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Targeting dell'IPA e corrispondenza per l'antigene materno non ereditario per il trapianto di aplocordone

28 agosto 2025 aggiornato da: Weill Medical College of Cornell University

Uno studio prospettico sulla selezione ottimale del cordone per il trapianto di aplo-cordone: mirare all'antigene paterno ereditario (IPA) e corrispondenza per l'antigene materno non ereditario (NIMA)

In questo studio, miriamo a migliorare i risultati del trapianto di cordone aplo. Il trapianto di cordone di aplo è un modo nuovo e promettente per migliorare i risultati del trapianto. Ipotizziamo che l'identificazione di un innesto che sia almeno 5/6 abbinato e mirato all'antigene paterno (IPA) ereditato (ovvero, gli innesti di sangue del cordone ombelicale condividono uno o più antigeni IPA con il potenziale ricevente) sia più importante per l'esito del trapianto di cordone aplo rispetto alla dose di cellule nucleate. L'identificazione di tale innesto per un'ampia percentuale di soggetti può richiedere l'accettazione di una dose inferiore di innesto di cordone ombelicale.

Oltre a un trapianto di sangue del cordone ombelicale, i riceventi riceveranno cellule staminali da un membro della famiglia (un donatore aplo-identico). Dopo la raccolta e prima dell'infusione, queste cellule saranno purificate utilizzando un dispositivo chiamato dispositivo di selezione CliniMACS CD34. Il soggetto sarà sottoposto a un regime di condizionamento chemioterapico prima del trapianto. In questo studio non vengono utilizzati farmaci sperimentali e le combinazioni di farmaci che verranno utilizzate nel regime di condizionamento sono combinazioni che sono state utilizzate in passato.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di una sperimentazione clinica per soggetti con neoplasie ematologiche (leucemia acuta, malattie mieloproliferative, linfoma, mieloma) che necessitano di un trapianto di cellule staminali da donatore e per i quali si ritiene che il trapianto di sangue del cordone ombelicale sia l'opzione migliore. Come donatori per il trapianto allogenico, in genere cerchiamo di utilizzare membri della famiglia imparentati, come fratelli o sorelle, o donatori volontari che sono "HLA abbinati", cioè condividono proteine ​​simili sulle loro cellule. Questo studio è rivolto a soggetti per i quali non è disponibile un donatore di pari livello o un donatore non imparentato compatibile.

Per tali soggetti una procedura di trapianto comunemente utilizzata consiste nell'utilizzare le cellule staminali di uno o due cordoni ombelicali (UCB) di un neonato. Questi innesti di sangue del cordone ombelicale, nonostante non corrispondano completamente al ricevente, causano pochi problemi con la malattia del trapianto contro l'ospite (una complicanza comune del trapianto). Ma tendono a crescere molto lentamente e spesso i soggetti hanno degenze ospedaliere molto prolungate e sono ad alto rischio di complicanze a causa della bassa conta ematica. Il trapianto di sangue del cordone ombelicale sarà il braccio standard per questo protocollo.

Questo studio utilizza un nuovo metodo di trapianto di midollo osseo chiamato trapianto combinato di cordone aplo-identico (aplo-cordone). In questa procedura, le cellule di un donatore correlato che condivide metà delle proteine ​​HLA (aplo-identiche) vengono raccolte dal sangue, così come le cellule di un cordone ombelicale, e quindi vengono trapiantate entrambe. Si spera che utilizzando cellule di un parente aplo-identico, i soggetti avranno un recupero più rapido e richiederanno meno trasfusioni. Nel tempo le cellule aplo-identiche del parente vengono sostituite dalle cellule del sangue del cordone ombelicale. Il trapianto combinato di cellule staminali aploidentiche e sangue cordonale è stato precedentemente utilizzato in circa 60 soggetti con risultati molto incoraggianti.

Tradizionalmente si è ritenuto che il fattore determinante più importante dell'esito di un trapianto di cellule staminali UCB sia la dose di cellule del sangue del cordone ombelicale. Il secondo fattore determinante è il grado di corrispondenza tra donatore e ricevente. Molte volte, abbiamo difficoltà a identificare unità UCB di dose cellulare sufficiente che siano ben abbinate. Di interesse, nel nostro studio precedente sull'SCT aplo-cordale, i risultati indicati sembravano indipendenti dalla dose di cellule UCB. Se questa osservazione preliminare è corretta, potremmo essere in grado di migliorare ulteriormente i risultati del trapianto di cordone aplo accettando dosi di UCB a soglia inferiore e concentrandoci piuttosto sulla corrispondenza ottimale (inclusa la corrispondenza per HLA e un'altra caratteristica chiamata IPA). Questo è l'obiettivo primario di questo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

270

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto deve avere una diagnosi confermata di:

    1. Leucemia acuta precedentemente recidivante o refrattaria (mieloide o linfoide)
    2. Leucemia acuta in prima remissione ad alto rischio di recidiva
    3. Leucemia mieloide cronica in fase cronica, accelerata o di crisi blastica
    4. Linfoma maligno ricorrente o refrattario o linfoma di Hodgkin
    5. Leucemia linfatica cronica, recidivante o con scarse caratteristiche prognostiche
    6. Mieloma multiplo
    7. Sindrome mielodisplasica
    8. Malattia mieloproliferativa cronica
    9. Emoglobinopatie
    10. Anemia aplastica
    11. Altri disturbi ematologici che necessitano di trapianto allogenico (ad es. neoplasia a cellule dendritiche blastoidi)
  • Età ≥ 18 anni
  • Probabilità di beneficiare del trapianto allogenico secondo il parere del medico trapiantato
  • Un donatore correlato o non correlato HLA-identico non può essere identificato entro un periodo di tempo appropriato.
  • Karnofsky (KPS) Performance status >= 70%
  • Funzione organica accettabile come definita di seguito: Bilirubina sierica: < 2,0 mg/dL ALT (SGPT): < 3 volte il limite superiore del normale Clearance della creatinina: > 50 mL/min/1,73 m2 (come stimato dall'equazione MDRD modificata)
  • Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • L'aspettativa di vita è fortemente limitata da una malattia concomitante o da un'infezione incontrollata
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) gravemente ridotta o compromissione dei test di funzionalità polmonare (PFT)
  • Evidenza di epatite cronica attiva o cirrosi
  • Malattia da HIV incontrollata
  • Incinta o in allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1 - Dose cellulare minima 2 x 10^7 TNC/kg

Tutti i soggetti di questa coorte riceveranno una dose cellulare minima di 2 x 10^7 cellule nucleate totali (TNC)/chilogrammo (kg) per l'unità di sangue del cordone ombelicale.

Trapianto di aplocordone:

Tutti i soggetti riceveranno un regime di condizionamento chemioterapico prima del trapianto di cellule staminali. In questo studio non vengono utilizzati farmaci sperimentali e le combinazioni di farmaci che verranno utilizzate nel regime di condizionamento sono combinazioni utilizzate in passato.

Per la componente del trattamento relativa al trapianto, il soggetto riceverà sangue del cordone ombelicale. Lo studio prevede il trapianto di unità di sangue cordonale non autorizzate. Pertanto, questi sono considerati prodotti sperimentali.

Oltre all'unità di sangue del cordone ombelicale, i riceventi riceveranno cellule staminali da un membro della famiglia (un donatore aploidentico). Dopo la raccolta e prima dell'infusione, queste cellule verranno purificate utilizzando un dispositivo chiamato dispositivo di selezione CliniMACS CD34.
Dispositivo: Sistema di reagenti CliniMACS® CD34
Le cellule staminali del donatore aplo-identico saranno purificate mediante una procedura chiamata selezione CD34 prima di essere somministrate al soggetto. A tale scopo verrà utilizzato un dispositivo speciale chiamato CliniMACS® CD34 Reagent System, che non è approvato dalla FDA. Il produttore del dispositivo, Miltenyi Biotec, sta fornendo ai ricercatori l'accesso al dispositivo per l'utilizzo in questo studio di ricerca. Poiché le cellule staminali del donatore aplo-identico vengono trattate utilizzando il dispositivo di selezione CliniMACS CD34, le cellule sono considerate sperimentali.
Droga: Fludarabina
Somministrare 30 mg/m2/die per via endovenosa x 5 giorni (dal giorno -7 al giorno -3) di una dose totale di 150 mg/m2. La fludarabina verrà dosata in base al peso corporeo effettivo.
Altri nomi:
  • Fludara, Fludarabina fosfato
Droga: Melfalan
Somministrare 70 mg/m2/giorno per via endovenosa x 2 giorni. Melfalan verrà dosato in base al peso corporeo effettivo. Verrà somministrata la crioterapia con scaglie di ghiaccio per prevenire la mucosite
Droga: globulina anti-timocita (coniglio)
Somministrare 1,5 mg/kg/giorno per via endovenosa x 3 giorni, totale 4,5 mg/kg. L'ATG verrà dosato in base al peso corporeo effettivo. La prima dose verrà infusa per almeno sei ore e le dosi successive per almeno 4 ore. I premedicazioni includono paracetamolo 650 mg per via orale, difenidramina 25-50 mg per bocca o per via endovenosa e metilprednisolone 2 mg/kg (1 mg/kg all'inizio e 1 mg/kg a metà della somministrazione della globulina antitimocitaria).
Altri nomi:
  • rATG, Coniglio ATG
Droga: Rituximab
Somministrare una dose di 375 mg/m2 prima o al momento del ricovero per tutti i pazienti non precedentemente esposti a rituximab o che non hanno ricevuto rituximab nei sei mesi precedenti il ​​trapianto.
Altri nomi:
  • Rituxan
Radiazione: Irradiazione corporea totale
Pazienti ad alto rischio di recidiva del SNC (ad es. LLA o linfoma di Burkitt) o i pazienti ad alto rischio di rigetto del trapianto (cioè anticorpi HLA specifici del donatore, pazienti con grave anemia aplastica o emoglobinopatie) possono ricevere 2 dosi di trauma cranico come parte del condizionamento.
Altri nomi:
  • Trauma cranico
Droga: Micofenolato Mofetile
Verrà avviato il giorno -2 e somministrato alla dose di 1000 mg ogni 8 ore fino al giorno 28. Mycophenolae Mofetil può essere somministrato per via orale o endovenosa. Infezione, tossicità, peso del paziente molto basso (
Altri nomi:
  • Cellcept, MMF
Droga: Tacrolimo
Somministrato 0,03/mg/kg/giorno per infusione endovenosa continua (CI) nelle 24 ore dalle 16:00 al secondo giorno fino all'attecchimento o quando il soggetto è in grado di assumere per via orale, quindi tacrolimus circa 0,09 mg/kg per via orale in 2 dosi divise. Il tacrolimus deve essere somministrato a dose piena per mantenere livelli di 5-15 ng/mL fino al giorno 180, con una riduzione graduale del 20% ogni settimana successiva. Infezioni, tossicità o altre circostanze cliniche possono richiedere l'interruzione anticipata o l'aggiustamento delle dosi. In presenza di malattia del trapianto contro l'ospite, una decisione clinica del medico curante determinerà se tacrolimus può essere ridotto gradualmente o deve essere continuato. Il tacrolimus orale può essere utilizzato quando l'accesso endovenoso per CI tacrolimus non è disponibile.
Altri nomi:
  • Prograf
Sperimentale: Coorte 2 - Dose cellulare minima 1 x 10^7 TNC/kg

Tutti i soggetti di questa coorte riceveranno una dose cellulare minima di 1 x 10^7 cellule nucleate totali (TNC)/chilogrammo (kg) per l'unità di sangue del cordone ombelicale.

Trapianto di aplocordone:

Tutti i soggetti riceveranno un regime di condizionamento chemioterapico prima del trapianto di cellule staminali. In questo studio non vengono utilizzati farmaci sperimentali e le combinazioni di farmaci che verranno utilizzate nel regime di condizionamento sono combinazioni utilizzate in passato.

Per la componente del trattamento relativa al trapianto, il soggetto riceverà sangue del cordone ombelicale. Lo studio prevede il trapianto di unità di sangue cordonale non autorizzate. Pertanto, questi sono considerati prodotti sperimentali.

Oltre all'unità di sangue del cordone ombelicale, i riceventi riceveranno cellule staminali da un membro della famiglia (un donatore aploidentico). Dopo la raccolta e prima dell'infusione, queste cellule verranno purificate utilizzando un dispositivo chiamato dispositivo di selezione CliniMACS CD34.
Dispositivo: Sistema di reagenti CliniMACS® CD34
Le cellule staminali del donatore aplo-identico saranno purificate mediante una procedura chiamata selezione CD34 prima di essere somministrate al soggetto. A tale scopo verrà utilizzato un dispositivo speciale chiamato CliniMACS® CD34 Reagent System, che non è approvato dalla FDA. Il produttore del dispositivo, Miltenyi Biotec, sta fornendo ai ricercatori l'accesso al dispositivo per l'utilizzo in questo studio di ricerca. Poiché le cellule staminali del donatore aplo-identico vengono trattate utilizzando il dispositivo di selezione CliniMACS CD34, le cellule sono considerate sperimentali.
Droga: Fludarabina
Somministrare 30 mg/m2/die per via endovenosa x 5 giorni (dal giorno -7 al giorno -3) di una dose totale di 150 mg/m2. La fludarabina verrà dosata in base al peso corporeo effettivo.
Altri nomi:
  • Fludara, Fludarabina fosfato
Droga: Melfalan
Somministrare 70 mg/m2/giorno per via endovenosa x 2 giorni. Melfalan verrà dosato in base al peso corporeo effettivo. Verrà somministrata la crioterapia con scaglie di ghiaccio per prevenire la mucosite
Droga: globulina anti-timocita (coniglio)
Somministrare 1,5 mg/kg/giorno per via endovenosa x 3 giorni, totale 4,5 mg/kg. L'ATG verrà dosato in base al peso corporeo effettivo. La prima dose verrà infusa per almeno sei ore e le dosi successive per almeno 4 ore. I premedicazioni includono paracetamolo 650 mg per via orale, difenidramina 25-50 mg per bocca o per via endovenosa e metilprednisolone 2 mg/kg (1 mg/kg all'inizio e 1 mg/kg a metà della somministrazione della globulina antitimocitaria).
Altri nomi:
  • rATG, Coniglio ATG
Droga: Rituximab
Somministrare una dose di 375 mg/m2 prima o al momento del ricovero per tutti i pazienti non precedentemente esposti a rituximab o che non hanno ricevuto rituximab nei sei mesi precedenti il ​​trapianto.
Altri nomi:
  • Rituxan
Radiazione: Irradiazione corporea totale
Pazienti ad alto rischio di recidiva del SNC (ad es. LLA o linfoma di Burkitt) o i pazienti ad alto rischio di rigetto del trapianto (cioè anticorpi HLA specifici del donatore, pazienti con grave anemia aplastica o emoglobinopatie) possono ricevere 2 dosi di trauma cranico come parte del condizionamento.
Altri nomi:
  • Trauma cranico
Droga: Micofenolato Mofetile
Verrà avviato il giorno -2 e somministrato alla dose di 1000 mg ogni 8 ore fino al giorno 28. Mycophenolae Mofetil può essere somministrato per via orale o endovenosa. Infezione, tossicità, peso del paziente molto basso (
Altri nomi:
  • Cellcept, MMF
Droga: Tacrolimo
Somministrato 0,03/mg/kg/giorno per infusione endovenosa continua (CI) nelle 24 ore dalle 16:00 al secondo giorno fino all'attecchimento o quando il soggetto è in grado di assumere per via orale, quindi tacrolimus circa 0,09 mg/kg per via orale in 2 dosi divise. Il tacrolimus deve essere somministrato a dose piena per mantenere livelli di 5-15 ng/mL fino al giorno 180, con una riduzione graduale del 20% ogni settimana successiva. Infezioni, tossicità o altre circostanze cliniche possono richiedere l'interruzione anticipata o l'aggiustamento delle dosi. In presenza di malattia del trapianto contro l'ospite, una decisione clinica del medico curante determinerà se tacrolimus può essere ridotto gradualmente o deve essere continuato. Il tacrolimus orale può essere utilizzato quando l'accesso endovenoso per CI tacrolimus non è disponibile.
Altri nomi:
  • Prograf
Sperimentale: Coorte 3 - Dose cellulare minima 0,5 x 10^7 TNC/kg

Tutti i soggetti di questa coorte riceveranno una dose cellulare minima di 0,5 x 10^7 cellule nucleate totali (TNC)/chilogrammo (kg) per l'unità di sangue del cordone ombelicale.

Trapianto di aplocordone:

Tutti i soggetti riceveranno un regime di condizionamento chemioterapico prima del trapianto di cellule staminali. In questo studio non vengono utilizzati farmaci sperimentali e le combinazioni di farmaci che verranno utilizzate nel regime di condizionamento sono combinazioni utilizzate in passato.

Per la componente del trattamento relativa al trapianto, il soggetto riceverà sangue del cordone ombelicale. Lo studio prevede il trapianto di unità di sangue cordonale non autorizzate. Pertanto, questi sono considerati prodotti sperimentali.

Oltre all'unità di sangue del cordone ombelicale, i riceventi riceveranno cellule staminali da un membro della famiglia (un donatore aploidentico). Dopo la raccolta e prima dell'infusione, queste cellule verranno purificate utilizzando un dispositivo chiamato dispositivo di selezione CliniMACS CD34.
Dispositivo: Sistema di reagenti CliniMACS® CD34
Le cellule staminali del donatore aplo-identico saranno purificate mediante una procedura chiamata selezione CD34 prima di essere somministrate al soggetto. A tale scopo verrà utilizzato un dispositivo speciale chiamato CliniMACS® CD34 Reagent System, che non è approvato dalla FDA. Il produttore del dispositivo, Miltenyi Biotec, sta fornendo ai ricercatori l'accesso al dispositivo per l'utilizzo in questo studio di ricerca. Poiché le cellule staminali del donatore aplo-identico vengono trattate utilizzando il dispositivo di selezione CliniMACS CD34, le cellule sono considerate sperimentali.
Droga: Fludarabina
Somministrare 30 mg/m2/die per via endovenosa x 5 giorni (dal giorno -7 al giorno -3) di una dose totale di 150 mg/m2. La fludarabina verrà dosata in base al peso corporeo effettivo.
Altri nomi:
  • Fludara, Fludarabina fosfato
Droga: Melfalan
Somministrare 70 mg/m2/giorno per via endovenosa x 2 giorni. Melfalan verrà dosato in base al peso corporeo effettivo. Verrà somministrata la crioterapia con scaglie di ghiaccio per prevenire la mucosite
Droga: globulina anti-timocita (coniglio)
Somministrare 1,5 mg/kg/giorno per via endovenosa x 3 giorni, totale 4,5 mg/kg. L'ATG verrà dosato in base al peso corporeo effettivo. La prima dose verrà infusa per almeno sei ore e le dosi successive per almeno 4 ore. I premedicazioni includono paracetamolo 650 mg per via orale, difenidramina 25-50 mg per bocca o per via endovenosa e metilprednisolone 2 mg/kg (1 mg/kg all'inizio e 1 mg/kg a metà della somministrazione della globulina antitimocitaria).
Altri nomi:
  • rATG, Coniglio ATG
Droga: Rituximab
Somministrare una dose di 375 mg/m2 prima o al momento del ricovero per tutti i pazienti non precedentemente esposti a rituximab o che non hanno ricevuto rituximab nei sei mesi precedenti il ​​trapianto.
Altri nomi:
  • Rituxan
Radiazione: Irradiazione corporea totale
Pazienti ad alto rischio di recidiva del SNC (ad es. LLA o linfoma di Burkitt) o i pazienti ad alto rischio di rigetto del trapianto (cioè anticorpi HLA specifici del donatore, pazienti con grave anemia aplastica o emoglobinopatie) possono ricevere 2 dosi di trauma cranico come parte del condizionamento.
Altri nomi:
  • Trauma cranico
Droga: Micofenolato Mofetile
Verrà avviato il giorno -2 e somministrato alla dose di 1000 mg ogni 8 ore fino al giorno 28. Mycophenolae Mofetil può essere somministrato per via orale o endovenosa. Infezione, tossicità, peso del paziente molto basso (
Altri nomi:
  • Cellcept, MMF
Droga: Tacrolimo
Somministrato 0,03/mg/kg/giorno per infusione endovenosa continua (CI) nelle 24 ore dalle 16:00 al secondo giorno fino all'attecchimento o quando il soggetto è in grado di assumere per via orale, quindi tacrolimus circa 0,09 mg/kg per via orale in 2 dosi divise. Il tacrolimus deve essere somministrato a dose piena per mantenere livelli di 5-15 ng/mL fino al giorno 180, con una riduzione graduale del 20% ogni settimana successiva. Infezioni, tossicità o altre circostanze cliniche possono richiedere l'interruzione anticipata o l'aggiustamento delle dosi. In presenza di malattia del trapianto contro l'ospite, una decisione clinica del medico curante determinerà se tacrolimus può essere ridotto gradualmente o deve essere continuato. Il tacrolimus orale può essere utilizzato quando l'accesso endovenoso per CI tacrolimus non è disponibile.
Altri nomi:
  • Prograf
Sperimentale: Coorte 4

Tutti i soggetti di questa coorte riceveranno la dose cellulare minima richiesta determinata in seguito alla parte di riduzione della dose dello studio (coorti da 1 a 3)

Trapianto di aplocordone:

Tutti i soggetti riceveranno un regime di condizionamento chemioterapico prima del trapianto di cellule staminali. In questo studio non vengono utilizzati farmaci sperimentali e le combinazioni di farmaci che verranno utilizzate nel regime di condizionamento sono combinazioni utilizzate in passato.

Per la componente del trattamento relativa al trapianto, il soggetto riceverà sangue del cordone ombelicale. Lo studio prevede il trapianto di unità di sangue cordonale non autorizzate. Pertanto, questi sono considerati prodotti sperimentali.

Oltre all'unità di sangue del cordone ombelicale, i riceventi riceveranno cellule staminali da un membro della famiglia (un donatore aploidentico). Dopo la raccolta e prima dell'infusione, queste cellule verranno purificate utilizzando un dispositivo chiamato dispositivo di selezione CliniMACS CD34.
Dispositivo: Sistema di reagenti CliniMACS® CD34
Le cellule staminali del donatore aplo-identico saranno purificate mediante una procedura chiamata selezione CD34 prima di essere somministrate al soggetto. A tale scopo verrà utilizzato un dispositivo speciale chiamato CliniMACS® CD34 Reagent System, che non è approvato dalla FDA. Il produttore del dispositivo, Miltenyi Biotec, sta fornendo ai ricercatori l'accesso al dispositivo per l'utilizzo in questo studio di ricerca. Poiché le cellule staminali del donatore aplo-identico vengono trattate utilizzando il dispositivo di selezione CliniMACS CD34, le cellule sono considerate sperimentali.
Droga: Fludarabina
Somministrare 30 mg/m2/die per via endovenosa x 5 giorni (dal giorno -7 al giorno -3) di una dose totale di 150 mg/m2. La fludarabina verrà dosata in base al peso corporeo effettivo.
Altri nomi:
  • Fludara, Fludarabina fosfato
Droga: Melfalan
Somministrare 70 mg/m2/giorno per via endovenosa x 2 giorni. Melfalan verrà dosato in base al peso corporeo effettivo. Verrà somministrata la crioterapia con scaglie di ghiaccio per prevenire la mucosite
Droga: globulina anti-timocita (coniglio)
Somministrare 1,5 mg/kg/giorno per via endovenosa x 3 giorni, totale 4,5 mg/kg. L'ATG verrà dosato in base al peso corporeo effettivo. La prima dose verrà infusa per almeno sei ore e le dosi successive per almeno 4 ore. I premedicazioni includono paracetamolo 650 mg per via orale, difenidramina 25-50 mg per bocca o per via endovenosa e metilprednisolone 2 mg/kg (1 mg/kg all'inizio e 1 mg/kg a metà della somministrazione della globulina antitimocitaria).
Altri nomi:
  • rATG, Coniglio ATG
Droga: Rituximab
Somministrare una dose di 375 mg/m2 prima o al momento del ricovero per tutti i pazienti non precedentemente esposti a rituximab o che non hanno ricevuto rituximab nei sei mesi precedenti il ​​trapianto.
Altri nomi:
  • Rituxan
Radiazione: Irradiazione corporea totale
Pazienti ad alto rischio di recidiva del SNC (ad es. LLA o linfoma di Burkitt) o i pazienti ad alto rischio di rigetto del trapianto (cioè anticorpi HLA specifici del donatore, pazienti con grave anemia aplastica o emoglobinopatie) possono ricevere 2 dosi di trauma cranico come parte del condizionamento.
Altri nomi:
  • Trauma cranico
Droga: Micofenolato Mofetile
Verrà avviato il giorno -2 e somministrato alla dose di 1000 mg ogni 8 ore fino al giorno 28. Mycophenolae Mofetil può essere somministrato per via orale o endovenosa. Infezione, tossicità, peso del paziente molto basso (
Altri nomi:
  • Cellcept, MMF
Droga: Tacrolimo
Somministrato 0,03/mg/kg/giorno per infusione endovenosa continua (CI) nelle 24 ore dalle 16:00 al secondo giorno fino all'attecchimento o quando il soggetto è in grado di assumere per via orale, quindi tacrolimus circa 0,09 mg/kg per via orale in 2 dosi divise. Il tacrolimus deve essere somministrato a dose piena per mantenere livelli di 5-15 ng/mL fino al giorno 180, con una riduzione graduale del 20% ogni settimana successiva. Infezioni, tossicità o altre circostanze cliniche possono richiedere l'interruzione anticipata o l'aggiustamento delle dosi. In presenza di malattia del trapianto contro l'ospite, una decisione clinica del medico curante determinerà se tacrolimus può essere ridotto gradualmente o deve essere continuato. Il tacrolimus orale può essere utilizzato quando l'accesso endovenoso per CI tacrolimus non è disponibile.
Altri nomi:
  • Prograf

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti che hanno ottenuto l'attecchimento con la riduzione della dose di cellule nucleate totali (TNC) del cordone ombelicale
Lasso di tempo: 100 giorni
Il nostro obiettivo è identificare la soglia più bassa della dose di cellule nucleate totali (TNC) del cordone ombelicale che può essere utilizzata per garantire un attecchimento duraturo del sangue del cordone ombelicale nei trapianti di aplo-cordone. La soglia sarà definita come la dose più bassa che garantisce l'attecchimento del sangue cordonale in almeno l'80% dei soggetti.
100 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza a lungo termine dei soggetti sottoposti a trapianti di Haplo-cord
Lasso di tempo: 5 anni dopo il trapianto
Valutare l'esito a lungo termine dei soggetti sottoposti a trapianto di cordone ombelicale utilizzando un innesto di sangue del cordone ombelicale (UCB) ottimale (ad es. Sopravvivenza, sopravvivenza libera da professione (PFS), recidiva, mortalità correlata al trapianto (TRM), tossicità, infezioni e GVHD)
5 anni dopo il trapianto
Impatto del targeting IPA sull'esito dei trapianti
Lasso di tempo: 5 anni dal trapianto
Per quanto possibile, le unità UCB verranno scelte come target dell’IPA. Questo non è sempre possibile. Analizzeremo quindi anche retrospettivamente gli esiti del trapianto e li correleremo con lo stato IPA.
5 anni dal trapianto
Impatto dell'abbinamento NIMA sull'esito del trapianto
Lasso di tempo: 5 anni dal trapianto
Per quanto possibile, le unità UCB verranno scelte per essere abbinate al NIMA. Questo non è sempre possibile. Analizzeremo quindi anche retrospettivamente gli esiti del trapianto e li correleremo con lo stato NIMA.
5 anni dal trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Weill Medical College of Cornell University

Investigatori

  • Investigatore principale: Alexandra Gomez Arteaga, MD, Weill Medical College of Cornell University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 ottobre 2012

Completamento primario (Effettivo)

9 agosto 2023

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 gennaio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2013

Primo Inserito (Stimato)

13 marzo 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

2 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1205012383

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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