • TCC
Sera commencé le jour -2 et administré à une dose de 1000 mg toutes les 8 heures jusqu'au jour 28. Mycophenolae Mofetil peut être administré par voie orale ou intraveineuse. Infection, toxicité, très faible poids du patient (
Autres noms:
  • Cellcept, MMF
Administré 0,03/mg/kg/jour en perfusion intraveineuse continue (IC) sur 24 heures à partir de 16h00 le jour -2 jusqu'à la prise de greffe ou lorsque le sujet est capable de prendre par voie orale, puis tacrolimus environ 0,09 mg/kg par voie orale en 2 doses fractionnées. Le tacrolimus doit être administré à pleine dose pour maintenir des niveaux de 5 à 15 ng/mL jusqu'au jour 180, diminués de 20 % chaque semaine par la suite. Une infection, une toxicité ou d'autres circonstances cliniques peuvent inciter à arrêter plus tôt ou à ajuster les doses. En présence d'une maladie du greffon contre l'hôte, une décision clinique du médecin traitant déterminera si le tacrolimus peut être diminué ou s'il doit être poursuivi. Le tacrolimus oral peut être utilisé lorsque l'accès intraveineux pour le tacrolimus CI n'est pas disponible.
Autres noms:
  • Prograf
Expérimental: Cohorte 4

Tous les sujets de cette cohorte recevront la dose cellulaire minimale requise qui est déterminée après la partie de diminution de la dose de l'étude (cohortes 1 à 3)

Transplantation d'haplocorde :

Tous les sujets recevront un régime de conditionnement de chimiothérapie avant la greffe de cellules souches. Aucun médicament expérimental n'est utilisé dans cette étude et les combinaisons de médicaments qui seront utilisées dans le régime de conditionnement sont des combinaisons qui ont été utilisées dans le passé.

Pour la composante transplantation du traitement, le sujet recevra du sang de cordon ombilical. L'étude implique la transplantation d'unités de sang de cordon non autorisées. Par conséquent, ceux-ci sont considérés comme des produits expérimentaux.

En plus de l'unité de sang de cordon ombilical, les receveurs recevront des cellules souches d'un membre de la famille (un donneur haplo-identique). Après collecte et avant perfusion, ces cellules seront purifiées à l'aide d'un appareil appelé dispositif de sélection CliniMACS CD34.

Les cellules souches du donneur haplo-identique seront purifiées par une procédure appelée sélection CD34 avant d'être données au sujet. Un dispositif spécial appelé CliniMACS® CD34 Reagent System, qui n'est pas approuvé par la FDA, sera utilisé à cette fin. Le fabricant de l'appareil, Miltenyi Biotec, fournit aux chercheurs l'accès à l'appareil pour une utilisation dans cette étude de recherche. Étant donné que les cellules souches du donneur haplo-identique sont traitées à l'aide du dispositif de sélection CliniMACS CD34, ces cellules sont considérées comme expérimentales.
Administrer 30 mg/m2/jour par voie intraveineuse x 5 jours (Jour -7 à Jour -3) d'une dose totale de 150 mg/m2. La fludarabine sera dosée en fonction du poids corporel réel.
Autres noms:
  • Fludara, phosphate de fludarabine
Administrer 70 mg/m2/jour par voie intraveineuse pendant 2 jours. Melphalan sera dosé en fonction du poids corporel réel. La cryothérapie avec des copeaux de glace sera administrée pour prévenir la mucosite
Administrer 1,5 mg/kg/jour par voie intraveineuse x 3 jours, total 4,5 mg/kg. L'ATG sera dosé en fonction du poids corporel réel. La première dose sera perfusée sur au moins six heures et les doses suivantes sur au moins 4 heures. Les prémédications comprennent l'acétaminophène 650 mg par voie orale, la diphenhydramine 25-50 mg par voie orale ou intraveineuse et la méthylprednisolone 2 mg/kg (1 mg/kg au début et 1 mg/kg à mi-chemin de l'administration de globuline anti-thymocyte).
Autres noms:
  • rATG, Lapin ATG
Administrer une dose de 375 mg/m2 avant ou lors de l'admission pour tous les patients qui n'ont pas été exposés au rituximab ou qui n'ont pas reçu de rituximab dans les six mois précédant la greffe.
Autres noms:
  • Rituxan
Patients à haut risque de rechute du SNC (par ex. LAL ou lymphome de Burkitt) ou les patients à haut risque de rejet de greffe (c.-à-d. anticorps HLA spécifiques du donneur, patients atteints d'anémie aplasique sévère ou d'hémoglobinopathies) peuvent recevoir 2 doses de TBI dans le cadre du conditionnement.
Autres noms:
  • TCC
Sera commencé le jour -2 et administré à une dose de 1000 mg toutes les 8 heures jusqu'au jour 28. Mycophenolae Mofetil peut être administré par voie orale ou intraveineuse. Infection, toxicité, très faible poids du patient (
Autres noms:
  • Cellcept, MMF
Administré 0,03/mg/kg/jour en perfusion intraveineuse continue (IC) sur 24 heures à partir de 16h00 le jour -2 jusqu'à la prise de greffe ou lorsque le sujet est capable de prendre par voie orale, puis tacrolimus environ 0,09 mg/kg par voie orale en 2 doses fractionnées. Le tacrolimus doit être administré à pleine dose pour maintenir des niveaux de 5 à 15 ng/mL jusqu'au jour 180, diminués de 20 % chaque semaine par la suite. Une infection, une toxicité ou d'autres circonstances cliniques peuvent inciter à arrêter plus tôt ou à ajuster les doses. En présence d'une maladie du greffon contre l'hôte, une décision clinique du médecin traitant déterminera si le tacrolimus peut être diminué ou s'il doit être poursuivi. Le tacrolimus oral peut être utilisé lorsque l'accès intraveineux pour le tacrolimus CI n'est pas disponible.
Autres noms:
  • Prograf

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de sujets ayant obtenu une greffe avec une dose décroissante de cellules nucléées totales (TNC) du cordon ombilical
Délai: 100 jours
Nous visons à identifier le seuil le plus bas de dose de cellules nucléées totales (TNC) du cordon ombilical qui peut être utilisé pour assurer une greffe de sang de cordon ombilical durable dans les greffes d'haplo-cordon. Le seuil sera défini comme la dose la plus faible garantissant que la greffe de sang de cordon se produit chez au moins 80 % des sujets.
100 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie à long terme des sujets subissant une greffe d'haplo-corde
Délai: 5 ans après la greffe
Évaluer les résultats à long terme des sujets subissant une greffe d'haplo cordon en utilisant une greffe de sang de cordon ombilical (UCB) parfaitement adaptée (c.-à-d. Survie, survie sans profession (SSP), rechute, mortalité liée à la transplantation (TRM), toxicités, infections et GVHD)
5 ans après la greffe
Impact du ciblage de l'IPA sur les résultats de la transplantation
Délai: 5 ans à compter de la transplantation
Dans la mesure du possible, les parts UCB seront choisies pour être ciblées par l'IPA. Ce n'est pas toujours possible. Nous analyserons donc également rétrospectivement les résultats de la transplantation et établirons une corrélation avec le statut IPA.
5 ans à compter de la transplantation
Impact de l'appariement NIMA sur les résultats de la transplantation
Délai: 5 ans à compter de la transplantation
Dans la mesure du possible, les parts UCB seront choisies pour être appariées au NIMA. Ce n'est pas toujours possible. Nous analyserons donc également rétrospectivement les résultats de la transplantation et établirons une corrélation avec le statut NIMA.
5 ans à compter de la transplantation

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Alexandra Gomez Arteaga, MD, Weill Medical College of Cornell University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 octobre 2012

Achèvement primaire (Réel)

9 août 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

24 mars 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 janvier 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2013

Première publication (Estimé)

13 mars 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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