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Tratamento com teprotumumabe (RV 001) em pacientes com doença ocular tireoidiana ativa

27 de março de 2018 atualizado por: Horizon Pharma USA, Inc.

Um estudo multicêntrico, duplamente mascarado, controlado por placebo, de eficácia e segurança do RV 001, um anticorpo antagonista do receptor do fator de crescimento 1 semelhante à insulina (IGF-1R) (totalmente humano), administrado a cada 3 semanas (q3W) por via intravenosa ( IV) Infusão em pacientes que sofrem de doença ocular ativa da tireóide (TED)

O objetivo principal deste estudo é investigar a eficácia, segurança e tolerabilidade do RV 001 (teprotumumab), um anticorpo anti-IGF1R totalmente humano, administrado a cada 3 semanas por 6 meses, em comparação com placebo, no tratamento de participantes que sofrem de TED.

"Fonte de Financiamento - FDA OOPD"

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

88

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Mainz, Alemanha, 55101
        • Johannes Gutenberg University Medical Center
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Jules Stein Eye Institute at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Denver
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University Department of Ophthalmology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics, Department of Ophthalmology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Kellogg Eye Center at University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University Department of Ophthalmology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center Department of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Casey Eye Institute at Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38163
        • Hamilton Eye Institute at University of Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77005
        • Eye Wellness Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute
  • Itália
      • Milan, Itália, 20122
        • Fondazione Ca' Granda Ospedale Policlinico Graves GO Center
      • Pisa, Itália, 56100
        • University of Pisa, Azienda Ospedaliera
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Moorfields Eye Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 73 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico clínico de doença de Graves associada a TED ativa e escore de atividade clínica ≥ 4
  • Menos de 9 meses desde o início da TED
  • Nenhum tratamento médico ou cirúrgico anterior, excluindo medidas locais de suporte e esteroides orais se a dose cumulativa máxima for inferior a 1.000 mg de metilprednisolona ou equivalente com pelo menos 6 semanas entre a última administração de esteroides orais e a randomização
  • Eutireóideo ou com hipo ou hipertireoidismo leve definido como níveis de tiroxina livre (FT4) e triiodotironina livre (FT3) inferiores a 50% acima ou abaixo dos limites normais (todos os esforços devem ser feitos para corrigir o hipo ou hipertireoidismo leve imediatamente)

Critério de exclusão:

  • Neuropatia óptica
  • Descompensação da córnea que não responde ao tratamento médico
  • Tratamento com esteróides oral ou IV por qualquer motivo não TED nos 3 meses anteriores
  • Diabetes mal controlado
  • Plaquetas < 100 x 10^9/L
  • Concentração de hemoglobina > 2 g/dL abaixo do limite inferior da normalidade

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Uma infusão de placebo (solução salina normal) administrada a cada 3 semanas por infusão IV durante um período de 24 semanas para um total de 8 infusões.
Medicamento: solução salina normal
Experimental: Teprotumumabe
Teprotumumabe administrado a cada 3 semanas por infusão IV durante um período de 24 semanas para um total de 8 infusões. Todos os participantes iniciam o tratamento com uma dose de 10 mg/kg. Na Semana 3, a dose é aumentada para 20 mg/kg e mantida constante durante o restante do estudo.
Medicamento: teprotumumabe
Outros nomes:
  • HZN-001
  • RV 001

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Status do Respondente na Semana 24
Prazo: Semana 24
Número de participantes classificados como respondedores e não respondedores na Semana 24. Os respondedores foram definidos como participantes com uma redução no escore de atividade clínica (CAS, consulte a descrição da Medida de Resultado 4 para obter detalhes) de ≥ 2 pontos e uma redução na proptose (quantidade de protrusão do olho da borda orbital) de ≥ 2 mm em no olho do estudo e nenhuma deterioração (aumento no CAS de ≥ 2 pontos ou aumento na proptose de ≥ 2 mm) no olho sem estudo. Os participantes que não tiveram avaliação em 24 semanas foram considerados não respondedores.
Semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média geral da linha de base na escala de qualidade de vida de oftalmopatia de Graves (GO-QOL) - geral até a semana 24 (medidas repetidas de modelo misto [MMRM])
Prazo: Linha de base até a semana 24
O GO-QOL é um questionário autoaplicável de 16 itens usado para avaliar os efeitos percebidos do distúrbio ocular da tireóide (TED) pelos participantes em seu funcionamento físico e psicossocial diário. Duas subescalas do GO-QOL de 16 questões foram definidas: Função Visual e Aparência, com 8 questões compreendendo cada subescala. A pontuação geral transformada é a soma das pontuações de todas as 16 questões em uma escala de 0 (pior estado de saúde) a 100 (melhor estado de saúde).
Linha de base até a semana 24
Alteração média geral da linha de base na proptose do olho do estudo até a semana 24 (MMRM)
Prazo: Linha de base até a semana 24
Proptose é a quantidade de protrusão do olho a partir da borda orbital. As medidas foram registradas usando o exoftalmômetro Hertel. Participantes com diminuição ≥ 2 mm foram considerados melhorando, aqueles com aumento ou diminuição < 2 mm foram considerados estáveis ​​e aqueles com aumento ≥ 2 mm foram considerados piora.
Linha de base até a semana 24
Alteração média geral da linha de base no CAS até a semana 24 (MMRM)
Prazo: Linha de base até a semana 24
O Grupo Europeu de Oftalmopatia de Graves (EUGOGO) emendado com 7 itens foi usado para avaliar a atividade clínica. Para cada um dos itens a seguir, é atribuído um ponto: dor orbital espontânea, dor orbital evocada pelo olhar, edema palpebral considerado decorrente de oftalmopatia de Graves ativa (fase inflamatória), eritema palpebral, vermelhidão conjuntival considerada deve ser decorrente de GO ativa (fase inflamatória), quemose e inflamação da carúncula ou plica. A soma desses pontos é a pontuação total, com 0 indicando nenhuma atividade clínica e 7 indicando a atividade clínica mais grave.
Linha de base até a semana 24
Alteração média geral da linha de base na escala GO-QOL - Funcionamento visual até a semana 24 (MMRM)
Prazo: Linha de base até a semana 24
O GO-QOL é um questionário autoaplicável de 16 itens usado para avaliar os efeitos percebidos do TED pelos participantes em seu funcionamento físico e psicossocial diário. Duas subescalas do GO-QOL de 16 questões foram definidas: Função Visual e Aparência, com 8 questões compreendendo cada subescala. A pontuação do Funcionamento Visual Transformado é a soma das pontuações das 8 perguntas a seguir em uma escala de 0 (pior saúde) a 100 (melhor saúde): andar de bicicleta, dirigir, movimentar-se pela casa, caminhar ao ar livre, ler, assistir televisão (TV), passatempo ou passatempo, sinta-se impedido.
Linha de base até a semana 24
Alteração média geral da linha de base na escala GO-QOL - Aparência até a semana 24 (MMRM)
Prazo: Linha de base até a semana 24
O GO-QOL é um questionário autoaplicável de 16 itens usado para avaliar os efeitos percebidos do TED pelos participantes em seu funcionamento físico e psicossocial diário. Duas subescalas do GO-QOL de 16 questões foram definidas: Função Visual e Aparência, com 8 questões compreendendo cada subescala. A pontuação da Aparência Transformada é a soma das pontuações das 8 perguntas a seguir em uma escala de 0 (pior saúde) a 100 (melhor saúde): sentir que a aparência mudou, sentir que está sendo observado, sentir que as pessoas reagem de forma desagradável, influência na autoconfiança, sentir-se socialmente isolado, influenciar em fazer amigos, aparecer menos em fotos, tentar mascarar mudanças na aparência.
Linha de base até a semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Horizon Pharma USA, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Raymond S Douglas, MD, PhD, Cedars-Sinai Medical Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de julho de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de março de 2016

Conclusão do estudo (Real)

22 de fevereiro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de maio de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de maio de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

5 de junho de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de abril de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de março de 2018

Última verificação

1 de março de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TED01RV
  • FD004792-01A1 (Outro identificador: FDA - Office of Orphan Product Development (OOPD))
  • 2014-000113-31 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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