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Tratamiento con teprotumumab (RV 001) en pacientes con enfermedad ocular tiroidea activa

27 de marzo de 2018 actualizado por: Horizon Pharma USA, Inc.

Un estudio multicéntrico, con doble enmascaramiento, controlado con placebo, de eficacia y seguridad de RV 001, un anticuerpo antagonista del receptor del factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-1R) (totalmente humano), administrado cada 3 semanas (q3W) por vía intravenosa ( IV) Infusión en pacientes que padecen enfermedad ocular tiroidea activa (TED)

El objetivo principal de este estudio es investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de RV 001 (teprotumumab), un anticuerpo anti-IGF1R completamente humano, administrado cada 3 semanas durante 6 meses, en comparación con el placebo, en el tratamiento de participantes que padecen de enfermedad activa. TED.

"Fuente de financiación - FDA OOPD"

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

88

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Mainz, Alemania, 55101
        • Johannes Gutenberg University Medical Center
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Jules Stein Eye Institute at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Denver
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University Department of Ophthalmology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics, Department of Ophthalmology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Kellogg Eye Center at University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University Department of Ophthalmology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center Department of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Casey Eye Institute at Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38163
        • Hamilton Eye Institute at University of Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77005
        • Eye Wellness Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione Ca' Granda Ospedale Policlinico Graves GO Center
      • Pisa, Italia, 56100
        • University of Pisa, Azienda Ospedaliera
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Moorfields Eye Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 73 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico clínico de enfermedad de Graves asociada con TED activo y una puntuación de actividad clínica de ≥ 4
  • Menos de 9 meses desde el inicio de TED
  • Sin tratamiento médico o quirúrgico previo, excluyendo medidas locales de apoyo y esteroides orales si la dosis acumulada máxima es inferior a 1000 mg de metilprednisolona o equivalente con al menos 6 semanas entre la última administración de esteroides orales y la aleatorización
  • Eutiroideo o con hipo o hipertiroidismo leve definido como niveles de tiroxina libre (FT4) y triyodotironina libre (FT3) inferiores al 50% por encima o por debajo de los límites normales (se debe hacer todo lo posible para corregir el hipo o hipertiroidismo leve de inmediato)

Criterio de exclusión:

  • neuropatía óptica
  • Descompensación corneal que no responde al manejo médico
  • Tratamiento con esteroides orales o intravenosos por cualquier motivo que no sea TED en los 3 meses anteriores
  • Diabetes mal controlada
  • Plaquetas < 100 x 10^9/L
  • Concentración de hemoglobina > 2 g/dl por debajo del límite inferior normal

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Una infusión de placebo (solución salina normal) administrada cada 3 semanas por infusión IV durante un período de 24 semanas para un total de 8 infusiones.
Droga: solución salina normal
Experimental: Teprotumumab
Teprotumumab administrado cada 3 semanas por infusión IV durante un período de 24 semanas para un total de 8 infusiones. Todos los participantes inician el tratamiento a una dosis de 10 mg/kg. En la Semana 3, la dosis se aumenta a 20 mg/kg y se mantiene constante durante el resto del estudio.
Droga: teprotumumab
Otros nombres:
  • HZN-001
  • Autocaravana 001

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Estado del respondedor en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
Número de participantes clasificados como respondedores y no respondedores en la semana 24. Los respondedores se definieron como participantes con una reducción en la puntuación de actividad clínica (CAS, consulte la descripción de la Medida de resultado 4 para obtener detalles) de ≥ 2 puntos y una reducción en la proptosis (cantidad de protrusión del ojo desde el borde orbital) de ≥ 2 mm en el ojo del estudio, y sin deterioro (aumento de CAS de ≥ 2 puntos o aumento de la proptosis de ≥ 2 mm) en el ojo que no es del estudio. Los participantes que no tuvieron evaluación a las 24 semanas se consideraron no respondedores.
Semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio promedio general desde el inicio en la escala de calidad de vida de la oftalmopatía de Graves (GO-QOL) - En general hasta la semana 24 (medidas repetidas de modelo mixto [MMRM])
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
El GO-QOL es un cuestionario autoadministrado de 16 elementos que se utiliza para evaluar los efectos percibidos del trastorno ocular tiroideo (TED) por los participantes en su funcionamiento físico y psicosocial diario. Se han definido dos subescalas del GO-QOL de 16 preguntas: Funcionamiento Visual y Apariencia, con 8 preguntas que componen cada subescala. La puntuación global transformada es la suma de las puntuaciones de las 16 preguntas en una escala de 0 (peor estado de salud) a 100 (mejor estado de salud).
Línea de base a la semana 24
Cambio promedio general desde el inicio en la proptosis del ojo del estudio hasta la semana 24 (MMRM)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
La proptosis es la cantidad de protrusión del ojo desde el borde orbital. Las mediciones se registraron utilizando el exoftalmómetro Hertel. Se consideró que los participantes con una disminución ≥ 2 mm mejoraron, aquellos con un aumento o disminución < 2 mm se consideraron estables y aquellos con un aumento ≥ 2 mm empeoraron.
Línea de base a la semana 24
Cambio promedio general desde el inicio en CAS hasta la semana 24 (MMRM)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Para evaluar la actividad clínica se utilizó el CAS modificado del Grupo Europeo de Oftalmopatía de Graves (EUGOGO) de 7 ítems. Para cada uno de los siguientes ítems, se otorga un punto: dolor orbitario espontáneo, dolor orbitario provocado por la mirada, inflamación del párpado que se considera debida a oftalmopatía de Graves (OG) activa (fase inflamatoria), eritema del párpado, enrojecimiento conjuntival que se considera deberse a GO activa (fase inflamatoria), quemosis e inflamación de carúncula o plica. La suma de estos puntos es la puntuación total, donde 0 indica que no hay actividad clínica y 7 indica la actividad clínica más grave.
Línea de base a la semana 24
Cambio promedio general desde el inicio en la escala GO-QOL: funcionamiento visual hasta la semana 24 (MMRM)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
El GO-QOL es un cuestionario autoadministrado de 16 ítems utilizado para evaluar los efectos percibidos de TED por los participantes en su funcionamiento físico y psicosocial diario. Se han definido dos subescalas del GO-QOL de 16 preguntas: Funcionamiento Visual y Apariencia, con 8 preguntas que componen cada subescala. El puntaje de funcionamiento visual transformado es la suma de los puntajes de las siguientes 8 preguntas en una escala de 0 (peor salud) a 100 (mejor salud): andar en bicicleta, conducir, moverse por la casa, caminar al aire libre, leer, mirar televisión (TV), pasatiempo o pasatiempo, se sienten obstaculizados.
Línea de base a la semana 24
Cambio promedio general desde el inicio en la escala GO-QOL: apariencia hasta la semana 24 (MMRM)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
El GO-QOL es un cuestionario autoadministrado de 16 ítems utilizado para evaluar los efectos percibidos de TED por los participantes en su funcionamiento físico y psicosocial diario. Se han definido dos subescalas del GO-QOL de 16 preguntas: Funcionamiento Visual y Apariencia, con 8 preguntas que componen cada subescala. La puntuación de apariencia transformada es la suma de las puntuaciones de las siguientes 8 preguntas en una escala de 0 (peor estado de salud) a 100 (mejor estado de salud): sentir que la apariencia ha cambiado, sentir que lo miran fijamente, sentir que las personas reaccionan de manera desagradable, influencia en la confianza en sí mismo, sentirse socialmente aislado, influir en hacer amigos, aparecer con menos frecuencia en las fotos, tratar de enmascarar cambios en la apariencia.
Línea de base a la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Horizon Pharma USA, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Raymond S Douglas, MD, PhD, Cedars-Sinai Medical Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de julio de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2016

Finalización del estudio (Actual)

22 de febrero de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de mayo de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de mayo de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

5 de junio de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de abril de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de marzo de 2018

Última verificación

1 de marzo de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TED01RV
  • FD004792-01A1 (Otro identificador: FDA - Office of Orphan Product Development (OOPD))
  • 2014-000113-31 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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