Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Teprotumumab (RV 001) Behandeling bij patiënten met een actieve schildklieraandoening

2 december 2024 bijgewerkt door: Amgen

Een multicenter, dubbel gemaskeerd, placebogecontroleerd, werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek van RV 001, een insuline-achtige groeifactor-1-receptor (IGF-1R)-antagonist-antilichaam (volledig humaan), elke 3 weken (q3W) intraveneus toegediend ( IV) Infusie bij patiënten die lijden aan actieve schildklieraandoening (TED)

Het primaire doel van deze studie is het onderzoeken van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van RV 001 (teprotumumab), een volledig humaan anti-IGF1R-antilichaam, toegediend q3W gedurende 6 maanden, in vergelijking met placebo, bij de behandeling van deelnemers die lijden aan actieve TED.

"Financieringsbron - FDA OOPD"

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Onderzoek met afgeronde resultaten verkregen uit Horizon in 2024.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

88

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Mainz, Duitsland, 55101
        • Johannes Gutenberg University Medical Center
  • Italië
      • Milan, Italië, 20122
        • Fondazione Ca' Granda Ospedale Policlinico Graves GO Center
      • Pisa, Italië, 56100
        • University of Pisa, Azienda Ospedaliera
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Moorfields Eye Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Jules Stein Eye Institute at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Denver
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University Department of Ophthalmology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics, Department of Ophthalmology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • Kellogg Eye Center at University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University Department of Ophthalmology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center Department of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Casey Eye Institute at Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38163
        • Hamilton Eye Institute at University of Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77005
        • Eye Wellness Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinische diagnose van de ziekte van Graves geassocieerd met actieve TED en een klinische activiteitsscore van ≥ 4
  • Minder dan 9 maanden vanaf het begin van TED
  • Geen eerdere medische of chirurgische behandeling, met uitzondering van lokale ondersteunende maatregelen en orale steroïden als de maximale cumulatieve dosis minder is dan 1000 mg methylprednisolon of equivalent met ten minste 6 weken tussen de laatste toediening van orale steroïden en randomisatie
  • Euthyroïde of met milde hypo- of hyperthyreoïdie gedefinieerd als vrij thyroxine (FT4) en vrij triiodothyronine (FT3) niveaus van minder dan 50% boven of onder de normale limieten (alles moet in het werk worden gesteld om de milde hypo- of hyperthyreoïdie onmiddellijk te corrigeren)

Uitsluitingscriteria:

  • Optische neuropathie
  • Decompensatie van het hoornvlies reageert niet op medische behandeling
  • Orale of intraveneuze behandeling met steroïden om een ​​niet-TED-reden in de voorgaande 3 maanden
  • Slecht gecontroleerde diabetes
  • Bloedplaatjes < 100 x 10^9/L
  • Hemoglobineconcentratie > 2 g/dL onder de ondergrens van normaal

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Een placebo-infuus (normale zoutoplossing) dat q3W wordt toegediend via een intraveneus infuus gedurende een periode van 24 weken met in totaal 8 infusen.
Geneesmiddel: normale zoutoplossing
Experimenteel: Teprotumumab
Teprotumumab toegediend q3W door middel van intraveneuze infusie gedurende een periode van 24 weken met in totaal 8 infusies. Alle deelnemers starten de behandeling met een dosis van 10 mg/kg. In week 3 wordt de dosis verhoogd tot 20 mg/kg en gedurende de rest van het onderzoek constant gehouden.
Geneesmiddel: teprotumumab
Andere namen:
  • HZN-001
  • Camper 001

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Responderstatus in week 24
Tijdsspanne: Week 24
Aantal deelnemers geclassificeerd als responders en non-responders in week 24. Responders werden gedefinieerd als deelnemers met een verlaging van de klinische activiteitsscore (CAS, zie de beschrijving van Uitkomstmaat 4 voor details) van ≥ 2 punten, en een verlaging van proptosis (hoeveelheid uitsteeksel van het oog vanaf de orbitale rand) van ≥ 2 mm in het onderzoeksoog en geen verslechtering (toename van CAS van ≥ 2 punten of toename van proptosis van ≥ 2 mm) in het niet-onderzoeksoog. Deelnemers die na 24 weken geen beoordeling hadden gehad, werden als non-responders beschouwd.
Week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele gemiddelde verandering vanaf baseline in Graves' Ophthalmopathy Quality of Life (GO-QOL)-schaal - totaal tot week 24 (Mixed-Model Repeated Measures [MMRM])
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
De GO-QOL is een door de deelnemers zelf in te vullen vragenlijst met 16 items die wordt gebruikt om de waargenomen effecten van schildklier-oogaandoening (TED) door de deelnemers op hun dagelijks fysiek en psychosociaal functioneren te beoordelen. Er zijn twee subschalen van de GO-QOL met 16 vragen gedefinieerd: Visueel functioneren en Uiterlijk, met 8 vragen die elke subschaal omvatten. De getransformeerde totaalscore is de som van de scores van alle 16 vragen op een schaal van 0 (slechtste gezondheid) tot 100 (beste gezondheid).
Basislijn tot week 24
Algehele gemiddelde verandering vanaf baseline in proptosis van het onderzoeksoog tot week 24 (MMRM)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Proptosis is de hoeveelheid uitsteeksel van het oog vanaf de orbitale rand. Metingen werden geregistreerd met behulp van de Hertel-exoftalmometer. Deelnemers met een afname ≥ 2 mm werden beschouwd als verbeterend, degenen met een toename of afname < 2 mm werden beschouwd als stabiel blijvend en degenen met een toename ≥ 2 mm werden beschouwd als verslechterend.
Basislijn tot week 24
Algehele gemiddelde verandering van baseline in CAS tot week 24 (MMRM)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
De 7-item European Group on Graves' Ophthalmopathy (EUGOGO) gewijzigde CAS werd gebruikt om de klinische activiteit te evalueren. Voor elk van de volgende items wordt één punt gegeven: spontane orbitale pijn, door de blik opgeroepen orbitale pijn, ooglidzwelling waarvan wordt aangenomen dat deze het gevolg is van actieve (ontstekingsfase) Graves' oftalmopathie (GO), oogliderytheem, conjunctivale roodheid die wordt overwogen te wijten zijn aan actieve (ontstekingsfase) GO, chemose en ontsteking van carunkel of plica. De som van deze punten is de totale score, waarbij 0 staat voor geen klinische activiteit en 7 voor de meest ernstige klinische activiteit.
Basislijn tot week 24
Algehele gemiddelde verandering vanaf baseline in GO-QOL-schaal - visueel functioneren tot week 24 (MMRM)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
De GO-QOL is een door de deelnemers zelf in te vullen vragenlijst met 16 items die wordt gebruikt om de waargenomen effecten van TED door de deelnemers op hun dagelijks fysiek en psychosociaal functioneren te beoordelen. Er zijn twee subschalen van de GO-QOL met 16 vragen gedefinieerd: Visueel functioneren en Uiterlijk, met 8 vragen die elke subschaal omvatten. Transformed Visual Functioning-score is de som van de scores van de volgende 8 vragen op een schaal van 0 (slechtste gezondheid) tot 100 (beste gezondheid): fietsen, autorijden, bewegen in huis, buiten wandelen, lezen, televisie kijken (tv), hobby of tijdverdrijf, zich gehinderd voelen.
Basislijn tot week 24
Algehele gemiddelde verandering vanaf baseline in GO-QOL-schaal - Verschijning tot week 24 (MMRM)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
De GO-QOL is een door de deelnemers zelf in te vullen vragenlijst met 16 items die wordt gebruikt om de waargenomen effecten van TED door de deelnemers op hun dagelijks fysiek en psychosociaal functioneren te beoordelen. Er zijn twee subschalen van de GO-QOL met 16 vragen gedefinieerd: Visueel functioneren en Uiterlijk, met 8 vragen die elke subschaal omvatten. Transformed Appearance-score is de som van de scores van de volgende 8 vragen op een schaal van 0 (slechtste gezondheid) tot 100 (beste gezondheid): gevoel dat uiterlijk is veranderd, gevoel dat er naar je wordt gestaard, gevoel dat mensen onaangenaam reageren, invloed op zelfvertrouwen, zich sociaal geïsoleerd voelen, invloed hebben op het maken van vrienden, minder vaak op foto's verschijnen, veranderingen in uiterlijk proberen te maskeren.
Basislijn tot week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Onderzoekers

  • Studie directeur: MD, Amgen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 februari 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 mei 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 mei 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

5 juni 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 december 2024

Laatst geverifieerd

1 december 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TED01RV
  • FD004792-01A1 (Andere identificatie: FDA - Office of Orphan Product Development (OOPD))
  • 2014-000113-31 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren