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Traitement par le téprotumumab (RV 001) chez les patients atteints d'une maladie oculaire thyroïdienne active

2 décembre 2024 mis à jour par: Amgen

Une étude multicentrique, à double insu, contrôlée par placebo, d'efficacité et d'innocuité du RV 001, un anticorps antagoniste du récepteur du facteur de croissance analogue à l'insuline (IGF-1R) (entièrement humain), administré toutes les 3 semaines (q3W) par voie intraveineuse ( IV) Perfusion chez les patients souffrant de maladie oculaire thyroïdienne active (TED)

L'objectif principal de cette étude est d'étudier l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du RV 001 (teprotumumab), un anticorps anti-IGF1R entièrement humain, administré q3W pendant 6 mois, par rapport au placebo, dans le traitement des participants souffrant de TED.

"Source de financement - FDA OOPD"

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Étude avec résultats complétés acquis auprès d'Horizon en 2024.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

88

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Mainz, Allemagne, 55101
        • Johannes Gutenberg University Medical Center
  • Italie
      • Milan, Italie, 20122
        • Fondazione Ca' Granda Ospedale Policlinico Graves GO Center
      • Pisa, Italie, 56100
        • University of Pisa, Azienda Ospedaliera
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Moorfields Eye Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Jules Stein Eye Institute at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Denver
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University Department of Ophthalmology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics, Department of Ophthalmology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
        • Kellogg Eye Center at University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University Department of Ophthalmology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • University of Nebraska Medical Center Department of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Casey Eye Institute at Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38163
        • Hamilton Eye Institute at University of Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77005
        • Eye Wellness Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 71 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic clinique de la maladie de Basedow associée à un TED actif et un score d'activité clinique ≥ 4
  • Moins de 9 mois après le début du TED
  • Aucun traitement médical ou chirurgical antérieur, à l'exclusion des mesures de soutien locales et des stéroïdes oraux si la dose maximale cumulée est inférieure à 1000 mg de méthylprednisolone ou équivalent avec au moins 6 semaines entre la dernière administration de stéroïdes oraux et la randomisation
  • Euthyroïdie ou hypo ou hyperthyroïdie légère définie par des taux de thyroxine libre (FT4) et de triiodothyronine libre (FT3) inférieurs à 50 % au-dessus ou en dessous des limites normales (tous les efforts doivent être faits pour corriger rapidement l'hypo ou l'hyperthyroïdie légère)

Critère d'exclusion:

  • Neuropathie optique
  • Décompensation cornéenne insensible à la prise en charge médicale
  • Traitement stéroïdien oral ou IV pour toute raison non TED au cours des 3 mois précédents
  • Diabète mal contrôlé
  • Plaquettes < 100 x 10^9/L
  • Concentration d'hémoglobine > 2 g/dL sous la limite inférieure de la normale

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Une perfusion placebo (solution saline normale) administrée toutes les 3 semaines par perfusion IV sur une période de 24 semaines pour un total de 8 perfusions.
Médicament: solution saline normale
Expérimental: Téprotumumab
Teprotumumab administré toutes les 3 semaines par perfusion IV sur une période de 24 semaines pour un total de 8 perfusions. Tous les participants commencent le traitement à une dose de 10 mg/kg. À la semaine 3, la dose est augmentée à 20 mg/kg et maintenue constante pendant le reste de l'étude.
Médicament: téprotumumab
Autres noms:
  • HZN-001
  • RV 001

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Statut du répondeur à la semaine 24
Délai: Semaine 24
Nombre de participants classés comme répondeurs et non-répondeurs à la semaine 24. Les répondeurs ont été définis comme des participants avec une réduction du score d'activité clinique (CAS, voir la description de la mesure de résultat 4 pour plus de détails) de ≥ 2 points et une réduction de la proptose (quantité de saillie de l'œil à partir du bord orbitaire) de ≥ 2 mm l'œil de l'étude, et aucune détérioration (augmentation du CAS ≥ 2 points ou augmentation de l'exophtalmie ≥ 2 mm) dans l'œil non étudié. Les participants qui n'avaient pas eu d'évaluation à 24 semaines ont été considérés comme des non-répondeurs.
Semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen global par rapport au départ sur l'échelle de qualité de vie de l'ophtalmopathie de Graves (GO-QOL) - Global à la semaine 24 (Mixed-Model Repeated Measures [MMRM])
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Le GO-QOL est un questionnaire auto-administré de 16 items utilisé pour évaluer les effets perçus du trouble oculaire thyroïdien (TED) par les participants sur leur fonctionnement physique et psychosocial quotidien. Deux sous-échelles du GO-QOL en 16 questions ont été définies : le fonctionnement visuel et l'apparence, avec 8 questions comprenant chaque sous-échelle. Le score global transformé est la somme des scores des 16 questions sur une échelle de 0 (la pire santé) à 100 (la meilleure santé).
De la ligne de base à la semaine 24
Changement moyen global de la valeur initiale de l'exophtalmie de l'œil à l'étude à la semaine 24 (MMRM)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
L'exophtalmie est la quantité de saillie de l'œil par rapport au bord orbitaire. Les mesures ont été enregistrées à l'aide de l'exophtalmomètre Hertel. Les participants avec une diminution ≥ 2 mm étaient considérés comme s'améliorant, ceux avec une augmentation ou une diminution < 2 mm étaient considérés comme restant stables et ceux avec une augmentation ≥ 2 mm étaient considérés comme s'aggravant.
De la ligne de base à la semaine 24
Changement moyen global de la ligne de base dans CAS à la semaine 24 (MMRM)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Le CAS modifié en 7 points du Groupe européen sur l'ophtalmopathie de Graves (EUGOGO) a été utilisé pour évaluer l'activité clinique. Pour chacun des items suivants, un point est attribué : douleur orbitaire spontanée, douleur orbitaire provoquée par le regard, gonflement des paupières considéré comme dû à une ophtalmopathie de Graves active (phase inflammatoire), érythème des paupières, rougeur conjonctivale considérée comme être due à un GO actif (phase inflammatoire), à ​​un chémosis et à une inflammation de la caroncule ou de la plica. La somme de ces points est le score total, 0 indiquant l'absence d'activité clinique et 7 indiquant l'activité clinique la plus sévère.
De la ligne de base à la semaine 24
Changement moyen global par rapport à la ligne de base dans l'échelle GO-QOL - Fonctionnement visuel à la semaine 24 (MMRM)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Le GO-QOL est un questionnaire auto-administré en 16 items permettant d'évaluer les effets perçus du TED par les participants sur leur fonctionnement physique et psychosocial au quotidien. Deux sous-échelles du GO-QOL en 16 questions ont été définies : le fonctionnement visuel et l'apparence, avec 8 questions comprenant chaque sous-échelle. Le score de fonctionnement visuel transformé est la somme des scores des 8 questions suivantes sur une échelle de 0 (la pire santé) à 100 (la meilleure santé) : faire du vélo, conduire, se déplacer dans la maison, marcher à l'extérieur, lire, regarder la télévision (TV), passe-temps ou passe-temps, se sentent gênés.
De la ligne de base à la semaine 24
Changement moyen global par rapport à la ligne de base dans l'échelle GO-QOL - Apparence à la semaine 24 (MMRM)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Le GO-QOL est un questionnaire auto-administré en 16 items permettant d'évaluer les effets perçus du TED par les participants sur leur fonctionnement physique et psychosocial au quotidien. Deux sous-échelles du GO-QOL en 16 questions ont été définies : le fonctionnement visuel et l'apparence, avec 8 questions comprenant chaque sous-échelle. Le score d'apparence transformée est la somme des scores des 8 questions suivantes sur une échelle de 0 (mauvaise santé) à 100 (meilleure santé) : sentir que l'apparence a changé, se sentir regardé, sentir les gens réagir de manière désagréable, avoir une influence sur la confiance en soi, se sentir socialement isolé, avoir de l'influence pour se faire des amis, apparaître moins souvent sur les photos, essayer de masquer les changements d'apparence.
De la ligne de base à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amgen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: MD, Amgen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juillet 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

22 février 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 mai 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 mai 2013

Première publication (Estimé)

5 juin 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 décembre 2024

Dernière vérification

1 décembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TED01RV
  • FD004792-01A1 (Autre identifiant: FDA - Office of Orphan Product Development (OOPD))
  • 2014-000113-31 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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