Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Teprotumumab (RV 001) behandling hos pasienter med aktiv skjoldbruskkjerteløyesykdom

27. mars 2018 oppdatert av: Horizon Pharma USA, Inc.

En multisenter, dobbeltmasket, placebokontrollert, effekt- og sikkerhetsstudie av RV 001, en insulinlignende vekstfaktor-1-reseptor (IGF-1R) antagonistantistoff (helt menneskelig), administrert hver 3. uke (q3W) intravenøst ​​( IV) Infusjon hos pasienter som lider av Active Thyroid Eye Disease (TED)

Hovedmålet med denne studien er å undersøke effektiviteten, sikkerheten og toleransen til RV 001 (teprotumumab), et fullt humant anti-IGF1R-antistoff, administrert q3W i 6 måneder, sammenlignet med placebo, i behandlingen av deltakere som lider av aktiv TED.

"Finansieringskilde - FDA OOPD"

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

88

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Jules Stein Eye Institute at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Denver
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University Department of Ophthalmology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics, Department of Ophthalmology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Kellogg Eye Center at University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University Department of Ophthalmology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center Department of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Casey Eye Institute at Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38163
        • Hamilton Eye Institute at University of Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77005
        • Eye Wellness Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione Ca' Granda Ospedale Policlinico Graves GO Center
      • Pisa, Italia, 56100
        • University of Pisa, Azienda Ospedaliera
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Moorfields Eye Hospital
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55101
        • Johannes Gutenberg University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 73 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Klinisk diagnose av Graves sykdom assosiert med aktiv TED og en klinisk aktivitetsscore på ≥ 4
  • Færre enn 9 måneder fra utbruddet av TED
  • Ingen tidligere medisinsk eller kirurgisk behandling, unntatt lokale støttetiltak og orale steroider hvis maksimal kumulativ dose er mindre enn 1000 mg metylprednisolon eller tilsvarende med minst 6 uker mellom siste administrering av orale steroider og randomisering
  • Euthyroid eller med mild hypo- eller hypertyreose definert som nivåer av fritt tyroksin (FT4) og fritt trijodtyronin (FT3) mindre enn 50 % over eller under de normale grensene (alle anstrengelser bør gjøres for å korrigere den milde hypo- eller hypertyreose umiddelbart)

Ekskluderingskriterier:

  • Optisk nevropati
  • Hornhinnedekompensasjon reagerer ikke på medisinsk behandling
  • Oral eller IV steroidbehandling uansett årsak uten TED i de foregående 3 månedene
  • Dårlig kontrollert diabetes
  • Blodplater < 100 x 10^9/L
  • Hemoglobinkonsentrasjon > 2 g/dL under nedre normalgrense

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
En placebo-infusjon (normal saltvann) administrert q3W ved IV-infusjon over en periode på 24 uker for totalt 8 infusjoner.
Legemiddel: vanlig saltvann
Eksperimentell: Teprotumumab
Teprotumumab administrert q3W ved IV-infusjon over en periode på 24 uker for totalt 8 infusjoner. Alle deltakere starter behandlingen med en dose på 10 mg/kg. Ved uke 3 økes dosen til 20 mg/kg og holdes konstant for resten av studien.
Legemiddel: teprotumumab
Andre navn:
  • HZN-001
  • RV 001

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Svarstatus ved uke 24
Tidsramme: Uke 24
Antall deltakere klassifisert som respondere og ikke-responderer ved uke 24. Responders ble definert som deltakere med en reduksjon i klinisk aktivitetsscore (CAS, se beskrivelse av resultatmål 4 for detaljer) på ≥ 2 poeng, og en reduksjon i proptose (mengde fremspring av øyet fra orbitalkanten) på ≥ 2 mm i studieøyet, og ingen forverring (økning i CAS på ≥ 2 poeng eller økning i proptose på ≥ 2 mm) i ikke-studieøyet. Deltakere som ikke hadde noen vurdering ved 24 uker ble ansett som ikke-responderende.
Uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet gjennomsnittlig endring fra baseline i Graves' Oftalmopati Livskvalitetsskala (GO-QOL) – samlet til uke 24 (Mixed-Model Repeated Measures [MMRM])
Tidsramme: Baseline til uke 24
GO-QOL er et 16-elements selvadministrert spørreskjema som brukes til å vurdere de opplevde effektene av skjoldbruskkjertelens øyelidelse (TED) av deltakerne på deres daglige fysiske og psykososiale funksjon. To underskalaer av 16-spørsmålet GO-QOL er definert: Visuell funksjon og utseende, med 8 spørsmål som omfatter hver underskala. Den transformerte totalskåren er summen av skårene fra alle 16 spørsmålene til en skala fra 0 (dårlig helse) til 100 (beste helse).
Baseline til uke 24
Samlet gjennomsnittlig endring fra baseline i proptose av studieøyet til uke 24 (MMRM)
Tidsramme: Baseline til uke 24
Proptose er mengden av fremspring av øyet fra orbitalkanten. Målinger ble registrert ved bruk av Hertel-eksoftalmometeret. Deltakere med en nedgang ≥ 2 mm ble ansett for å forbedre seg, de med en økning eller reduksjon < 2 mm ble ansett for å forbli stabile, og de med en økning ≥ 2 mm ble ansett som forverrede.
Baseline til uke 24
Samlet gjennomsnittlig endring fra baseline i CAS til uke 24 (MMRM)
Tidsramme: Baseline til uke 24
European Group on Graves' Ophthalmopathy (EUGOGO) endret CAS med 7 elementer ble brukt til å evaluere klinisk aktivitet. For hver av følgende punkter gis det ett poeng: spontan orbital smerte, blikk fremkalt orbital smerte, øyelokkshevelse som anses å skyldes aktiv (inflammatorisk fase) Graves' oftalmopati (GO), øyelokkerytem, ​​konjunktival rødhet som vurderes skyldes aktiv (inflammatorisk fase) GO, kjemose og betennelse i karunkel eller plica. Summen av disse poengene er den totale poengsummen, hvor 0 indikerer ingen klinisk aktivitet og 7 indikerer den mest alvorlige kliniske aktiviteten.
Baseline til uke 24
Samlet gjennomsnittlig endring fra baseline i GO-QOL-skala – visuell funksjon til uke 24 (MMRM)
Tidsramme: Baseline til uke 24
GO-QOL er et 16-elements selvadministrert spørreskjema som brukes til å vurdere de opplevde effektene av TED av deltakerne på deres daglige fysiske og psykososiale funksjon. To underskalaer av 16-spørsmålet GO-QOL er definert: Visuell funksjon og utseende, med 8 spørsmål som omfatter hver underskala. Poengsummen for transformert visuell funksjon er summen av poengsummen fra å følge 8 spørsmål til en skala fra 0 (dårlig helse) til 100 (best helse): sykling, bilkjøring, bevege seg rundt i huset, gå utendørs, lese, se på TV (TV), hobby eller tidsfordriv, føler seg hindret.
Baseline til uke 24
Samlet gjennomsnittlig endring fra baseline i GO-QOL-skala – utseende til uke 24 (MMRM)
Tidsramme: Baseline til uke 24
GO-QOL er et 16-elements selvadministrert spørreskjema som brukes til å vurdere de opplevde effektene av TED av deltakerne på deres daglige fysiske og psykososiale funksjon. To underskalaer av 16-spørsmålet GO-QOL er definert: Visuell funksjon og utseende, med 8 spørsmål som omfatter hver underskala. Transformert utseendescore er summen av skårer fra følgende 8 spørsmål til en skala fra 0 (dårlig helse) til 100 (best helse): føler utseendet har endret seg, føler at man blir stirret på, føler folk reagerer ubehagelig, påvirker selvtilliten, føler seg sosialt isolert, innflytelse på å få venner, vises sjeldnere på bilder, prøv å maskere endringer i utseende.
Baseline til uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Horizon Pharma USA, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Raymond S Douglas, MD, PhD, Cedars-Sinai Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2016

Studiet fullført (Faktiske)

22. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. mai 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. mai 2013

Først lagt ut (Anslag)

5. juni 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. april 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. mars 2018

Sist bekreftet

1. mars 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TED01RV
  • FD004792-01A1 (Annen identifikator: FDA - Office of Orphan Product Development (OOPD))
  • 2014-000113-31 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Skjoldbrusk-assosiert oftalmopati

Kliniske studier på vanlig saltvann

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uganda

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere