Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Teprotumumabi (RV 001) Hoito potilailla, joilla on aktiivinen kilpirauhasen silmäsairaus

tiistai 27. maaliskuuta 2018 päivittänyt: Horizon Pharma USA, Inc.

Monikeskus, kaksoisnaamioinen, lumekontrolloitu, tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus RV 001:stä, insuliinin kaltaisesta kasvutekijä 1 -reseptorin (IGF-1R) antagonistivasta-aineesta (täysin ihmisestä), annettuna joka 3. viikko (q3W) suonensisäisesti ( IV) Infuusio potilailla, jotka kärsivät aktiivisesta kilpirauhasen silmäsairaudesta (TED)

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tutkia RV 001:n (teprotumumabi), täysin ihmisperäisen anti-IGF1R-vasta-aineen, tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä, kun sitä annettiin q3W 6 kuukauden ajan lumelääkkeeseen verrattuna aktiivihoidosta kärsivien osallistujien hoidossa. TED.

"Rahoituslähde - FDA OOPD"

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

88

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione Ca' Granda Ospedale Policlinico Graves GO Center
      • Pisa, Italia, 56100
        • University of Pisa, Azienda Ospedaliera
  • Saksa
      • Mainz, Saksa, 55101
        • Johannes Gutenberg University Medical Center
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Moorfields Eye Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Jules Stein Eye Institute at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Denver
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University Department of Ophthalmology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics, Department of Ophthalmology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • Kellogg Eye Center at University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University Department of Ophthalmology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • University of Nebraska Medical Center Department of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Casey Eye Institute at Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38163
        • Hamilton Eye Institute at University of Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77005
        • Eye Wellness Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 73 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Gravesin taudin kliininen diagnoosi, joka liittyy aktiiviseen TED:iin ja kliinisen aktiivisuuden pistemäärä ≥ 4
  • Alle 9 kuukautta TED:n alkamisesta
  • Ei aikaisempaa lääketieteellistä tai kirurgista hoitoa, lukuun ottamatta paikallisia tukitoimenpiteitä ja suun kautta otettavia steroideja, jos kumulatiivinen enimmäisannos on alle 1000 mg metyyliprednisolonia tai vastaavaa, kun viimeisen suun kautta otettavien steroidien ja satunnaistamisen välillä on vähintään 6 viikkoa
  • Eutyreoosi tai lievä hypo- tai hypertyreoosi, joka määritellään vapaan tyroksiinin (FT4) ja vapaan trijodityroniinin (FT3) tasoiksi alle 50 % normaalirajojen ylä- tai alapuolella (kaikki on tehtävä lievän hypo- tai hypertyreoosin korjaamiseksi viipymättä)

Poissulkemiskriteerit:

  • Optinen neuropatia
  • Sarveiskalvon dekompensaatio, joka ei reagoi lääketieteelliseen hoitoon
  • Suun kautta tai suonensisäisesti annettu steroidihoito mistä tahansa ei-TED-syystä edeltävien 3 kuukauden aikana
  • Huonosti hallittu diabetes
  • Verihiutaleet < 100 x 10^9/l
  • Hemoglobiinipitoisuus > 2 g/dl normaalin alarajan alapuolella

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo-infuusio (normaali suolaliuos), joka annettiin q3W IV-infuusiona 24 viikon aikana yhteensä 8 infuusiota.
Lääke: normaali suolaliuos
Kokeellinen: Teprotumumabi
Teprotumumabia annettiin q3W IV-infuusiona 24 viikon aikana yhteensä 8 infuusiota. Kaikki osallistujat aloittavat hoidon annoksella 10 mg/kg. Viikolla 3 annos nostetaan 20 mg:aan/kg ja pidetään vakiona loppututkimuksen ajan.
Lääke: teprotumumabi
Muut nimet:
  • HZN-001
  • RV 001

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastaajan tila viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
Vastaajiksi ja ei-vastaajiksi luokiteltujen osallistujien määrä viikolla 24. Responderit määriteltiin osallistujiksi, joiden kliinisen aktiivisuuden pistemäärä (CAS, katso lisätietoja tulosmittauksen 4 kuvauksesta) ≥ 2 pistettä ja proptoosi (silmän ulkoneman määrä silmärakon reunasta) vähentynyt ≥ 2 mm tutkimussilmään, eikä heikkenemistä (CAS:n kasvu ≥ 2 pistettä tai proptoosin kasvu ≥ 2 mm) ei-tutkimuksessa olevassa silmässä. Osallistujat, joilla ei ollut arviointia 24 viikon kohdalla, katsottiin vastaamattomiksi.
Viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaiskeskimääräinen muutos lähtötilanteesta Gravesin oftalmopatian elämänlaatuasteikossa (GO-QOL) - Kaiken kaikkiaan viikkoon 24 (sekamallin toistetut mittaukset [MMRM])
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
GO-QOL on 16-kohdan itsetehtävä kyselylomake, jolla arvioidaan kilpirauhasen silmäsairauden (TED) vaikutuksia heidän päivittäiseen fyysiseen ja psykososiaaliseen toimintaansa. 16 kysymyksestä koostuvan GO-QOL:n kaksi alaasteikkoa on määritelty: Visual Functioning ja Appearance, joista jokaisessa on 8 kysymystä. Muunnettu kokonaispistemäärä on kaikkien 16 kysymyksen pisteiden summa asteikolla 0 (huonoin terveys) 100:aan (paras terveys).
Lähtötilanne viikkoon 24
Kokonaiskeskimääräinen muutos lähtötilanteesta tutkimussilmän proptoosissa viikkoon 24 (MMRM)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Proptoosi on silmän ulkoneman määrä kiertoradan reunasta. Mittaukset kirjattiin Hertel-eksoftalmometrillä. Osallistujien, joiden lasku oli ≥ 2 mm, katsottiin paranevan, niiden, joiden nousu tai lasku < 2 mm, katsottiin pysyneen vakaina ja niiden, joiden nousu oli ≥ 2 mm, katsottiin pahenevan.
Lähtötilanne viikkoon 24
Kokonaiskeskimääräinen muutos CAS:n lähtötasosta viikkoon 24 (MMRM)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Kliinisen aktiivisuuden arvioinnissa käytettiin 7-kohtaista European Group on Graves' Oftalmopatiaa (EUGOGO), johon on muutettu CAS. Jokaisesta seuraavista kohdista annetaan yksi piste: spontaani silmänympäryskipu, katseen aiheuttama silmänympäryskipu, silmäluomen turvotus, jonka katsotaan johtuvan aktiivisesta (tulehdusvaiheesta), Gravesin oftalmopatia (GO), silmäluomen punoitus, sidekalvon punoitus, jota pidetään johtua aktiivisesta (tulehdusvaihe) GO:sta, kemoosista ja karunkelin tai plican tulehduksesta. Näiden pisteiden summa on kokonaispistemäärä, jossa 0 osoittaa, ettei kliinistä aktiivisuutta ole ja 7 osoittaa vakavimman kliinisen aktiivisuuden.
Lähtötilanne viikkoon 24
Kokonaiskeskimääräinen muutos lähtötasosta GO-QOL-asteikossa – visuaalinen toiminta viikkoon 24 (MMRM)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
GO-QOL on 16-kohdan itsetehtävä kyselylomake, jota käytetään arvioimaan osallistujien kokemia vaikutuksia TED:n päivittäiseen fyysiseen ja psykososiaaliseen toimintaansa. 16 kysymyksestä koostuvan GO-QOL:n kaksi alaasteikkoa on määritelty: Visual Functioning ja Appearance, joista jokaisessa on 8 kysymystä. Muunnettu visuaalisen toiminnan pistemäärä on pisteiden summa seuraavista 8 kysymyksestä asteikolla 0 (huonoin terveys) 100:aan (paras terveys): pyöräily, autolla ajaminen, liikkuminen kotona, kävely ulkona, lukeminen, television katselu, harrastus tai ajanvietettä, tuntuu estyneeltä.
Lähtötilanne viikkoon 24
Kokonaiskeskimääräinen muutos lähtötasosta GO-QOL-asteikossa – ulkonäkö viikolle 24 (MMRM)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
GO-QOL on 16-kohdan itsetehtävä kyselylomake, jota käytetään arvioimaan osallistujien kokemia vaikutuksia TED:n päivittäiseen fyysiseen ja psykososiaaliseen toimintaansa. 16 kysymyksestä koostuvan GO-QOL:n kaksi alaasteikkoa on määritelty: Visual Functioning ja Appearance, joista jokaisessa on 8 kysymystä. Muuntuneen ulkonäön pistemäärä on pisteiden summa seuraavista kahdeksasta kysymyksestä asteikolla 0 (huonoin terveys) 100:aan (paras terveys): ulkonäkö on muuttunut, tuntuu, että häntä tuijotetaan, tuntuu ihmisten reagoivan epämiellyttävästi, vaikuttaa itseluottamukseen, tuntea itsensä sosiaalisesti eristäytyneeksi, vaikuttaa ystävystymiseen, esiintyä harvemmin valokuvissa, yrittää peittää ulkonäön muutoksia.
Lähtötilanne viikkoon 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Horizon Pharma USA, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Raymond S Douglas, MD, PhD, Cedars-Sinai Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. heinäkuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 22. helmikuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 2. toukokuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. toukokuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 5. kesäkuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 25. huhtikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. maaliskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. maaliskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TED01RV
  • FD004792-01A1 (Muu tunniste: FDA - Office of Orphan Product Development (OOPD))
  • 2014-000113-31 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kilpirauhaseen liittyvä oftalmopatia

Kliiniset tutkimukset normaali suolaliuos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa