Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Teprotumumab (RV 001) Léčba u pacientů s aktivním očním onemocněním štítné žlázy

2. prosince 2024 aktualizováno: Amgen

Multicentrická, dvojitě maskovaná, placebem kontrolovaná, studie účinnosti a bezpečnosti RV 001, antagonisty receptoru růstového faktoru 1 podobného inzulínu (IGF-1R) (plně lidská), podávaná každé 3 týdny (q3W) intravenózně ( IV) Infuze u pacientů trpících aktivním očním onemocněním štítné žlázy (TED)

Primárním cílem této studie je prozkoumat účinnost, bezpečnost a snášenlivost RV 001 (teprotumumab), plně lidské anti-IGF1R protilátky, podávané q3W po dobu 6 měsíců, ve srovnání s placebem, při léčbě účastníků trpících aktivním TED.

"Zdroj financování - FDA OOPD"

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie s dokončenými výsledky získanými z Horizon v roce 2024.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

88

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione Ca' Granda Ospedale Policlinico Graves GO Center
      • Pisa, Itálie, 56100
        • University of Pisa, Azienda Ospedaliera
  • Německo
      • Mainz, Německo, 55101
        • Johannes Gutenberg University Medical Center
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Moorfields Eye Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Jules Stein Eye Institute at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Denver
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University Department of Ophthalmology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics, Department of Ophthalmology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Kellogg Eye Center at University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University Department of Ophthalmology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center Department of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Casey Eye Institute at Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38163
        • Hamilton Eye Institute at University of Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77005
        • Eye Wellness Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza Gravesovy choroby spojená s aktivní TED a skóre klinické aktivity ≥ 4
  • Méně než 9 měsíců od začátku TED
  • Žádná předchozí lékařská nebo chirurgická léčba, s výjimkou lokálních podpůrných opatření a perorálních steroidů, pokud je maximální kumulativní dávka nižší než 1000 mg methylprednisolonu nebo ekvivalentu s alespoň 6 týdny mezi posledním podáním perorálních steroidů a randomizací
  • Euthyroidní nebo s mírnou hypo nebo hypertyreózou definovanou jako hladiny volného tyroxinu (FT4) a volného trijodtyroninu (FT3) nižší než 50 % nad nebo pod normálními limity (je třeba vyvinout maximální úsilí k rychlé nápravě mírné hypo- nebo hypertyreózy)

Kritéria vyloučení:

  • Optická neuropatie
  • Dekompenzace rohovky nereagující na lékařskou péči
  • Perorální nebo IV léčba steroidy z jakéhokoli důvodu mimo TED v předchozích 3 měsících
  • Špatně kontrolovaný diabetes
  • Krevní destičky < 100 x 10^9/l
  • Koncentrace hemoglobinu > 2 g/dl pod spodní hranicí normálu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Infuze placeba (normální fyziologický roztok) podávaná q3W intravenózní infuzí po dobu 24 týdnů, celkem 8 infuzí.
Lék: běžná slanost
Experimentální: Teprotumumab
Teprotumumab podávaný q3W intravenózní infuzí po dobu 24 týdnů, celkem 8 infuzí. Všichni účastníci zahajují léčbu dávkou 10 mg/kg. V týdnu 3 se dávka zvýší na 20 mg/kg a udržuje se konstantní po zbytek studie.
Lék: teprotumab
Ostatní jména:
  • HZN-001
  • RV 001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stav respondenta ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
Počet účastníků klasifikovaných jako respondenti a nereagující v týdnu 24. Respondenti byli definováni jako účastníci se snížením skóre klinické aktivity (CAS, podrobnosti viz výstupní opatření 4) o ≥ 2 body a snížením proptózy (množství vyčnívání oka z orbitálního okraje) o ≥ 2 mm v studované oko a žádné zhoršení (zvýšení CAS o ≥ 2 body nebo zvýšení proptózy o ≥ 2 mm) u nestudovaného oka. Účastníci, kteří neměli žádné hodnocení ve 24. týdnu, byli považováni za nereagující.
24. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková průměrná změna od výchozího stavu na stupnici kvality života Gravesovy oftalmopatie (GO-QOL) – celkově do týdne 24 (opakovaná měření smíšeného modelu [MMRM])
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
GO-QOL je 16-položkový samoobslužný dotazník, který se používá k posouzení vnímaných účinků poruchy štítné žlázy (TED) účastníky na jejich každodenní fyzické a psychosociální fungování. Byly definovány dvě subškály 16-otázkové GO-QOL: Vizuální fungování a Vzhled, přičemž každá subškála obsahuje 8 otázek. Transformované celkové skóre je součtem skóre ze všech 16 otázek na stupnici od 0 (nejhorší zdraví) do 100 (nejlepší zdraví).
Výchozí stav do týdne 24
Celková průměrná změna od výchozí hodnoty v proptóze zkoumaného oka do 24. týdne (MMRM)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Proptóza je míra vyčnívání oka z orbitálního okraje. Měření byla zaznamenávána pomocí exoftalmometru Hertel. Účastníci s poklesem ≥ 2 mm byli považováni za zlepšující se, ti se zvýšením nebo poklesem < 2 mm byli považováni za zbývající stabilní a ti se zvýšením ≥ 2 mm za zhoršení.
Výchozí stav do týdne 24
Celková průměrná změna od výchozího stavu v CAS do týdne 24 (MMRM)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
K hodnocení klinické aktivity byla použita 7-položková evropská skupina pro Gravesovu oftalmopatii (EUGOGO) upravená CAS. Za každou z následujících položek je dán jeden bod: spontánní orbitální bolest, pohledem vyvolaná orbitální bolest, otok očního víčka, který je považován za důsledek aktivní (zánětlivé fáze) Gravesova oftalmopatie (GO), erytém očního víčka, zarudnutí spojivek, které se považuje za být způsobeno aktivní (zánětlivou fází) GO, chemózou a zánětem karuncle nebo plica. Součet těchto bodů je celkové skóre, přičemž 0 znamená žádnou klinickou aktivitu a 7 znamená nejzávažnější klinickou aktivitu.
Výchozí stav do týdne 24
Celková průměrná změna od výchozího stavu ve škále GO-QOL – vizuální fungování do týdne 24 (MMRM)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
GO-QOL je 16-položkový samoobslužný dotazník používaný k posouzení vnímaných účinků TED účastníky na jejich každodenní fyzické a psychosociální fungování. Byly definovány dvě subškály 16-otázkové GO-QOL: Vizuální fungování a Vzhled, přičemž každá subškála obsahuje 8 otázek. Skóre transformovaného vizuálního fungování je součet skóre od následujících 8 otázek po stupnici od 0 (nejhorší zdraví) do 100 (nejlepší zdraví): jízda na kole, jízda autem, pohyb po domě, chůze venku, čtení, sledování televize (TV), hobby nebo zábava, cítit se omezováni.
Výchozí stav do týdne 24
Celková průměrná změna od výchozího stavu ve škále GO-QOL – vzhled do 24. týdne (MMRM)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
GO-QOL je 16-položkový samoobslužný dotazník používaný k posouzení vnímaných účinků TED účastníky na jejich každodenní fyzické a psychosociální fungování. Byly definovány dvě subškály 16-otázkové GO-QOL: Vizuální fungování a Vzhled, přičemž každá subškála obsahuje 8 otázek. Skóre transformovaného vzhledu je součet skóre z následujících 8 otázek na stupnici od 0 (nejhorší zdraví) do 100 (nejlepší zdraví): pocit, že se vzhled změnil, pocit, že na vás někdo zírá, pocit, že lidé reagují nepříjemně, vliv na sebevědomí, cítí se sociálně izolovaný, ovlivňuje navazování přátelství, objevuje se méně často na fotografiích, snaží se maskovat změny vzhledu.
Výchozí stav do týdne 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: MD, Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. července 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2016

Dokončení studie (Aktuální)

22. února 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. května 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. května 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

5. června 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TED01RV
  • FD004792-01A1 (Jiný identifikátor: FDA - Office of Orphan Product Development (OOPD))
  • 2014-000113-31 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Oftalmopatie související se štítnou žlázou

Klinické studie na běžná slanost

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit