Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Teprotumumab (RV 001) Trattamento in pazienti con malattia dell'occhio della tiroide attiva

27 marzo 2018 aggiornato da: Horizon Pharma USA, Inc.

Uno studio multicentrico, in doppia maschera, controllato con placebo, di efficacia e sicurezza di RV 001, un anticorpo antagonista del recettore del fattore di crescita simile all'insulina-1 (IGF-1R) (completamente umano), somministrato ogni 3 settimane (q3W) per via endovenosa ( IV) Infusione in pazienti affetti da malattia attiva della tiroide oculare (TED)

L'obiettivo principale di questo studio è indagare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di RV 001 (teprotumumab), un anticorpo anti-IGF1R completamente umano, somministrato q3W per 6 mesi, rispetto al placebo, nel trattamento di partecipanti affetti da malattia attiva TED.

"Fonte di finanziamento - FDA OOPD"

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

88

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Mainz, Germania, 55101
        • Johannes Gutenberg University Medical Center
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione Ca' Granda Ospedale Policlinico Graves GO Center
      • Pisa, Italia, 56100
        • University of Pisa, Azienda Ospedaliera
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Moorfields Eye Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Jules Stein Eye Institute at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Denver
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University Department of Ophthalmology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics, Department of Ophthalmology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Kellogg Eye Center at University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University Department of Ophthalmology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center Department of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Casey Eye Institute at Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38163
        • Hamilton Eye Institute at University of Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77005
        • Eye Wellness Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 73 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi clinica della malattia di Graves associata a TED attivo e punteggio di attività clinica ≥ 4
  • Meno di 9 mesi dall'inizio del TED
  • Nessun precedente trattamento medico o chirurgico, escluse le misure di supporto locale e gli steroidi orali se la dose cumulativa massima è inferiore a 1000 mg di metilprednisolone o equivalente con almeno 6 settimane tra l'ultima somministrazione di steroidi orali e la randomizzazione
  • Eutiroideo o con ipo o ipertiroidismo lieve definito come livelli di tiroxina libera (FT4) e triiodotironina libera (FT3) inferiori al 50% al di sopra o al di sotto dei limiti normali (dovrebbe essere fatto ogni sforzo per correggere tempestivamente l'ipo o l'ipertiroidismo lieve)

Criteri di esclusione:

  • Neuropatia ottica
  • Scompenso corneale che non risponde alla gestione medica
  • Trattamento steroideo orale o endovenoso per qualsiasi motivo non TED nei 3 mesi precedenti
  • Diabete mal controllato
  • Piastrine < 100 x 10^9/L
  • Concentrazione di emoglobina > 2 g/dL al di sotto del limite inferiore della norma

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Un'infusione di placebo (soluzione salina normale) somministrata ogni 3 settimane per infusione endovenosa per un periodo di 24 settimane per un totale di 8 infusioni.
Droga: salina normale
Sperimentale: Teprotumumab
Teprotumumab somministrato ogni 3 settimane mediante infusione endovenosa per un periodo di 24 settimane per un totale di 8 infusioni. Tutti i partecipanti iniziano il trattamento alla dose di 10 mg/kg. Alla settimana 3, la dose viene aumentata a 20 mg/kg e mantenuta costante per il resto dello studio.
Droga: teprotumumab
Altri nomi:
  • HZN-001
  • Camper 001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Stato del risponditore alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Numero di partecipanti classificati come responder e non responder alla settimana 24. I responder sono stati definiti come partecipanti con una riduzione del punteggio di attività clinica (CAS, vedere la descrizione della misura di risultato 4 per i dettagli) di ≥ 2 punti e una riduzione della proptosi (entità della sporgenza dell'occhio dal bordo orbitale) di ≥ 2 mm in nell'occhio dello studio e nessun deterioramento (aumento del CAS di ≥ 2 punti o aumento della proptosi di ≥ 2 mm) nell'occhio non dello studio. I partecipanti che non hanno ricevuto alcuna valutazione a 24 settimane sono stati considerati non-responder.
Settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media complessiva rispetto al basale nella scala della qualità della vita (GO-QOL) dell'oftalmopatia di Graves - Complessivamente alla settimana 24 (misure ripetute modello misto [MMRM])
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Il GO-QOL è un questionario autosomministrato di 16 voci utilizzato per valutare gli effetti percepiti del disturbo dell'occhio tiroideo (TED) dai partecipanti sul loro funzionamento fisico e psicosociale quotidiano. Sono state definite due sottoscale del GO-QOL di 16 domande: Funzionamento visivo e Aspetto, con 8 domande che comprendono ciascuna sottoscala. Il punteggio complessivo trasformato è la somma dei punteggi di tutte le 16 domande su una scala da 0 (peggiore salute) a 100 (migliore salute).
Dal basale alla settimana 24
Variazione media complessiva rispetto al basale nella proptosi dell'occhio dello studio alla settimana 24 (MMRM)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
La proptosi è la quantità di sporgenza dell'occhio dal bordo orbitale. Le misurazioni sono state registrate utilizzando l'esoftalmometro Hertel. I partecipanti con una diminuzione ≥ 2 mm sono stati considerati in miglioramento, quelli con un aumento o una diminuzione < 2 mm sono stati considerati stabili e quelli con un aumento ≥ 2 mm sono stati considerati in peggioramento.
Dal basale alla settimana 24
Variazione media complessiva dal basale nel CAS alla settimana 24 (MMRM)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Per valutare l'attività clinica è stato utilizzato il CAS modificato a 7 voci dal gruppo europeo sull'oftalmopatia di Graves (EUGOGO). Per ciascuno dei seguenti elementi, viene assegnato un punto: dolore orbitario spontaneo, dolore orbitale evocato dallo sguardo, gonfiore palpebrale considerato dovuto a oftalmopatia (GO) attiva (fase infiammatoria), eritema palpebrale, arrossamento congiuntivale considerato essere dovuto a OB attiva (fase infiammatoria), chemosi e infiammazione della caruncola o della plica. La somma di questi punti è il punteggio totale, dove 0 indica nessuna attività clinica e 7 indica l'attività clinica più grave.
Dal basale alla settimana 24
Variazione media complessiva rispetto al basale nella scala GO-QOL - Funzionamento visivo alla settimana 24 (MMRM)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Il GO-QOL è un questionario autosomministrato di 16 item utilizzato per valutare gli effetti percepiti di TED dai partecipanti sul loro funzionamento fisico e psicosociale quotidiano. Sono state definite due sottoscale del GO-QOL di 16 domande: Funzionamento visivo e Aspetto, con 8 domande che comprendono ciascuna sottoscala. Il punteggio Transformed Visual Functioning è la somma dei punteggi delle seguenti 8 domande su una scala da 0 (peggiore salute) a 100 (migliore salute): andare in bicicletta, guidare, muoversi in casa, camminare all'aperto, leggere, guardare la televisione (TV), hobby o passatempo, sentirsi ostacolato.
Dal basale alla settimana 24
Variazione media complessiva rispetto al basale nella scala GO-QOL - Aspetto alla settimana 24 (MMRM)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Il GO-QOL è un questionario autosomministrato di 16 item utilizzato per valutare gli effetti percepiti di TED dai partecipanti sul loro funzionamento fisico e psicosociale quotidiano. Sono state definite due sottoscale del GO-QOL di 16 domande: Funzionamento visivo e Aspetto, con 8 domande che comprendono ciascuna sottoscala. Il punteggio dell'aspetto trasformato è la somma dei punteggi delle seguenti 8 domande su una scala da 0 (peggiore salute) a 100 (migliore salute): sentire che l'aspetto è cambiato, sentirsi fissati, sentire che le persone reagiscono in modo spiacevole, influenza sulla fiducia in se stessi, sentirsi socialmente isolati, influenza nel fare amicizia, apparire meno spesso nelle foto, cercare di mascherare i cambiamenti nell'aspetto.
Dal basale alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Horizon Pharma USA, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Raymond S Douglas, MD, PhD, Cedars-Sinai Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

22 febbraio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 maggio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 maggio 2013

Primo Inserito (Stima)

5 giugno 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 aprile 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 marzo 2018

Ultimo verificato

1 marzo 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TED01RV
  • FD004792-01A1 (Altro identificatore: FDA - Office of Orphan Product Development (OOPD))
  • 2014-000113-31 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Oftalmopatia associata alla tiroide

Prove cliniche su salina normale

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Croatia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi