Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Teprotumumab (RV 001) Leczenie pacjentów z czynną chorobą tarczycy

27 marca 2018 zaktualizowane przez: Horizon Pharma USA, Inc.

Wieloośrodkowe, podwójnie zamaskowane, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa RV 001, przeciwciała antagonisty receptora insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 (IGF-1R) (w pełni ludzkie), podawane co 3 tygodnie (co 3 tygodnie) dożylnie ( IV) Infuzja u pacjentów cierpiących na czynną chorobę tarczycy (TED)

Głównym celem tego badania jest zbadanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji RV 001 (teprotumumab), w pełni ludzkiego przeciwciała anty-IGF1R, podawanego co 3 tygodnie przez 6 miesięcy, w porównaniu z placebo, w leczeniu uczestników cierpiących na aktywną PRZETRZĄSAĆ.

„Źródło finansowania – FDA OOPD”

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

88

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Mainz, Niemcy, 55101
        • Johannes Gutenberg University Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Jules Stein Eye Institute at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Denver
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University Department of Ophthalmology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics, Department of Ophthalmology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • Kellogg Eye Center at University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University Department of Ophthalmology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center Department of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Casey Eye Institute at Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38163
        • Hamilton Eye Institute at University of Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77005
        • Eye Wellness Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione Ca' Granda Ospedale Policlinico Graves GO Center
      • Pisa, Włochy, 56100
        • University of Pisa, Azienda Ospedaliera
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Moorfields Eye Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 73 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kliniczne choroby Gravesa-Basedowa związane z aktywnym TED i wynikiem aktywności klinicznej ≥ 4
  • Mniej niż 9 miesięcy od początku TED
  • Brak wcześniejszego leczenia medycznego lub chirurgicznego, z wyłączeniem miejscowego leczenia wspomagającego i doustnych sterydów, jeśli maksymalna skumulowana dawka jest mniejsza niż 1000 mg metyloprednizolonu lub jego odpowiednika z co najmniej 6 tygodniami między ostatnim podaniem doustnych sterydów a randomizacją
  • Eutyreoza lub łagodna niedoczynność lub nadczynność tarczycy zdefiniowana jako poziomy wolnej tyroksyny (FT4) i wolnej trójjodotyroniny (FT3) mniejsze niż 50% powyżej lub poniżej normy (należy dołożyć wszelkich starań, aby szybko skorygować łagodną niedoczynność lub nadczynność tarczycy)

Kryteria wyłączenia:

  • Neuropatia wzrokowa
  • Dekompensacja rogówki niereagująca na leczenie
  • Leczenie sterydami doustnymi lub dożylnymi z jakiegokolwiek powodu niezwiązanego z TED w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Źle kontrolowana cukrzyca
  • Płytki krwi < 100 x 10^9/l
  • Stężenie hemoglobiny > 2 g/dl poniżej dolnej granicy normy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Wlew placebo (sól fizjologiczna) podawany co 3 tygodnie we wlewie dożylnym przez okres 24 tygodni, łącznie 8 wlewów.
Lek: zwykła sól fizjologiczna
Eksperymentalny: Teprotumumab
Teprotumumab podawany co 3 tygodnie we wlewie dożylnym przez okres 24 tygodni, łącznie 8 wlewów. Wszyscy uczestnicy rozpoczynają leczenie od dawki 10 mg/kg. W 3. tygodniu dawkę zwiększa się do 20 mg/kg i utrzymuje na stałym poziomie przez pozostałą część badania.
Lek: teprotumumab
Inne nazwy:
  • HZN-001
  • RV 001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Status osoby reagującej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Liczba uczestników sklasyfikowanych jako osoby reagujące i niereagujące w tygodniu 24. Osoby reagujące na leczenie zdefiniowano jako uczestników ze zmniejszeniem oceny aktywności klinicznej (CAS, szczegółowe informacje w opisie pomiaru wyniku 4) o ≥ 2 punkty oraz zmniejszeniem wytrzeszczu (wielkość wysunięcia oka z krawędzi oczodołu) o ≥ 2 mm w oko badane i brak pogorszenia (wzrost CAS o ≥ 2 punkty lub wzrost wytrzeszczu o ≥ 2 mm) w oku niebadawczym. Uczestnicy, którzy nie mieli oceny po 24 tygodniach, zostali uznani za niereagujących.
Tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna średnia zmiana od wartości początkowej w skali jakości życia oftalmopatii Gravesa (GO-QOL) — ogółem do 24. tygodnia (powtórzone pomiary w modelu mieszanym [MMRM])
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
GO-QOL to 16-punktowy kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, służący do oceny postrzeganego przez uczestników wpływu zaburzeń czynności tarczycy (TED) na ich codzienne funkcjonowanie fizyczne i psychospołeczne. Zdefiniowano dwie podskale 16-pytaniowej GO-QOL: Funkcjonowanie wzrokowe i Wygląd, z 8 pytaniami obejmującymi każdą podskalę. Przekształcony wynik ogólny jest sumą wyników ze wszystkich 16 pytań w skali od 0 (najgorszy stan zdrowia) do 100 (najlepszy stan zdrowia).
Linia bazowa do tygodnia 24
Ogólna średnia zmiana wytrzeszczu badanego oka od wartości początkowej do 24. tygodnia (MMRM)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Wytrzeszcz to wielkość wysunięcia oka z krawędzi oczodołu. Pomiary rejestrowano za pomocą egzoftalmometru firmy Hertel. Uczestników ze spadkiem ≥ 2 mm uznano za poprawiających się, tych ze wzrostem lub spadkiem < 2 mm uznano za stabilnych, a tych ze wzrostem ≥ 2 mm uznano za pogarszających się.
Linia bazowa do tygodnia 24
Ogólna średnia zmiana od wartości początkowej w CAS do tygodnia 24 (MMRM)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Do oceny aktywności klinicznej wykorzystano 7-punktową poprawkę CAS Europejskiej Grupy ds. Oftalmopatii Gravesa (EUGOGO). Za każdą z następujących pozycji przyznaje się jeden punkt: samoistny ból oczodołu, ból oczodołu wywołany spojrzeniem, obrzęk powiek, który uważa się za spowodowany aktywną (fazą zapalną) oftalmopatią Gravesa (GO), rumień powiek, zaczerwienienie spojówek, które uważa się za być spowodowane aktywnym (faza zapalna) GO, chemozą i stanem zapalnym miąższu lub miąższu. Suma tych punktów stanowi całkowity wynik, przy czym 0 oznacza brak aktywności klinicznej, a 7 oznacza najcięższą aktywność kliniczną.
Linia bazowa do tygodnia 24
Ogólna średnia zmiana od wartości początkowej w skali GO-QOL — funkcjonowanie wzroku do 24. tygodnia (MMRM)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
GO-QOL to 16-punktowy kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, służący do oceny postrzeganego przez uczestników wpływu TED na ich codzienne funkcjonowanie fizyczne i psychospołeczne. Zdefiniowano dwie podskale 16-pytaniowej GO-QOL: Funkcjonowanie wzrokowe i Wygląd, z 8 pytaniami obejmującymi każdą podskalę. Wynik Transformed Visual Functioning to suma wyników z następujących 8 pytań w skali od 0 (najgorszy stan zdrowia) do 100 (najlepszy stan zdrowia): jazda na rowerze, prowadzenie samochodu, poruszanie się po domu, spacery na świeżym powietrzu, czytanie, oglądanie telewizji (TV), hobby lub rozrywką, czują się skrępowani.
Linia bazowa do tygodnia 24
Ogólna średnia zmiana od punktu początkowego w skali GO-QOL — wygląd do 24. tygodnia (MMRM)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
GO-QOL to 16-punktowy kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, służący do oceny postrzeganego przez uczestników wpływu TED na ich codzienne funkcjonowanie fizyczne i psychospołeczne. Zdefiniowano dwie podskale 16-pytaniowej GO-QOL: Funkcjonowanie wzrokowe i Wygląd, z 8 pytaniami obejmującymi każdą podskalę. Wynik Przekształconego Wyglądu to suma wyników z następujących 8 pytań w skali od 0 (najgorszy stan zdrowia) do 100 (najlepszy stan zdrowia): odczuwanie zmiany wyglądu, odczuwanie bycia obserwowanym, odczuwanie nieprzyjemności reakcji ludzi, wpływ na pewność siebie, czują się odizolowani społecznie, wpływają na nawiązywanie znajomości, rzadziej pojawiają się na zdjęciach, starają się maskować zmiany w wyglądzie.
Linia bazowa do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Horizon Pharma USA, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Raymond S Douglas, MD, PhD, Cedars-Sinai Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 lutego 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 maja 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 maja 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 czerwca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 marca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TED01RV
  • FD004792-01A1 (Inny identyfikator: FDA - Office of Orphan Product Development (OOPD))
  • 2014-000113-31 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Oftalmopatia związana z tarczycą

  • LMU Klinikum
    Seventh Framework Programme; NBIA Alliance
    Rekrutacyjny
    Międzynarodowy rejestr NBIA TIRCON (TIRCON)
    Neurodegeneracja z akumulacją żelaza w mózgu (NBIA) | Neurodegeneracja związana z kinazą pantotenianową (PKAN) | Aceruloplazminemia | Beta-Propeller Protein-Associated Neurodegeneration (BPAN) | Neurodegeneracja związana z białkami błony mitochondrialnej (MPAN) | Neurodegeneracja związana z hydroksylazą... i inne warunki
    Kanada, Czechy, Niemcy, Włochy, Holandia, Polska, Serbia, Hiszpania

Badania kliniczne na zwykła sól fizjologiczna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj