Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Teprotumumab (RV 001) Behandling hos patienter med aktiv sköldkörtelögonsjukdom

27 mars 2018 uppdaterad av: Horizon Pharma USA, Inc.

En multicenter, dubbelmaskerad, placebokontrollerad, effekt- och säkerhetsstudie av RV 001, en insulinliknande tillväxtfaktor-1-receptor (IGF-1R) antagonistantikropp (helt mänsklig), administrerad var tredje vecka (q3W) intravenöst ( IV) Infusion hos patienter som lider av aktiv sköldkörtelögonsjukdom (TED)

Det primära syftet med denna studie är att undersöka effektiviteten, säkerheten och toleransen av RV 001 (teprotumumab), en helt human anti-IGF1R-antikropp, administrerad q3W i 6 månader, jämfört med placebo, vid behandling av deltagare som lider av aktiv TED.

"Finansieringskälla - FDA OOPD"

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

88

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Jules Stein Eye Institute at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Denver
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University Department of Ophthalmology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics, Department of Ophthalmology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • Kellogg Eye Center at University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University Department of Ophthalmology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • University of Nebraska Medical Center Department of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Casey Eye Institute at Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38163
        • Hamilton Eye Institute at University of Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77005
        • Eye Wellness Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione Ca' Granda Ospedale Policlinico Graves GO Center
      • Pisa, Italien, 56100
        • University of Pisa, Azienda Ospedaliera
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Moorfields Eye Hospital
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55101
        • Johannes Gutenberg University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 73 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnos av Graves sjukdom associerad med aktiv TED och en klinisk aktivitetspoäng på ≥ 4
  • Mindre än 9 månader från början av TED
  • Ingen tidigare medicinsk eller kirurgisk behandling, exklusive lokala stödåtgärder och orala steroider om den maximala kumulativa dosen är mindre än 1000 mg metylprednisolon eller motsvarande med minst 6 veckor mellan senaste administrering av orala steroider och randomisering
  • Eutyreos eller med mild hypo- eller hypertyreos definierad som fritt tyroxin (FT4) och fritt trijodtyronin (FT3) nivåer mindre än 50 % över eller under de normala gränserna (alla ansträngningar bör göras för att korrigera den milda hypo- eller hypertyreosen omgående)

Exklusions kriterier:

  • Optisk neuropati
  • Hornhinnadekompensation svarar inte på medicinsk behandling
  • Oral eller IV steroidbehandling av någon anledning utan TED under de föregående 3 månaderna
  • Dåligt kontrollerad diabetes
  • Blodplättar < 100 x 10^9/L
  • Hemoglobinkoncentration > 2 g/dL under den nedre normalgränsen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
En placeboinfusion (normal koksaltlösning) administrerad q3W genom IV-infusion under en period av 24 veckor för totalt 8 infusioner.
Läkemedel: normal koksaltlösning
Experimentell: Teprotumumab
Teprotumumab administrerades q3W genom IV-infusion under en period av 24 veckor för totalt 8 infusioner. Alla deltagare påbörjar behandlingen med en dos på 10 mg/kg. Vid vecka 3 eskaleras dosen till 20 mg/kg och hålls konstant under resten av studien.
Läkemedel: teprotumumab
Andra namn:
  • HZN-001
  • RV 001

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svarsstatus vecka 24
Tidsram: Vecka 24
Antal deltagare klassificerade som svarande och icke-svarare vid vecka 24. Responders definierades som deltagare med en minskning av klinisk aktivitetspoäng (CAS, se beskrivning av resultatmått 4 för detaljer) på ≥ 2 poäng, och en minskning av proptos (mängden utskjutande öga från orbitalkanten) på ≥ 2 mm i studieögat och ingen försämring (ökning av CAS med ≥ 2 poäng eller ökning av proptos på ≥ 2 mm) i icke-studieögat. Deltagare som inte hade någon bedömning vid 24 veckor ansågs icke-svarade.
Vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Övergripande genomsnittlig förändring från baslinjen i Graves oftalmopati livskvalitetsskala (GO-QOL) – totalt till vecka 24 (upprepade mätningar av blandad modell [MMRM])
Tidsram: Baslinje till vecka 24
GO-QOL är ett självadministrativt frågeformulär med 16 punkter som används för att bedöma de upplevda effekterna av sköldkörtelögonsjukdom (TED) av deltagarna på deras dagliga fysiska och psykosociala funktion. Två underskalor av 16-frågorna GO-QOL har definierats: Visuell funktion och utseende, med 8 frågor som omfattar varje underskala. Den omvandlade totalpoängen är summan av poäng från alla 16 frågor till en skala från 0 (sämsta hälsa) till 100 (bästa hälsa).
Baslinje till vecka 24
Övergripande genomsnittlig förändring från baslinjen i proptos i studieögat till vecka 24 (MMRM)
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Proptos är mängden ögat som sticker ut från orbitalkanten. Mätningar registrerades med Hertel exoftalmometer. Deltagare med en minskning ≥ 2 mm ansågs förbättras, de med en ökning eller minskning < 2 mm ansågs vara stabila och de med en ökning ≥ 2 mm ansågs försämras.
Baslinje till vecka 24
Övergripande genomsnittlig förändring från baslinje i CAS till vecka 24 (MMRM)
Tidsram: Baslinje till vecka 24
European Group on Graves' Oftalmopathy (EUGOGO) ändrade CAS med 7 punkter användes för att utvärdera klinisk aktivitet. För var och en av följande poster ges en poäng: spontan orbital smärta, blick framkallad orbital smärta, ögonlocksvullnad som anses bero på aktiv (inflammatorisk fas) Graves oftalmopati (GO), ögonlockserytem, ​​konjunktival rodnad som anses vara att bero på aktiv (inflammatorisk fas) GO, kemos och inflammation i karunkel eller plica. Summan av dessa poäng är den totala poängen, där 0 indikerar ingen klinisk aktivitet och 7 indikerar den allvarligaste kliniska aktiviteten.
Baslinje till vecka 24
Övergripande genomsnittlig förändring från baslinje i GO-QOL-skala - visuell funktion till vecka 24 (MMRM)
Tidsram: Baslinje till vecka 24
GO-QOL är ett självadministrativt frågeformulär med 16 punkter som används för att bedöma de upplevda effekterna av TED av deltagarna på deras dagliga fysiska och psykosociala funktion. Två underskalor av 16-frågorna GO-QOL har definierats: Visuell funktion och utseende, med 8 frågor som omfattar varje underskala. Poäng för transformerad visuell funktion är summan av poängen från följande 8 frågor till en skala från 0 (sämsta hälsa) till 100 (bästa hälsa): cykla, köra bil, röra sig i huset, gå utomhus, läsa, titta på tv (tv), hobby eller tidsfördriv, känna sig hindrad.
Baslinje till vecka 24
Övergripande genomsnittlig förändring från baslinjen i GO-QOL-skala – utseende till vecka 24 (MMRM)
Tidsram: Baslinje till vecka 24
GO-QOL är ett självadministrativt frågeformulär med 16 punkter som används för att bedöma de upplevda effekterna av TED av deltagarna på deras dagliga fysiska och psykosociala funktion. Två underskalor av 16-frågorna GO-QOL har definierats: Visuell funktion och utseende, med 8 frågor som omfattar varje underskala. Transformed Appearance-poäng är summan av poäng från följande 8 frågor till en skala från 0 (sämsta hälsa) till 100 (bästa hälsa): känna att utseendet har förändrats, känna att bli stirrade på, känna att folk reagerar obehagligt, påverka självförtroendet, känna sig socialt isolerad, påverka att skaffa vänner, synas mer sällan på foton, försöka maskera förändringar i utseende.
Baslinje till vecka 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Horizon Pharma USA, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Raymond S Douglas, MD, PhD, Cedars-Sinai Medical Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2016

Avslutad studie (Faktisk)

22 februari 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 maj 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 maj 2013

Första postat (Uppskatta)

5 juni 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 april 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 mars 2018

Senast verifierad

1 mars 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TED01RV
  • FD004792-01A1 (Annan identifierare: FDA - Office of Orphan Product Development (OOPD))
  • 2014-000113-31 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sköldkörtelrelaterad oftalmopati

Kliniska prövningar på normal koksaltlösning

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera